Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

TJ-68 klinikai vizsgálat amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) és izomgörcsökben szenvedő betegeknél

2024. január 3. frissítette: Hiroshi Mitsumoto

1/2. fázisú, kétközpontú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, több periódusos keresztezési vizsgálat (N-1) a TJ-68 megvalósíthatóságának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél ( ALS) és izomgörcsök

A vizsgálat elsődleges célja a TJ-68 biztonságosságának és potenciális hatékonyságának bemutatása az ALS-ben szenvedő résztvevők izomgörcseinek enyhítésében egy kétpontos, randomizált, placebo-kontrollos kettős-vak, több periódusos keresztezésen (N-of- 1) tanulmányterv.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Japánban a TJ-68 egy elterjedt Kampo gyógyszer, amelyet japán orvosok írnak fel különböző eredetű izomgörcsök vagy fájdalmak kezelésére. Az Egyesült Államokban nincsenek hatékony gyógyszerek az izomgörcsök kezelésére, és nincsenek jóváhagyott gyógyszerek kifejezetten az izomgörcsök kezelésére. A kinin-szulfát és a mexiletin további biztonsági megfontolások mellett bizonyos hatást mutattak. Az a tény, hogy a TJ-68-at általánosan alkalmazzák izomgörcsök kezelésére Japánban, valamint az ALS-ben szenvedő görcsök kezelésére rendelkezésre álló gyógyszerek hiánya jelenti ennek a javaslatnak az alapvető indokát.

Ez egy 1/2 fázisú, két helyszínes, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, több periódusos, keresztezett klinikai vizsgálat ALS-ben és izomgörcsökben szenvedő betegeknél. A résztvevőket 11 hétig bevonják a vizsgálatba, és TJ-68-at kapnak, más néven Shakuyakukanzoto-t – egy kampót, gyógynövényből készült gyógyszert –, hogy felmérjék az izomgörcsök enyhítésére gyakorolt ​​hatását. Ez a klinikai vizsgálat N-of-1 vizsgálati tervet alkalmaz, amelyben minden résztvevő TJ-68-at és placebót kap bizonyos pontokon, saját kontrolljaként szolgálva.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

26

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Toborzás
        • Mayo Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Bjorn E. Oskarsson, MD
        • Alkutató:
          • Jaimin S. Shah, MD
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

20 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ALS, PMA vagy PLS diagnosztizálása az El Escorial ALS diagnosztikai kritériumai vagy a közelmúltban felülvizsgált Gold Coast ALS diagnosztikai kritériumai alapján
  • Naponta legalább egy izomgörcsöt tapasztal bármelyik izomban
  • 20-70 éves korig
  • Az erőltetett vitálkapacitás a normál 45%-a vagy nagyobb ülő helyzetben
  • Képes lenyelni a folyadékot a szájon keresztül, vagy etetőcsövön keresztül adható be
  • A gondozó segít a résztvevő nevében beszélni vagy írni, ha a betegség miatt nem tud beszélni vagy írni
  • Képes megérteni és hajlandó megadni (aláírni) a tájékozott hozzájárulást
  • Hajlandó ingázni a vizsgálati helyszínre a gyakori látogatások miatt, beleértve a szűrési látogatást (tanulmányi látogatások a 2., 5., 8. és 11. hét végén)
  • A Riluzole (Rilutek), Edaravone (RADICAVA) vagy mindkettő stabil dózisának bevétele legalább egy hónapig a randomizálás előtt, és várhatóan nem lesz szükség dózistitrálásra vagy ezeknek a gyógyszereknek a megkezdésére a vizsgálati időszak alatt
  • Hajlandó abbahagyni a vény nélkül kapható (OTC) termékeket, amelyek bármilyen bazsarózsa gyökeret, Glycyrrhizát vagy mindkettőt tartalmaznak
  • hajlandó abbahagyni a mexiletint, a kinin-szulfátot vagy a ranolazint a vizsgálati időszak alatt
  • Hajlandó elkerülni az ételeket, italokat és gyógyszereket, amelyek indukálhatják vagy gátolhatják a transzporter enzimek metabolizmusát.
  • Hajlandó tartózkodni a baclofen, gabapentin, pregabalin és/vagy memantin kezelés megkezdésétől vagy dózismódosításától a vizsgálati időszak alatt (ezeknek a gyógyszereknek a stabil adagolása megengedett).
  • Hajlandó alkalmazni fogamzásgátló módszereket férfi és női betegek számára.

Kizárási kritériumok:

  • Allergiás reakciók a bazsarózsa gyökérre, a Glycyrrhiza-ra vagy az FD&C Yellow No. 5-re (tartrazin)
  • Szed minden olyan gyógyszert, amelyről ismert, hogy növeli a pszeudoaldoszteronizmus vagy a hypokalaemia kockázatát, beleértve a kortikoszteroidokat és a vízhajtókat (kivéve a kálium-megtakarító diuretikumokat, mint a spironolakton vagy amilorid)
  • A pszeudoaldoszteronizmus vagy hypokalaemia anamnézisében vagy a káliumpótlás jelenlegi alkalmazása
  • Szűrő káliumszint 3,4 mEq/L vagy kevesebb
  • 90 Hgmm-nél nagyobb diasztolés vérnyomás (DBP) vagy 150 Hgmm-nél nagyobb szisztolés vérnyomás (SBP) szűrése elegendő pihenés után
  • Albumin szűrése a normál laboratóriumi szint alatt a Columbia vagy a Mayo Clinic Jacksonville laboratóriumában
  • 19 mmol/l alatti bikarbonát vagy szén-dioxid szint szűrése, ami metabolikus alkalózisra utal
  • 145 mmol/l-nél nagyobb nátriumszint szűrése, ami hypernatrémiára utal
  • Instabil vagy aktív orvosi vagy neurológiai (az ALS-től eltérő) betegségek, amelyek kezelést igényelnek
  • A kapacitásértékelés kudarca
  • Nem képes és/vagy nem hajlandó megérteni és aláírni a tájékozott hozzájárulást
  • Nem tud angolul beszélni vagy írni az elsődleges eredménymérő, az MCS teljesítéséhez
  • Bármilyen kísérleti vagy nem jóváhagyott gyógyszer szedése izomgörcsök kezelésére
  • Azok, akik terhesek vagy szoptatnak
  • Vese- vagy májkárosodásban szenvedők

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelési sorrend TJ-68-Placebo-Placebo-TJ-68

N-of-1, crossover kialakítást alkalmazva a TJ-68 klinikai vizsgálatban minden résztvevő az ő kontrolljaként fog működni. A részvétel 11 hétig tart – négy, 2 hetes kezelési periódus, 1 hetes kimosási (WO) periódussal az egyes kezelési periódusok között. A résztvevőket (n=13) véletlenszerűen a következő kezelési szekvenciákba soroljuk:

TJ-68, placebo, placebo, TJ-68 (1 hét WO az egyes kezelési időszakok között)
Drog: TJ-68
A 11 hetes részvétel alatt két időszakon keresztül (egy időszak = 2 hét) a résztvevők 2,5 g TJ-68-at vesznek be naponta háromszor étkezés előtt. Beadása 2,5 g TJ-68 por 1 oz-ban való feloldásával történik. langyos vízből.
Más nevek:
  • Shakuyakukanzoto
Drog: Placebo
A 11 hetes részvétel alatt két időszakon keresztül (egy időszak = 2 hét) a résztvevők napi háromszor 2,5 g placebót vesznek be étkezés előtt. A beadása 2,5 g placebopor 1 oz-ban való feloldásával történik. langyos vízből.
Más nevek:
  • Placebo tabletta
Kísérleti: Kezelési sorrend Placebo-TJ-68-TJ-68-Placebo

N-of-1, crossover kialakítást alkalmazva a TJ-68 klinikai vizsgálatban minden résztvevő az ő kontrolljaként fog működni. A részvétel 11 hétig tart – négy, 2 hetes kezelési periódus, 1 hetes kimosási (WO) periódussal az egyes kezelési periódusok között. A résztvevőket (n=13) véletlenszerűen a következő kezelési szekvenciákba soroljuk:

placebo, TJ-68, TJ-68, placebo (1 hét WO az egyes kezelési időszakok között)
Drog: TJ-68
A 11 hetes részvétel alatt két időszakon keresztül (egy időszak = 2 hét) a résztvevők 2,5 g TJ-68-at vesznek be naponta háromszor étkezés előtt. Beadása 2,5 g TJ-68 por 1 oz-ban való feloldásával történik. langyos vízből.
Más nevek:
  • Shakuyakukanzoto
Drog: Placebo
A 11 hetes részvétel alatt két időszakon keresztül (egy időszak = 2 hét) a résztvevők napi háromszor 2,5 g placebót vesznek be étkezés előtt. A beadása 2,5 g placebopor 1 oz-ban való feloldásával történik. langyos vízből.
Más nevek:
  • Placebo tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a vizuális analóg skála (MCS-VAS) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
Ez az izomgörcsök javulásának mérésére szolgál. Az MCS-VAS azt a szintet jelzi, amelyre az izomgörcsök befolyásolják az általános napi aktivitást. A pontszám 0 és 10 között mozog; A 0 azt jelenti, hogy nincs interferencia, a 10 pedig azt, hogy súlyos interferenciát jelent az általános napi tevékenységben. Az MCS-VAS-t képzett értékelő fogja kezelni, hogy csökkentse a visszaemlékezési torzítást és a belátás hiányát, ami korlátozhatja a szubjektív értékeléseket.
Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az általános izomgörcs skála (MCS) pontszámának változása
Időkeret: Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
Az izomgörcsök kiváltójának, gyakoriságának, súlyosságának és helyének változásait az összes MCS-kérdés adásával mérik. Mérni fogják az izomgörcsöket kiváltó motoros viselkedéseket és az izomgörcsök alvásminőségre gyakorolt ​​hatását is. Az MCS egyes összetevőinek pontszáma – trigger, gyakoriság, súlyosság, hely, viselkedés és az alvásminőségre gyakorolt ​​hatás – 1-től 5-ig terjed, a súlyosság pedig 1-ről 5-re emelkedik. Az összes MCS-komponenst be kell adni. képzett értékelő és vizsgáló értékeli.
Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
Változás az önbeszámolt görcsös fájdalom pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
A résztvevők heti görcsnaplót és görcsös fájdalomskálát töltenek ki. A görcsnapló felméri az izomgörcsök gyakoriságát (0-tól több mint 10-ig) és súlyosságát (enyhe, közepes, súlyos) a test különböző részein (bal láb, kar; törzs; nyak vagy felette). A görcsös fájdalmat egy 0-tól 10-ig terjedő skálán mérik, ahol a 0 a fájdalom hiányát, a 10 pedig a súlyos fájdalmat jelzi.
Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
Változás az ALSFRS-R pontszámban
Időkeret: Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
A betegség progressziója miatt a funkcionalitásban bekövetkezett változásokat úgy mérik, hogy ALSFRS-R-t adnak a résztvevőknek. Az ALSFRS-R 12 kérdést tartalmaz, amelyek pontszáma 0-tól 4-ig terjedhet. A kérdés 0-s pontszáma azt jelenti, hogy nincs funkció, míg a 4-es pontszám a teljes funkciót jelöli.
Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
Változás a változások klinikai globális benyomásában (CGIC) Score
Időkeret: Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
Az adagolás kezdete óta a résztvevők érzéseiben bekövetkezett változásokat 1-től 7-ig terjedő pontszámmal mérik, ahol az 1 azt jelenti, hogy "nagyon sokat javult", a 7 pedig azt, hogy "nagyon sokkal rosszabb".
Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
Változás az ALSAQ-5 (életminőség kérdőív) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
A résztvevők motoros funkcióiban és az ebből eredő életminőségben bekövetkezett változásokat úgy mérik, hogy kérdéseket tesznek fel bizonyos feladatok elvégzésére vagy a reménytelenség érzésére vonatkozóan az elmúlt két hétben. A résztvevők úgy válaszolhatnak, hogy soha, ritkán, néha, gyakran vagy mindig/egyáltalán nem.
Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
Változás a célelérési skála (GAS) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét
A résztvevő és az értékelő együttműködik, és célt tűz ki. A cél elérésének előrehaladását a részvétel során mérik, és -2-től +2-ig pontozzák, ahol a -2 azt jelenti, hogy "(teljesítés) a vártnál sokkal rosszabb", a +2 pedig azt, hogy "(teljesítés) a vártnál sokkal jobb".
Alapállapot, 2. hét, 5. hét, 8. hét és 11. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hiroshi Mitsumoto

Együttműködők

Tsumura & Co., Tokyo, Japan

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. szeptember 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. július 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 2.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 3.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAAT0610

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a TJ-68

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel