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Klinische Studie TJ-68 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und Muskelkrämpfen

14. April 2025 aktualisiert von: Hiroshi Mitsumoto

Eine zweizentrische, doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Multi-Perioden-Crossover-Studie (N-of-1) der Phase 1/2 zur Bewertung der Machbarkeit, Sicherheit und Wirksamkeit von TJ-68 bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose ( ALS) und Muskelkrämpfe

Das Hauptziel der Studie ist der Nachweis der Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit von TJ-68 zur Verbesserung von Muskelkrämpfen bei Teilnehmern mit ALS auf der Grundlage eines randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden Multi-Perioden-Crossovers an zwei Stellen (N-of- 1) Studiendesign.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In Japan ist TJ-68 ein gängiges Kampo-Medikament, das von japanischen Ärzten verschrieben wird, um Muskelkrämpfe oder Schmerzen unterschiedlicher Herkunft zu behandeln. In den USA gibt es keine wirksamen Medikamente zur Kontrolle von Muskelkrämpfen und keine zugelassenen Medikamente zur spezifischen Behandlung von Muskelkrämpfen. Chininsulfat und Mexiletin haben eine gewisse Wirkung mit zusätzlichen Sicherheitserwägungen gezeigt. Die Tatsache, dass TJ-68 in Japan häufig zur Behandlung von Muskelkrämpfen verwendet wird, und der Mangel an verfügbaren Medikamenten gegen Krämpfe bei ALS stellen die grundlegende Begründung für diesen Vorschlag dar.

Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte klinische Crossover-Studie der Phase 1/2 an zwei Standorten für Personen mit ALS und Muskelkrämpfen. Die Teilnehmer werden für 11 Wochen in die Studie aufgenommen und erhalten TJ-68, auch bekannt als Shakuyakukanzoto – ein Kampo, Kräutermedizin – um seine Wirkung bei der Linderung von Muskelkrämpfen zu beurteilen. Diese klinische Studie verwendet ein N-von-1-Studiendesign, bei dem alle Teilnehmer zu bestimmten Zeitpunkten TJ-68 und Placebo erhalten, die als ihre eigenen Kontrollen dienen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnostiziert mit ALS, PMA oder PLS basierend auf den El Escorial ALS-Diagnosekriterien oder basierend auf kürzlich überarbeiteten Gold Coast ALS-Diagnosekriterien
  • Erlebt mindestens einen Muskelkrampf in einem beliebigen Muskel pro Tag
  • Alter 20 bis 70 Jahre alt
  • Die erzwungene Vitalkapazität beträgt 45 % des Normalwerts oder mehr in sitzender Position
  • Flüssigkeit kann über den Mund geschluckt oder über eine Ernährungssonde verabreicht werden
  • Betreuer stehen zur Verfügung, um im Namen des Teilnehmers beim Sprechen oder Schreiben zu helfen, wenn er aufgrund der Krankheit nicht in der Lage ist, zu sprechen oder zu schreiben
  • In der Lage zu verstehen und bereit, die informierte Zustimmung zu geben (zu unterschreiben).
  • Bereitschaft, für die häufigen Besuche, einschließlich eines Screening-Besuchs, zum Studienzentrum zu pendeln (Studienbesuche am Ende der 2., 5., 8. und 11. Woche)
  • Einnahme einer stabilen Dosis von Riluzol (Rilutek), Edaravon (RADICAVA) oder beidem für mindestens einen Monat vor der Randomisierung und voraussichtlich keine Dosistitration oder Einleitung dieser Medikamente während des Studienzeitraums
  • Bereit, Over-the-Counter (OTC)-Produkte einzustellen, die Pfingstrosenwurzel, Glycyrrhiza oder beides enthalten
  • Bereit, Mexiletin, Chininsulfat oder Ranolazin während des Studienzeitraums abzusetzen
  • Bereit, Lebensmittel, Getränke und Medikamente zu vermeiden, die den Metabolismus von Transporterenzymen induzieren oder hemmen können.
  • Bereitschaft, während des Studienzeitraums von der Einleitung oder Dosisanpassung von Baclofen, Gabapentin, Pregabalin und/oder Memantin abzusehen (eine stabile Dosierung dieser Medikamente ist zulässig).
  • Bereitschaft, Verhütungsmaßnahmen für männliche und weibliche Patienten zu praktizieren.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf Pfingstrosenwurzel, Glycyrrhiza oder FD&C Yellow Nr. 5 (Tartrazin)
  • Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie das Risiko von Pseudoaldosteronismus oder Hypokaliämie erhöhen, einschließlich Kortikosteroiden und Diuretika (außer kaliumsparende Diuretika wie Spironolacton oder Amilorid)
  • Pseudoaldosteronismus oder Hypokaliämie in der Anamnese oder derzeitige Anwendung einer Kaliumergänzung
  • Screening des Kaliumspiegels 3,4 mEq/L oder weniger
  • Screening eines diastolischen Blutdrucks (DBP) von mehr als 90 mmHg oder eines systolischen Blutdrucks (SBP) von mehr als 150 mmHg nach ausreichender Ruhe
  • Screening von Albumin unterhalb des normalen Laborspiegels entweder im Labor der Columbia oder der Mayo Clinic Jacksonville
  • Screening auf einen Bikarbonat- oder Kohlendioxidgehalt von weniger als 19 mmol/l, was auf eine metabolische Alkalose hindeutet
  • Screening eines Natriumspiegels von mehr als 145 mmol/l, was auf Hypernatriämie hindeutet
  • Instabile oder aktive medizinische oder neurologische (außer ALS) Erkrankungen, die einer Behandlung bedürfen
  • Ausfall der Kapazitätsbewertung
  • Nicht in der Lage und/oder bereit, die Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen
  • Nicht in der Lage, Englisch zu sprechen oder zu schreiben, um die primäre Ergebnismessung, MCS, abzuschließen
  • Einnahme von experimentellen Medikamenten oder nicht zugelassenen Medikamenten zur Behandlung von Muskelkrämpfen
  • Diejenigen, die schwanger sind oder stillen
  • Personen mit eingeschränkter Nieren- oder Leberfunktion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungssequenz TJ-68-Placebo-Placebo-TJ-68

Unter Verwendung eines N-von-1-Crossover-Designs dient jeder Teilnehmer der klinischen TJ-68-Studie als seine/ihre Kontrolle. Die Teilnahme dauert 11 Wochen – vier 2-wöchige Behandlungsperioden mit 1-wöchiger Auswaschphase (WO) zwischen jeder Behandlungsperiode. Die Teilnehmer (n=13) werden randomisiert den folgenden Behandlungssequenzen zugeteilt:

TJ-68, Placebo, Placebo, TJ-68 (1 Woche WO zwischen jeder Behandlungsperiode)
Arzneimittel: TJ-68
Für zwei Perioden (eine Periode = 2 Wochen) während der 11-wöchigen Teilnahme nehmen die Teilnehmer 2,5 g TJ-68 dreimal täglich vor den Mahlzeiten ein. Es wird durch Auflösen von 2,5 g TJ-68-Pulver in 1 Unze verabreicht. von lauwarmem Wasser.
Andere Namen:
  • Shakuyakukanzoto
Arzneimittel: Placebo
Für zwei Perioden (eine Periode = 2 Wochen) während der 11-wöchigen Teilnahme nehmen die Teilnehmer 2,5 g Placebo dreimal täglich vor den Mahlzeiten ein. Es wird verabreicht, indem 2,5 g Placebo-Pulver in 1 Unze aufgelöst werden. von lauwarmem Wasser.
Andere Namen:
  • Placebo-Tablette
Experimental: Behandlungssequenz Placebo-TJ-68-TJ-68-Placebo

Unter Verwendung eines N-von-1-Crossover-Designs dient jeder Teilnehmer der klinischen TJ-68-Studie als seine/ihre Kontrolle. Die Teilnahme dauert 11 Wochen – vier 2-wöchige Behandlungsperioden mit 1-wöchiger Auswaschphase (WO) zwischen jeder Behandlungsperiode. Die Teilnehmer (n=13) werden randomisiert den folgenden Behandlungssequenzen zugeteilt:

Placebo, TJ-68, TJ-68, Placebo (1 Woche WO zwischen jeder Behandlungsperiode)
Arzneimittel: TJ-68
Für zwei Perioden (eine Periode = 2 Wochen) während der 11-wöchigen Teilnahme nehmen die Teilnehmer 2,5 g TJ-68 dreimal täglich vor den Mahlzeiten ein. Es wird durch Auflösen von 2,5 g TJ-68-Pulver in 1 Unze verabreicht. von lauwarmem Wasser.
Andere Namen:
  • Shakuyakukanzoto
Arzneimittel: Placebo
Für zwei Perioden (eine Periode = 2 Wochen) während der 11-wöchigen Teilnahme nehmen die Teilnehmer 2,5 g Placebo dreimal täglich vor den Mahlzeiten ein. Es wird verabreicht, indem 2,5 g Placebo-Pulver in 1 Unze aufgelöst werden. von lauwarmem Wasser.
Andere Namen:
  • Placebo-Tablette

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MCS-VAS-Bewertung (visuelle Analogskala)
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
Dies soll Verbesserungen der Muskelkrämpfe messen. MCS-VAs zeigen den Niveau an, auf dem Muskelkrämpfe die allgemeine tägliche Aktivität beeinflussen. Die Punktzahl reicht von 0 bis 10; 0 zeigt keine Interferenz an und 10 zeigt eine schwerwiegende Interferenz bei der allgemeinen täglichen Aktivität an. MCS-VAs werden von einem ausgebildeten Bewerter verabreicht, um Rückrufverzerrungen und mangelnde Erkenntnisse zu verringern, was die subjektiven Bewertungen einschränken kann. Um die Verschleppungseffekte zu minimieren, spiegeln die Ergebnisse den Durchschnitt der in der zweiten Woche jeder Behandlungszeitraum erzielten Ergebnisse wider.
Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtbewertung des Muskelkrampfskala (Muscle Cramp Scale)
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
Änderungen des Auslösers, der Häufigkeit, des Schweregrads und des Ortes von Muskelkrämpfen werden durch die Verabreichung aller MCS -Fragen gemessen. Motorische Verhaltensweisen, die Muskelkrämpfe und die Auswirkungen von Muskelkrämpfen auf die Schlafqualität auslösen, werden ebenfalls gemessen. Die Punktzahl für jede Komponente von MCS - Trigger, Frequenz, Schweregrad, Ort, Verhalten und Auswirkung auf die Schlafqualität - liegt zwischen 1 und 5, wobei der Schweregrad von 1 auf 5 steigt. Der Gesamtbewertungsbereich beträgt 6 auf 30. Alle MCS -Komponenten werden von einem geschulten Bewerter verabreicht und vom Ermittler bewertet. Um die Verschleppungseffekte zu minimieren, spiegeln die Ergebnisse den Durchschnitt der in der zweiten Woche jeder Behandlungszeitraum erzielten Ergebnisse wider.
Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
Selbst gemeldete Kroamp-Schmerzbewertung
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
Krampfschmerzen werden auf einer Skala von 0 bis 10 gemessen, wobei 0 keine Schmerzen und 10 auf starke Schmerzen hinweisen. Um die Verschleppungseffekte zu minimieren, spiegeln die Ergebnisse den Durchschnitt der in der zweiten Woche jeder Behandlungszeitraum erzielten Ergebnisse wider.
Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
ALSFRS-R-Punktzahl
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
Änderungen der Funktionalität aufgrund des Fortschreitens der Krankheit werden durch Verabreichung von ALSFRS-R an die Teilnehmer gemessen. ALSFRS-R enthält 12 Fragen, die eine Punktzahl von 0 bis 4 haben können. Eine Punktzahl von 0 auf einer Frage würde keine Funktion anzeigen, während eine Punktzahl von 4 auf die volle Funktion hinweist. Die Gesamtbewertung beträgt 0 bis 48. Um die Verschleppungseffekte zu minimieren, spiegeln die Ergebnisse den Durchschnitt der in der zweiten Woche jeder Behandlungszeitraum erzielten Ergebnisse wider.
Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
Klinischer globaler Eindruck von Veränderungen (CGIC) Score
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
Änderungen der Gefühle des Teilnehmers seit Beginn der Dosierung werden anhand einer Punktzahl von 1 bis 7 gemessen, wobei 1 "sehr verbessert" und 7 anzeigt, was "sehr viel schlimmer" anzeigt. Um die Verschleppungseffekte zu minimieren, spiegeln die Ergebnisse den Durchschnitt der in der zweiten Woche jeder Behandlungszeitraum erzielten Ergebnisse wider.
Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
ALSAQ-5 (Fragebogen für Lebensqualität)
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
Die motorischen Funktionen der Teilnehmer und die daraus resultierende Lebensqualität werden gemessen, indem Fragen zu ihrer Fähigkeit gestellt werden, bestimmte Aufgaben oder Gefühle der Hoffnungslosigkeit in den letzten zwei Wochen auszuführen. Die Teilnehmer können antworten, indem sie niemals, selten, manchmal, oft oder immer/immer gar nicht sagen. Der ALSAQ-5 Full-Score-Bereich liegt zwischen 0 und 100, wobei 0 den besten Gesundheitszustand widerspiegelt. Um die Verschleppungseffekte zu minimieren, spiegeln die Ergebnisse den Durchschnitt der in der zweiten Woche jeder Behandlungszeitraum erzielten Ergebnisse wider.
Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
Gasbewertung (Zielerreichungsskala)
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet
Der Teilnehmer und der Bewerter werden zusammenarbeiten und ein Ziel schaffen. Das Fortschreiten der Zielerleistungen wird im Verlauf der Teilnahme gemessen und von -2 bis +2 bewertet, wobei -2 anzeigt "(Leistung) viel schlechter als erwartet" und +2 anzeigt "(Leistung) viel besser als erwartet". Um die Verschleppungseffekte zu minimieren, spiegeln die Ergebnisse den Durchschnitt der in der zweiten Woche jeder Behandlungszeitraum erzielten Ergebnisse wider.
Beurteilt zu Studienbeginn, Woche 2, Woche 5, Woche 8 und Woche 11; Woche 2 gemeldet

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hiroshi Mitsumoto

Mitarbeiter

Tsumura & Co., Tokyo, Japan

Ermittler

  • Hauptermittler: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. September 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAT0610

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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