Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Персонализированный проект Паркинсона de Novo Cohort (PPP-novo)

11 августа 2022 г. обновлено: Radboud University Medical Center
В настоящее время шкала Общества двигательных расстройств (MDS)-UPDRS остается золотым стандартом для документирования результатов клинических испытаний болезни Паркинсона (БП). MDS-UPDRS далеко не безошибочен, поскольку он основан на субъективной оценке (с использованием довольно грубой порядковой оценки), в то время как выполнение тестов зависит от клинического опыта. Неудивительно, что шкала подвержена значительной внутри- и межэкспертной изменчивости, которая достаточно велика, чтобы скрыть основное истинное различие между эффективным вмешательством и плацебо. Цифровые биомаркеры могут преодолеть ограничения MDS-UPDRS, поскольку они непрерывно собирают данные в режиме реального времени во время повседневной деятельности пациента. В этом исследовании исследователи заинтересованы в разработке алгоритмов для отслеживания прогрессирования брадикинезии, нарушения походки, постурального колебания, тремора, физической активности, качества сна и вегетативной дисфункции (последнее происходит, например, от кожной проводимости и изменения вариабельности сердечного ритма).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Эта когорта PPP de NOVO направлена ​​на проверку новых цифровых биомаркеров прогрессирования заболевания, создание уникальной исследовательской инфраструктуры и доступного протокола сбора данных. Когорта PPP de NOVO состоит из пациентов с болезнью Паркинсона de novo (т. е. недавно диагностированной и ранее не леченной), за которыми будет вестись лонгитюдное наблюдение в течение двух лет. Пациенты de novo создают возможность изучения прогрессирования заболевания без вмешательства фармакологического лечения. Наблюдение за этим естественным процессом на самых ранних стадиях заболевания имеет большое значение для разработки модифицирующих болезнь вмешательств, которые, вероятно, будут иметь наибольший потенциал на самых ранних стадиях заболевания, когда потеря клеток черной субстанции минимальна. В частности, исследователи задействуют когорту PPP de NOVO для разработки цифровых биомаркеров, которые могут служить суррогатом или, со временем, возможно, ключевым вторичным или даже первичным результатом в будущих клинических испытаниях вмешательств, модифицирующих болезнь. Цифровые биомаркеры открывают большие перспективы в этом отношении, поскольку они предоставляют средства для объективного отслеживания пациентов и измерения их функций в их собственной жизненной среде, ненавязчиво и в течение длительных периодов времени. Результаты потенциально более чувствительны, чем доступные в настоящее время клинические шкалы, которые также должны быть включены в протокол и, возможно, также более актуальны, поскольку они дают представление о повседневной жизни в течение длительных периодов времени.

Основная цель состоит в том, чтобы разработать новые цифровые биомаркеры, которые позволяют измерять прогрессирование заболевания у пациентов с БП de novo.

Наша гипотеза состоит в том, что цифровые биомаркеры прогрессирования будут иметь большую чувствительность и большую мощность для выявления прогрессирования заболевания, чем обычные шкалы.

Второстепенная цель состоит в том, чтобы проверить осуществимость протокола исследования Proof-Of-Concept (POC), который UCB (Union Chimique Belge) Pharma будет использовать для своего лечения, потенциально модифицирующего заболевание. Исследование PPP de NOVO считается полезным для оптимизации планирования, сбора данных, анализа и интерпретации цифровых данных, собранных в исследовании POC.

Третьей целью этого исследования является создание обширного набора продольных данных, описывающих клинические и функциональные характеристики репрезентативной когорты БП de novo, чтобы позволить исследователям исследовать важные оставшиеся без ответа вопросы БП.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

144

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6500 HB
        • Рекрутинг
        • Radboud University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Любой взрослый с болезнью Паркинсона, который соответствует критериям включения и не соответствует критериям исключения.

Описание

Критерии включения:

  • Субъект страдает болезнью Паркинсона длительностью ≤2 лет, определяемой как время, прошедшее с момента постановки диагноза неврологом.
  • Субъект взрослый, не моложе 18 лет.
  • Субъект может читать и понимать по-голландски.
  • Субъект заполнил информированное согласие, одобренное Институциональным контрольным советом (IRB).
  • Субъект желает, компетентен и способен соблюдать все аспекты протокола, включая график последующего наблюдения и сбор биологических образцов.
  • Субъект никогда ранее не лечился каким-либо симптоматическим допаминергическим лекарственным средством для лечения болезни Паркинсона, и ожидается, что он не начнет лечение двигательных симптомов БП в течение 52 недель от исходного уровня.

Критерий исключения:

  • Субъект имеет сопутствующие заболевания, которые, по мнению исследователя, затрудняют интерпретацию паркинсонической инвалидности, такие как сопутствующие скелетно-мышечные аномалии.
  • Субъект принимает Mucuna Pruriens.
  • Наблюдение за исследованием: у субъекта аллергия на никель.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
ПД de novo
Наблюдательный.
Устройство: Истинно учись смотреть
Участники носят часы Verily Study Watch в течение 2 лет для сбора продольных данных.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовое изменение цифровых биомаркеров походки
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Определите (комбинированный набор) связанных с походкой характеристик, извлеченных из данных носимых датчиков, которые важны для пациентов и чувствительны к прогрессированию заболевания у пациентов с БП de novo. Какой результат и какая единица измерения походки будут выбраны, нельзя определить заранее, так как это часть аналитического подхода, описанного Manta et al. (Цифровые показатели здоровья, которые важны для пациентов. Цифра Биомарк 2020;4:69-77).
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Годовое изменение цифровых биомаркеров тремора
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Определите (комбинированный набор) связанных с тремором признаков, извлеченных из данных носимых датчиков, которые имеют отношение к пациентам и которые чувствительны к прогрессированию заболевания у пациентов с БП de novo. Какой исход и какая единица измерения тремора будет выбрана, нельзя определить заранее, так как это часть аналитического подхода, описанного Manta et al. (Цифровые показатели здоровья, которые важны для пациентов. Цифра Биомарк 2020;4:69-77).
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Годовое изменение цифровых биомаркеров брадикинезии
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Определите (комбинированный набор) связанных с брадикинезией признаков, извлеченных из данных носимых датчиков, которые актуальны для пациентов и чувствительны к прогрессированию заболевания у пациентов с БП de novo. Какой исход и какая единица измерения брадикинезии будет выбрана, нельзя определить заранее, поскольку это является частью аналитического подхода, описанного Manta et al. (Цифровые показатели здоровья, которые важны для пациентов. Цифра Биомарк 2020;4:69-77).
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Годовое изменение цифровых биомаркеров постурального влияния
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Определите (объединенный набор) связанных с постуральным колебанием признаков, извлеченных из данных носимых датчиков, которые имеют отношение к пациентам и которые чувствительны к прогрессированию заболевания у пациентов с БП de novo. Какой результат и какая единица измерения постурального влияния будет выбрана, нельзя определить заранее, так как это часть аналитического подхода, описанного Manta et al. (Цифровые показатели здоровья, которые важны для пациентов. Цифра Биомарк 2020;4:69-77).
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Ежегодное изменение цифровых биомаркеров для времени активности по сравнению с неактивностью в течение дня
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Определите (комбинированный набор) признаков, отражающих время активности и неактивности человека в течение дня, извлеченных из данных носимых датчиков, которые имеют отношение к пациентам и чувствительны к прогрессированию заболевания у пациентов с БП de novo. Какой результат и какая единица измерения времени активности или неактивности в течение дня будут выбраны, нельзя определить заранее, поскольку это является частью аналитического подхода, описанного Manta et al. (Цифровые показатели здоровья, которые важны для пациентов. Цифра Биомарк 2020;4:69-77).
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Годовое изменение цифровых биомаркеров вариабельности сердечного ритма
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Определите (комбинированный набор) признаков, отражающих вариабельность сердечного ритма, извлеченных из данных носимых датчиков, которые важны для пациентов и чувствительны к прогрессированию заболевания у пациентов с БП de novo. Какой исход и какая единица измерения вариабельности сердечного ритма будет выбрана, нельзя определить заранее, так как это является частью аналитического подхода, описанного Manta et al. (Цифровые показатели здоровья, которые важны для пациентов. Цифра Биомарк 2020;4:69-77).
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Годовое изменение цифровых биомаркеров импеданса кожи
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Определите (комбинированный набор) признаков, отражающих импеданс кожи, извлеченных из данных носимых датчиков, которые важны для пациентов и чувствительны к прогрессированию заболевания у пациентов с БП de novo. Какой результат и какая единица измерения импеданса кожи будет выбрана, нельзя определить заранее, так как это часть аналитического подхода, описанного Manta et al. (Цифровые показатели здоровья, которые важны для пациентов. Цифра Биомарк 2020;4:69-77).
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Воспринимаемая осуществимость продольного наблюдения и повторных оценок
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Участников попросят заполнить анкету на выходе, в которой будет задан вопрос об их восприятии бремени протокола (по шкале от 0 до 10 баллов).
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Выполнение еженедельных структурированных задач
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Процент недель, в течение которых задачи были выполнены в течение двух лет наблюдения (0-100%)
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Соблюдение правил ношения умных часов
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Процент времени ношения в течение двух лет наблюдения (0-100%)
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Уровень отчисления
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Процент участников, отозвавших свое информированное согласие в течение двух лет наблюдения (0-100%)
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения
Изменения в PRO-мобильности
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Участникам будет предложено заполнить опросник, состоящий из 23 пунктов, о которых сообщают пациенты (PRO) по аспектам, связанным с мобильностью, по шкале от 0 до 4. Общий балл колеблется от 0 до 72.
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Изменение мобильности PGI-S
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Общее впечатление пациента о серьезности (PGI-S): участников попросят оценить воспринимаемую серьезность их проблем с подвижностью за последние 7 дней по 4-балльной шкале (нет, легкая, умеренная, тяжелая)
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Изменение PRO-усталости
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Участникам будет предложено заполнить опросный лист, состоящий из 31 пункта, по оценке пациента (PRO) по аспектам, связанным с утомляемостью, по шкале от 0 до 4. Общий балл колеблется от 0 до 124.
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Изменение усталости PGI-S
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Общее впечатление пациента о серьезности (PGI-S): участников попросят оценить воспринимаемый ими уровень серьезности усталости за последние 7 дней по 4-балльной шкале (нет, легкая, умеренная, сильная)
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Изменение PRO-функциональной медлительности
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Участникам будет предложено заполнить опросник, состоящий из 44 пунктов, о котором сообщают пациенты (PRO) по аспектам, связанным с функциональной медлительностью, по шкале от 0 до 4. Общий балл колеблется от 0 до 176.
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Изменение функциональной медлительности PGI-S
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Общее впечатление пациента о серьезности (PGI-S): участников попросят оценить воспринимаемый ими уровень серьезности функциональной замедленности за последние 7 дней по 4-балльной шкале (нет, легкая, умеренная, тяжелая)
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Изменение симптомов PGI-S
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Общее впечатление пациента о тяжести (PGI-S): участников попросят оценить воспринимаемую ими тяжесть симптомов болезни Паркинсона за последние 7 дней по 4-балльной шкале (нет, легкая, умеренная, тяжелая)
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Изменение симптомов PGI-C
Временное ограничение: От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель
Общее впечатление пациента об изменении (PGI-S): участников попросят оценить воспринимаемое ими изменение тяжести симптомов болезни Паркинсона по сравнению с исходным уровнем по 4-балльной шкале (нет, легкая, умеренная, тяжелая)
От исходного уровня до двухлетнего наблюдения каждые 13 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Radboud University Medical Center

Соавторы

UCB Pharma
Verily Life Sciences LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 августа 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

30 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

31 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 августа 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 августа 2022 г.

Последняя проверка

1 августа 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NL72631.091.20

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Набор данных, созданный в ходе этого исследования, станет доступен квалифицированным исследователям по всему миру при условии, что вопросы исследования будут одобрены Комитетом по обзору исследований и обмена данными (RDSRC). RDSRC будет защищать конфиденциальность субъектов, ограничивая доступность данных исследования и контролируя доступ к источникам информации, которые потенциально могут быть использованы для идентификации отдельных субъектов, связанных с анализом биологических образцов.

RDSRC будет оценивать актуальность и научное качество исследовательских предложений, для которых запрашиваются данные или материалы исследования. В эти обязанности входит рассмотрение заявок на:

  • доступ к ресурсам, полученным в этом исследовании, включая данные или биоматериалы
  • заявки на одобрение научного проекта с использованием материалов исследования;
  • заявки на одобрение клинического исследования с использованием материалов исследования.

Сроки обмена IPD

Еще не решил.

Критерии совместного доступа к IPD

В настоящее время нет списка критериев.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Истинно учись смотреть

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Thailand

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться