맞춤형 파킨슨 프로젝트 드 노보 코호트 (PPP-novo)

이 PPP de NOVO 코호트는 질병 진행에 대한 새로운 디지털 바이오마커를 검증하고 사용 가능한 고유한 연구 인프라와 데이터 수집 프로토콜을 육성하는 것을 목표로 합니다. PPP de NOVO 코호트는 2년 동안 세로로 추적될 새로운(즉, 새로 진단되고 이전에 치료되지 않은) 파킨슨병 환자로 구성됩니다. De novo 환자는 약리학적 치료의 간섭 없이 질병 진행을 연구할 수 있는 기회를 제공합니다. 질병의 초기 과정에서 이러한 자연적 과정의 관찰은 흑질 세포의 손실이 최소화되는 질병의 초기 단계에서 가장 큰 잠재력을 가질 가능성이 있는 개발 질병 수정 개입과 매우 관련이 있습니다. 특히 조사관은 질병 수정 개입의 향후 임상 시험에서 대리 또는 시간이 지남에 따라 주요 2차 결과 또는 심지어 1차 결과로 작용할 수 있는 디지털 바이오마커 개발을 위해 PPP de NOVO 코호트를 배치할 것입니다. 디지털 바이오마커는 환자를 객관적으로 추적하고 자신의 생활 환경에서 눈에 띄지 않게 장기간에 걸쳐 기능을 측정할 수 있는 수단을 제공하기 때문에 이와 관련하여 큰 가능성을 가지고 있습니다. 결과는 현재 사용 가능한 임상 척도보다 잠재적으로 더 민감하며, 이는 프로토콜에도 포함되며 장기간에 걸쳐 일상 생활 기능에 대한 통찰력을 제공하기 때문에 더 관련이 있습니다.

주요 목표는 새로운 PD 환자의 질병 진행을 측정할 수 있는 새로운 디지털 바이오마커를 개발하는 것입니다.

우리의 가설은 디지털 진행 바이오마커가 기존 척도보다 질병 진행을 감지하는 데 더 큰 민감도와 더 큰 힘을 가질 것이라는 것입니다.

2차 목표는 UCB(Union Chimique Belge) 제약사가 잠재적으로 질병 수정 치료에 사용할 개념 증명(POC) 연구 프로토콜의 타당성을 테스트하는 것입니다. PPP de NOVO 연구는 POC 연구에서 수집된 디지털 데이터의 계획, 데이터 수집, 분석 및 해석을 최적화하는 도구로 간주됩니다.

이 연구의 세 번째 목적은 연구원이 PD에서 중요한 답을 얻지 못한 질문을 조사할 수 있도록 대표적인 PD de novo 코호트의 임상 및 기능적 특성을 설명하는 광범위한 종단 데이터 세트를 만드는 것입니다.