Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

TJ-68 klinická studie u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a svalovými křečemi

14. dubna 2025 aktualizováno: Hiroshi Mitsumoto

Fáze 1/2 dvoustředová, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná vícedobá zkřížená studie (N-z-1) k vyhodnocení proveditelnosti, bezpečnosti a účinnosti TJ-68 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou ( ALS) a svalové křeče

Primárním cílem studie je prokázat bezpečnost a potenciální účinnost TJ-68 pro zlepšení svalových křečí u účastníků s ALS na základě dvoumístného, ​​randomizovaného, ​​placebem kontrolovaného dvojitě zaslepeného multiperiodického křížení (N-of- 1) design studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V Japonsku je TJ-68 běžný lék Kampo předepisovaný japonskými lékaři ke zvládání svalových křečí nebo bolesti různého původu. V USA neexistují žádné účinné léky na kontrolu svalových křečí a žádné schválené léky na specifickou léčbu svalových křečí. Chinin sulfát a mexiletin prokázaly určitý účinek s dalšími bezpečnostními úvahami. Skutečnost, že TJ-68 se běžně používá k léčbě svalových křečí v Japonsku, a nedostatek dostupných léků na křeče u ALS představují základní zdůvodnění tohoto návrhu.

Toto je fáze 1/2, dvoumístná, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, vícedobá zkřížená klinická studie pro jedince s ALS a svalovými křečemi. Účastníci budou zařazeni do studie po dobu 11 týdnů a dostanou TJ-68, také známý jako Shakuyakukanzoto – kampo, bylinný lék – k posouzení jeho účinku na zmírnění svalových křečí. Tato klinická studie využívá design studie N-of-1, ve kterém všichni účastníci dostanou TJ-68 a placebo v určitých bodech, které slouží jako jejich vlastní kontroly.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno pomocí ALS, PMA nebo PLS na základě diagnostických kritérií El Escorial ALS nebo na základě nedávno revidovaných diagnostických kritérií Gold Coast ALS
  • Zažívá alespoň jednu svalovou křeč v jakémkoli svalu denně
  • Věk 20 až 70 let
  • Nucená vitální kapacita je 45 % normální nebo vyšší v sedě
  • Schopný polykat tekutinu ústy nebo být podán pomocí vyživovací sondy
  • K dispozici pečovatel, který pomůže s mluvením nebo psaním jménem účastníka, pokud nemohou mluvit nebo psát kvůli nemoci
  • Schopný porozumět a ochotný dát (podepsat) informovaný souhlas
  • Ochota dojíždět na místo studie za účelem častých návštěv, včetně screeningové návštěvy (studijní návštěvy na konci týdne 2, 5, 8 a 11)
  • Užívání stabilní dávky Riluzolu (Rilutek), Edaravonu (RADICAVA) nebo obou po dobu alespoň jednoho měsíce před randomizací a neočekává se, že bude vyžadovat titraci dávky nebo zahájení těchto léků během období studie
  • Ochota ukončit prodej volně prodejných (OTC) produktů obsahujících jakýkoli kořen pivoňky, Glycyrrhiza nebo obojí
  • Ochota přerušit užívání mexiletinu, chininsulfátu nebo ranolazinu během období studie
  • Ochota vyhýbat se potravinám, nápojům a lékům, které mohou indukovat nebo inhibovat metabolismus enzymů přenašečů.
  • Ochota zdržet se zahájení nebo úpravy dávky baklofenu, gabapentinu, pregabalinu a/nebo memantinu během období studie (stabilní dávkování těchto léků je povoleno).
  • Ochota praktikovat antikoncepční opatření pro mužské i ženské pacienty.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza alergických reakcí na kořen pivoňky, Glycyrrhiza nebo FD&C Yellow č. 5 (tartrazin)
  • užívá jakékoli léky, o kterých je známo, že zvyšují riziko pseudoaldosteronismu nebo hypokalemie, včetně kortikosteroidů a diuretik (kromě draslík šetřících diuretik, jako je spironolakton nebo amilorid)
  • Anamnéza pseudoaldosteronismu nebo hypokalémie nebo současné užívání suplementace draslíkem
  • Screeningová hladina draslíku 3,4 mEq/l nebo méně
  • Screening diastolického krevního tlaku (DBP) více než 90 mmHg nebo systolického krevního tlaku (SBP) více než 150 mmHg po dostatečném odpočinku
  • Screening albuminu pod normální laboratorní hladinu buď v laboratoři Columbia nebo Mayo Clinic Jacksonville
  • Screening hladiny bikarbonátu nebo oxidu uhličitého nižší než 19 mmol/l, což naznačuje metabolickou alkalózu
  • Screeningová hladina sodíku vyšší než 145 mmol/l svědčící pro hypernatrémii
  • Nestabilní nebo aktivní lékařské nebo neurologické (jiné než ALS) onemocnění, která vyžadují léčbu
  • Selhání hodnocení kapacity
  • Není schopen a/nebo ochotný porozumět a podepsat informovaný souhlas
  • Není schopen mluvit nebo psát anglicky k dokončení primárního měřítka výsledku, MCS
  • Užívání jakýchkoli experimentálních léků nebo neschválených léků zaměřených na léčbu svalových křečí
  • Těhotné nebo kojící
  • Ti, kteří mají poškození ledvin nebo jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sekvence ošetření TJ-68-Placebo-Placebo-TJ-68

Každý účastník klinického hodnocení TJ-68 bude sloužit jako jeho/její kontrola s využitím N-z-1, zkříženého designu. Účast bude trvat 11 týdnů – čtyři, 2týdenní léčebná období s 1týdenním vymývacím obdobím (WO) mezi každým léčebným obdobím. Účastníci (n=13) budou náhodně rozděleni do následujících léčebných sekvencí:

TJ-68, placebo, placebo, TJ-68 (1 týden WO mezi každým léčebným obdobím)
Lék: TJ-68
Po dvě období (jedno období = 2 týdny) během 11týdenní účasti budou účastníci užívat 2,5 g TJ-68 třikrát denně před jídlem. Bude se podávat rozpuštěním 2,5 g prášku TJ-68 v 1 oz. vlažné vody.
Ostatní jména:
  • Shakuyakukanzoto
Lék: Placebo
Po dvě období (jedno období = 2 týdny) během 11týdenní účasti budou účastníci užívat 2,5 g placeba třikrát denně před jídlem. Bude se podávat rozpuštěním 2,5 g prášku placeba v 1 oz. vlažné vody.
Ostatní jména:
  • Placebo tablety
Experimentální: Sekvence léčby Placebo-TJ-68-TJ-68-Placebo

Každý účastník klinického hodnocení TJ-68 bude sloužit jako jeho/její kontrola s využitím N-z-1, zkříženého designu. Účast bude trvat 11 týdnů – čtyři, 2týdenní léčebná období s 1týdenním vymývacím obdobím (WO) mezi každým léčebným obdobím. Účastníci (n=13) budou náhodně rozděleni do následujících léčebných sekvencí:

placebo, TJ-68, TJ-68, placebo (1 týden WO mezi každým léčebným obdobím)
Lék: TJ-68
Po dvě období (jedno období = 2 týdny) během 11týdenní účasti budou účastníci užívat 2,5 g TJ-68 třikrát denně před jídlem. Bude se podávat rozpuštěním 2,5 g prášku TJ-68 v 1 oz. vlažné vody.
Ostatní jména:
  • Shakuyakukanzoto
Lék: Placebo
Po dvě období (jedno období = 2 týdny) během 11týdenní účasti budou účastníci užívat 2,5 g placeba třikrát denně před jídlem. Bude se podávat rozpuštěním 2,5 g prášku placeba v 1 oz. vlažné vody.
Ostatní jména:
  • Placebo tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vizuální analogové stupnice (MCS-VAS) skóre
Časové okno: Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
To je navrženo tak, aby měřilo zlepšení svalových křečí. MCS-VAS označuje úroveň, na kterou svalové křeče ovlivňují celkovou denní aktivitu. Skóre se pohybuje od 0 do 10; 0 znamená žádné rušení a 10 naznačuje závažné rušení celkové denní aktivity. MCS-VAS bude spravován vyškoleným hodnotitelem, aby snížil zkreslení a nedostatek vhledu, což může omezit subjektivní hodnocení. Aby se minimalizovaly účinky přenosu, výsledky odrážejí průměr skóre provedených ve druhém týdnu každého období léčby.
Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre svalové křeče (MCS)
Časové okno: Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
Změny spouště, frekvence, závažnosti a umístění svalových křečí budou měřeny podáním všech otázek MCS. Rovněž se měří motorická chování, která spustí svalové křeče a účinky svalových křečí na kvalitu spánku. Skóre pro každou složku MCS - spouštěcí, frekvence, závažnost, umístění, chování a účinek na kvalitu spánku - se bude pohybovat od 1 do 5, přičemž závažnost se zvyšuje z 1 na 5. Celkový rozsah skóre je 6 až 30. Všechny komponenty MCS budou spravovány vyškoleným hodnotitelem a vyhodnoceny vyšetřovatelem. Aby se minimalizovaly účinky přenosu, výsledky odrážejí průměr skóre provedených ve druhém týdnu každého období léčby.
Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
Skóre bolesti křeče
Časové okno: Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
Bolest křeče bude měřena na stupnici od 0 do 10 s 0, což naznačuje žádnou bolest a 10 naznačující silnou bolest. Aby se minimalizovaly účinky přenosu, výsledky odrážejí průměr skóre provedených ve druhém týdnu každého období léčby.
Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
Skóre ALSFRS-R
Časové okno: Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
Změny funkčnosti v důsledku progrese onemocnění budou měřeny podáváním ALSFRS-R pro účastníky. ALSFRS-R obsahuje 12 otázek, které mohou mít skóre 0 až 4. Skóre 0 na otázce by naznačovalo žádnou funkci, zatímco skóre 4 by naznačovalo plnou funkci. Celkový rozsah skóre je 0 až 48. Aby se minimalizovaly účinky přenosu, výsledky odrážejí průměr skóre provedených ve druhém týdnu každého období léčby.
Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
Klinický globální dojem ze změn (CGIC) skóre
Časové okno: Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
Změny v pocitech účastníka od začátku dávkování budou měřeny pomocí skóre 1 až 7, přičemž 1 označuje „velmi vylepšené“ a 7 označující „mnohem horší“. Aby se minimalizovaly účinky přenosu, výsledky odrážejí průměr skóre provedených ve druhém týdnu každého období léčby.
Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
ALSAQ-5 (dotazník kvality života) skóre
Časové okno: Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
Motorické funkce účastníků a výsledná kvalita života budou měřeny položením otázek o jejich schopnosti plnit určité úkoly nebo pocity beznaděje během posledních dvou týdnů. Účastníci mohou odpovědět tím, že nikdy, zřídka, někdy, často nebo vždy/nemohou vůbec, zřídka. Úplný rozsah skóre ALSAQ-5 je od 0 do 100, přičemž 0 odráží nejlepší zdravotní stav. Aby se minimalizovaly účinky přenosu, výsledky odrážejí průměr skóre provedených ve druhém týdnu každého období léčby.
Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
Skóre měřítka dosažení cíle (plyn)
Časové okno: Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno
Účastník a hodnotitel budou spolupracovat a stanovit cíl. Postup dosažení cílů bude měřen v průběhu účasti a zaznamenán od -2 do +2 s -2 označujícím „(úspěch) mnohem horší, než se očekávalo“ a +2 označující “(úspěch) mnohem lépe, než se očekávalo.“ Aby se minimalizovaly účinky přenosu, výsledky odrážejí průměr skóre provedených ve druhém týdnu každého období léčby.
Posouzeno na začátku, 2. týden, 5. týden, 8. týden a 11. týden; 2. týden hlášeno

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hiroshi Mitsumoto

Spolupracovníci

Tsumura & Co., Tokyo, Japan

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hiroshi Mistumoto, MD, Dsc., Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. září 2022

Primární dokončení (Aktuální)

26. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

26. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAT0610

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit