Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne TJ-68 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i skurczami mięśni

14 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Hiroshi Mitsumoto

Dwuośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wielookresowe badanie krzyżowe (N z 1) fazy 1/2 w celu oceny wykonalności, bezpieczeństwa i skuteczności TJ-68 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym ( ALS) i skurcze mięśni

Głównym celem badania jest wykazanie bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności TJ-68 w łagodzeniu skurczów mięśni u uczestników z ALS w oparciu o dwuośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, wielookresowe badanie krzyżowe z podwójnie ślepą próbą (N-of- 1) projekt studium.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W Japonii TJ-68 jest powszechnym lekiem Kampo przepisywanym przez japońskich lekarzy w celu leczenia skurczów mięśni lub bólu różnego pochodzenia. W USA nie ma skutecznych leków kontrolujących skurcze mięśni ani zatwierdzonych leków specjalnie stosowanych w leczeniu skurczów mięśni. Siarczan chininy i meksyletyna wykazały pewne działanie z dodatkowymi względami bezpieczeństwa. Fakt, że TJ-68 był powszechnie stosowany w leczeniu skurczów mięśni w Japonii oraz brak dostępnych leków na skurcze w ALS, stanowią podstawowe uzasadnienie tej propozycji.

Jest to faza 1/2, dwuośrodkowa, podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo, wielookresowa krzyżowa próba kliniczna dla osób z ALS i skurczami mięśni. Uczestnicy zostaną włączeni do badania na 11 tygodni i otrzymają TJ-68, znany również jako Shakuyakukanzoto – kampo, lek ziołowy – w celu oceny jego wpływu na łagodzenie skurczów mięśni. To badanie kliniczne wykorzystuje projekt badania N-of-1, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają TJ-68 i placebo w określonych punktach, służąc jako ich własne kontrole.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

20 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdiagnozowano ALS, PMA lub PLS w oparciu o kryteria diagnostyczne ALS El Escorial lub w oparciu o ostatnio zmienione kryteria diagnostyczne ALS Gold Coast
  • Doświadcza co najmniej jednego skurczu mięśnia w dowolnym mięśniu dziennie
  • Wiek od 20 do 70 lat
  • Wymuszona pojemność życiowa wynosi 45% normalnej lub więcej w pozycji siedzącej
  • Potrafi połykać płyn przez usta lub być podawany przez sondę
  • Opiekun dostępny do pomocy w mówieniu lub pisaniu w imieniu uczestnika, jeśli nie jest on w stanie mówić lub pisać z powodu choroby
  • Zdolny do zrozumienia i chętny do wyrażenia (podpisania) świadomej zgody
  • Chęć dojeżdżania do miejsca badania w celu częstych wizyt, w tym wizyty przesiewowej (wizyty studyjne pod koniec tygodnia 2, 5, 8 i 11)
  • Przyjmowanie stałej dawki Riluzolu (Rilutek), Edaravone (RADICAVA) lub obu przez co najmniej miesiąc przed randomizacją i nie oczekuje się, że będzie wymagać dostosowania dawki lub rozpoczęcia stosowania tych leków w okresie badania
  • Chcą zaprzestać sprzedawania produktów dostępnych bez recepty (OTC) zawierających jakikolwiek korzeń piwonii, Glycyrrhiza lub oba
  • Chęć odstawienia meksyletyny, siarczanu chininy lub ranolazyny w okresie badania
  • Chęć unikania żywności, napojów i leków, które mogą indukować lub hamować metabolizm enzymów transporterów.
  • Chęć powstrzymania się od rozpoczęcia lub dostosowania dawki baklofenu, gabapentyny, pregabaliny i/lub memantyny w okresie badania (dozwolone jest stałe dawkowanie tych leków).
  • Chęć praktykowania środków antykoncepcyjnych dla pacjentów płci męskiej i żeńskiej.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia reakcji alergicznych na korzeń piwonii, Glycyrrhiza lub FD&C Yellow No. 5 (tartrazyna)
  • przyjmuje wszelkie leki, o których wiadomo, że zwiększają ryzyko pseudoaldosteronizmu lub hipokaliemii, w tym kortykosteroidy i leki moczopędne (z wyjątkiem leków moczopędnych oszczędzających potas, takich jak spironolakton lub amiloryd)
  • Historia pseudoaldosteronizmu lub hipokaliemii lub aktualne stosowanie suplementacji potasem
  • Badanie przesiewowe poziomu potasu 3,4 mEq/L lub mniej
  • Badanie przesiewowe rozkurczowego ciśnienia krwi (DBP) powyżej 90 mmHg lub skurczowego ciśnienia krwi (SBP) powyżej 150 mmHg po wystarczającym odpoczynku
  • Badanie przesiewowe albuminy poniżej normalnego poziomu laboratoryjnego w laboratorium Columbia lub Mayo Clinic w Jacksonville
  • Badanie przesiewowe poziomu wodorowęglanów lub dwutlenku węgla poniżej 19 mmol/l, co sugeruje zasadowicę metaboliczną
  • Badanie przesiewowe poziomu sodu powyżej 145 mmol/l, sugerujące hipernatremię
  • Niestabilne lub czynne choroby medyczne lub neurologiczne (inne niż ALS), które wymagają leczenia
  • Niepowodzenie oceny zdolności
  • Nie jest w stanie i/lub nie chce zrozumieć i podpisać świadomej zgody
  • Nie jest w stanie mówić ani pisać po angielsku, aby ukończyć główny pomiar wyników, MCS
  • Przyjmowanie jakichkolwiek leków eksperymentalnych lub niezatwierdzonych leków przeznaczonych do leczenia skurczów mięśni
  • Ci, którzy są w ciąży lub karmią piersią
  • Ci, którzy mają zaburzenia czynności nerek lub wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sekwencja leczenia TJ-68-Placebo-Placebo-TJ-68

Wykorzystując krzyżowy projekt N-of-1, każdy uczestnik badania klinicznego TJ-68 będzie służył jako jego kontrola. Udział potrwa 11 tygodni - cztery 2-tygodniowe okresy leczenia z 1-tygodniowym okresem wymywania (WO) pomiędzy każdym okresem leczenia. Uczestnicy (n=13) zostaną losowo przydzieleni do następujących sekwencji leczenia:

TJ-68, placebo, placebo, TJ-68 (1 tydzień WO pomiędzy każdym okresem leczenia)
Lek: TJ-68
Przez dwa okresy (jeden okres = 2 tygodnie) podczas 11-tygodniowego uczestnictwa, uczestnicy będą przyjmować 2,5 g TJ-68 trzy razy dziennie przed posiłkami. Będzie podawany przez rozpuszczenie 2,5 g proszku TJ-68 w 1 uncji. z letniej wody.
Inne nazwy:
  • Shakuyakukanzoto
Lek: Placebo
Przez dwa okresy (jeden okres = 2 tygodnie) podczas 11-tygodniowego uczestnictwa uczestnicy będą przyjmować 2,5 g placebo trzy razy dziennie przed posiłkami. Będzie podawany przez rozpuszczenie 2,5 g proszku placebo w 1 uncji. z letniej wody.
Inne nazwy:
  • Tabletka placebo
Eksperymentalny: Kolejność leczenia Placebo-TJ-68-TJ-68-Placebo

Wykorzystując krzyżowy projekt N-of-1, każdy uczestnik badania klinicznego TJ-68 będzie służył jako jego kontrola. Udział potrwa 11 tygodni - cztery 2-tygodniowe okresy leczenia z 1-tygodniowym okresem wymywania (WO) pomiędzy każdym okresem leczenia. Uczestnicy (n=13) zostaną losowo przydzieleni do następujących sekwencji leczenia:

placebo, TJ-68, TJ-68, placebo (1 tydzień WO pomiędzy każdym okresem leczenia)
Lek: TJ-68
Przez dwa okresy (jeden okres = 2 tygodnie) podczas 11-tygodniowego uczestnictwa, uczestnicy będą przyjmować 2,5 g TJ-68 trzy razy dziennie przed posiłkami. Będzie podawany przez rozpuszczenie 2,5 g proszku TJ-68 w 1 uncji. z letniej wody.
Inne nazwy:
  • Shakuyakukanzoto
Lek: Placebo
Przez dwa okresy (jeden okres = 2 tygodnie) podczas 11-tygodniowego uczestnictwa uczestnicy będą przyjmować 2,5 g placebo trzy razy dziennie przed posiłkami. Będzie podawany przez rozpuszczenie 2,5 g proszku placebo w 1 uncji. z letniej wody.
Inne nazwy:
  • Tabletka placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik wizualnej skali analogowej (MCS-VAS)
Ramy czasowe: Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Zostało to zaprojektowane do pomiaru poprawy skurczów mięśni. MCS-VA wskazuje poziom, na który skurcze mięśni wpływają na ogólną dzienną aktywność. Wynik wynosi od 0 do 10; 0 oznacza brak zakłóceń, a 10 wskazuje na poważne zakłócenia w ogólnej dziennej aktywności. MCS-VA będą administrowane przez przeszkolonego ewaluatora w celu zmniejszenia uprzedzeń wycofania i braku wglądu, które mogą ograniczyć oceny subiektywne. Aby zminimalizować efekty przeniesienia, wyniki odzwierciedlają średnią wyników pobranych w drugim tygodniu każdego okresu leczenia.
Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wynik skali skurcza mięśni (MCS)
Ramy czasowe: Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Zmiany spustu, częstotliwości, nasilenia i lokalizacji skurczów mięśni zostaną zmierzone poprzez podanie wszystkich pytań MCS. Zmierzone zostaną również zachowania motoryczne, które wywołują skurcze mięśni i skurcze mięśni na jakość snu. Wynik dla każdego elementu MCS - spust, częstotliwość, nasilenie, lokalizacja, zachowanie i wpływ na jakość snu - wynosi od 1 do 5, przy czym nasilenie wzrośnie od 1 do 5. Całkowity zakres wyników wynosi 6 do 30. Wszystkie komponenty MCS będą zarządzane przez przeszkolonego oceniającego i ocenione przez badacza. Aby zminimalizować efekty przeniesienia, wyniki odzwierciedlają średnią wyników pobranych w drugim tygodniu każdego okresu leczenia.
Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Zgłoszony przez siebie wynik bólu skurczowego
Ramy czasowe: Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Ból skurczowy będzie mierzony w skali od 0 do 10, a 0 wskazuje na brak bólu, a 10 wskazuje silny ból. Aby zminimalizować efekty przeniesienia, wyniki odzwierciedlają średnią wyników pobranych w drugim tygodniu każdego okresu leczenia.
Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Wynik ALSFRS-R
Ramy czasowe: Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Zmiany funkcjonalności spowodowane postępem choroby zostaną zmierzone przez podawanie ALSFRS-R dla uczestników. ALSFRS-R zawiera 12 pytań, które mogą mieć wynik od 0 do 4. Wynik 0 na pytanie nie wskazywałby na żadną funkcję, podczas gdy wynik 4 wskazałby pełną funkcję. Całkowity zakres wyników wynosi od 0 do 48. Aby zminimalizować efekty przeniesienia, wyniki odzwierciedlają średnią wyników pobranych w drugim tygodniu każdego okresu leczenia.
Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Kliniczne globalne wrażenie zmian (CGIC)
Ramy czasowe: Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Zmiany uczuć uczestnika od rozpoczęcia dawkowania zostaną zmierzone przy użyciu wyniku od 1 do 7, przy czym 1 wskazuje „bardzo ulepszony” i 7 wskazujący „znacznie gorzej”. Aby zminimalizować efekty przeniesienia, wyniki odzwierciedlają średnią wyników pobranych w drugim tygodniu każdego okresu leczenia.
Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
ALSAQ-5 (kwestionariusz jakości życia)
Ramy czasowe: Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Funkcje motoryczne uczestników i wynikająca z tego jakość życia będą mierzone, zadając pytania dotyczące ich zdolności do wykonywania pewnych zadań lub poczucia beznadziejności w ciągu ostatnich dwóch tygodni. Uczestnicy mogą odpowiedzieć, mówiąc, że nigdy, rzadko, czasem, często lub zawsze/nie mogą w ogóle zrobić. Pełny zakres wyników ALSAQ-5 wynosi od 0 do 100, a 0 odzwierciedla najlepszy stan zdrowia. Aby zminimalizować efekty przeniesienia, wyniki odzwierciedlają średnią wyników pobranych w drugim tygodniu każdego okresu leczenia.
Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Wynik Skali Osiągnięcia bramki (GAS)
Ramy czasowe: Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2
Uczestnik i ewaluator będą współpracować i wyznaczyć cel. Postęp osiągnięcia celu zostanie zmierzony w trakcie uczestnictwa i oceniany od -2 do +2, co wskazuje na „(osiągnięcie) znacznie gorsze niż oczekiwano” i +2 wskazujące „(osiągnięcie) znacznie lepsze niż oczekiwano”. Aby zminimalizować efekty przeniesienia, wyniki odzwierciedlają średnią wyników pobranych w drugim tygodniu każdego okresu leczenia.
Oceniona na początku, tydzień 2, tydzień 5, tydzień 8 i tydzień 11; Zgłoszono tydzień 2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hiroshi Mitsumoto

Współpracownicy

Tsumura & Co., Tokyo, Japan

Śledczy

  • Główny śledczy: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAT0610

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj