Ensayo clínico TJ-68 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y calambres musculares

Criterios de inclusión:

• Diagnosticado con ALS, PMA o PLS según los criterios de diagnóstico de ALS de El Escorial o según los criterios de diagnóstico de ALS de Gold Coast revisados ​​más recientemente
• Experimenta al menos un calambre muscular en cualquier músculo por día
• Edad 20 a 70 años
• La capacidad vital forzada es el 45% de lo normal o más en una posición sentada
• Capaz de tragar líquido por la boca o ser administrado a través de un tubo de alimentación
• Cuidador disponible para ayudar a hablar o escribir en nombre del participante si no puede hablar o escribir debido a la enfermedad
• Capaz de comprender y dispuesto a dar (firmar) el consentimiento informado
• Dispuesto a viajar al sitio del estudio para las visitas frecuentes, incluida una visita de selección (visitas del estudio al final de la semana 2, 5, 8 y 11)
• Tomando una dosis estable de Riluzole (Rilutek), Edaravone (RADICAVA) o ambos durante al menos un mes antes de la aleatorización y no se espera que requiera ajuste de dosis o inicio de estos medicamentos durante el período de estudio
• Dispuesto a descontinuar los productos de venta libre (OTC) que contienen cualquier raíz de peonía, Glycyrrhiza o ambos
• Dispuesto a suspender la mexiletina, el sulfato de quinina o la ranolazina durante el período de estudio
• Dispuesto a evitar alimentos, bebidas y medicamentos que puedan inducir o inhibir el metabolismo de las enzimas de los transportadores.
• Dispuesto a abstenerse de iniciar o ajustar la dosis de baclofeno, gabapentina, pregabalina y/o memantina durante el período de estudio (se permite la dosificación estable de estos medicamentos).
• Dispuesto a practicar medidas anticonceptivas para pacientes masculinos y femeninos.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de reacciones alérgicas a la raíz de peonía, Glycyrrhiza o FD&C Yellow No. 5 (tartrazina)
• Toma cualquier medicamento que aumente el riesgo de pseudoaldosteronismo o hipopotasemia, incluidos los corticosteroides y los diuréticos (excepto los diuréticos ahorradores de potasio, como la espironolactona o la amilorida)
• Antecedentes de pseudoaldosteronismo o hipopotasemia o uso actual de suplementos de potasio
• Detección del nivel de potasio 3,4 mEq/L o menos
• Detección de presión arterial diastólica (PAD) superior a 90 mmHg o presión arterial sistólica (PAS) superior a 150 mmHg después de un descanso suficiente
• Detección de albúmina por debajo del nivel normal de laboratorio, ya sea en el laboratorio de Columbia o Mayo Clinic en Jacksonville
• Detección de nivel de bicarbonato o dióxido de carbono inferior a 19 mmol/L, lo que sugiere alcalosis metabólica
• Detección de nivel de sodio superior a 145 mmol/L, lo que sugiere hipernatremia
• Enfermedades médicas o neurológicas (que no sean ALS) inestables o activas que requieran tratamiento
• Fallo de la evaluación de la capacidad
• No capaz y/o dispuesto a comprender y firmar el consentimiento informado
• No poder hablar ni escribir inglés para completar la medida de resultado primaria, MCS
• Tomar cualquier medicamento experimental o medicamentos no aprobados dirigidos al tratamiento de los calambres musculares
• Las que están embarazadas o amamantando
• Aquellos que tienen insuficiencia renal o hepática.