TJ-68:n kliininen tutkimus potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja lihaskrampit
maanantai 14. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Hiroshi Mitsumoto
Vaiheen 1/2 kahden keskuksen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu monijaksoinen jakotutkimus (N-1) TJ-68:n toteutettavuuden, turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi ( ALS) ja lihaskrampit
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on osoittaa TJ-68:n turvallisuus ja potentiaalinen tehokkuus ALS-potilaiden lihaskouristusten lievittämisessä kahdessa paikassa, satunnaistetussa, lumekontrolloidussa kaksoissokkoutetussa monijaksoisessa risteyksessä (N-of- 1) opintosuunnittelu.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Japanissa TJ-68 on yleinen Kampo-lääke, jonka japanilaiset lääkärit määräävät hoitamaan eri alkuperää olevia lihaskramppeja tai kipuja. USA:ssa ei ole tehokkaita lääkkeitä lihaskramppien hallintaan eikä hyväksyttyjä lääkkeitä erityisesti lihaskramppien hoitoon. Kiniinisulfaatti ja meksiletiini ovat osoittaneet jonkin verran vaikutusta lisäturvallisuusnäkökohtien vuoksi. Se tosiasia, että TJ-68:aa on käytetty yleisesti lihaskrampien hoitoon Japanissa ja saatavilla olevien lääkkeiden puute ALS:n kramppeihin, ovat tämän ehdotuksen perussyy.
Tämä on vaiheen 1/2, kaksipaikkainen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monijaksoinen risteävä kliininen tutkimus henkilöille, joilla on ALS ja lihaskrampit. Osallistujat otetaan mukaan tutkimukseen 11 viikon ajaksi, ja he saavat TJ-68:aa, joka tunnetaan myös nimellä Shakuyakukanzoto - kampo, kasviperäinen lääke - arvioidakseen sen vaikutusta lihaskrampit lievitykseen. Tämä kliininen tutkimus käyttää N-of-1-tutkimussuunnitelmaa, jossa kaikki osallistujat saavat TJ-68:aa ja lumelääkettä tietyissä kohdissa, jotka toimivat heidän omina kontrolleinaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
20 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnosoitu ALS, PMA tai PLS El Escorial ALS -diagnostiikkakriteerien tai äskettäin tarkistettujen Gold Coast ALS -diagnostiikkakriteerien perusteella
- Hän kokee vähintään yhden lihaskrampin missä tahansa lihaksessa päivässä
- Ikä 20-70 vuotta
- Pakotettu vitaalikapasiteetti on 45 % tai suurempi normaalista istuma-asennossa
- Pystyy nielemään nestettä suun kautta tai antamaan syöttöletkun kautta
- Omaishoitaja on käytettävissä auttamaan puhumisessa tai kirjoittamisessa osallistujan puolesta, jos hän ei pysty puhumaan tai kirjoittamaan sairauden vuoksi
- Pystyy ymmärtämään ja valmis antamaan (allekirjoittamaan) tietoisen suostumuksen
- Valmis matkustamaan tutkimuspaikalle toistuvia vierailuja varten, mukaan lukien seulontakäynti (opintokäynnit viikon 2, 5, 8 ja 11 lopussa)
- Rilutsolin (Rilutek), Edaravone (RADICAVA) tai molempien vakaan annoksen ottaminen vähintään kuukauden ajan ennen satunnaistamista, eikä sen odoteta vaativan annoksen titrausta tai näiden lääkkeiden aloittamista tutkimusjakson aikana
- Haluan lopettaa OTC-tuotteet, jotka sisältävät pionijuurta, Glycyrrhizaa tai molempia
- halukas lopettamaan meksiletiinin, kiniinisulfaatin tai ranolatsiinin käytön tutkimusjakson aikana
- Halukas välttämään ruokaa, juomaa ja lääkkeitä, jotka voivat indusoida tai estää kuljettajien entsyymien aineenvaihduntaa.
- Valmis pidättymään baklofeenin, gabapentiinin, pregabaliinin ja/tai memantiinin aloittamisesta tai annoksen muuttamisesta tutkimusjakson aikana (näiden lääkkeiden vakaa annostus on sallittu).
- Halukkaita käyttämään ehkäisymenetelmiä mies- ja naispotilaille.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat allergiset reaktiot pioninjuurelle, Glycyrrhizalle tai FD&C Yellow nro 5:lle (tartratsiini)
- ottaa mitä tahansa lääkkeitä, joiden tiedetään lisäävän pseudoaldosteronismin tai hypokalemian riskiä, mukaan lukien kortikosteroidit ja diureetit (paitsi kaliumia säästävät diureetit, kuten spironolaktoni tai amiloridi)
- Aiempi pseudoaldosteronismi tai hypokalemia tai nykyinen kaliumlisän käyttö
- Seulonta kaliumtaso 3,4 mekv/l tai vähemmän
- Diastolisen verenpaineen (DBP) seulonta yli 90 mmHg tai systolinen verenpaine (SBP) yli 150 mmHg riittävän levon jälkeen
- Albumiinin seulonta normaalin laboratoriotason alapuolella joko Columbian tai Mayo Clinic Jacksonvillen laboratoriossa
- Bikarbonaatti- tai hiilidioksiditason seulonta alle 19 mmol/l, mikä viittaa metaboliseen alkaloosiin
- Natriumtason seulonta yli 145 mmol/l viittaa hypernatremiaan
- Epästabiilit tai aktiiviset lääketieteelliset tai neurologiset (muut kuin ALS) sairaudet, jotka vaativat hoitoa
- Kapasiteetin arvioinnin epäonnistuminen
- Ei pysty ja/tai halua ymmärtää ja allekirjoittaa tietoon perustuvaa suostumusta
- En osaa puhua tai kirjoittaa englantia suorittaakseen ensisijaisen tulosmittauksen, MCS
- Kaikkien kokeellisten lääkkeiden tai ei-hyväksyttyjen lääkkeiden ottaminen, jotka on suunnattu lihaskramppien hoitoon
- Ne, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Ne, joilla on munuaisten tai maksan vajaatoiminta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitojärjestys TJ-68-Placebo-Placebo-TJ-68
Jokainen TJ-68-kliinisen tutkimuksen osallistuja toimii hänen kontrollinaan käyttämällä N-of-1, crossover-mallia. Osallistuminen kestää 11 viikkoa - neljä, 2 viikon hoitojaksoa ja 1 viikon pesujakso (WO) kunkin hoitojakson välillä. Osallistujat (n=13) satunnaistetaan seuraaviin hoitojaksoihin: TJ-68, lumelääke, lumelääke, TJ-68 (1 viikko WO kunkin hoitojakson välillä) |
Kahden jakson ajan (yksi jakso = 2 viikkoa) 11 viikon osallistumisen aikana osallistujat nauttivat 2,5 g TJ-68:aa kolme kertaa päivässä ennen ateriaa.
Se annetaan liuottamalla 2,5 g TJ-68-jauhetta 1 unssiin. haaleasta vedestä.
Muut nimet:
Kahden jakson ajan (yksi jakso = 2 viikkoa) 11 viikon osallistumisen aikana osallistujat ottavat 2,5 g lumelääkettä kolme kertaa päivässä ennen ateriaa.
Se annetaan liuottamalla 2,5 g lumelääkejauhetta 1 unssiin. haaleasta vedestä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hoitojärjestys Plasebo-TJ-68-TJ-68-Placebo
Jokainen TJ-68-kliinisen tutkimuksen osallistuja toimii hänen kontrollinaan käyttämällä N-of-1, crossover-mallia. Osallistuminen kestää 11 viikkoa - neljä, 2 viikon hoitojaksoa ja 1 viikon pesujakso (WO) kunkin hoitojakson välillä. Osallistujat (n=13) satunnaistetaan seuraaviin hoitojaksoihin: lumelääke, TJ-68, TJ-68, lumelääke (1 viikko WO kunkin hoitojakson välillä) |
Kahden jakson ajan (yksi jakso = 2 viikkoa) 11 viikon osallistumisen aikana osallistujat nauttivat 2,5 g TJ-68:aa kolme kertaa päivässä ennen ateriaa.
Se annetaan liuottamalla 2,5 g TJ-68-jauhetta 1 unssiin. haaleasta vedestä.
Muut nimet:
Kahden jakson ajan (yksi jakso = 2 viikkoa) 11 viikon osallistumisen aikana osallistujat ottavat 2,5 g lumelääkettä kolme kertaa päivässä ennen ateriaa.
Se annetaan liuottamalla 2,5 g lumelääkejauhetta 1 unssiin. haaleasta vedestä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Visuaalinen analoginen asteikko (MCS-VAS)
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
Tämä on suunniteltu mittaamaan lihaskramppien parannuksia.
MCS-VAS osoittaa tason, jolla lihaskrampit vaikuttavat yleiseen päivittäiseen aktiivisuuteen.
Pistemäärä on välillä 0-10; 0 ei osoita häiriöitä ja 10 osoittaa vakavia häiriöitä yleiseen päivittäiseen aktiivisuuteen.
Koulutettu arvioija hallinnoi MCS-VA: ta muistutuspoikkeamien ja oivalluksen puutteen vähentämiseksi, mikä voi rajoittaa subjektiivisia arviointeja.
Siirtovaikutusten minimoimiseksi tulokset heijastavat kunkin hoitojakson toisella viikolla otettujen pisteiden keskiarvoa.
|
Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen lihaskramppiasteikko (MCS) -pistemäärä
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
Lihaskramppien liipaisimen, tiheyden, vakavuuden ja sijainnin muutokset mitataan antamalla kaikki MCS -kysymykset.
Myös motoriset käyttäytymiset, jotka laukaisevat lihaskrampit ja lihaskramppien vaikutukset unen laatuun.
Jokaisen MCS: n komponentin pisteet - liipaisin, taajuus, vakavuus, sijainti, käyttäytyminen ja vaikutukset unen laatuun - vaihtelevat välillä 1 - 5, ja vakavuus kasvaa 1: stä 5: een. Kokonaispistemäärä on 6-30.
Kaikkia MCS -komponentteja hallinnoi koulutettu arvioija ja tutkija arvioi sen.
Siirtovaikutusten minimoimiseksi tulokset heijastavat kunkin hoitojakson toisella viikolla otettujen pisteiden keskiarvoa.
|
Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
|
Itse ilmoitettu kramppikivun pisteet
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
Kramppikipu mitataan asteikolla 0-10, ja 0 osoittaen kipua ja 10 osoittaen vakavaa kipua.
Siirtovaikutusten minimoimiseksi tulokset heijastavat kunkin hoitojakson toisella viikolla otettujen pisteiden keskiarvoa.
|
Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
|
ALSFRS-R-pisteet
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
Taudin etenemisen aiheuttamat toiminnallisuuden muutokset mitataan antamalla ALSFRS-R osallistujille.
ALSFRS-R sisältää 12 kysymystä, joiden pistemäärä voi olla 0–4. Kysymyksen pistemäärä 0 ei tarkoita mitään toimintoa, kun taas pistemäärä 4 osoittaisi täyden toiminnon.
Kokonaispistemäärä on 0 - 48.
Siirtovaikutusten minimoimiseksi tulokset heijastavat kunkin hoitojakson toisella viikolla otettujen pisteiden keskiarvoa.
|
Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
|
Kliininen globaali vaikutelma muutoksista (CGIC)
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
Osallistujien tunteiden muutokset annostelun alkaessa mitataan käyttämällä pistettä 1-7 ja 1 osoittaen "paljon parannettua" ja 7 osoittaen "paljon pahempaa".
Siirtovaikutusten minimoimiseksi tulokset heijastavat kunkin hoitojakson toisella viikolla otettujen pisteiden keskiarvoa.
|
Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
|
ALSAQ-5 (elämänlaadun kyselylomake) -pisteet
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
Osallistujien motoriset toiminnot ja siitä johtuva elämänlaatu mitataan esittämällä kysymyksiä heidän kyvystään suorittaa tiettyjä tehtäviä tai toivottomuuden tunteita kahden viime viikon aikana.
Osallistujat voivat vastata sanomalla koskaan, harvoin, joskus, usein, tai aina/ei voi tehdä ollenkaan.
ALSAQ-5: n koko pistemäärä on välillä 0-100, 0 heijastaen parasta terveystilaa.
Siirtovaikutusten minimoimiseksi tulokset heijastavat kunkin hoitojakson toisella viikolla otettujen pisteiden keskiarvoa.
|
Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
|
Maalin saavutusasteikko (kaasu)
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
Osallistuja ja arvioija tekevät yhteistyötä ja asettavat tavoitteen.
Tavoitteen saavuttamisen eteneminen mitataan osallistumisen aikana ja pisteytetään -2: sta +2: een -2: lla osoittaen "(saavutus) paljon odotettua huonompaa" ja +2 osoittaa "(saavutus) paljon odotettua paremmin".
Siirtovaikutusten minimoimiseksi tulokset heijastavat kunkin hoitojakson toisella viikolla otettujen pisteiden keskiarvoa.
|
Arvioidaan lähtötilanteessa, viikolla 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11; Viikko 2 raportoi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 30. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 10. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset prosessit
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Kouristus
- Lihaskramppi
Muut tutkimustunnusnumerot
- AAAT0610
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .