The Personalized Parkinson Project de Novo Cohort (PPP-novo)

Denna PPP de NOVO-kohort syftar till att validera nya digitala biomarkörer för sjukdomsprogression, och främja den unika forskningsinfrastrukturen och datainsamlingsprotokollet som är tillgängligt. PPP de NOVO-kohorten består av patienter med de novo (d.v.s. nydiagnostiserad och tidigare obehandlad) Parkinsons sjukdom som kommer att följas longitudinellt i två år. De novo patienter skapar möjlighet att studera sjukdomsprogression utan inblandning av farmakologisk behandling. Observationen av denna naturliga process i det tidigaste sjukdomsförloppet är mycket relevant för utvecklingen av sjukdomsmodifierande ingrepp, som sannolikt har störst potential i de tidigaste faserna av sjukdomen, när förlusten av substantia nigra-celler är minimal. I synnerhet kommer utredarna att distribuera PPP de NOVO-kohorten för utveckling av digitala biomarkörer som skulle kunna fungera som ett surrogat eller, med tiden, möjligen som ett viktigt sekundärt eller till och med ett primärt resultat i framtida kliniska prövningar av sjukdomsmodifierande interventioner. Digitala biomarkörer lovar mycket i detta avseende, eftersom de ger ett sätt att objektivt spåra patienter och mäta deras funktion i sin egen livsmiljö, diskret och över långa tidsperioder. Resultaten är potentiellt mer känsliga än de kliniska skalorna som finns idag, vilka också ingår i protokollet och kanske också mer relevanta då de ger en inblick i hur det dagliga livet fungerar över längre tidsperioder.

Det primära målet är att utveckla nya digitala biomarkörer som möjliggör mätning av sjukdomsprogression hos de novo PD-patienter.

Vår hypotes är att biomarkörer för digital progression kommer att ha större känslighet och större kraft för att upptäcka sjukdomsprogression än konventionella skalor.

Det sekundära målet är att testa genomförbarheten av Proof-Of-Concept (POC) studieprotokoll som UCB (Union Chimique Belge) Pharma kommer att använda för sin potentiellt sjukdomsmodifierande behandling. PPP de NOVO-studien anses vara avgörande för att optimera planering, datainsamling, analys och tolkning av den digitala data som samlats in i POC-studien.

Det tredje målet med denna studie är att skapa en omfattande longitudinell datauppsättning som beskriver de kliniska och funktionella egenskaperna hos en representativ PD de novo-kohort för att tillåta forskare att undersöka viktiga obesvarade frågor i PD.