筋萎縮性側索硬化症（ALS）および筋けいれん患者におけるTJ-68臨床試験
2025年4月14日 更新者：Hiroshi Mitsumoto
筋萎縮性側索硬化症患者における TJ-68 の実現可能性、安全性、および有効性を評価するための第 1/2 相 2 施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照多期間クロスオーバー (N-of-1) 研究 ( ALS) と筋肉のけいれん
この研究の主な目的は、2 部位無作為化プラセボ対照二重盲検多期間クロスオーバー (N-of- 1) 研究デザイン。
調査の概要
詳細な説明
日本では、TJ-68 は、筋肉のけいれんやさまざまな原因の痛みを管理するために日本の医師によって処方される一般的な漢方薬です。 米国では、筋肉のけいれんを制御する効果的な薬はなく、特に筋肉のけいれんを治療する承認された薬もありません. 硫酸キニーネとメキシレチンは、追加の安全性を考慮して、ある程度の効果を示しています. TJ-68 が日本で筋痙攣の治療に一般的に使用されているという事実と、ALS の筋痙攣に使用できる薬が不足していることは、この提案の根本的な根拠を表しています。
これは、ALS および筋けいれんを有する個人を対象とした第 1/2 相、2 部位、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、複数期間のクロスオーバー臨床試験です。 参加者は 11 週間この研究に登録され、TJ-68 (しゃくやく甘草湯とも呼ばれる漢方薬) を受け取り、筋肉のけいれんを緩和する効果を評価します。 この臨床試験では、すべての参加者が特定の時点で TJ-68 とプラセボを受け取り、独自のコントロールとして機能する N-of-1 試験デザインを採用しています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- Mayo Clinic
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Irving Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- El Escorial ALS診断基準に基づいて、または最近改訂されたゴールドコーストALS診断基準に基づいて、ALS、PMAまたはPLSと診断された
- いずれかの筋肉で 1 日に少なくとも 1 回は筋肉のけいれんを経験する
- 年齢 20～70歳
- 強制肺活量は、座位で通常の 45% 以上です
- 液体を口から飲み込んだり、栄養チューブから投与したりできる
- 参加者が病気のために話したり書いたりすることができない場合、参加者に代わって話したり書いたりするのを助けるために利用できる介護者
- -インフォームドコンセントを理解し、喜んで与える（署名する）ことができる
- -スクリーニング訪問を含む頻繁な訪問のために研究サイトに通勤することをいとわない（2、5、8、および11週の終わりの研究訪問）
- -リルゾール（Rilutek）、Edaravone（RADICAVA）、またはその両方の安定した用量を無作為化の前に少なくとも1か月間服用し、研究期間中にこれらの薬の用量調節または開始を必要としないと予想される
- シャクヤク、カンゾウ、またはその両方を含む店頭販売（OTC）製品を中止したい
- -研究期間中にメキシレチン、硫酸キニーネ、またはラノラジンを中止する意思がある
- -トランスポーターの酵素の代謝を誘発または阻害する可能性のある食品、飲料、および医薬品を避けたい.
- -研究期間中のバクロフェン、ガバペンチン、プレガバリン、および/またはメマンチンの開始または用量調整を控えることをいとわない（これらの薬物の安定した投与は許可されている）。
- 男性と女性の患者の避妊対策を実践する意思がある。
除外基準:
- シャクヤク、カンゾウ、または FD&C 黄色 5 号 (タートラジン) に対するアレルギー反応の既往
- コルチコステロイドや利尿薬（スピロノラクトンやアミロリドなどのカリウム保持性利尿薬を除く）など、偽アルドステロン症や低カリウム血症のリスクを高めることが知られている薬を服用している
- -偽アルドステロン症または低カリウム血症の病歴、またはカリウム補給の現在の使用
- スクリーニングカリウム値3.4mEq/L以下
- -十分な休息の後、90 mmHgを超える拡張期血圧（DBP）または150 mmHgを超える収縮期血圧（SBP）のスクリーニング
- コロンビアまたはメイヨー クリニック ジャクソンビルの検査室で、通常の検査室レベルを下回るアルブミンのスクリーニング
- 代謝性アルカローシスを示唆する、19mmol/L未満の重炭酸塩または二酸化炭素レベルのスクリーニング
- 高ナトリウム血症を示唆する、145mmol/Lを超えるナトリウム濃度のスクリーニング
- 治療が必要な不安定または活動性の内科疾患または神経疾患（ALS 以外）
- キャパシティ評価の失敗
- -インフォームドコンセントを理解して署名することができない、および/または喜んで
- 主な結果の尺度である MCS を完了するために英語を話すことも書くこともできない
- 筋肉のけいれんを治療するための実験的な薬または承認されていない薬の服用
- 妊娠中または授乳中の方
- 腎臓や肝臓に障害のある方
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療順序 TJ-68-プラセボ-プラセボ-TJ-68
N-of-1 クロスオーバー デザインを採用し、TJ-68 臨床試験の各参加者は自分のコントロールとして機能します。 参加は11週間続きます.4つの2週間の治療期間と、各治療期間の間に1週間のウォッシュアウト（WO）期間があります。 参加者（n = 13）は、次の治療シーケンスに無作為化されます。 TJ-68、プラセボ、プラセボ、TJ-68 (各治療期間の間に 1 週間の WO) |
11 週間の参加期間中の 2 期間 (1 期間 = 2 週間)、参加者は TJ-68 2.5 g を 1 日 3 回、食前に服用します。
1 オンスに 2.5 g の TJ-68 粉末を溶解して投与します。ぬるま湯の。
他の名前：
11 週間の参加期間中の 2 期間 (1 期間 = 2 週間) で、参加者は食事の前に 1 日 3 回、プラセボ 2.5 g を服用します。
1 オンスに 2.5 g のプラセボ粉末を溶解して投与します。ぬるま湯の。
他の名前：
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実験的：治療順序 プラセボ-TJ-68-TJ-68-プラセボ
N-of-1 クロスオーバー デザインを採用し、TJ-68 臨床試験の各参加者は自分のコントロールとして機能します。 参加は11週間続きます.4つの2週間の治療期間と、各治療期間の間に1週間のウォッシュアウト（WO）期間があります。 参加者（n = 13）は、次の治療シーケンスに無作為化されます。 プラセボ、TJ-68、TJ-68、プラセボ (各治療期間の間に 1 週間の WO) |
11 週間の参加期間中の 2 期間 (1 期間 = 2 週間)、参加者は TJ-68 2.5 g を 1 日 3 回、食前に服用します。
1 オンスに 2.5 g の TJ-68 粉末を溶解して投与します。ぬるま湯の。
他の名前：
11 週間の参加期間中の 2 期間 (1 期間 = 2 週間) で、参加者は食事の前に 1 日 3 回、プラセボ 2.5 g を服用します。
1 オンスに 2.5 g のプラセボ粉末を溶解して投与します。ぬるま湯の。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ビジュアルアナログスケール（MCS-VAS）スコア
時間枠：ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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これは、筋肉のけいれんの改善を測定するように設計されています。
MCS-VASは、筋肉のけいれんが毎日の活動全体に影響するレベルを示します。
スコアの範囲は0〜10です。 0は干渉がないことを示し、10は全体的な毎日の活動との深刻な干渉を示します。
MCS-VASは、訓練を受けた評価者によって管理され、リコールバイアスと洞察の欠如を減らし、主観的な評価を制限できます。
キャリーオーバー効果を最小限に抑えるために、結果は各治療期間の第2週に行われたスコアの平均を反映しています。
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ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な筋肉けいれんスケール（MCS）スコア
時間枠：ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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トリガー、頻度、重症度、および筋肉のけいれんの位置の変化は、すべてのMCS質問を管理することにより測定されます。
筋肉のけいれんと筋肉のけいれんの睡眠の質への影響を引き起こす運動挙動も測定されます。
MCSの各コンポーネントのスコア（トリガー、頻度、重大度、位置、行動、および睡眠の質への影響）は1〜5の範囲で、重大度は1から5に増加します。合計スコア範囲は6〜30です。
すべてのMCSコンポーネントは、訓練を受けた評価者によって管理され、調査員によって評価されます。
キャリーオーバー効果を最小限に抑えるために、結果は各治療期間の第2週に行われたスコアの平均を反映しています。
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ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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自己報告されたけいれんの痛みスコア
時間枠：ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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けいれんの痛みは0から10のスケールで測定され、0は痛みがなく、10が激しい痛みを示すことを示します。
キャリーオーバー効果を最小限に抑えるために、結果は各治療期間の第2週に行われたスコアの平均を反映しています。
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ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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ALSFRS-Rスコア
時間枠：ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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疾患の進行による機能の変化は、ALSFRS-Rを参加者に投与することにより測定されます。
ALSFRS-Rには、0〜4のスコアを持つことができる12の質問が含まれています。質問のスコア0には関数がないことを示し、4のスコアは完全な関数を示します。
合計スコア範囲は0〜48です。
キャリーオーバー効果を最小限に抑えるために、結果は各治療期間の第2週に行われたスコアの平均を反映しています。
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ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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変化の臨床的グローバルな印象（CGIC）スコア
時間枠：ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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投与開始以来の参加者の感情の変化は、1〜7のスコアを使用して「非常に改善された」ことを示し、7は「非常に悪い」ことを示すことによって測定されます。
キャリーオーバー効果を最小限に抑えるために、結果は各治療期間の第2週に行われたスコアの平均を反映しています。
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ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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ALSAQ-5（生活の質アンケート）スコア
時間枠：ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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参加者の運動機能と結果として生じる生活の質は、過去2週間以内に特定のタスクや絶望感を実行する能力について質問することで測定されます。
参加者は、決して、まれに、時には、頻繁に、または常に/常にできないと言うことで答えることができます。
Alsaq-5のフルスコア範囲は0から100で、0は最高の健康状態を反映しています。
キャリーオーバー効果を最小限に抑えるために、結果は各治療期間の第2週に行われたスコアの平均を反映しています。
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ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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目標達成スケール（ガス）スコア
時間枠：ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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参加者と評価者は、協力して目標を確立します。
目標達成の進行は、参加の過程で測定され、-2から+2で得点され、-2は「（達成）予想よりもはるかに悪い」と+2を示す「（達成）（達成）が予想よりもはるかに優れています」。
キャリーオーバー効果を最小限に抑えるために、結果は各治療期間の第2週に行われたスコアの平均を反映しています。
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ベースライン、第2週、5週目、第8週、および11週目で評価。 2週目に報告されました
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc.、Columbia University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年9月30日
一次修了 (実際)
2024年7月26日
研究の完了 (実際)
2024年7月26日
試験登録日
最初に提出
2021年7月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月2日
最初の投稿 (実際)
2021年8月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月14日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。