Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Spersonalizowana kohorta projektu Parkinsona de Novo (PPP-novo)

20 marca 2025 zaktualizowane przez: Radboud University Medical Center
Obecnie skala Movement Disorders Society (MDS)-UPDRS pozostaje złotym standardem dokumentowania wyników badań klinicznych dotyczących choroby Parkinsona (PD). MDS-UPDRS jest daleki od nieomylności, ponieważ opiera się na subiektywnej punktacji (wykorzystując raczej przybliżony wynik porządkowy), a wykonanie testów zależy od doświadczenia klinicznego. Nic dziwnego, że skala podlega zarówno znacznej zmienności wewnątrz-, jak i między oceniającymi, które są wystarczająco duże, aby ukryć podstawową prawdziwą różnicę między skuteczną interwencją a placebo. Cyfrowe biomarkery mogą być w stanie przezwyciężyć ograniczenia MDS-UPDRS, ponieważ w sposób ciągły zbierają dane w czasie rzeczywistym podczas codziennych czynności pacjenta. W tym badaniu badacze są zainteresowani opracowaniem algorytmów do śledzenia progresji bradykinezji, upośledzenia chodu, kołysania postawy, drżenia, aktywności fizycznej, jakości snu i dysfunkcji układu autonomicznego (te ostatnie pochodzą m.in. przewodnictwo skóry i zmiany w zmienności rytmu serca).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ta kohorta PPP de NOVO ma na celu walidację nowych cyfrowych biomarkerów progresji choroby, wspierając unikalną dostępną infrastrukturę badawczą i protokół gromadzenia danych. Kohorta PPP de NOVO składa się z pacjentów z de novo (tj. nowo zdiagnozowaną i wcześniej nieleczoną) chorobą Parkinsona, którzy będą obserwowani podłużnie przez dwa lata. Pacjenci de novo stwarzają możliwość badania progresji choroby bez ingerencji leczenia farmakologicznego. Obserwacja tego naturalnego procesu w najwcześniejszym przebiegu choroby ma duże znaczenie dla interwencji modyfikujących rozwój choroby, które prawdopodobnie będą miały największy potencjał w najwcześniejszych fazach choroby, kiedy utrata komórek istoty czarnej jest minimalna. W szczególności badacze wykorzystają kohortę PPP de NOVO do opracowania cyfrowych biomarkerów, które mogłyby służyć jako surogat lub, z czasem, być może jako kluczowy drugorzędny lub nawet główny wynik w przyszłych badaniach klinicznych interwencji modyfikujących przebieg choroby. Cyfrowe biomarkery są pod tym względem bardzo obiecujące, ponieważ zapewniają środki do obiektywnego śledzenia pacjentów i mierzenia ich funkcji w ich własnym środowisku życia, dyskretnie i przez długi czas. Wyniki są potencjalnie bardziej czułe niż obecnie dostępne skale kliniczne, które również należy uwzględnić w protokole i być może także bardziej istotne, ponieważ zapewniają wgląd w codzienne funkcjonowanie w dłuższych okresach czasu.

Głównym celem jest opracowanie nowych biomarkerów cyfrowych, które umożliwią pomiar postępu choroby u pacjentów z chorobą Parkinsona de novo.

Nasza hipoteza jest taka, że ​​cyfrowe biomarkery progresji będą miały większą czułość i większą moc wykrywania postępu choroby niż skale konwencjonalne.

Drugim celem jest przetestowanie wykonalności protokołu badania Proof-of-Concept (POC), który firma UCB (Union Chimique Belge) Pharma będzie stosować w leczeniu potencjalnie modyfikującym przebieg choroby. Badanie PPP de NOVO jest uważane za instrumentalne w optymalizacji planowania, pozyskiwania danych, analizy i interpretacji danych cyfrowych zebranych w ramach badania POC.

Trzecim celem tego badania jest stworzenie obszernego zbioru danych podłużnych opisującego kliniczną i funkcjonalną charakterystykę reprezentatywnej kohorty PD de novo, aby umożliwić naukowcom zbadanie ważnych pytań dotyczących PD bez odpowiedzi.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

103

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6500 HB
        • Radboud University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Każda osoba dorosła z chorobą Parkinsona, która spełnia kryteria włączenia i nie spełnia kryteriów wyłączenia.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma chorobę Parkinsona trwającą ≤2 lata, zdefiniowaną jako czas od postawienia diagnozy przez neurologa.
  • Uczestnikiem jest osoba dorosła, która ukończyła co najmniej 18 lat.
  • Podmiot potrafi czytać i rozumieć język niderlandzki.
  • Uczestnik wypełnił Świadomą zgodę, zgodnie z zatwierdzeniem Institutional Review Board (IRB).
  • Podmiot jest chętny, kompetentny i zdolny do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu, w tym harmonogramu obserwacji i pobierania próbek biologicznych.
  • Pacjent nigdy wcześniej nie był leczony żadnymi objawowymi lekami dopaminergicznymi w chorobie Parkinsona i nie oczekuje się, że rozpocznie leczenie objawów ruchowych PD w ciągu 52 tygodni od wizyty początkowej.

Kryteria wyłączenia:

  • W opinii badacza pacjent ma choroby współistniejące, które utrudniałyby interpretację niepełnosprawności parkinsonowskiej, takie jak współistniejące nieprawidłowości układu mięśniowo-szkieletowego.
  • Tester przyjmuje Mucuna Pruriens.
  • Do Study Watch: podmiot ma alergię na nikiel.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
PD de novo
Obserwacyjny.
Urządzenie: Naprawdę Studyjny Zegarek
Uczestnicy noszą zegarek Verily Study Watch przez 2 lata w celu gromadzenia danych podłużnych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Coroczna zmiana cyfrowych biomarkerów chodu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech związanych z chodem wyodrębnionych z danych z czujników do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PD de novo. Który wynik i jaka jednostka miary chodu zostaną wybrane, nie można określić na forhendzie, ponieważ jest to część podejścia analitycznego, jak opisali Manta i in. (Cyfrowe wskaźniki stanu zdrowia, które mają znaczenie dla pacjentów. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Coroczna zmiana cyfrowych biomarkerów drżenia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech związanych z drżeniem wyodrębnionych z danych czujnika do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PD de novo. Który wynik i jaka jednostka miary dla drżenia zostaną wybrane, nie można określić z góry, ponieważ jest to część podejścia analitycznego opisanego przez Manta i in. (Cyfrowe wskaźniki stanu zdrowia, które mają znaczenie dla pacjentów. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Coroczna zmiana cyfrowych biomarkerów bradykinezji
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech związanych z bradykinezją wyodrębnionych z danych z czujników do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PD de novo. Który wynik i jaka jednostka miary dla bradykinezji zostaną wybrane, nie można określić z góry, ponieważ jest to część podejścia analitycznego, jak opisali Manta i in. (Cyfrowe wskaźniki stanu zdrowia, które mają znaczenie dla pacjentów. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Coroczna zmiana cyfrowych biomarkerów kołysania posturalnego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech związanych z kołysaniem posturalnym wyodrębnionych z danych z czujników do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PD de novo. Który wynik i jaka jednostka miary dla kołysania posturalnego zostaną wybrane, nie można określić z góry, ponieważ jest to część podejścia analitycznego, jak opisali Manta i in. (Cyfrowe wskaźniki stanu zdrowia, które mają znaczenie dla pacjentów. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Roczna zmiana biomarkerów cyfrowych dla czasu aktywnego i nieaktywnego w ciągu dnia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech, które odzwierciedlają czas, w którym dana osoba jest aktywna i nieaktywna w ciągu dnia, wyodrębnionych z danych z czujników do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PD de novo. Który wynik i jaka jednostka miary dla czasu aktywnego i nieaktywnego w ciągu dnia zostaną wybrane, nie można określić z wyprzedzeniem, ponieważ jest to część podejścia analitycznego, jak opisali Manta i in. (Cyfrowe wskaźniki stanu zdrowia, które mają znaczenie dla pacjentów. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Coroczna zmiana cyfrowych biomarkerów dla zmienności rytmu serca
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech, które odzwierciedlają zmienność rytmu serca, wyodrębnionych z danych czujnika do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PD de novo. Który wynik i jaka jednostka miary dla zmienności rytmu serca zostaną wybrane, nie można określić z góry, ponieważ jest to część podejścia analitycznego, jak opisali Manta i in. (Cyfrowe wskaźniki stanu zdrowia, które mają znaczenie dla pacjentów. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Coroczna zmiana cyfrowych biomarkerów impedancji skóry
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech, które odzwierciedlają impedancję skóry, wyodrębnionych z danych z czujników do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PD de novo. Który wynik i jaka jednostka miary impedancji skóry zostaną wybrane, nie można określić z wyprzedzeniem, ponieważ jest to część podejścia analitycznego, jak opisali Manta i in. (Cyfrowe wskaźniki stanu zdrowia, które mają znaczenie dla pacjentów. Digit Biomark 2020;4:69-77).
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Postrzegana wykonalność długoterminowej obserwacji i powtarzanych ocen
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie ankiety wyjściowej, która pyta o ich postrzeganie obciążenia protokołem (skala 0-10 punktów)
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Zgodność z cotygodniowymi zadaniami strukturalnymi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Procent tygodni, w których zadania zostały wykonane podczas dwuletniej obserwacji (0-100%)
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Zgodność z noszeniem smartwatcha
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Procent czasu noszenia podczas dwuletniej obserwacji (0-100%)
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Wskaźnik rezygnacji
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Odsetek uczestników, którzy wycofali swoją świadomą zgodę podczas dwuletniej obserwacji (0-100%)
Od punktu początkowego do dwuletniego okresu obserwacji
Zmiana w PRO-Mobility
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie 23-punktowego kwestionariusza zgłaszanego przez pacjenta wyniku (PRO) dotyczącego aspektów związanych z mobilnością, w skali od 0 do 4. Całkowity wynik waha się od 0-72.
Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Zmiana w PGI-S Mobilność
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Ogólne wrażenie ciężkości pacjenta (PGI-S): uczestnicy zostaną poproszeni o ocenę postrzeganej przez nich ciężkości problemów z poruszaniem się w ciągu ostatnich 7 dni w 4-punktowej skali (brak, łagodne, umiarkowane, poważne)
Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Zmiana w PRO-Zmęczenie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie 31-punktowej ankiety dotyczącej wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) dotyczącej aspektów związanych ze zmęczeniem, w skali od 0 do 4. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0-124.
Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Zmiana zmęczenia PGI-S
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Ogólne wrażenie ciężkości pacjenta (PGI-S): uczestnicy zostaną poproszeni o ocenę odczuwanego przez nich poziomu nasilenia zmęczenia w ciągu ostatnich 7 dni w 4-punktowej skali (brak, łagodny, umiarkowany, ciężki)
Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Zmiana powolności PRO-funkcjonalnej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie 44-punktowego kwestionariusza zgłaszanego przez pacjenta wyniku (PRO) dotyczącego aspektów związanych z spowolnieniem czynnościowym, w skali od 0 do 4. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0-176.
Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Zmiana spowolnienia funkcjonalnego PGI-S
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Ogólne wrażenie ciężkości pacjenta (PGI-S): uczestnicy zostaną poproszeni o ocenę postrzeganego przez nich poziomu dotkliwości spowolnienia czynnościowego w ciągu ostatnich 7 dni w 4-punktowej skali (brak, łagodny, umiarkowany, ciężki)
Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Zmiana objawów PGI-S
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Ogólne wrażenie ciężkości pacjenta (PGI-S): uczestnicy zostaną poproszeni o ocenę postrzeganej przez nich ciężkości objawów choroby Parkinsona w ciągu ostatnich 7 dni na 4-punktowej skali (brak, łagodny, umiarkowany, ciężki)
Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Zmiana objawów PGI-C
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni
Ogólne wrażenie zmiany (PGI-S) pacjenta: uczestnicy zostaną poproszeni o ocenę postrzeganej przez nich zmiany nasilenia objawów choroby Parkinsona od punktu początkowego w 4-punktowej skali (brak, łagodna, umiarkowana, ciężka)
Od punktu początkowego do dwuletniej obserwacji, co 13 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Współpracownicy

UCB Pharma
Verily Life Sciences LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NL72631.091.20

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zbiór danych wygenerowany w tym badaniu będzie dostępny dla wykwalifikowanych badaczy na całym świecie, pod warunkiem, że pytania badawcze zostaną zatwierdzone przez Komitet ds. Przeglądu Badań i Udostępniania Danych (RDSRC). RDSRC będzie chronić prywatność uczestników, ograniczając dostępność danych z badań i kontrolując dostęp do źródeł informacji, które mogą potencjalnie zostać wykorzystane do identyfikacji poszczególnych podmiotów związanych z analizą próbek biologicznych.

RDSRC oceni przydatność i jakość naukową propozycji badań, dla których wymagane są dane lub materiały badawcze. Obowiązki te obejmują rozpatrywanie wniosków o:

  • dostęp do zasobów uzyskanych w ramach tego badania, w tym danych czy biomateriałów
  • wnioski o zatwierdzenie projektu naukowego z wykorzystaniem materiałów do nauki;
  • wnioski o zatwierdzenie badania klinicznego z wykorzystaniem materiałów badawczych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Jeszcze nie zdecydowany.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Obecnie nie jest dostępna żadna lista kryteriów.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj