The Personalized Parkinson Project de Novo Cohort (PPP-novo)
20. mars 2025 oppdatert av: Radboud University Medical Center
Foreløpig er Movement Disorders Society (MDS)-UPDRS-skalaen fortsatt gullstandarden for å dokumentere resultatene i kliniske studier for Parkinsons sykdom (PD).
MDS-UPDRS er langt fra ufeilbarlig, da den er basert på subjektiv skåring (ved å bruke en ganske grov ordinær skåre), mens utførelse av testene avhenger av klinisk erfaring.
Ikke overraskende er skalaen underlagt både betydelig intra- og inter-rater-variabilitet som er tilstrekkelig stor til å maskere en underliggende sann forskjell mellom en effektiv intervensjon og placebo.
Digitale biomarkører kan være i stand til å overvinne begrensningene til MDS-UPDRS, ettersom de kontinuerlig samler inn sanntidsdata under pasientens daglige aktiviteter.
I denne studien er etterforskerne interessert i å utvikle algoritmer for å spore progresjon av bradykinesi, gangsvikt, postural svai, skjelving, fysisk aktivitet, søvnkvalitet og autonom dysfunksjon (sistnevnte er avledet av f.eks.
hudledningsevne og endringer i hjertefrekvensvariasjoner).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne PPP de NOVO-kohorten har som mål å validere nye digitale biomarkører for sykdomsprogresjon, og fremme den unike forskningsinfrastrukturen og datainnsamlingsprotokollen som er tilgjengelig. PPP de NOVO-kohorten består av pasienter med de novo (dvs. nydiagnostisert og tidligere ubehandlet) Parkinsons sykdom som vil bli fulgt på langs i to år. De novo pasienter skaper muligheten til å studere sykdomsprogresjon uten innblanding av farmakologisk behandling. Observasjonen av denne naturlige prosessen i det tidligste sykdomsforløpet er svært relevant for utviklingen av sykdomsmodifiserende intervensjoner, som sannsynligvis vil ha det største potensialet i de tidligste fasene av sykdommen, når tapet av substantia nigra-celler er minimalt. Spesielt vil etterforskerne distribuere PPP de NOVO-kohorten for utvikling av digitale biomarkører som kan tjene som et surrogat eller, med tiden, muligens som nøkkel sekundært eller til og med et primært resultat i fremtidige kliniske studier av sykdomsmodifiserende intervensjoner. Digitale biomarkører lover mye i denne forbindelse, da de gir et middel til objektivt å spore pasienter og måle deres funksjon i deres eget bomiljø, diskret og over lange perioder. Resultatene er potensielt mer sensitive enn dagens tilgjengelige kliniske skalaer, som også er inkludert i protokollen og kanskje også mer relevante da de gir et innblikk i dagliglivets funksjon over lengre perioder.
Hovedmålet er å utvikle nye digitale biomarkører som gjør det mulig å måle sykdomsprogresjon hos de novo PD-pasienter.
Vår hypotese er at biomarkører for digital progresjon vil ha større sensitivitet og større kraft for å oppdage sykdomsprogresjon enn konvensjonelle skalaer.
Det sekundære målet er å teste gjennomførbarheten av Proof-Of-Concept (POC) studieprotokollen som UCB (Union Chimique Belge) Pharma vil bruke for deres potensielt sykdomsmodifiserende behandling. PPP de NOVO-studien anses som medvirkende til å optimalisere planlegging, datainnsamling, analyse og tolkning av de digitale dataene samlet inn i POC-studien.
Det tredje målet med denne studien er å lage et omfattende longitudinelt datasett som beskriver de kliniske og funksjonelle egenskapene til en representativ PD de novo-kohort for å tillate forskere å undersøke viktige ubesvarte spørsmål i PD.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
103
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6500 HB
- Radboud University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Enhver voksen med Parkinsons sykdom som oppfyller inklusjonskriteriene og ikke oppfyller eksklusjonskriteriene.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienten har Parkinsons sykdom med ≤2 års varighet, definert som tiden siden diagnosen ble stilt av en nevrolog.
- Forsøkspersonen er en voksen, minst 18 år.
- Emnet kan lese og forstå nederlandsk.
- Subjektet har fullført det informerte samtykket, som godkjent av Institutional Review Board (IRB).
- Forsøkspersonen er villig, kompetent og i stand til å overholde alle aspekter av protokollen, inkludert oppfølgingsplan og innsamling av bioprøver.
- Pasienten har aldri tidligere blitt behandlet med noen symptomatisk dopaminerg medikamentbehandling for Parkinsons sykdom og forventes ikke å starte behandling for motoriske symptomer på PD innen 52 uker fra baseline.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersonen har komorbiditeter som vil hemme tolkningen av parkinsonisk funksjonshemming, slik som sammenfallende muskel- og skjelettavvik, etter etterforskerens oppfatning.
- Personen tar Mucuna Pruriens.
- For Study Watch: emnet er allergisk mot nikkel.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
PD de novo
Observasjonsmessig.
|
Deltakerne bærer Verily Study Watch i 2 år, for longitudinell datainnsamling.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig endring i digitale biomarkører for gangart
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Identifiser (et kombinert sett med) gangrelaterte funksjoner hentet fra bærbare sensordata, som er relevante for pasienter og som er følsomme for sykdomsprogresjon hos de novo PD-pasienter.
Hvilket utfall og hvilken måleenhet for gangart som skal velges kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del av den analytiske tilnærmingen, som beskrevet av Manta et al. (Digitale helsemål som er viktige for pasienter.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
|
Årlig endring i digitale biomarkører for tremor
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Identifiser (et kombinert sett med) tremorrelaterte funksjoner hentet fra bærbare sensordata, som er relevante for pasienter og som er følsomme for sykdomsprogresjon hos de novo PD-pasienter.
Hvilket utfall og hvilken måleenhet for tremor som skal velges kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del av den analytiske tilnærmingen, som beskrevet av Manta et al. (Digitale helsemål som er viktige for pasienter.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
|
Årlig endring i digitale biomarkører for bradykinesi
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Identifiser (et kombinert sett med) bradykinesi-relaterte funksjoner hentet fra bærbare sensordata, som er relevante for pasienter og som er følsomme for sykdomsprogresjon hos de novo PD-pasienter.
Hvilket utfall og hvilken måleenhet for bradykinesi som skal velges kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del av den analytiske tilnærmingen, som beskrevet av Manta et al. (Digitale helsemål som er viktige for pasienter.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
|
Årlig endring i digitale biomarkører for postural svai
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Identifiser (et kombinert sett med) posturale svai-relaterte funksjoner hentet fra bærbare sensordata, som er relevante for pasienter og som er følsomme for sykdomsprogresjon hos de novo PD-pasienter.
Hvilket utfall og hvilken måleenhet for postural svai som skal velges kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del av den analytiske tilnærmingen, som beskrevet av Manta et al. (Digitale helsemål som er viktige for pasienter.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
|
Årlig endring i digitale biomarkører for tid aktiv vs inaktiv i løpet av dagen
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Identifiser (et kombinert sett med) funksjoner som gjenspeiler tiden en person er aktiv og inaktiv i løpet av dagen, hentet fra bærbare sensordata, som er relevante for pasienter og som er følsomme for sykdomsprogresjon hos de novo PD-pasienter.
Hvilket utfall og hvilken måleenhet for tid aktiv vs inaktiv i løpet av dagen som skal velges kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del av den analytiske tilnærmingen, som beskrevet av Manta et al. (Digitale helsemål som er viktige for pasienter.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
|
Årlig endring i digitale biomarkører for hjertefrekvensvariabilitet
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Identifiser (et kombinert sett med) funksjoner som reflekterer hjertefrekvensvariasjoner, hentet fra bærbare sensordata, som er relevante for pasienter og som er følsomme for sykdomsprogresjon hos de novo PD-pasienter.
Hvilket utfall og hvilken måleenhet for hjertefrekvensvariabilitet som skal velges kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del av den analytiske tilnærmingen, som beskrevet av Manta et al. (Digitale helsemål som er viktige for pasienter.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
|
Årlig endring i digitale biomarkører for hudimpedans
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Identifiser (et kombinert sett med) funksjoner som reflekterer hudimpedans, hentet fra sensordata som kan bæres, som er relevante for pasienter og som er følsomme for sykdomsprogresjon hos de novo PD-pasienter.
Hvilket utfall og hvilken måleenhet for hudimpedans som skal velges kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del av den analytiske tilnærmingen, som beskrevet av Manta et al. (Digitale helsemål som er viktige for pasienter.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Opplevd gjennomførbarhet av langsgående oppfølging og gjentatte vurderinger
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Deltakerne vil bli bedt om å fullføre en utgangsundersøkelse, som ber om deres oppfatning av protokollbyrden (0-10 poengs skala)
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
|
Overholdelse av ukentlige strukturerte oppgaver
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Andel uker der oppgavene ble utført i løpet av toårsoppfølgingen (0-100 %)
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
|
Overholdelse av bruk av smartklokke
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Prosent av brukstid under den toårige oppfølgingen (0-100 %)
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
|
Frafallsprosent
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging
|
Andel av deltakerne som trekker tilbake sitt informerte samtykke i løpet av den toårige oppfølgingen (0-100 %)
|
Fra baseline til to års oppfølging
|
|
Endring i PRO-Mobility
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
Deltakerne vil bli bedt om å fullføre en 23-elementer Patient Reported Outcome (PRO)-undersøkelse om mobilitetsrelaterte aspekter, på en skala fra 0-4.
Totalscore varierer fra 0-72.
|
Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
|
Endring i PGI-S Mobilitet
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S): Deltakerne vil bli bedt om å vurdere deres opplevde alvorlighetsgrad av mobilitetsproblemene de siste 7 dagene på en 4-punkts skala (ingen, mild, moderat, alvorlig)
|
Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
|
Endring i PRO-Fatigue
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
Deltakerne vil bli bedt om å fullføre en 31-elementer Patient Reported Outcome (PRO)-undersøkelse om tretthetsrelaterte aspekter, på en 0-4-skala.
Total poengsum varierer fra 0-124.
|
Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
|
Endring i PGI-S Fatigue
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S): Deltakerne vil bli bedt om å score deres opplevde alvorlighetsgrad av tretthet de siste 7 dagene på en 4-punkts skala (ingen, mild, moderat, alvorlig)
|
Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
|
Endring i PRO-Functional Slowness
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
Deltakerne vil bli bedt om å fullføre en 44-elementer Patient Reported Outcome (PRO)-undersøkelse om funksjonelle sakte-relaterte aspekter, på en 0-4 skala.
Total poengsum varierer fra 0-176.
|
Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
|
Endring i PGI-S funksjonell treghet
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S): Deltakerne vil bli bedt om å skåre deres opplevde alvorlighetsgrad av funksjonell langsomhet de siste 7 dagene på en 4-punkts skala (ingen, mild, moderat, alvorlig)
|
Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
|
Endring i PGI-S-symptomer
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S): Deltakerne vil bli bedt om å vurdere deres opplevde alvorlighetsgrad av symptomene på Parkinsons sykdom i løpet av de siste 7 dagene på en 4-punkts skala (ingen, mild, moderat, alvorlig)
|
Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
|
Endring i PGI-C-symptomer
Tidsramme: Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-S): Deltakerne vil bli bedt om å score deres opplevde endring i alvorlighetsgraden av symptomene på Parkinsons sykdom siden baseline på en 4-punkts skala (ingen, mild, moderat, alvorlig)
|
Fra baseline til to års oppfølging, hver 13. uke
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. august 2020
Primær fullføring (Antatt)
1. november 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
2. august 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NL72631.091.20
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Datasettet som genereres i denne studien vil bli tilgjengelig for kvalifiserte forskere over hele verden, forutsatt at forskningsspørsmål er godkjent av Research and Data Sharing Review Committee (RDSRC). RDSRC vil beskytte individers personvern ved å begrense tilgjengeligheten til studiedataene og kontrollere tilgangen til informasjonskilder som potensielt kan brukes til å identifisere de individuelle individene knyttet til bioprøveanalysen.
RDSRC vil vurdere relevansen og den vitenskapelige kvaliteten til forskningsforslag som det etterspørres studiedata eller materiale for. Disse oppgavene inkluderer behandling av søknader om:
- tilgang til ressursene som er oppnådd i denne studien, inkludert data eller biomaterialer
- søknader om godkjenning av et vitenskapelig prosjekt ved bruk av studiemateriell;
- søknader om godkjenning av en klinisk studie ved bruk av studiemateriell.
IPD-delingstidsramme
Ikke bestemt ennå.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Foreløpig er ingen liste over kriterier tilgjengelig.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .