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Studio clinico TJ-68 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e crampi muscolari

14 aprile 2025 aggiornato da: Hiroshi Mitsumoto

Uno studio di fase 1/2 a due centri, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo (N-of-1) per valutare la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia di TJ-68 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica ( SLA) e crampi muscolari

L'obiettivo principale dello studio è dimostrare la sicurezza e la potenziale efficacia di TJ-68 per migliorare i crampi muscolari nei partecipanti con SLA sulla base di un crossover multiperiodale in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo (N-di- 1) disegno dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In Giappone, il TJ-68 è un comune medicinale Kampo prescritto dai medici giapponesi per gestire crampi muscolari o dolori di diversa origine. Negli Stati Uniti non esistono farmaci efficaci per controllare i crampi muscolari e nessun farmaco approvato per il trattamento specifico dei crampi muscolari. Il chinino solfato e la mexiletina hanno mostrato qualche effetto con ulteriori considerazioni sulla sicurezza. Il fatto che il TJ-68 sia stato comunemente utilizzato per il trattamento dei crampi muscolari in Giappone e la mancanza di farmaci disponibili per i crampi nella SLA rappresentano la motivazione fondamentale di questa proposta.

Si tratta di uno studio clinico crossover di fase 1/2, a due siti, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multiperiodale per individui con SLA e crampi muscolari. I partecipanti saranno arruolati nello studio per 11 settimane e riceveranno TJ-68, noto anche come Shakuyakukanzoto - un kampo, medicina erboristica - per valutare il suo effetto nell'alleviare i crampi muscolari. Questa sperimentazione clinica utilizza un disegno di studio N-su-1 in cui tutti i partecipanti riceveranno TJ-68 e placebo in determinati punti, fungendo da propri controlli.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di SLA, PMA o PLS sulla base dei criteri diagnostici per la SLA di El Escorial o sulla base dei criteri diagnostici per la SLA della Gold Coast revisionati più di recente
  • Sperimenta almeno un crampo muscolare in qualsiasi muscolo al giorno
  • Età dai 20 ai 70 anni
  • La capacità vitale forzata è il 45% del normale o superiore in posizione seduta
  • In grado di inghiottire liquidi attraverso la bocca o essere somministrato tramite un tubo di alimentazione
  • Caregiver disponibile ad aiutare a parlare o scrivere per conto del partecipante se non è in grado di parlare o scrivere a causa della malattia
  • In grado di comprendere e disposto a dare (firmare) il consenso informato
  • Disponibilità a recarsi presso la sede dello studio per le frequenti visite, inclusa una visita di screening (visite di studio alla fine della settimana 2, 5, 8 e 11)
  • Assunzione di una dose stabile di Riluzolo (Rilutek), Edaravone (RADICAVA) o entrambi per almeno un mese prima della randomizzazione e non si prevede che richieda la titolazione della dose o l'inizio di questi farmaci durante il periodo di studio
  • Disponibilità a interrompere i prodotti da banco (OTC) contenenti qualsiasi radice di peonia, Glycyrrhiza o entrambi
  • Disposto a interrompere la mexiletina, il chinino solfato o la ranolazina durante il periodo di studio
  • Disposto a evitare cibi, bevande e farmaci che possono indurre o inibire il metabolismo degli enzimi dei trasportatori.
  • - Disponibilità ad astenersi dall'inizio o dall'aggiustamento della dose di baclofen, gabapentin, pregabalin e/o memantina durante il periodo di studio (è consentito un dosaggio stabile di questi farmaci).
  • Disponibilità a praticare misure contraccettive per pazienti di sesso maschile e femminile.

Criteri di esclusione:

  • Storia di reazioni allergiche alla radice di peonia, Glycyrrhiza o FD&C Yellow No. 5 (tartrazina)
  • Assume qualsiasi farmaco noto per aumentare il rischio di pseudoaldosteronismo o ipokaliemia, compresi i corticosteroidi e i diuretici (eccetto i diuretici risparmiatori di potassio, come lo spironolattone o l'amiloride)
  • Storia di pseudoaldosteronismo o ipokaliemia o uso corrente di integrazione di potassio
  • Controllo del livello di potassio 3,4 mEq/L o meno
  • Screening della pressione arteriosa diastolica (DBP) superiore a 90 mmHg o della pressione arteriosa sistolica (SBP) superiore a 150 mmHg dopo un riposo sufficiente
  • Screening dell'albumina al di sotto del normale livello di laboratorio presso il laboratorio della Columbia o della Mayo Clinic Jacksonville
  • Screening di livelli di bicarbonato o anidride carbonica inferiori a 19 mmol/L, suggerendo alcalosi metabolica
  • Screening del livello di sodio superiore a 145 mmol/L, che suggerisce ipernatriemia
  • Malattie mediche o neurologiche (diverse dalla SLA) instabili o attive che richiedono un trattamento
  • Fallimento della valutazione della capacità
  • Non in grado e/o disposto a comprendere e firmare il consenso informato
  • Non in grado di parlare o scrivere in inglese per completare la misura dell'esito primario, MCS
  • Assunzione di farmaci sperimentali o farmaci non approvati diretti al trattamento dei crampi muscolari
  • Coloro che sono in gravidanza o che allattano
  • Coloro che hanno insufficienza renale o epatica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sequenza di trattamento TJ-68-Placebo-Placebo-TJ-68

Utilizzando un design N-of-1, crossover, ogni partecipante alla sperimentazione clinica TJ-68 fungerà da controllo. La partecipazione durerà per 11 settimane - quattro periodi di trattamento di 2 settimane con un periodo di washout (WO) di 1 settimana tra ogni periodo di trattamento. I partecipanti (n = 13) saranno randomizzati alle seguenti sequenze di trattamento:

TJ-68, placebo, placebo, TJ-68 (1 settimana WO tra ciascun periodo di trattamento)
Droga: TJ-68
Per due periodi (un periodo = 2 settimane) durante la partecipazione di 11 settimane, i partecipanti prenderanno 2,5 g di TJ-68 per tre volte al giorno prima dei pasti. Verrà somministrato sciogliendo 2,5 g di polvere TJ-68 in 1 oz. di acqua tiepida.
Altri nomi:
  • Shakuyakukanzoto
Droga: Placebo
Per due periodi (un periodo = 2 settimane) durante la partecipazione di 11 settimane, i partecipanti assumeranno 2,5 g di placebo per tre volte al giorno prima dei pasti. Verrà somministrato sciogliendo 2,5 g della polvere placebo in 1 oz. di acqua tiepida.
Altri nomi:
  • Tablet Placebo
Sperimentale: Sequenza del trattamento Placebo-TJ-68-TJ-68-Placebo

Utilizzando un design N-of-1, crossover, ogni partecipante alla sperimentazione clinica TJ-68 fungerà da controllo. La partecipazione durerà per 11 settimane - quattro periodi di trattamento di 2 settimane con un periodo di washout (WO) di 1 settimana tra ogni periodo di trattamento. I partecipanti (n = 13) saranno randomizzati alle seguenti sequenze di trattamento:

placebo, TJ-68, TJ-68, placebo (1 settimana WO tra ciascun periodo di trattamento)
Droga: TJ-68
Per due periodi (un periodo = 2 settimane) durante la partecipazione di 11 settimane, i partecipanti prenderanno 2,5 g di TJ-68 per tre volte al giorno prima dei pasti. Verrà somministrato sciogliendo 2,5 g di polvere TJ-68 in 1 oz. di acqua tiepida.
Altri nomi:
  • Shakuyakukanzoto
Droga: Placebo
Per due periodi (un periodo = 2 settimane) durante la partecipazione di 11 settimane, i partecipanti assumeranno 2,5 g di placebo per tre volte al giorno prima dei pasti. Verrà somministrato sciogliendo 2,5 g della polvere placebo in 1 oz. di acqua tiepida.
Altri nomi:
  • Tablet Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Visual Analog Scale (MCS-VAS)
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
Questo è progettato per misurare i miglioramenti nei crampi muscolari. MCS-VAS indica il livello a cui i crampi muscolari influenzano l'attività giornaliera complessiva. Il punteggio varia da 0 a 10; 0 indica alcuna interferenza e 10 indica una grave interferenza con l'attività giornaliera complessiva. MCS-VAS sarà somministrato da un valutatore addestrato per ridurre la distorsione del richiamo e la mancanza di approfondimenti, che possono limitare le valutazioni soggettive. Per ridurre al minimo gli effetti del carryover, i risultati riflettono la media dei punteggi prelevati durante la seconda settimana di ciascun periodo di trattamento.
Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio generale della scala dei crampi muscolari (MCS)
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
I cambiamenti nel grilletto, nella frequenza, nella gravità e nella posizione dei crampi muscolari saranno misurati somministrando tutte le domande MCS. Verranno anche misurati comportamenti motori che innescano crampi muscolari e crampi muscolari sulla qualità del sonno. Il punteggio per ciascun componente di MCS - grilletto, frequenza, gravità, posizione, comportamento ed effetto sulla qualità del sonno - varrà da 1 a 5, con la gravità che aumenta da 1 a 5. L'intervallo di punteggio totale è da 6 a 30. Tutti i componenti MCS saranno somministrati da un valutatore addestrato e valutati dal ricercatore. Per ridurre al minimo gli effetti del carryover, i risultati riflettono la media dei punteggi prelevati durante la seconda settimana di ciascun periodo di trattamento.
Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
Pun del dolore da crampo auto-segnalato
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
Il dolore crampi verrà misurato su una scala da 0 a 10 con 0 che indica alcun dolore e 10 che indicano un forte dolore. Per ridurre al minimo gli effetti del carryover, i risultati riflettono la media dei punteggi prelevati durante la seconda settimana di ciascun periodo di trattamento.
Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
Punteggio ALSFRS-R
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
I cambiamenti nella funzionalità dovuti alla progressione della malattia saranno misurati somministrando ALSFRS-R ai partecipanti. ALSFRS-R include 12 domande che possono avere un punteggio da 0 a 4. Un punteggio di 0 su una domanda non indicherebbe alcuna funzione mentre un punteggio di 4 indicherebbe la funzione completa. L'intervallo di punteggio totale è da 0 a 48. Per ridurre al minimo gli effetti del carryover, i risultati riflettono la media dei punteggi prelevati durante la seconda settimana di ciascun periodo di trattamento.
Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
Punteggio clinico dell'impressione globale dei cambiamenti (CGIC)
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
I cambiamenti nei sentimenti dei partecipanti dall'inizio del dosaggio saranno misurati usando un punteggio da 1 a 7 con 1 che indica "molto migliorato" e 7 che indicano "molto peggio". Per ridurre al minimo gli effetti del carryover, i risultati riflettono la media dei punteggi prelevati durante la seconda settimana di ciascun periodo di trattamento.
Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
Punteggio ALSAQ-5 (QUALITÀ DELLA VITA)
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
Le funzioni motorie dei partecipanti e la conseguente qualità della vita saranno misurate ponendo domande sulla loro capacità di svolgere determinati compiti o sentimenti di disperazione nelle ultime due settimane. I partecipanti possono rispondere dicendo mai, raramente, a volte, spesso o sempre/non possono fare affatto. L'intervallo di punteggio completo ALSAQ-5 è compreso tra 0 e 100, con 0 che riflette il miglior stato di salute. Per ridurre al minimo gli effetti del carryover, i risultati riflettono la media dei punteggi prelevati durante la seconda settimana di ciascun periodo di trattamento.
Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
Punteggio della scala del raggiungimento degli obiettivi (GAS)
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata
Il partecipante e il valutatore collaboreranno e stabiliranno un obiettivo. La progressione del raggiungimento degli obiettivi verrà misurata nel corso della partecipazione e ha ottenuto un punteggio da -2 a +2 con -2 che indica "(risultati) molto peggio del previsto" e +2 che indica "(risultati) molto meglio del previsto". Per ridurre al minimo gli effetti del carryover, i risultati riflettono la media dei punteggi prelevati durante la seconda settimana di ciascun periodo di trattamento.
Valutato al basale, settimana 2, settimana 5, settimana 8 e settimana 11; Settimana 2 segnalata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hiroshi Mitsumoto

Collaboratori

Tsumura & Co., Tokyo, Japan

Investigatori

  • Investigatore principale: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

26 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

26 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAT0610

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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