Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

TJ-68 klinisk studie hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og muskelkramper

3. januar 2024 oppdatert av: Hiroshi Mitsumoto

En fase 1/2 to-senter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert multi-period crossover (N-av-1) studie for å evaluere gjennomførbarheten, sikkerheten og effektiviteten til TJ-68 hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose ( ALS) og muskelkramper

Hovedmålet med studien er å demonstrere sikkerheten og potensiell effekt av TJ-68 for å forbedre muskelkramper hos deltakere med ALS basert på en to-seters, randomisert, placebokontrollert dobbeltblind multi-period crossover (N-av- 1) studiedesign.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I Japan er TJ-68 en vanlig Kampo-medisin foreskrevet av japanske leger for å håndtere muskelkramper eller smerter av ulik opprinnelse. I USA er det ingen effektive medisiner for å kontrollere muskelkramper og ingen godkjente medisiner for å spesifikt behandle muskelkramper. Kininsulfat og Mexiletine har vist en viss effekt med ytterligere sikkerhetshensyn. Det faktum at TJ-68 har blitt ofte brukt til behandling av muskelkramper i Japan og mangelen på tilgjengelige medisiner for kramper ved ALS representerer den grunnleggende begrunnelsen for dette forslaget.

Dette er en fase 1/2, to-steds, dobbeltblindet, randomisert, placebokontrollert, multi-period crossover klinisk studie for personer med ALS og muskelkramper. Deltakerne vil bli registrert i studien i 11 uker og motta TJ-68, også kjent som Shakuyakukanzoto - en kampo, urtemedisin - for å vurdere dens effekt for å lindre muskelkramper. Denne kliniske studien bruker N-av-1 studiedesign der alle deltakerne vil motta TJ-68 og placebo på visse punkter, og fungerer som deres egne kontroller.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Bjorn E. Oskarsson, MD
        • Underetterforsker:
          • Jaimin S. Shah, MD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med ALS, PMA eller PLS basert på El Escorial ALS Diagnostic Criteria eller basert på nylig reviderte Gold Coast ALS diagnostiske kriterier
  • Opplever minst én muskelkramper i en muskel per dag
  • Alder 20 til 70 år
  • Tvunget vitalkapasitet er 45 % av normal eller høyere i sittende stilling
  • Kan svelge væske via munnen eller gis via en ernæringssonde
  • Omsorgsperson tilgjengelig for å hjelpe med å snakke eller skrive på vegne av deltakeren hvis de ikke er i stand til å snakke eller skrive på grunn av sykdommen
  • I stand til å forstå og villig til å gi (signere) det informerte samtykket
  • Villig til å pendle til studiestedet for de hyppige besøkene, inkludert et screeningbesøk (studiebesøk i slutten av uke 2, 5, 8 og 11)
  • Ta en stabil dose av Riluzole (Rilutek), Edaravone (RADICAVA), eller begge deler i minst en måned før randomisering og forventes ikke å kreve dosetitrering eller oppstart av disse medisinene i løpet av studieperioden
  • Villig til å slutte med reseptfrie (OTC) produkter som inneholder en hvilken som helst peonrot, Glycyrrhiza eller begge deler
  • Villig til å seponere mexiletin, kininsulfat eller ranolazin i løpet av studieperioden
  • Villig til å unngå mat, drikke og medisiner som kan indusere eller hemme metabolismen av enzymet til transportører.
  • Villig til å avstå fra initiering eller dosejustering av baklofen, gabapentin, pregabalin og/eller memantin i løpet av studieperioden (stabil dosering av disse medisinene er tillatt).
  • Villig til å praktisere prevensjonstiltak for mannlige og kvinnelige pasienter.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med allergiske reaksjoner på peonrot, Glycyrrhiza eller FD&C Yellow No. 5 (tartrazin)
  • Tar alle medisiner som er kjent for å øke risikoen for pseudoaldosteronisme eller hypokalemi, inkludert kortikosteroider og diuretika (unntatt kaliumsparende diuretika, som spironolakton eller amilorid)
  • Historie med pseudoaldosteronisme eller hypokalemi eller nåværende bruk av kaliumtilskudd
  • Screening av kaliumnivå 3,4 mEq/L eller mindre
  • Screening av diastolisk blodtrykk (DBP) mer enn 90 mmHg eller systolisk blodtrykk (SBP) mer enn 150 mmHg etter tilstrekkelig hvile
  • Screening av albumin under normalt laboratorienivå enten ved Columbia eller Mayo Clinic Jacksonville laboratoriet
  • Screening av bikarbonat- eller karbondioksidnivå mindre enn 19 mmol/L, noe som tyder på metabolsk alkalose
  • Screening av natriumnivå høyere enn 145 mmol/L, noe som tyder på hypernatremi
  • Ustabile eller aktive medisinske eller nevrologiske (annet enn ALS) sykdommer som krever behandling
  • Svikt i kapasitetsvurdering
  • Ikke i stand til og/eller villig til å forstå og signere det informerte samtykket
  • Kan ikke snakke eller skrive engelsk for å fullføre det primære resultatmålet, MCS
  • Tar noen eksperimentell medisin eller ikke-godkjente medisiner rettet mot å behandle muskelkramper
  • De som er gravide eller ammer
  • De som har nedsatt nyre- eller leverfunksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingssekvens TJ-68-Placebo-Placebo-TJ-68

Ved å bruke en N-av-1, crossover-design, vil hver deltaker i den kliniske TJ-68-studien tjene som hans/hennes kontroll. Deltakelsen vil vare i 11 uker - fire, 2 ukers behandlingsperioder med 1 ukes utvaskingsperiode (WO) mellom hver behandlingsperiode. Deltakere (n=13) vil bli randomisert til følgende behandlingssekvenser:

TJ-68, placebo, placebo, TJ-68 (1 uke WO mellom hver behandlingsperiode)
Legemiddel: TJ-68
I to perioder (én periode = 2 uker) i løpet av 11 ukers deltakelse vil deltakerne ta 2,5 g TJ-68 tre ganger per dag før måltider. Det vil bli administrert ved å løse opp 2,5 g TJ-68-pulver i 1 oz. av lunkent vann.
Andre navn:
  • Shakuyakukanzoto
Legemiddel: Placebo
I to perioder (én periode = 2 uker) i løpet av 11 ukers deltakelse vil deltakerne ta 2,5 g placebo tre ganger per dag før måltider. Det vil bli administrert ved å løse opp 2,5 g av placebopulveret i 1 oz. av lunkent vann.
Andre navn:
  • Placebo tablett
Eksperimentell: Behandlingssekvens Placebo-TJ-68-TJ-68-Placebo

Ved å bruke en N-av-1, crossover-design, vil hver deltaker i den kliniske TJ-68-studien tjene som hans/hennes kontroll. Deltakelsen vil vare i 11 uker - fire, 2 ukers behandlingsperioder med 1 ukes utvaskingsperiode (WO) mellom hver behandlingsperiode. Deltakere (n=13) vil bli randomisert til følgende behandlingssekvenser:

placebo, TJ-68, TJ-68, placebo (1 uke WO mellom hver behandlingsperiode)
Legemiddel: TJ-68
I to perioder (én periode = 2 uker) i løpet av 11 ukers deltakelse vil deltakerne ta 2,5 g TJ-68 tre ganger per dag før måltider. Det vil bli administrert ved å løse opp 2,5 g TJ-68-pulver i 1 oz. av lunkent vann.
Andre navn:
  • Shakuyakukanzoto
Legemiddel: Placebo
I to perioder (én periode = 2 uker) i løpet av 11 ukers deltakelse vil deltakerne ta 2,5 g placebo tre ganger per dag før måltider. Det vil bli administrert ved å løse opp 2,5 g av placebopulveret i 1 oz. av lunkent vann.
Andre navn:
  • Placebo tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Visual Analog Scale (MCS-VAS) poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Dette er designet for å måle forbedringer i muskelkramper. MCS-VAS indikerer til hvilket nivå muskelkramper påvirker den generelle daglige aktiviteten. Poengsummen varierer fra 0 til 10; 0 indikerer ingen interferens og 10 indikerer alvorlig interferens med generell daglig aktivitet. MCS-VAS vil bli administrert av en utdannet evaluator for å redusere tilbakekallingsskjevhet og mangel på innsikt, noe som kan begrense subjektive vurderinger.
Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i samlet muskelkrampeskala (MCS)-poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Endringer i trigger, frekvens, alvorlighetsgrad og plassering av muskelkramper vil bli målt ved å administrere alle MCS-spørsmål. Motorisk atferd som utløser muskelkramper og muskelkrampers effekter på søvnkvaliteten vil også bli målt. Poengsummen for hver komponent av MCS -- trigger, frekvens, alvorlighetsgrad, plassering, atferd og effekt på søvnkvalitet -- vil variere fra 1 til 5, med alvorlighetsgraden økende fra 1 til 5. Alle MCS-komponentene vil bli administrert av en utdannet evaluator og evaluert av etterforsker.
Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Endring i selvrapportert krampesmerterscore
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Deltakerne vil fylle ut ukentlig krampedagbok og krampesmerteskala. Krampedagbok vil vurdere hyppigheten (0 til mer enn 10 kramper) og alvorlighetsgraden (mild, moderat, alvorlig) av muskelkramper i ulike deler av kroppen (R/L ben, arm, torso, nakke eller høyere). Krampesmerter vil bli målt på en skala fra 0 til 10, hvor 0 indikerer ingen smerte og 10 indikerer alvorlig smerte.
Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Endring i ALSFRS-R Score
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Endringer i funksjonalitet på grunn av sykdomsprogresjon vil bli målt ved å administrere ALSFRS-R til deltakerne. ALSFRS-R inkluderer 12 spørsmål som kan ha en poengsum på 0 til 4. En poengsum på 0 på et spørsmål indikerer ingen funksjon, mens en poengsum på 4 indikerer full funksjon.
Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Endring i Clinical Global Impression of Changes (CGIC)-poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Endringer i deltakerens følelser siden starten av doseringen vil måles ved å bruke en poengsum på 1 til 7, hvor 1 indikerer "svært mye forbedret" og 7 indikerer "veldig mye verre".
Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Endring i ALSAQ-5-poengsum (Quality of Life Questionnaire).
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Endringer i deltakernes motoriske funksjoner og resulterende livskvalitet vil bli målt ved å stille spørsmål om deres evne til å utføre visse oppgaver eller følelsen av håpløshet i løpet av de siste to ukene. Deltakerne kan svare ved å si aldri, sjelden, noen ganger, ofte eller alltid/kan ikke gjøre i det hele tatt.
Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Endring i måloppnåelsesskala (GAS)-poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11
Deltaker og evaluator vil samarbeide og etablere et mål. Progresjon av måloppnåelse vil bli målt i løpet av deltakelsen og scoret fra -2 til +2 med -2 ​​som indikerer "(prestasjon) mye dårligere enn forventet" og +2 indikerer "(prestasjon) mye bedre enn forventet."
Baseline, uke 2, uke 5, uke 8 og uke 11

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hiroshi Mitsumoto

Samarbeidspartnere

Tsumura & Co., Tokyo, Japan

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

10. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAT0610

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på TJ-68

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere