Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

TJ-68 klinisk forsøg hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og muskelkramper

14. april 2025 opdateret af: Hiroshi Mitsumoto

En fase 1/2 to-center, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret multi-period crossover (N-af-1) undersøgelse for at evaluere gennemførligheden, sikkerheden og effektiviteten af ​​TJ-68 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose ( ALS) og muskelkramper

Det primære formål med undersøgelsen er at demonstrere sikkerheden og den potentielle effekt af TJ-68 til forbedring af muskelkramper hos deltagere med ALS baseret på en to-site, randomiseret, placebo-kontrolleret dobbeltblind multi-period crossover (N-af- 1) studiedesign.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I Japan er TJ-68 en almindelig Kampo-medicin, som ordineres af japanske læger til at håndtere muskelkramper eller smerter af forskellig oprindelse. I USA er der ingen effektiv medicin til at kontrollere muskelkramper og ingen godkendt medicin til specifikt at behandle muskelkramper. Kininsulfat og Mexiletin har vist en vis effekt med yderligere sikkerhedshensyn. Den kendsgerning, at TJ-68 er blevet almindeligt anvendt til behandling af muskelkramper i Japan, og manglen på tilgængelig medicin mod kramper i ALS repræsenterer den grundlæggende begrundelse for dette forslag.

Dette er et fase 1/2, to-site, dobbeltblindet, randomiseret, placebokontrolleret, multi-period crossover klinisk forsøg for personer med ALS og muskelkramper. Deltagerne vil blive tilmeldt undersøgelsen i 11 uger og modtage TJ-68, også kendt som Shakuyakukanzoto - en kampo, urtemedicin - for at vurdere dens effekt til at lindre muskelkramper. Dette kliniske forsøg anvender N-af-1 studiedesign, hvor alle deltagere vil modtage TJ-68 og placebo på visse punkter, der fungerer som deres egne kontroller.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med ALS, PMA eller PLS baseret på El Escorial ALS Diagnostic Criteria eller baseret på nyere reviderede Gold Coast ALS diagnostiske kriterier
  • Oplever mindst én muskelkramper i enhver muskel om dagen
  • Alder 20 til 70 år
  • Tvungen vitalkapacitet er 45 % af normal eller mere i siddende stilling
  • Kan sluge væske via munden eller gives via sonde
  • Pårørende står til rådighed for at hjælpe med at tale eller skrive på vegne af deltageren, hvis vedkommende ikke er i stand til at tale eller skrive på grund af sygdommen
  • I stand til at forstå og villig til at give (underskrive) det informerede samtykke
  • Er villig til at pendle til studiestedet for de hyppige besøg, herunder et screeningsbesøg (studiebesøg i slutningen af ​​uge 2, 5, 8 og 11)
  • Indtagelse af en stabil dosis af Riluzole (Rilutek), Edaravone (RADICAVA) eller begge i mindst en måned før randomisering og forventes ikke at kræve dosistitrering eller påbegyndelse af disse lægemidler i undersøgelsesperioden
  • Villig til at afbryde håndkøbsprodukter (OTC), der indeholder enhver pæonrod, Glycyrrhiza eller begge dele
  • Villig til at seponere mexiletin, kininsulfat eller ranolazin i løbet af undersøgelsesperioden
  • Villig til at undgå mad, drikkevarer og medicin, der kan inducere eller hæmme metabolisme af enzym fra transportører.
  • Villig til at afstå fra initiering eller dosisjustering af baclofen, gabapentin, pregabalin og/eller memantin i løbet af undersøgelsesperioden (stabil dosering af disse lægemidler er tilladt).
  • Villig til at praktisere prævention til mandlige og kvindelige patienter.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med allergiske reaktioner på pæonrod, Glycyrrhiza eller FD&C Yellow No. 5 (tartrazin)
  • Tager enhver medicin, der vides at øge risikoen for pseudoaldosteronisme eller hypokaliæmi, inklusive kortikosteroider og diuretika (undtagen kaliumbesparende diuretika, såsom spironolacton eller amilorid)
  • Anamnese med pseudoaldosteronisme eller hypokaliæmi eller aktuel brug af kaliumtilskud
  • Screening af kaliumniveau 3,4 mEq/L eller mindre
  • Screening af diastolisk blodtryk (DBP) mere end 90 mmHg eller systolisk blodtryk (SBP) mere end 150 mmHg efter tilstrækkelig hvile
  • Screening af albumin under normalt laboratorieniveau enten på Columbia eller Mayo Clinic Jacksonville laboratoriet
  • Screening af bikarbonat- eller kuldioxidniveau mindre end 19 mmol/L, hvilket tyder på metabolisk alkalose
  • Screening af natriumniveau større end 145 mmol/L, hvilket tyder på hypernatriæmi
  • Ustabile eller aktive medicinske eller neurologiske (bortset fra ALS) sygdomme, som kræver behandling
  • Manglende kapacitetsvurdering
  • Ikke i stand til og/eller villig til at forstå og underskrive det informerede samtykke
  • Ikke i stand til at tale eller skrive engelsk for at fuldføre det primære resultatmål, MCS
  • Tager enhver eksperimentel medicin eller ikke-godkendte medicin rettet mod behandling af muskelkramper
  • Dem, der er gravide eller ammer
  • Dem, der har nedsat nyre- eller leverfunktion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingssekvens TJ-68-Placebo-Placebo-TJ-68

Ved at anvende et N-af-1, crossover-design, vil hver deltager i TJ-68 kliniske forsøg tjene som hans/hendes kontrol. Deltagelsen vil vare i 11 uger - fire, 2-ugers behandlingsperioder med 1 uges udvaskningsperiode (WO) mellem hver behandlingsperiode. Deltagerne (n=13) vil blive randomiseret til følgende behandlingssekvenser:

TJ-68, placebo, placebo, TJ-68 (1 uge WO mellem hver behandlingsperiode)
Medicin: TJ-68
I to perioder (en periode = 2 uger) i løbet af 11 ugers deltagelse vil deltagerne tage 2,5 g TJ-68 tre gange om dagen før måltider. Det vil blive administreret ved at opløse 2,5 g TJ-68 pulver i 1 oz. af lunkent vand.
Andre navne:
  • Shakuyakukanzoto
Medicin: Placebo
I to perioder (én periode = 2 uger) i løbet af 11 ugers deltagelse vil deltagerne tage 2,5 g placebo tre gange om dagen før måltider. Det vil blive administreret ved at opløse 2,5 g af placebopulveret i 1 oz. af lunkent vand.
Andre navne:
  • Placebo tablet
Eksperimentel: Behandlingssekvens Placebo-TJ-68-TJ-68-Placebo

Ved at anvende et N-af-1, crossover-design, vil hver deltager i TJ-68 kliniske forsøg tjene som hans/hendes kontrol. Deltagelsen vil vare i 11 uger - fire, 2-ugers behandlingsperioder med 1 uges udvaskningsperiode (WO) mellem hver behandlingsperiode. Deltagerne (n=13) vil blive randomiseret til følgende behandlingssekvenser:

placebo, TJ-68, TJ-68, placebo (1 uge WO mellem hver behandlingsperiode)
Medicin: TJ-68
I to perioder (en periode = 2 uger) i løbet af 11 ugers deltagelse vil deltagerne tage 2,5 g TJ-68 tre gange om dagen før måltider. Det vil blive administreret ved at opløse 2,5 g TJ-68 pulver i 1 oz. af lunkent vand.
Andre navne:
  • Shakuyakukanzoto
Medicin: Placebo
I to perioder (én periode = 2 uger) i løbet af 11 ugers deltagelse vil deltagerne tage 2,5 g placebo tre gange om dagen før måltider. Det vil blive administreret ved at opløse 2,5 g af placebopulveret i 1 oz. af lunkent vand.
Andre navne:
  • Placebo tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Visual Analog Scale (MCS-VAS) score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Dette er designet til at måle forbedringer i muskelkramper. MCS-VAS angiver det niveau, som muskelkramper påvirker den samlede daglige aktivitet. Resultatet varierer fra 0 til 10; 0 angiver ingen interferens og 10 indikerer alvorlig interferens med den samlede daglige aktivitet. MCS-VAS administreres af en uddannet evaluator for at reducere tilbagekaldelsesbias og manglende indsigt, som kan begrænse subjektive vurderinger. For at minimere overførselseffekter afspejler resultaterne gennemsnittet af de scoringer, der er taget i den anden uge af hver behandlingsperiode.
Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet Muscle Cramp Scale (MCS) score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Ændringer i trigger, frekvens, sværhedsgrad og placering af muskelkramper måles ved at administrere alle MCS -spørgsmål. Motoriske adfærd, der udløser muskelkramper og muskelkramper 'effekter på søvnkvaliteten, måles også. Resultatet for hver komponent i MCS - trigger, frekvens, sværhedsgrad, placering, opførsel og effekt på søvnkvaliteten - vil variere fra 1 til 5, med sværhedsgraden stiger fra 1 til 5. Det samlede score -interval er 6 til 30. Alle MCS -komponenter administreres af en uddannet evaluator og evalueres af efterforskeren. For at minimere overførselseffekter afspejler resultaterne gennemsnittet af de scoringer, der er taget i den anden uge af hver behandlingsperiode.
Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Selvrapporteret krampesmerter score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Krampesmerter måles på en skala fra 0 til 10 uden 0, hvilket indikerer ingen smerter og 10, der indikerer alvorlig smerte. For at minimere overførselseffekter afspejler resultaterne gennemsnittet af de scoringer, der er taget i den anden uge af hver behandlingsperiode.
Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
ALSFRS-R-score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Ændringer i funktionalitet på grund af sygdomsprogression måles ved at administrere ALSFRS-R til deltagerne. ALSFRS-R inkluderer 12 spørgsmål, der kan have en score på 0 til 4. En score på 0 på et spørgsmål ville ikke indikere nogen funktion, mens en score på 4 ville indikere fuld funktion. Det samlede scoreområde er 0 til 48. For at minimere overførselseffekter afspejler resultaterne gennemsnittet af de scoringer, der er taget i den anden uge af hver behandlingsperiode.
Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Klinisk globalt indtryk af ændringer (CGIC) score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Ændringer i deltagerens følelser siden starten af ​​dosering måles ved hjælp af en score på 1 til 7 med 1, der indikerer "meget forbedret" og 7, der indikerer "meget værre." For at minimere overførselseffekter afspejler resultaterne gennemsnittet af de scoringer, der er taget i den anden uge af hver behandlingsperiode.
Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Alsaq-5 (Quality of Life Spørgeskema) score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Deltagernes motoriske funktioner og den resulterende livskvalitet måles ved at stille spørgsmål om deres evne til at udføre visse opgaver eller følelser af håbløshed inden for de sidste to uger. Deltagerne kan svare ved at sige aldrig, sjældent, undertiden, ofte eller altid/ikke overhovedet ikke. ALSAQ-5 fuld score-serie er fra 0 til 100, hvor 0 afspejler den bedste sundhedstilstand. For at minimere overførselseffekter afspejler resultaterne gennemsnittet af de scoringer, der er taget i den anden uge af hver behandlingsperiode.
Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Mål opnåelsesskala (GAS) score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede
Deltager og evaluatoren vil samarbejde og etablere et mål. Progression af målopnåelse måles i løbet af deltagelse og scores fra -2 til +2 med -2, der indikerer "(præstation) meget værre end forventet" og +2 indikerer "(præstation) meget bedre end forventet." For at minimere overførselseffekter afspejler resultaterne gennemsnittet af de scoringer, der er taget i den anden uge af hver behandlingsperiode.
Vurderet ved baseline, uge ​​2, uge ​​5, uge ​​8 og uge 11; Uge 2 rapporterede

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hiroshi Mitsumoto

Samarbejdspartnere

Tsumura & Co., Tokyo, Japan

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

26. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2021

Først opslået (Faktiske)

10. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAT0610

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner