Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TJ-68:n kliininen tutkimus potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja lihaskrampit

keskiviikko 3. tammikuuta 2024 päivittänyt: Hiroshi Mitsumoto

Vaiheen 1/2 kahden keskuksen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu monijaksoinen jakotutkimus (N-1) TJ-68:n toteutettavuuden, turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi ( ALS) ja lihaskrampit

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on osoittaa TJ-68:n turvallisuus ja potentiaalinen tehokkuus ALS-potilaiden lihaskouristusten lievittämisessä kahdessa paikassa, satunnaistetussa, lumekontrolloidussa kaksoissokkoutetussa monijaksoisessa risteyksessä (N-of- 1) opintosuunnittelu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Japanissa TJ-68 on yleinen Kampo-lääke, jonka japanilaiset lääkärit määräävät hoitamaan eri alkuperää olevia lihaskramppeja tai kipuja. USA:ssa ei ole tehokkaita lääkkeitä lihaskramppien hallintaan eikä hyväksyttyjä lääkkeitä erityisesti lihaskramppien hoitoon. Kiniinisulfaatti ja meksiletiini ovat osoittaneet jonkin verran vaikutusta lisäturvallisuusnäkökohtien vuoksi. Se tosiasia, että TJ-68:aa on käytetty yleisesti lihaskrampien hoitoon Japanissa ja saatavilla olevien lääkkeiden puute ALS:n kramppeihin, ovat tämän ehdotuksen perussyy.

Tämä on vaiheen 1/2, kaksipaikkainen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monijaksoinen risteävä kliininen tutkimus henkilöille, joilla on ALS ja lihaskrampit. Osallistujat otetaan mukaan tutkimukseen 11 viikon ajaksi, ja he saavat TJ-68:aa, joka tunnetaan myös nimellä Shakuyakukanzoto - kampo, kasviperäinen lääke - arvioidakseen sen vaikutusta lihaskrampit lievitykseen. Tämä kliininen tutkimus käyttää N-of-1-tutkimussuunnitelmaa, jossa kaikki osallistujat saavat TJ-68:aa ja lumelääkettä tietyissä kohdissa, jotka toimivat heidän omina kontrolleinaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

26

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stephen A. Johnson, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Bjorn E. Oskarsson, MD
        • Alatutkija:
          • Jaimin S. Shah, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

20 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu ALS, PMA tai PLS El Escorial ALS -diagnostiikkakriteerien tai äskettäin tarkistettujen Gold Coast ALS -diagnostiikkakriteerien perusteella
  • Hän kokee vähintään yhden lihaskrampin missä tahansa lihaksessa päivässä
  • Ikä 20-70 vuotta
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti on 45 % tai suurempi normaalista istuma-asennossa
  • Pystyy nielemään nestettä suun kautta tai antamaan syöttöletkun kautta
  • Omaishoitaja on käytettävissä auttamaan puhumisessa tai kirjoittamisessa osallistujan puolesta, jos hän ei pysty puhumaan tai kirjoittamaan sairauden vuoksi
  • Pystyy ymmärtämään ja valmis antamaan (allekirjoittamaan) tietoisen suostumuksen
  • Valmis matkustamaan tutkimuspaikalle toistuvia vierailuja varten, mukaan lukien seulontakäynti (opintokäynnit viikon 2, 5, 8 ja 11 lopussa)
  • Rilutsolin (Rilutek), Edaravone (RADICAVA) tai molempien vakaan annoksen ottaminen vähintään kuukauden ajan ennen satunnaistamista, eikä sen odoteta vaativan annoksen titrausta tai näiden lääkkeiden aloittamista tutkimusjakson aikana
  • Haluan lopettaa OTC-tuotteet, jotka sisältävät pionijuurta, Glycyrrhizaa tai molempia
  • halukas lopettamaan meksiletiinin, kiniinisulfaatin tai ranolatsiinin käytön tutkimusjakson aikana
  • Halukas välttämään ruokaa, juomaa ja lääkkeitä, jotka voivat indusoida tai estää kuljettajien entsyymien aineenvaihduntaa.
  • Valmis pidättymään baklofeenin, gabapentiinin, pregabaliinin ja/tai memantiinin aloittamisesta tai annoksen muuttamisesta tutkimusjakson aikana (näiden lääkkeiden vakaa annostus on sallittu).
  • Halukkaita käyttämään ehkäisymenetelmiä mies- ja naispotilaille.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmat allergiset reaktiot pioninjuurelle, Glycyrrhizalle tai FD&C Yellow nro 5:lle (tartratsiini)
  • ottaa mitä tahansa lääkkeitä, joiden tiedetään lisäävän pseudoaldosteronismin tai hypokalemian riskiä, ​​mukaan lukien kortikosteroidit ja diureetit (paitsi kaliumia säästävät diureetit, kuten spironolaktoni tai amiloridi)
  • Aiempi pseudoaldosteronismi tai hypokalemia tai nykyinen kaliumlisän käyttö
  • Seulonta kaliumtaso 3,4 mekv/l tai vähemmän
  • Diastolisen verenpaineen (DBP) seulonta yli 90 mmHg tai systolinen verenpaine (SBP) yli 150 mmHg riittävän levon jälkeen
  • Albumiinin seulonta normaalin laboratoriotason alapuolella joko Columbian tai Mayo Clinic Jacksonvillen laboratoriossa
  • Bikarbonaatti- tai hiilidioksiditason seulonta alle 19 mmol/l, mikä viittaa metaboliseen alkaloosiin
  • Natriumtason seulonta yli 145 mmol/l viittaa hypernatremiaan
  • Epästabiilit tai aktiiviset lääketieteelliset tai neurologiset (muut kuin ALS) sairaudet, jotka vaativat hoitoa
  • Kapasiteetin arvioinnin epäonnistuminen
  • Ei pysty ja/tai halua ymmärtää ja allekirjoittaa tietoon perustuvaa suostumusta
  • En osaa puhua tai kirjoittaa englantia suorittaakseen ensisijaisen tulosmittauksen, MCS
  • Kaikkien kokeellisten lääkkeiden tai ei-hyväksyttyjen lääkkeiden ottaminen, jotka on suunnattu lihaskramppien hoitoon
  • Ne, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Ne, joilla on munuaisten tai maksan vajaatoiminta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitojärjestys TJ-68-Placebo-Placebo-TJ-68

Jokainen TJ-68-kliinisen tutkimuksen osallistuja toimii hänen kontrollinaan käyttämällä N-of-1, crossover-mallia. Osallistuminen kestää 11 viikkoa - neljä, 2 viikon hoitojaksoa ja 1 viikon pesujakso (WO) kunkin hoitojakson välillä. Osallistujat (n=13) satunnaistetaan seuraaviin hoitojaksoihin:

TJ-68, lumelääke, lumelääke, TJ-68 (1 viikko WO kunkin hoitojakson välillä)
Lääke: TJ-68
Kahden jakson ajan (yksi jakso = 2 viikkoa) 11 viikon osallistumisen aikana osallistujat nauttivat 2,5 g TJ-68:aa kolme kertaa päivässä ennen ateriaa. Se annetaan liuottamalla 2,5 g TJ-68-jauhetta 1 unssiin. haaleasta vedestä.
Muut nimet:
  • Shakuyakukanzoto
Lääke: Plasebo
Kahden jakson ajan (yksi jakso = 2 viikkoa) 11 viikon osallistumisen aikana osallistujat ottavat 2,5 g lumelääkettä kolme kertaa päivässä ennen ateriaa. Se annetaan liuottamalla 2,5 g lumelääkejauhetta 1 unssiin. haaleasta vedestä.
Muut nimet:
  • Placebo-tabletti
Kokeellinen: Hoitojärjestys Plasebo-TJ-68-TJ-68-Placebo

Jokainen TJ-68-kliinisen tutkimuksen osallistuja toimii hänen kontrollinaan käyttämällä N-of-1, crossover-mallia. Osallistuminen kestää 11 viikkoa - neljä, 2 viikon hoitojaksoa ja 1 viikon pesujakso (WO) kunkin hoitojakson välillä. Osallistujat (n=13) satunnaistetaan seuraaviin hoitojaksoihin:

lumelääke, TJ-68, TJ-68, lumelääke (1 viikko WO kunkin hoitojakson välillä)
Lääke: TJ-68
Kahden jakson ajan (yksi jakso = 2 viikkoa) 11 viikon osallistumisen aikana osallistujat nauttivat 2,5 g TJ-68:aa kolme kertaa päivässä ennen ateriaa. Se annetaan liuottamalla 2,5 g TJ-68-jauhetta 1 unssiin. haaleasta vedestä.
Muut nimet:
  • Shakuyakukanzoto
Lääke: Plasebo
Kahden jakson ajan (yksi jakso = 2 viikkoa) 11 viikon osallistumisen aikana osallistujat ottavat 2,5 g lumelääkettä kolme kertaa päivässä ennen ateriaa. Se annetaan liuottamalla 2,5 g lumelääkejauhetta 1 unssiin. haaleasta vedestä.
Muut nimet:
  • Placebo-tabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Visual Analog Scale (MCS-VAS) -pisteiden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Tämä on suunniteltu mittaamaan lihaskramppien paranemista. MCS-VAS ilmaisee tason, jolla lihaskrampit vaikuttavat yleiseen päivittäiseen aktiivisuuteen. Pisteet vaihtelevat 0-10; 0 tarkoittaa, ettei häiriöitä ole ja 10 tarkoittaa vakavaa häiriötä yleiseen päivittäiseen toimintaan. MCS-VAS:ia hallinnoi koulutettu arvioija vähentääkseen muistamisharhaa ja oivalluksen puutetta, mikä voi rajoittaa subjektiivisia arvioita.
Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos yleisen lihaskrampin asteikon (MCS) pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Lihaskouristusten laukaisevan, esiintymistiheyden, vakavuuden ja sijainnin muutokset mitataan antamalla kaikkia MCS-kysymyksiä. Lisäksi mitataan motorisia käyttäytymismalleja, jotka laukaisevat lihaskramppeja ja lihaskrampit vaikuttavat unen laatuun. Jokaisen MCS-komponentin pisteet – laukaisin, esiintymistiheys, vakavuus, sijainti, käyttäytyminen ja vaikutus unen laatuun – vaihtelevat 1–5, ja vaikeusaste nousee 1:stä 5:een. Kaikki MCS-komponentit annetaan koulutettu arvioija ja tutkija arvioi.
Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Muutos itse ilmoittamassa kramppikipupisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Osallistujat täyttävät viikoittaisen kramppipäiväkirjan ja kramppikipuasteikon. Krampipäiväkirja arvioi lihaskramppien esiintymistiheyden (0 - yli 10 kramppia) ja vakavuutta (lievä, keskivaikea, vaikea) eri kehon osissa (R/L jalka, käsivarsi; vartalo; niska tai enemmän). Kouristuksellinen kipu mitataan asteikolla 0-10, jossa 0 tarkoittaa, ettei kipua ja 10 tarkoittaa voimakasta kipua.
Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Muutos ALSFRS-R-pisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Taudin etenemisestä johtuvat toiminnallisuuden muutokset mitataan antamalla osallistujille ALSFRS-R:ää. ALSFRS-R sisältää 12 kysymystä, joiden pisteet voivat olla 0–4. Kysymyksen pistemäärä 0 tarkoittaa, että kysymyksessä ei ole toimintoa, kun taas pistemäärä 4 tarkoittaisi täyttä toimintaa.
Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Muutos kliinisen globaalin muutosvaikutelman (CGIC) pisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Muutokset osallistujan tunteissa annostelun aloittamisen jälkeen mitataan käyttämällä arvosanaa 1-7, jossa 1 tarkoittaa "erittäin parantunutta" ja 7 tarkoittaa "erittäin paljon huonompaa".
Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Muutos ALSAQ-5 (Quality of Life Questionnaire) -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Muutoksia osallistujien motorisissa toiminnoissa ja niistä johtuvaa elämänlaatua mitataan esittämällä kysymyksiä heidän kyvystään suorittaa tiettyjä tehtäviä tai toivottomuuden tunteita viimeisen kahden viikon aikana. Osallistujat voivat vastata sanomalla ei koskaan, harvoin, joskus, usein tai aina/ei voi tehdä ollenkaan.
Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Tavoitteen saavuttamisasteikon (GAS) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11
Osallistuja ja arvioija tekevät yhteistyötä ja asettavat tavoitteen. Tavoitteen saavuttamisen edistymistä mitataan osallistumisen aikana ja pisteytetään -2:sta +2:een, jolloin -2 tarkoittaa "(saavutus) paljon odotettua huonompi" ja +2 tarkoittaa "(saavutus) paljon odotettua parempi".
Lähtötilanne, viikko 2, viikko 5, viikko 8 ja viikko 11

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hiroshi Mitsumoto

Yhteistyökumppanit

Tsumura & Co., Tokyo, Japan

Tutkijat

  • Päätutkija: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 30. syyskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAT0610

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset TJ-68

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa