Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания TJ-68 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и мышечными спазмами

14 апреля 2025 г. обновлено: Hiroshi Mitsumoto

Двухцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое многопериодное перекрестное исследование фазы 1/2 для оценки осуществимости, безопасности и эффективности TJ-68 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом ( БАС) и мышечные спазмы

Основная цель исследования — продемонстрировать безопасность и потенциальную эффективность TJ-68 для уменьшения мышечных спазмов у участников с БАС на основе двухцентрового рандомизированного плацебо-контролируемого двойного слепого многопериодного перекрестного исследования (N-of- 1) дизайн исследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В Японии TJ-68 является распространенным лекарством Кампо, назначаемым японскими врачами для лечения мышечных спазмов или болей различного происхождения. В США нет ни эффективных лекарств для контроля мышечных спазмов, ни одобренных препаратов для лечения мышечных спазмов. Сульфат хинина и мексилетин показали некоторый эффект с дополнительными соображениями безопасности. Тот факт, что TJ-68 обычно используется для лечения мышечных судорог в Японии, и отсутствие доступных лекарств от судорог при БАС представляют собой фундаментальное обоснование этого предложения.

Это фаза 1/2, двухцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многопериодное перекрестное клиническое исследование для людей с БАС и мышечными спазмами. Участники будут включены в исследование в течение 11 недель и получат TJ-68, также известный как Shakuyakukanzoto — кампо, лекарственное средство на травах — для оценки его эффекта в облегчении мышечных спазмов. В этом клиническом испытании используется дизайн исследования N-из-1, в котором все участники будут получать TJ-68 и плацебо в определенные моменты, выступая в качестве собственного контроля.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

11

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 20 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз БАС, ПМА или ПЛС на основании диагностических критериев БАС Эль-Эскориал или на основе недавно пересмотренных диагностических критериев БАС Голд-Кост.
  • Испытывает по крайней мере одну мышечную судорогу в любой мышце в день
  • Возраст от 20 до 70 лет
  • Форсированная жизненная емкость легких составляет 45% от нормы и более в положении сидя.
  • Способен проглатывать жидкость через рот или через зонд для кормления
  • Опекун может помочь говорить или писать от имени участника, если он не может говорить или писать из-за болезни
  • Способен понять и готов дать (подписать) информированное согласие
  • Готовы добираться до исследовательского центра для частых посещений, включая контрольный визит (учебные визиты в конце 2, 5, 8 и 11 недели)
  • Прием стабильной дозы рилузола (Rilutek), эдаравона (RADICAVA) или обоих в течение как минимум месяца до рандомизации, и не ожидается, что потребуется титрование дозы или начало приема этих препаратов в течение периода исследования.
  • Готовы прекратить продажу безрецептурных (OTC) продуктов, содержащих любой корень пиона, солодку или и то, и другое
  • Готовы прекратить прием мексилетина, сульфата хинина или ранолазина в течение периода исследования
  • Стремление избегать пищи, напитков и лекарств, которые могут индуцировать или ингибировать метаболизм ферментов-переносчиков.
  • Желание воздержаться от начала или коррекции дозы баклофена, габапентина, прегабалина и/или мемантина в течение периода исследования (разрешено стабильное дозирование этих препаратов).
  • Готов практиковать меры контрацепции для пациентов мужского и женского пола.

Критерий исключения:

  • Аллергические реакции на корень пиона, солодку или FD&C Yellow № 5 (тартразин) в анамнезе.
  • Принимает любые лекарства, повышающие риск развития псевдоальдостеронизма или гипокалиемии, включая кортикостероиды и диуретики (кроме калийсберегающих диуретиков, таких как спиронолактон или амилорид)
  • Псевдоальдостеронизм или гипокалиемия в анамнезе или текущий прием препаратов калия
  • Скрининг уровня калия 3,4 мэкв/л или меньше
  • Скрининг диастолического артериального давления (ДАД) более 90 мм рт.ст. или систолического артериального давления (САД) более 150 мм рт.ст. после достаточного отдыха
  • Скрининг альбумина ниже нормального лабораторного уровня либо в лаборатории Columbia, либо в Mayo Clinic в Джексонвилле.
  • Скрининг уровня бикарбоната или углекислого газа менее 19 ммоль/л, что свидетельствует о метаболическом алкалозе
  • Скрининг уровня натрия выше 145 ммоль/л, предполагающий гипернатриемию
  • Нестабильные или активные соматические или неврологические (кроме БАС) заболевания, требующие лечения
  • Отказ от оценки потенциала
  • Не может и/или не хочет понимать и подписывать информированное согласие
  • Не в состоянии говорить или писать по-английски, чтобы заполнить первичный критерий результата, MCS
  • Прием любых экспериментальных лекарств или неутвержденных лекарств, направленных на лечение мышечных спазмов.
  • Тем, кто беременен или кормит грудью
  • Те, у кого есть почечная или печеночная недостаточность

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Последовательность лечения TJ-68-плацебо-плацебо-TJ-68

Используя перекрестный дизайн N-из-1, каждый участник клинического испытания TJ-68 будет служить его/ее контролем. Участие продлится 11 недель - четыре 2-недельных периода лечения с 1-недельным периодом вымывания (WO) между каждым периодом лечения. Участники (n = 13) будут рандомизированы для следующих последовательностей лечения:

TJ-68, плацебо, плацебо, TJ-68 (1 неделя WO между каждым периодом лечения)
Лекарство: ТДЖ-68
В течение двух периодов (один период = 2 недели) в течение 11-недельного участия участники будут принимать по 2,5 г TJ-68 три раза в день перед едой. Его вводят путем растворения 2,5 г порошка TJ-68 в 1 унции. тепловатой воды.
Другие имена:
  • Сякуякуканзото
Лекарство: Плацебо
В течение двух периодов (один период = 2 недели) в течение 11-недельного участия участники будут принимать по 2,5 г плацебо три раза в день перед едой. Его будут вводить путем растворения 2,5 г порошка плацебо в 1 унции. тепловатой воды.
Другие имена:
  • Таблетка плацебо
Экспериментальный: Последовательность лечения Плацебо-TJ-68-TJ-68-плацебо

Используя перекрестный дизайн N-из-1, каждый участник клинического испытания TJ-68 будет служить его/ее контролем. Участие продлится 11 недель - четыре 2-недельных периода лечения с 1-недельным периодом вымывания (WO) между каждым периодом лечения. Участники (n = 13) будут рандомизированы для следующих последовательностей лечения:

плацебо, TJ-68, TJ-68, плацебо (1 неделя WO между каждым периодом лечения)
Лекарство: ТДЖ-68
В течение двух периодов (один период = 2 недели) в течение 11-недельного участия участники будут принимать по 2,5 г TJ-68 три раза в день перед едой. Его вводят путем растворения 2,5 г порошка TJ-68 в 1 унции. тепловатой воды.
Другие имена:
  • Сякуякуканзото
Лекарство: Плацебо
В течение двух периодов (один период = 2 недели) в течение 11-недельного участия участники будут принимать по 2,5 г плацебо три раза в день перед едой. Его будут вводить путем растворения 2,5 г порошка плацебо в 1 унции. тепловатой воды.
Другие имена:
  • Таблетка плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Визуальная аналоговая шкала (MCS-VAS)
Временное ограничение: Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Это предназначено для измерения улучшений в мышечных спаззах. MCS VAS указывает на уровень, на который мышечные спазмы влияют на общую ежедневную активность. Оценка колеблется от 0 до 10; 0 указывает на отсутствие помех, а 10 указывает на серьезное помехи в общей ежедневной активности. MCS-VAS будет проводиться обученным оценщиком для уменьшения смещения отзыва и отсутствия понимания, что может ограничить субъективные оценки. Чтобы минимизировать эффекты переноса, результаты отражают среднее значение оценки, полученных на второй неделе каждого периода лечения.
Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая оценка мышечной шкалы (MCS)
Временное ограничение: Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Изменения в триггерах, частоте, тяжесть и расположении мышечных спазмов будут измерены путем введения всех вопросов MCS. Моторное поведение, которое запускает мышечные спазмы и эффекты мышечных спазмов на качество сна, также будет измерено. Оценка для каждого компонента MCS - триггер, частота, тяжесть, местоположение, поведение и влияние на качество сна - будет варьироваться от 1 до 5, при этом серьезность увеличится с 1 до 5. Общий диапазон баллов составляет от 6 до 30. Все компоненты MCS будут проводиться обученным оценщиком и оцениваться исследователем. Чтобы минимизировать эффекты переноса, результаты отражают среднее значение оценки, полученных на второй неделе каждого периода лечения.
Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Самооценка боли в судорогах
Временное ограничение: Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Боль в судорогах будет измерена по шкале от 0 до 10 с 0, что указывает на боль, а 10 указывает на сильную боль. Чтобы минимизировать эффекты переноса, результаты отражают среднее значение оценки, полученных на второй неделе каждого периода лечения.
Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Оценка ALSFRS-R
Временное ограничение: Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Изменения в функциональности из-за прогрессирования заболевания будут измерены путем введения ALSFRS-R участникам. ALSFRS-R включает в себя 12 вопросов, которые могут иметь оценку от 0 до 4. Оценка 0 по вопросу будет указывать на функцию, в то время как оценка 4 будет указывать на полную функцию. Общий диапазон баллов составляет от 0 до 48. Чтобы минимизировать эффекты переноса, результаты отражают среднее значение оценки, полученных на второй неделе каждого периода лечения.
Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Клиническое глобальное впечатление об изменениях (CGIC) Оценка
Временное ограничение: Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Изменения в чувствах участника с момента начала дозирования будут измерены с использованием балла от 1 до 7 с 1, указывающим «очень значительно улучшен» и 7, что указывает на «намного хуже». Чтобы минимизировать эффекты переноса, результаты отражают среднее значение оценки, полученных на второй неделе каждого периода лечения.
Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Анкета ALSAQ-5 (Анкета качества жизни)
Временное ограничение: Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Моторные функции участников и получение качества жизни будут измерены, задавая вопросы об их способности выполнять определенные задачи или чувства безнадежности в течение последних двух недель. Участники могут ответить, сказав никогда, редко, иногда, часто, или всегда/не могут делать вообще. Диапазон полного балла ALSAQ-5 составляет от 0 до 100, а 0 отражает лучшее состояние здоровья. Чтобы минимизировать эффекты переноса, результаты отражают среднее значение оценки, полученных на второй неделе каждого периода лечения.
Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Оценка шкалы достижения цели (газ)
Временное ограничение: Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила
Участник и оценщик будут сотрудничать и установить цель. Прогрессирование достижения целей будет измерено в ходе участия и набрала от -2 до +2 с -2, указывающим «(достижение) гораздо хуже, чем ожидалось» и +2, указывая «(достижение) гораздо лучше, чем ожидалось». Чтобы минимизировать эффекты переноса, результаты отражают среднее значение оценки, полученных на второй неделе каждого периода лечения.
Оценивается на базовом уровне, неделя 2, неделя 5, неделя 8 и неделя 11; Неделя 2 сообщила

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hiroshi Mitsumoto

Соавторы

Tsumura & Co., Tokyo, Japan

Следователи

  • Главный следователь: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 сентября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 июля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 июля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AAAT0610

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться