Personalizovaný projekt Parkinson de Novo Cohort (PPP-novo)
20. března 2025 aktualizováno: Radboud University Medical Center
V současné době zůstává škála Movement Disorders Society (MDS)-UPDRS zlatým standardem pro dokumentaci výsledků klinických studií pro Parkinsonovu nemoc (PD).
MDS-UPDRS zdaleka není neomylný, protože je založen na subjektivním bodování (za použití poměrně hrubého ordinálního skóre), zatímco provedení testů závisí na klinické zkušenosti.
Není překvapením, že škála podléhá jak významné intra- i inter-rater variabilitě, která je dostatečně velká, aby zakryla základní skutečný rozdíl mezi účinnou intervencí a placebem.
Digitální biomarkery mohou být schopny překonat omezení MDS-UPDRS, protože nepřetržitě shromažďují data v reálném čase během každodenních aktivit pacienta.
V této studii se výzkumníci zajímají o vývoj algoritmů pro sledování progrese bradykineze, poruchy chůze, posturálního kývání, třesu, fyzické aktivity, kvality spánku a autonomní dysfunkce (poslední je odvozena např.
vodivost kůže a změny variability srdeční frekvence).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato kohorta PPP de NOVO si klade za cíl validovat nové digitální biomarkery pro progresi onemocnění a podporovat jedinečnou výzkumnou infrastrukturu a protokol sběru dat, které jsou k dispozici. Kohortu PPP de NOVO tvoří pacienti s de novo (tj. nově diagnostikovanou a dříve neléčenou) Parkinsonovou chorobou, kteří budou longitudinálně sledováni po dobu dvou let. De novo pacienti vytvářejí příležitost studovat progresi onemocnění bez interference s farmakologickou léčbou. Pozorování tohoto přirozeného procesu v nejranějším průběhu onemocnění je vysoce relevantní pro rozvoj zásahů modifikujících onemocnění, které mají pravděpodobně největší potenciál v nejranějších fázích onemocnění, kdy je ztráta buněk substantia nigra minimální. Vyšetřovatelé nasadí zejména kohortu PPP de NOVO pro vývoj digitálních biomarkerů, které by mohly sloužit jako náhradní nebo časem možná jako klíčový sekundární nebo dokonce primární výstup v budoucích klinických studiích intervencí modifikujících onemocnění. Digitální biomarkery jsou v tomto ohledu velkým příslibem, protože poskytují prostředek k objektivnímu sledování pacientů a měření jejich funkce v jejich vlastním životním prostředí, nenápadně a po dlouhou dobu. Výsledky jsou potenciálně citlivější než v současnosti dostupné klinické škály, které jsou také zahrnuty do protokolu a možná také relevantnější, protože poskytují náhled na každodenní fungování života po delší dobu.
Primárním cílem je vyvinout nové digitální biomarkery, které umožní měření progrese onemocnění u pacientů s PD de novo.
Naší hypotézou je, že digitální biomarkery progrese budou mít větší citlivost a větší sílu pro detekci progrese onemocnění než konvenční škály.
Sekundárním cílem je otestovat proveditelnost protokolu studie Proof-Of-Concept (POC), který UCB (Union Chimique Belge) Pharma použije pro svou léčbu potenciálně modifikující onemocnění. Studie PPP de NOVO je považována za nástroj optimalizace plánování, získávání dat, analýzy a interpretace digitálních dat shromážděných ve studii POC.
Třetím cílem této studie je vytvořit rozsáhlý longitudinální soubor dat popisující klinické a funkční charakteristiky reprezentativní kohorty PD de novo, aby výzkumníci mohli zkoumat důležité nezodpovězené otázky u PD.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
103
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Nijmegen, Holandsko, 6500 HB
- Radboud University Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Jakýkoli dospělý s Parkinsonovou nemocí, který splňuje kritéria pro zařazení a nesplňuje kritéria pro vyloučení.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt má Parkinsonovu nemoc trvající ≤ 2 roky, definovanou jako doba od stanovení diagnózy neurologem.
- Subjekt je dospělý, minimálně 18 let.
- Subjekt umí číst a rozumět holandsky.
- Subjekt dokončil informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB).
- Subjekt je ochotný, kompetentní a schopný dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně plánu sledování a odběru biologických vzorků.
- Subjekt nebyl nikdy předtím léčen žádným symptomatickým dopaminergním lékem na Parkinsonovu chorobu a neočekává se, že zahájí léčbu motorických symptomů PD během 52 týdnů od výchozího stavu.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt má komorbidity, které by podle názoru výzkumníka bránily interpretaci parkinsonského postižení, jako jsou souběžné muskuloskeletální abnormality.
- Subjekt užívá Mucuna Pruriens.
- Pro Study Watch: subjekt je alergický na nikl.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
PD nově
Pozorovací.
|
Účastníci nosí hodinky Verily Study Watch po dobu 2 let pro dlouhodobý sběr dat.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Každoroční změna digitálních biomarkerů pro chůzi
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Identifikujte (kombinovaný soubor) funkcí souvisejících s chůzí extrahovaných z dat nositelných senzorů, které jsou relevantní pro pacienty a které jsou citlivé na progresi onemocnění u pacientů s de novo PD.
Který výsledek a která měrná jednotka pro chůzi bude vybrána, nelze předem definovat, protože je to součást analytického přístupu, jak je popsáno v Manta et al. (Digitální měřítka zdraví, která jsou pro pacienty důležitá.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
|
Každoroční změna digitálních biomarkerů pro třes
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Identifikujte (kombinovanou sadu) funkcí souvisejících s třesem extrahovaných z dat nositelných senzorů, které jsou relevantní pro pacienty a které jsou citlivé na progresi onemocnění u pacientů s de novo PD.
Který výsledek a která měrná jednotka pro třes bude vybrána, nelze předem definovat, protože je to součást analytického přístupu, jak je popsáno v Manta et al. (Digitální měřítka zdraví, která jsou pro pacienty důležitá.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
|
Každoroční změna digitálních biomarkerů pro bradykinezi
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Identifikujte (kombinovaný soubor) funkcí souvisejících s bradykinezí extrahovaných z dat nositelných senzorů, které jsou relevantní pro pacienty a které jsou citlivé na progresi onemocnění u pacientů s de novo PD.
Který výsledek a která měrná jednotka pro bradykinezi bude vybrána, nelze předem definovat, protože je to součást analytického přístupu, jak je popsáno v Manta et al. (Digitální měřítka zdraví, která jsou pro pacienty důležitá.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
|
Každoroční změna digitálních biomarkerů pro posturální houpání
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Identifikujte (kombinovanou sadu) funkcí souvisejících s posturálním houpáním extrahovaných z dat nositelných senzorů, které jsou relevantní pro pacienty a které jsou citlivé na progresi onemocnění u pacientů s de novo PD.
Který výsledek a která měrná jednotka pro posturální houpání bude vybrána, nelze předem definovat, protože je to součást analytického přístupu, jak jej popsali Manta et al. (Digitální měřítka zdraví, která jsou pro pacienty důležitá.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
|
Roční změna digitálních biomarkerů pro čas aktivní versus neaktivní během dne
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Identifikujte (kombinovaný soubor) funkcí, které odrážejí dobu, po kterou je člověk aktivní a neaktivní během dne, extrahované z dat nositelných senzorů, které jsou relevantní pro pacienty a které jsou citlivé na progresi onemocnění u pacientů s de novo PD.
Který výsledek a která měrná jednotka pro čas aktivní vs. neaktivní během dne bude vybrána, nelze předem definovat, protože to je součástí analytického přístupu, jak je popsáno v Manta et al. (Digitální měřítka zdraví, která jsou pro pacienty důležitá.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
|
Roční změna digitálních biomarkerů pro variabilitu srdeční frekvence
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Identifikujte (kombinovanou sadu) funkcí, které odrážejí variabilitu srdeční frekvence extrahovanou z dat nositelných senzorů, které jsou relevantní pro pacienty a které jsou citlivé na progresi onemocnění u pacientů s de novo PD.
Který výsledek a která měrná jednotka pro variabilitu srdeční frekvence bude vybrána, nelze předem definovat, protože je to součást analytického přístupu, jak popisuje Manta et al. (Digitální měřítka zdraví, která jsou pro pacienty důležitá.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
|
Každoroční změna digitálních biomarkerů pro impedanci kůže
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Identifikujte (kombinovanou sadu) funkcí, které odrážejí impedanci pokožky, extrahované z dat nositelných senzorů, které jsou relevantní pro pacienty a které jsou citlivé na progresi onemocnění u pacientů s de novo PD.
Který výsledek a která měrná jednotka pro impedanci kůže bude vybrána, nelze předem definovat, protože je to součást analytického přístupu, jak je popsáno v Manta et al. (Digitální měřítka zdraví, která jsou pro pacienty důležitá.
Digit Biomark 2020;4:69-77).
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vnímaná proveditelnost dlouhodobého sledování a opakovaných hodnocení
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Účastníci budou požádáni o vyplnění výstupního průzkumu, který se ptá na jejich vnímání zátěže protokolu (0-10 bodová stupnice)
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
|
Dodržování týdenních strukturovaných úkolů
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Procento týdnů, ve kterých byly úkoly dokončeny během dvouletého sledování (0–100 %)
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
|
Soulad s nošením chytrých hodinek
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Procento opotřebení během dvouletého sledování (0–100 %)
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
|
Míra opuštění
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
Procento účastníků, kteří odvolali svůj informovaný souhlas během dvouletého sledování (0–100 %)
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování
|
|
Změna v PRO-Mobility
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
Účastníci budou požádáni, aby vyplnili 23-položkový průzkum o výsledcích hlášených pacientem (PRO) o aspektech souvisejících s mobilitou na stupnici 0-4.
Celkové skóre se pohybuje v rozmezí 0-72.
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
|
Změna v mobilitě PGI-S
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
Globální dojem závažnosti pacienta (PGI-S): Účastníci budou požádáni, aby ohodnotili svou vnímanou závažnost svých problémů s pohyblivostí za posledních 7 dní na 4bodové škále (žádná, mírná, střední, závažná)
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
|
Změna v PRO-Fatigue
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
Účastníci budou požádáni, aby vyplnili 31-položkový průzkum výsledku hlášeného pacientem (PRO) o aspektech souvisejících s únavou na stupnici 0-4.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 124.
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
|
Změna v PGI-S Fatigue
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
Globální dojem závažnosti pacienta (PGI-S): Účastníci budou požádáni, aby ohodnotili svou vnímanou úroveň závažnosti únavy za posledních 7 dní na 4bodové škále (žádná, mírná, střední, těžká)
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
|
Změna v PRO-funkční pomalosti
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
Účastníci budou požádáni, aby vyplnili 44-položkový průzkum výsledku hlášeného pacientem (PRO) o aspektech souvisejících s funkční pomalostí na stupnici 0-4.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 176.
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
|
Změna ve funkční pomalosti PGI-S
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
Globální dojem závažnosti pacienta (PGI-S): Účastníci budou požádáni, aby ohodnotili svou vnímanou úroveň závažnosti funkční pomalosti za posledních 7 dní na 4bodové škále (žádná, mírná, střední, těžká)
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
|
Změna příznaků PGI-S
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
Globální dojem závažnosti pacienta (PGI-S): Účastníci budou požádáni, aby ohodnotili svou vnímanou závažnost symptomů Parkinsonovy choroby za posledních 7 dní na 4bodové škále (žádná, mírná, střední, těžká)
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
|
Změna příznaků CHZO-C
Časové okno: Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
Globální dojem změny pacienta (PGI-S): účastníci budou požádáni, aby ohodnotili svou vnímanou změnu závažnosti symptomů Parkinsonovy choroby od výchozího stavu na 4bodové škále (žádná, mírná, střední, těžká)
|
Od výchozího stavu do dvouletého sledování, každých 13 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. srpna 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. listopadu 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. července 2021
První zveřejněno (Aktuální)
2. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. března 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NL72631.091.20
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Soubor dat vytvořený v této studii bude dostupný kvalifikovaným výzkumníkům po celém světě za předpokladu, že výzkumné otázky schválí Výbor pro hodnocení výzkumu a sdílení dat (RDSRC). RDSRC bude chránit soukromí subjektů tím, že omezí dostupnost údajů ze studie a bude kontrolovat přístup ke zdrojům informací, které by mohly být potenciálně použity k identifikaci jednotlivých subjektů spojených s analýzou biologických vzorků.
RDSRC posoudí relevanci a vědeckou kvalitu výzkumných návrhů, pro které jsou požadovány studijní údaje nebo materiál. Tyto povinnosti zahrnují posuzování žádostí o:
- přístup ke zdrojům získaným v této studii, včetně dat nebo biomateriálů
- žádosti o schválení vědeckého projektu s využitím studijních materiálů;
- žádosti o schválení klinické studie s využitím studijních materiálů.
Časový rámec sdílení IPD
Ještě není rozhodnuto.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
V současné době není k dispozici žádný seznam kritérií.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .