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Essai clinique TJ-68 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et de crampes musculaires

3 janvier 2024 mis à jour par: Hiroshi Mitsumoto

Une étude croisée de phase 1/2 bicentrique, à double insu, randomisée, contrôlée par placebo et à plusieurs périodes (N-sur-1) pour évaluer la faisabilité, l'innocuité et l'efficacité du TJ-68 chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique ( SLA) et crampes musculaires

L'objectif principal de l'étude est de démontrer l'innocuité et l'efficacité potentielle du TJ-68 pour améliorer les crampes musculaires chez les participants atteints de SLA sur la base d'un croisement multi-périodes à double insu, randomisé et contrôlé par placebo sur deux sites (N-de- 1) conception de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Au Japon, le TJ-68 est un médicament Kampo couramment prescrit par les médecins japonais pour gérer les crampes musculaires ou les douleurs d'origines diverses. Aux États-Unis, il n'existe aucun médicament efficace pour contrôler les crampes musculaires et aucun médicament approuvé pour traiter spécifiquement les crampes musculaires. Le sulfate de quinine et la mexilétine ont montré un certain effet avec des considérations de sécurité supplémentaires. Le fait que le TJ-68 a été couramment utilisé pour le traitement des crampes musculaires au Japon et le manque de médicaments disponibles pour les crampes dans la SLA représentent la justification fondamentale de cette proposition.

Il s'agit d'un essai clinique croisé de phase 1/2, à deux sites, à double insu, randomisé, contrôlé par placebo et à plusieurs périodes pour les personnes atteintes de SLA et de crampes musculaires. Les participants seront inscrits à l'étude pendant 11 semaines et recevront du TJ-68, également connu sous le nom de Shakuyakukanzoto - un kampo, phytothérapie - pour évaluer son effet sur le soulagement des crampes musculaires. Cet essai clinique utilise une conception d'étude N-sur-1 dans laquelle tous les participants recevront du TJ-68 et un placebo à certains moments, servant de leurs propres témoins.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

26

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Bjorn E. Oskarsson, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Jaimin S. Shah, MD
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

20 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostiqué SLA, PMA ou PLS sur la base des critères de diagnostic de la SLA d'El Escorial ou sur la base des critères de diagnostic de la SLA de la Gold Coast révisés plus récemment
  • Expérimente au moins une crampe musculaire dans n'importe quel muscle par jour
  • Âge 20 à 70 ans
  • La capacité vitale forcée est de 45% de la normale ou plus en position assise
  • Capable d'avaler du liquide par la bouche ou d'être administré par une sonde d'alimentation
  • Soignant disponible pour aider à parler ou à écrire au nom du participant s'il n'est pas capable de parler ou d'écrire en raison de la maladie
  • Capable de comprendre et disposé à donner (signer) le consentement éclairé
  • Disposé à se rendre au site d'étude pour les visites fréquentes, y compris une visite de dépistage (visites d'étude à la fin des semaines 2, 5, 8 et 11)
  • Prendre une dose stable de Riluzole (Rilutek), Edaravone (RADICAVA), ou les deux pendant au moins un mois avant la randomisation et ne devrait pas nécessiter de titration de dose ou d'initiation de ces médicaments pendant la période d'étude
  • Disposé à interrompre les produits en vente libre (OTC) contenant de la racine de pivoine, du Glycyrrhiza ou les deux
  • Disposé à interrompre la mexilétine, le sulfate de quinine ou la ranolazine pendant la période d'étude
  • Disposé à éviter les aliments, les boissons et les médicaments qui peuvent induire ou inhiber le métabolisme de l'enzyme des transporteurs.
  • Volonté de s'abstenir d'initier ou d'ajuster la dose de baclofène, de gabapentine, de prégabaline et / ou de mémantine pendant la période d'étude (une posologie stable de ces médicaments est autorisée).
  • Disposé à pratiquer des mesures contraceptives pour les patients masculins et féminins.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de réactions allergiques à la racine de pivoine, au Glycyrrhiza ou au FD&C Yellow No. 5 (tartrazine)
  • Prend tout médicament connu pour augmenter le risque de pseudoaldostéronisme ou d'hypokaliémie, y compris les corticostéroïdes et les diurétiques (à l'exception des diurétiques épargneurs de potassium, tels que la spironolactone ou l'amiloride)
  • Antécédents de pseudoaldostéronisme ou d'hypokaliémie ou utilisation actuelle d'une supplémentation en potassium
  • Taux de potassium de dépistage 3,4 mEq/L ou moins
  • Dépistage de la pression artérielle diastolique (PAD) supérieure à 90 mmHg ou de la pression artérielle systolique (PAS) supérieure à 150 mmHg après un repos suffisant
  • Dépistage de l'albumine en dessous du niveau de laboratoire normal au laboratoire Columbia ou Mayo Clinic Jacksonville
  • Dépistage d'un taux de bicarbonate ou de dioxyde de carbone inférieur à 19 mmol/L, suggérant une alcalose métabolique
  • Niveau de sodium de dépistage supérieur à 145 mmol/L, suggérant une hypernatrémie
  • Maladies médicales ou neurologiques (autres que la SLA) instables ou actives qui nécessitent un traitement
  • Échec de l'évaluation des capacités
  • Incapable et/ou désireux de comprendre et de signer le consentement éclairé
  • Incapable de parler ou d'écrire l'anglais pour compléter le critère de jugement principal, MCS
  • Prendre des médicaments expérimentaux ou des médicaments non approuvés destinés au traitement des crampes musculaires
  • Celles qui sont enceintes ou qui allaitent
  • Ceux qui ont une insuffisance rénale ou hépatique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Séquence de traitement TJ-68-Placebo-Placebo-TJ-68

Utilisant une conception croisée N-sur-1, chaque participant à l'essai clinique TJ-68 servira de témoin. La participation durera 11 semaines - quatre périodes de traitement de 2 semaines avec une période de sevrage (WO) d'une semaine entre chaque période de traitement. Les participants (n=13) seront randomisés pour les séquences de traitement suivantes :

TJ-68, placebo, placebo, TJ-68 (1 semaine WO entre chaque période de traitement)
Médicament: TJ-68
Pendant deux périodes (une période = 2 semaines) au cours de la participation de 11 semaines, les participants prendront 2,5 g de TJ-68 trois fois par jour avant les repas. Il sera administré en dissolvant 2,5 g de poudre de TJ-68 dans 1 oz. d'eau tiède.
Autres noms:
  • Shakuyakukanzoto
Médicament: Placebo
Pendant deux périodes (une période = 2 semaines) au cours de la participation de 11 semaines, les participants prendront 2,5 g de placebo trois fois par jour avant les repas. Il sera administré en dissolvant 2,5 g de poudre placebo dans 1 oz. d'eau tiède.
Autres noms:
  • Comprimé placebo
Expérimental: Séquence de traitement Placebo-TJ-68-TJ-68-Placebo

Utilisant une conception croisée N-sur-1, chaque participant à l'essai clinique TJ-68 servira de témoin. La participation durera 11 semaines - quatre périodes de traitement de 2 semaines avec une période de sevrage (WO) d'une semaine entre chaque période de traitement. Les participants (n=13) seront randomisés pour les séquences de traitement suivantes :

placebo, TJ-68, TJ-68, placebo (1 semaine WO entre chaque période de traitement)
Médicament: TJ-68
Pendant deux périodes (une période = 2 semaines) au cours de la participation de 11 semaines, les participants prendront 2,5 g de TJ-68 trois fois par jour avant les repas. Il sera administré en dissolvant 2,5 g de poudre de TJ-68 dans 1 oz. d'eau tiède.
Autres noms:
  • Shakuyakukanzoto
Médicament: Placebo
Pendant deux périodes (une période = 2 semaines) au cours de la participation de 11 semaines, les participants prendront 2,5 g de placebo trois fois par jour avant les repas. Il sera administré en dissolvant 2,5 g de poudre placebo dans 1 oz. d'eau tiède.
Autres noms:
  • Comprimé placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score de l'échelle visuelle analogique (MCS-VAS)
Délai: Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Ceci est conçu pour mesurer les améliorations des crampes musculaires. MCS-VAS indique le niveau auquel les crampes musculaires affectent l'activité quotidienne globale. Le score varie de 0 à 10 ; 0 indique aucune interférence et 10 indique une interférence grave avec l'activité quotidienne globale. MCS-VAS sera administré par un évaluateur formé pour réduire le biais de rappel et le manque de perspicacité, ce qui peut limiter les évaluations subjectives.
Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score global de l'échelle des crampes musculaires (MCS)
Délai: Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Les changements dans le déclenchement, la fréquence, la gravité et l'emplacement des crampes musculaires seront mesurés en administrant toutes les questions MCS. Les comportements moteurs qui déclenchent les crampes musculaires et les effets des crampes musculaires sur la qualité du sommeil seront également mesurés. Le score pour chaque composant du MCS - déclencheur, fréquence, gravité, emplacement, comportement et effet sur la qualité du sommeil - ira de 1 à 5, la gravité augmentant de 1 à 5. Tous les composants du MCS seront administrés par un évaluateur formé et évalué par un enquêteur.
Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Changement du score de douleur des crampes autodéclaré
Délai: Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Les participants rempliront un journal hebdomadaire des crampes et une échelle de douleur des crampes. Le journal des crampes évaluera la fréquence (0 à plus de 10 crampes) et la gravité (légère, modérée, sévère) des crampes musculaires dans diverses parties du corps (jambe droite/gauche, bras, torse, cou ou au-dessus). La douleur des crampes sera mesurée sur une échelle de 0 à 10, 0 indiquant l'absence de douleur et 10 indiquant une douleur intense.
Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Modification du score ALSFRS-R
Délai: Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Les changements de fonctionnalité dus à la progression de la maladie seront mesurés en administrant ALSFRS-R aux participants. ALSFRS-R comprend 12 questions qui peuvent avoir un score de 0 à 4. Un score de 0 sur une question indiquerait aucune fonction tandis qu'un score de 4 indiquerait une fonction complète.
Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Modification du score d'impression clinique globale des changements (CGIC)
Délai: Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Les changements dans les sentiments des participants depuis le début du dosage seront mesurés en utilisant un score de 1 à 7, 1 indiquant "très nettement amélioré" et 7 indiquant "très bien pire".
Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Changement du score ALSAQ-5 (questionnaire sur la qualité de vie)
Délai: Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Les changements dans les fonctions motrices des participants et la qualité de vie qui en résulte seront mesurés en posant des questions sur leur capacité à effectuer certaines tâches ou leurs sentiments de désespoir au cours des deux dernières semaines. Les participants peuvent répondre en disant jamais, rarement, parfois, souvent ou toujours/ne peut pas faire du tout.
Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Changement du score de l'échelle de réalisation des objectifs (GAS)
Délai: Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11
Le participant et l'évaluateur collaboreront et établiront un objectif. La progression de la réalisation des objectifs sera mesurée au cours de la participation et notée de -2 à +2, -2 indiquant "(réalisation) bien pire que prévu" et +2 indiquant "(réalisation) bien meilleure que prévu".
Baseline, Semaine 2, Semaine 5, Semaine 8 et Semaine 11

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hiroshi Mitsumoto

Collaborateurs

Tsumura & Co., Tokyo, Japan

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 septembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2021

Première publication (Réel)

10 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AAAT0610

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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