La Cohorte del Proyecto Parkinson Personalizado de Novo (PPP-novo)
20 de marzo de 2025 actualizado por: Radboud University Medical Center
Actualmente, la escala UPDRS de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS) sigue siendo el estándar de oro para documentar los resultados en los ensayos clínicos para la enfermedad de Parkinson (EP).
El MDS-UPDRS está lejos de ser infalible, ya que se basa en una puntuación subjetiva (utilizando una puntuación ordinal bastante cruda), mientras que la ejecución de las pruebas depende de la experiencia clínica.
No es sorprendente que la escala esté sujeta a una variabilidad significativa intra e inter evaluador que es lo suficientemente grande como para enmascarar una verdadera diferencia subyacente entre una intervención efectiva y un placebo.
Los biomarcadores digitales pueden superar las limitaciones del MDS-UPDRS, ya que recopilan continuamente datos en tiempo real, durante las actividades diarias del paciente.
En este estudio, los investigadores están interesados en desarrollar algoritmos para rastrear la progresión de la bradicinesia, el deterioro de la marcha, el balanceo postural, el temblor, la actividad física, la calidad del sueño y la disfunción autonómica (esta última derivada de, p.
conductancia de la piel y cambios en la variabilidad del ritmo cardíaco).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Esta cohorte de PPP de NOVO tiene como objetivo validar nuevos biomarcadores digitales para la progresión de la enfermedad, fomentando la infraestructura de investigación y el protocolo de recopilación de datos únicos que están disponibles. La cohorte PPP de NOVO está formada por pacientes con enfermedad de Parkinson de novo (es decir, recién diagnosticados y sin tratamiento previo) a los que se hará un seguimiento longitudinal durante dos años. Los pacientes de novo crean la oportunidad de estudiar la progresión de la enfermedad sin la interferencia del tratamiento farmacológico. La observación de este proceso natural en el curso más temprano de la enfermedad es muy relevante para el desarrollo de intervenciones modificadoras de la enfermedad, que probablemente tengan el mayor potencial en las fases más tempranas de la enfermedad, cuando la pérdida de células de la sustancia negra es mínima. En particular, los investigadores desplegarán la cohorte PPP de NOVO para el desarrollo de biomarcadores digitales que podrían servir como sustitutos o, con el tiempo, posiblemente como resultado secundario clave o incluso primario en futuros ensayos clínicos de intervenciones modificadoras de la enfermedad. Los biomarcadores digitales son muy prometedores en este sentido, ya que proporcionan un medio para realizar un seguimiento objetivo de los pacientes y medir su función en su propio entorno de vida, de forma discreta y durante largos períodos de tiempo. Los resultados son potencialmente más sensibles que las escalas clínicas actualmente disponibles, que también se incluirán en el protocolo y quizás también más relevantes, ya que brindan una visión del funcionamiento de la vida diaria durante períodos prolongados.
El objetivo principal es desarrollar nuevos biomarcadores digitales que permitan medir la progresión de la enfermedad en pacientes con EP de novo.
Nuestra hipótesis es que los biomarcadores digitales de progresión tendrán mayor sensibilidad y mayor poder para detectar la progresión de la enfermedad que las escalas convencionales.
El objetivo secundario es probar la viabilidad del protocolo de estudio de prueba de concepto (POC) que UCB (Union Chimique Belge) Pharma utilizará para su tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad. El estudio PPP de NOVO se considera fundamental para optimizar la planificación, la adquisición de datos, el análisis y la interpretación de los datos digitales recopilados en el estudio POC.
El tercer objetivo de este estudio es crear un extenso conjunto de datos longitudinales que describan las características clínicas y funcionales de una cohorte representativa de PD de novo para permitir a los investigadores investigar importantes preguntas sin respuesta en PD.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
103
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Nijmegen, Países Bajos, 6500 HB
- Radboud University Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Cualquier adulto con enfermedad de Parkinson que cumpla los criterios de inclusión y no cumpla los criterios de exclusión.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto tiene enfermedad de Parkinson de ≤2 años de duración, definida como el tiempo transcurrido desde que un neurólogo realizó el diagnóstico.
- El sujeto es un adulto, de al menos 18 años de edad.
- El sujeto puede leer y entender holandés.
- El sujeto ha completado el consentimiento informado, según lo aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB).
- El sujeto está dispuesto, es competente y es capaz de cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluido el programa de seguimiento y la recolección de muestras biológicas.
- El sujeto nunca ha sido tratado antes con ningún tratamiento farmacológico dopaminérgico sintomático para la enfermedad de Parkinson y no se espera que comience el tratamiento para los síntomas motores de la EP dentro de las 52 semanas desde el inicio.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene comorbilidades que dificultarían la interpretación de la discapacidad parkinsoniana, como anomalías musculoesqueléticas coincidentes, en opinión del investigador.
- El sujeto está tomando Mucuna Pruriens.
- Para Study Watch: el sujeto es alérgico al níquel.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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PD de novo
De observación.
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Los participantes usan el Verily Study Watch durante 2 años, para la recopilación de datos longitudinales.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio anual en biomarcadores digitales para la marcha
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Identificar (un conjunto combinado de) características relacionadas con la marcha extraídas de los datos del sensor portátil, que son relevantes para los pacientes y que son sensibles a la progresión de la enfermedad en pacientes con EP de novo.
No se puede definir de antemano qué resultado y qué unidad de medida para la marcha se seleccionará, ya que esto es parte del enfoque analítico, como lo describen Manta et al. (Medidas digitales de salud que importan a los pacientes.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Cambio anual en biomarcadores digitales para temblor
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Identificar (un conjunto combinado de) características relacionadas con el temblor extraídas de los datos del sensor portátil, que son relevantes para los pacientes y que son sensibles a la progresión de la enfermedad en pacientes con EP de novo.
No se puede definir de antemano qué resultado y qué unidad de medida para el temblor se seleccionará, ya que esto es parte del enfoque analítico, como lo describen Manta et al. (Medidas digitales de salud que importan a los pacientes.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Cambio anual en biomarcadores digitales para bradicinesia
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Identificar (un conjunto combinado de) características relacionadas con la bradicinesia extraídas de los datos del sensor portátil, que son relevantes para los pacientes y que son sensibles a la progresión de la enfermedad en pacientes con EP de novo.
No se puede definir de antemano qué resultado y qué unidad de medida para la bradicinesia se seleccionará, ya que esto es parte del enfoque analítico, como lo describen Manta et al. (Medidas digitales de salud que importan a los pacientes.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Cambio anual en biomarcadores digitales para balanceo postural
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Identificar (un conjunto combinado de) características relacionadas con el balanceo postural extraídas de los datos del sensor portátil, que son relevantes para los pacientes y que son sensibles a la progresión de la enfermedad en pacientes con EP de novo.
No se puede definir de antemano qué resultado y qué Unidad de medida para el balanceo postural se seleccionará, ya que esto es parte del enfoque analítico, como lo describen Manta et al. (Medidas digitales de salud que importan a los pacientes.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Cambio anual en biomarcadores digitales para tiempo activo vs inactivo durante el día
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Identificar (un conjunto combinado de) funciones que reflejen el tiempo que una persona está activa e inactiva durante el día, extraídas de datos de sensores portátiles, que sean relevantes para los pacientes y que sean sensibles a la progresión de la enfermedad en pacientes con EP de novo.
No se puede definir de antemano qué resultado y qué Unidad de medida para el tiempo activo vs. inactivo durante el día se seleccionará, ya que esto es parte del enfoque analítico, como lo describen Manta et al. (Medidas digitales de salud que importan a los pacientes.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Cambio anual en biomarcadores digitales para la variabilidad del ritmo cardíaco
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Identificar (un conjunto combinado de) características que reflejen la variabilidad de la frecuencia cardíaca, extraídas de datos de sensores portátiles, que sean relevantes para los pacientes y que sean sensibles a la progresión de la enfermedad en pacientes con EP de novo.
No se puede definir de antemano qué resultado y qué unidad de medida para la variabilidad de la frecuencia cardíaca se seleccionarán, ya que esto es parte del enfoque analítico, como lo describen Manta et al. (Medidas digitales de salud que importan a los pacientes.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Cambio anual en biomarcadores digitales para la impedancia de la piel
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Identificar (un conjunto combinado de) características que reflejen la impedancia de la piel, extraídas de datos de sensores portátiles, que sean relevantes para los pacientes y que sean sensibles a la progresión de la enfermedad en pacientes con EP de novo.
No se puede definir de antemano qué resultado y qué Unidad de medida para la impedancia de la piel se seleccionará, ya que esto es parte del enfoque analítico, como lo describen Manta et al. (Medidas digitales de salud que importan a los pacientes.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Viabilidad percibida del seguimiento longitudinal y evaluaciones repetidas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Se les pedirá a los participantes que completen una encuesta de salida, que pregunta por su percepción de la carga del protocolo (escala de 0 a 10 puntos)
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Cumplimiento de tareas estructuradas semanales
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Porcentaje de semanas en las que se completaron las tareas durante los dos años de seguimiento (0-100%)
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Conformidad con el uso del reloj inteligente
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Porcentaje de tiempo de uso durante los dos años de seguimiento (0-100%)
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Tasa de deserción escolar
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Porcentaje de participantes que retiran su consentimiento informado durante los dos años de seguimiento (0-100%)
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Desde el inicio hasta los dos años de seguimiento
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Cambio en PRO-Mobility
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Se les pedirá a los participantes que completen una encuesta de resultados informados por el paciente (PRO) de 23 ítems sobre aspectos relacionados con la movilidad, en una escala de 0 a 4.
La puntuación total oscila entre 0 y 72.
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Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Cambio en PGI-S Movilidad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S): se les pedirá a los participantes que califiquen la gravedad percibida de sus problemas de movilidad en los últimos 7 días en una escala de 4 puntos (ninguno, leve, moderado, severo)
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Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Cambio en PRO-Fatiga
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Se les pedirá a los participantes que completen una encuesta de resultados informados por el paciente (PRO) de 31 ítems sobre aspectos relacionados con la fatiga, en una escala de 0 a 4.
La puntuación total oscila entre 0 y 124.
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Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Cambio en la fatiga de PGI-S
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S): a los participantes se les pedirá que califiquen su nivel de gravedad percibido de fatiga durante los últimos 7 días en una escala de 4 puntos (ninguno, leve, moderado, severo)
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Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Cambio en la lentitud funcional PRO
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Se les pedirá a los participantes que completen una encuesta de resultados informados por el paciente (PRO) de 44 ítems sobre aspectos relacionados con la lentitud funcional, en una escala de 0 a 4.
La puntuación total oscila entre 0 y 176.
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Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Cambio en la lentitud funcional de PGI-S
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S): a los participantes se les pedirá que califiquen su nivel de gravedad percibido de lentitud funcional durante los últimos 7 días en una escala de 4 puntos (ninguno, leve, moderado, severo)
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Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Cambio en los síntomas de PGI-S
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S): a los participantes se les pedirá que califiquen la gravedad percibida de los síntomas de la enfermedad de Parkinson durante los últimos 7 días en una escala de 4 puntos (ninguno, leve, moderado, grave)
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Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Cambio en los síntomas de PGI-C
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Impresión global del cambio del paciente (PGI-S): a los participantes se les pedirá que califiquen su cambio percibido en la gravedad de los síntomas de la enfermedad de Parkinson desde el inicio en una escala de 4 puntos (ninguno, leve, moderado, severo)
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Desde el inicio hasta el seguimiento de dos años, cada 13 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de agosto de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
2 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NL72631.091.20
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
El conjunto de datos generado en este estudio estará disponible para investigadores calificados en todo el mundo, siempre que las preguntas de investigación sean aprobadas por el Comité de Revisión de Investigación e Intercambio de Datos (RDSRC). El RDSRC protegerá la privacidad de los sujetos limitando la disponibilidad de los datos del estudio y controlando el acceso a las fuentes de información que podrían usarse para identificar a los sujetos individuales asociados con el análisis de muestras biológicas.
El RDSRC evaluará la relevancia y la calidad científica de las propuestas de investigación para las cuales se solicitan datos o material de estudio. Estas responsabilidades incluyen la consideración de solicitudes para:
- acceso a los recursos obtenidos en este estudio, incluyendo datos o biomateriales
- solicitudes de aval de un proyecto científico utilizando materiales de estudio;
- solicitudes de aprobación de un estudio clínico utilizando materiales de estudio.
Marco de tiempo para compartir IPD
Aún no decidido.
Criterios de acceso compartido de IPD
Actualmente no hay una lista de criterios disponible.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .