The Personalized Parkinson Project de Novo Cohort (PPP-novo)
20. marts 2025 opdateret af: Radboud University Medical Center
I øjeblikket er Movement Disorders Society (MDS)-UPDRS-skalaen fortsat guldstandarden til at dokumentere resultaterne i kliniske forsøg for Parkinsons sygdom (PD).
MDS-UPDRS er langt fra ufejlbarlig, da den er baseret på subjektiv scoring (ved brug af en ret grov ordinal score), mens udførelse af testene afhænger af klinisk erfaring.
Ikke overraskende er skalaen underlagt både signifikant intra- og inter-rater-variabilitet, der er tilstrækkelig stor til at maskere en underliggende sand forskel mellem en effektiv intervention og placebo.
Digitale biomarkører kan muligvis overvinde begrænsningerne ved MDS-UPDRS, da de løbende indsamler realtidsdata under patientens daglige aktiviteter.
I denne undersøgelse er efterforskerne interesserede i at udvikle algoritmer til at spore progression af bradykinesi, gangbesvær, posturalt svaj, tremor, fysisk aktivitet, søvnkvalitet og autonom dysfunktion (sidstnævnte er f.eks. afledt af f.eks.
hudledningsevne og ændringer i hjertefrekvensvariabilitet).
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne PPP de NOVO-kohorte har til formål at validere nye digitale biomarkører for sygdomsprogression, der fremmer den unikke forskningsinfrastruktur og dataindsamlingsprotokol, der er tilgængelig. PPP de NOVO kohorten består af patienter med de novo (dvs. nydiagnosticeret og tidligere ubehandlet) Parkinsons sygdom, som vil blive fulgt på langs i to år. De novo patienter skaber mulighed for at studere sygdomsprogression uden indblanding af farmakologisk behandling. Observationen af denne naturlige proces i det tidligste sygdomsforløb er yderst relevant for udviklingen af sygdomsmodificerende interventioner, som sandsynligvis vil have det største potentiale i de tidligste faser af sygdommen, hvor tabet af substantia nigra-celler er minimalt. Især vil efterforskerne implementere PPP de NOVO-kohorten til udvikling af digitale biomarkører, der kan tjene som et surrogat eller, med tiden, muligvis som et nøglesekundært eller endda et primært resultat i fremtidige kliniske forsøg med sygdomsmodificerende interventioner. Digitale biomarkører lover meget i denne henseende, da de giver et middel til objektivt at spore patienter og måle deres funktion i deres eget livsmiljø, diskret og over lange perioder. Resultaterne er potentielt mere følsomme end aktuelt tilgængelige kliniske skalaer, som også indgår i protokollen og måske også mere relevante, da de giver et indblik i dagligdagens funktion over længere perioder.
Det primære mål er at udvikle nye digitale biomarkører, der muliggør måling af sygdomsprogression hos de novo PD-patienter.
Vores hypotese er, at digitale progressionsbiomarkører vil have større følsomhed og større kraft til at detektere sygdomsprogression end konventionelle skalaer.
Det sekundære mål er at teste gennemførligheden af Proof-Of-Concept (POC) studieprotokollen, som UCB (Union Chimique Belge) Pharma vil bruge til deres potentielt sygdomsmodificerende behandling. PPP de NOVO-undersøgelsen anses for at være medvirkende til at optimere planlægning, dataindsamling, analyse og fortolkning af de digitale data indsamlet i POC-studiet.
Det tredje mål med denne undersøgelse er at skabe et omfattende longitudinelt datasæt, der beskriver de kliniske og funktionelle karakteristika af en repræsentativ PD de novo-kohorte for at give forskere mulighed for at undersøge vigtige ubesvarede spørgsmål i PD.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
103
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Nijmegen, Holland, 6500 HB
- Radboud University Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Enhver voksen med Parkinsons sygdom, som opfylder inklusionskriterierne og ikke opfylder eksklusionskriterierne.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersonen har Parkinsons sygdom af ≤2 års varighed, defineret som tiden siden diagnosen blev stillet af en neurolog.
- Forsøgspersonen er en voksen, mindst 18 år gammel.
- Emnet kan læse og forstå hollandsk.
- Forsøgspersonen har udfyldt det informerede samtykke, som godkendt af Institutional Review Board (IRB).
- Forsøgspersonen er villig, kompetent og i stand til at overholde alle aspekter af protokollen, inklusive opfølgningsplan og bio-prøveindsamling.
- Personen er aldrig tidligere blevet behandlet med nogen symptomatisk dopaminerg lægemiddelbehandling for Parkinsons sygdom og forventes ikke at starte behandling for motoriske symptomer på PD inden for 52 uger fra baseline.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersonen har komorbiditeter, der ville hæmme fortolkningen af Parkinson-handicap, såsom sammenfaldende muskuloskeletale abnormiteter, efter investigator.
- Forsøgspersonen tager Mucuna Pruriens.
- For Study Watch: forsøgspersonen er allergisk over for nikkel.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PD de novo
Observationel.
|
Deltagerne bærer Verily Study Watch i 2 år til dataindsamling i længderetningen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig ændring i digitale biomarkører for gang
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Identificer (et kombineret sæt af) gangrelaterede funktioner udtrukket fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos de novo PD-patienter.
Hvilket udfald og hvilken måleenhed for gang, der vil blive valgt, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang, som beskrevet af Manta et al. (Digitale sundhedsmålinger, der er vigtige for patienterne.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
|
Årlig ændring i digitale biomarkører for tremor
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Identificer (et kombineret sæt af) tremor-relaterede funktioner udtrukket fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos de novo PD-patienter.
Hvilket udfald og hvilken måleenhed for tremor, der vil blive valgt, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang, som beskrevet af Manta et al. (Digitale sundhedsmålinger, der er vigtige for patienterne.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
|
Årlig ændring i digitale biomarkører for bradykinesi
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Identificer (et kombineret sæt af) bradykinesi-relaterede funktioner udtrukket fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos de novo PD-patienter.
Hvilket udfald og hvilken måleenhed for bradykinesi, der vil blive valgt, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang, som beskrevet af Manta et al. (Digitale sundhedsmålinger, der er vigtige for patienterne.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
|
Årlig ændring i digitale biomarkører for posturalt svaj
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Identificer (et kombineret sæt af) posturale svaj-relaterede funktioner udtrukket fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos de novo PD-patienter.
Hvilket udfald og hvilken Unit of Measure for postural sway, der vil blive valgt, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang, som beskrevet af Manta et al. (Digitale sundhedsmålinger, der er vigtige for patienterne.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
|
Årlig ændring i digitale biomarkører for tid aktiv vs inaktiv i løbet af dagen
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Identificer (et kombineret sæt af) funktioner, der afspejler den tid, en person er aktiv og inaktiv i løbet af dagen, udtrukket fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos de novo PD-patienter.
Hvilket udfald og hvilken måleenhed for tid aktiv vs inaktiv i løbet af dagen, der vil blive valgt, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang, som beskrevet af Manta et al. (Digitale sundhedsmålinger, der er vigtige for patienterne.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
|
Årlig ændring i digitale biomarkører for pulsvariabilitet
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Identificer (et kombineret sæt af) funktioner, der afspejler hjertefrekvensvariabilitet, udtrukket fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos de novo PD-patienter.
Hvilket udfald og hvilken måleenhed for hjertefrekvensvariabilitet der vil blive valgt, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang, som beskrevet af Manta et al. (Digitale sundhedsmålinger, der er vigtige for patienterne.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
|
Årlig ændring i digitale biomarkører for hudimpedans
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Identificer (et kombineret sæt af) funktioner, der afspejler hudimpedans, ekstraheret fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos de novo PD-patienter.
Hvilket udfald og hvilken måleenhed for hudimpedans der vil blive valgt, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang, som beskrevet af Manta et al. (Digitale sundhedsmålinger, der er vigtige for patienterne.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Oplevet gennemførlighed af langsgående opfølgning og gentagne vurderinger
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Deltagerne vil blive bedt om at udfylde en exit-undersøgelse, som beder om deres opfattelse af protokolbyrden (0-10 point skala)
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
|
Overholdelse af ugentlige strukturerede opgaver
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Procentdel af uger, hvor opgaverne blev udført i løbet af den toårige opfølgning (0-100 %)
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
|
Overholdelse af at bære smartwatch
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Procentdel af slidtid under den toårige opfølgning (0-100 %)
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
|
Frafaldsprocent
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning
|
Procentdel af deltagere, der trækker deres informerede samtykke tilbage under den toårige opfølgning (0-100 %)
|
Fra baseline til to års opfølgning
|
|
Ændring i PRO-Mobility
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
Deltagerne vil blive bedt om at udfylde en 23-elementer Patient Reported Outcome (PRO) undersøgelse om mobilitetsrelaterede aspekter på en 0-4 skala.
Samlet score spænder fra 0-72.
|
Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
|
Ændring i PGI-S Mobilitet
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
Patient Global Impression of Severity (PGI-S): Deltagerne vil blive bedt om at score deres opfattede sværhedsgrad af deres mobilitetsproblemer i løbet af de sidste 7 dage på en 4-punkts skala (ingen, mild, moderat, svær)
|
Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
|
Ændring i PRO-træthed
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
Deltagerne vil blive bedt om at udfylde en 31-elementer Patient Reported Outcome (PRO) undersøgelse om træthedsrelaterede aspekter på en 0-4 skala.
Samlet score spænder fra 0-124.
|
Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
|
Ændring i PGI-S træthed
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
Patient Global Impression of Severity (PGI-S): Deltagerne vil blive bedt om at score deres opfattede sværhedsgrad af træthed over de seneste 7 dage på en 4-punkts skala (ingen, mild, moderat, svær)
|
Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
|
Ændring i PRO-funktionel langsomhed
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
Deltagerne vil blive bedt om at udfylde en 44-elementer Patient Reported Outcome (PRO) undersøgelse om funktionelle langsomhed-relaterede aspekter på en 0-4 skala.
Samlet score spænder fra 0-176.
|
Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
|
Ændring i PGI-S funktionel langsomhed
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
Patient Global Impression of Severity (PGI-S): Deltagerne vil blive bedt om at score deres opfattede sværhedsgrad af funktionel langsomhed over de sidste 7 dage på en 4-punkts skala (ingen, mild, moderat, svær)
|
Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
|
Ændring i BGI-S-symptomer
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
Patient Global Impression of Severity (PGI-S): Deltagerne vil blive bedt om at score deres opfattede sværhedsgrad af deres Parkinsons sygdomssymptomer over de seneste 7 dage på en 4-punkts skala (ingen, mild, moderat, svær)
|
Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
|
Ændring i PGI-C-symptomer
Tidsramme: Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
Patient Global Impression of Change (PGI-S): Deltagerne vil blive bedt om at score deres opfattede ændring i sværhedsgraden af deres Parkinsons sygdomssymptomer siden baseline på en 4-punkts skala (ingen, mild, moderat, svær)
|
Fra baseline til to års opfølgning, hver 13. uge
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. august 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. november 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. juli 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. juli 2021
Først opslået (Faktiske)
2. august 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. marts 2025
Sidst verificeret
1. marts 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NL72631.091.20
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Datasættet, der genereres i denne undersøgelse, vil blive tilgængeligt for kvalificerede forskere verden over, forudsat at forskningsspørgsmål er godkendt af Research and Data Sharing Review Committee (RDSRC). RDSRC vil beskytte forsøgspersoners privatliv ved at begrænse tilgængeligheden af undersøgelsesdata og kontrollere adgangen til informationskilder, der potentielt kan bruges til at identificere de individuelle emner, der er forbundet med bioprøveanalysen.
RDSRC vil vurdere relevansen og den videnskabelige kvalitet af forskningsforslag, for hvilke undersøgelsesdata eller materiale er anmodet om. Disse ansvarsområder omfatter behandling af ansøgninger om:
- adgang til ressourcerne opnået i denne undersøgelse, herunder data eller biomaterialer
- ansøgninger om godkendelse af et videnskabeligt projekt ved hjælp af studiematerialer;
- ansøgninger om godkendelse af en klinisk undersøgelse ved brug af studiematerialer.
IPD-delingstidsramme
Ikke besluttet endnu.
IPD-delingsadgangskriterier
I øjeblikket er der ingen liste over kriterier tilgængelig.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .