蛋白尿性糸球体疾患の小児科におけるスパルセンタン治療の研究 (EPPIK)
2026年5月8日 更新者：Travere Therapeutics, Inc.
選択されたタンパク尿性糸球体疾患の小児被験者におけるスパルセンタン治療の安全性、有効性、および薬物動態を評価するための第 2 相、非盲検、単群、コホート研究
スパルセンタン経口懸濁液の安全性、有効性、忍容性を評価し、108 週間の治療期間にわたって 1 日 1 回投与後の蛋白尿の変化を評価すること。
調査の概要
詳細な説明
これは、次のように定義された 2 つの集団に分けられた、選択されたタンパク尿性糸球体疾患を有する 1 歳以上 18 歳未満の約 57 人の小児被験者におけるスパルセンタンの多施設非盲検 112 週間試験です。
- 母集団 1: 限局性分節性糸球体硬化症 (FSGS) および最小変化病 (MCD) の組織学的パターンに関連する選択されたタンパク尿性糸球体疾患の被験者
- 集団2：腎生検で確認された免疫グロブリンA腎症（IgAN）、免疫グロブリンA血管炎（IgAV）の被験者、またはアルポート症候群（AS）の被験者
この研究では、1日目（ベースライン）、2日目（訪問4）、および12週目（訪問9）での薬物動態評価により、長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価します。 各集団について、被験者は年齢範囲に基づいて 3 つのコホートに登録されます。
研究登録:
母集団 1: FSGS および/または MCD (合計 30 人の被験者)
- コホート1（6名）：8歳以上18歳未満
- コホート 2 (18 例): 3 年以上 8 年未満
- コホート 3 (6 例): 1 年以上 3 年未満
母集団 2: IgAN、IgAV、または AS (合計 27 人の被験者)
- コホート1（9名）：8歳以上18歳未満
- コホート 2 (12 例): 5 年以上 8 年未満
- コホート 3 (6 例): 2 年以上 5 年未満
研究の種類
介入
入学 (推定)
67
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Travere Call Center
- 電話番号：1-877-659-5518
- メール：medinfo@travere.com
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- 募集
- Cedars-Sinai Medical Center
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- 募集
- Nemours Children's Hospital
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- 募集
- Nicklaus Children's Hospital
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- University of Miami, Leonard M. Miller School of Medicine
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 引きこもった
- University of Iowa, Stead Family Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- 引きこもった
- Floating Hospital for Children at Tufts Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5008
- 募集
- C.S. Mott Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- 募集
- University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- 募集
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- 募集
- Hackensack University Medical Center
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Neptune City、New Jersey、アメリカ、07753
- 募集
- Jersey Shore University Medical Center
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
- 募集
- Cohen Children's Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10016
- 引きこもった
- Fink Children's Ambulatory Care Center
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North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- 募集
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- 完了
- Atrium Health Levine Children's Hospital
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Durham、North Carolina、アメリカ、22710
- 募集
- Duke Molecular Physiology Institute
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- 募集
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- 募集
- University of Oklahoma Health Sciences Center (OUHSC)
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
- 引きこもった
- St. Christopher's Hospital for Children
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Texas Children's Hospital
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 引きこもった
- UT Health - John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- 募集
- Seattle Children's Hospital
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Bristol、イギリス、BS2 8BJ
- 募集
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- 募集
- NHS Greater Glasgow and Clyde, Royal Hospital for Children
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Liverpool、イギリス、L12 2AP
- 募集
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London、イギリス、WC1N3JH
- 募集
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- 募集
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Bari、イタリア、70126
- 募集
- Policlinico Bari Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
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Genova、イタリア、16147
- 募集
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan、イタリア、20122
- 募集
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Padova、イタリア、35128
- 募集
- Azienda Ospedale Università di Padova
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Roma、イタリア、00165
- 募集
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- 募集
- Emma Kinderziekenhuis
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Nijmegen、オランダ、6525 GA
- 引きこもった
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Gothenburg、スウェーデン、416 85
- 募集
- Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
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Stockholm、スウェーデン、141 86
- 募集
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
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Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン、28041
- 募集
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid、スペイン、28046
- 募集
- Hospital Universitario La Paz
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Seville、スペイン、41013
- 募集
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Cologne、ドイツ、50937
- 募集
- Uniklinik Köln, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Hamburg、ドイツ、20246
- 募集
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Heidelberg、ドイツ、69120
- 募集
- Universitätsklinikum Heidelberg - Angelika Lautenschläger - Kinderklinik
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Krakow、ポーランド、30-663
- 募集
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Lodz、ポーランド、93-338
- 引きこもった
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Warsaw、ポーランド、04-730
- 引きこもった
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
すべての被験者（両方の集団）の包含基準：
この研究への参加資格を得るには、被験者は次の基準をすべて満たす必要があります。
- 被験者または親/法定後見人（必要に応じて）は、署名されたインフォームドコンセント/同意を提供する意思と能力があり、必要に応じて、被験者は現地の要件に従ってスクリーニング手順の前に同意を提供する意思があります。
- -被験者の推定糸球体濾過率（eGFR）は30 mL /分/ 1.73以上です スクリーニング時のm2。
- 被験者の平均座位血圧は、性別と身長で 5 ～ 95 パーセンタイルです。
母集団1の包含基準:
- 被験者は、スクリーニング時に1歳以上で、1日目（ベースライン）で18歳未満の男性または女性です。
- -被験者はスクリーニング時にUP / C≧1.5 g / g（170 mg / mmol）であり、かつ次のいずれか：
- -腎生検で証明されたFSGSまたはMCDの組織学的パターンおよび臨床症状は、一次FSGSまたはMCDと一致し、スクリーニング時にタンパク尿を適格とする。
- FSGS または MCD に関連する有足細胞タンパク質の遺伝子変異の記録。 ポドサイト変異が記録されている被験者は、腎生検を必要としません。
- -腎生検で証明されたFSGSの組織学的パターンで、病歴と病変の不適応の原因と一致する臨床症状。
注: 腎生検は、過去にいつでも実施されている可能性がありますが、光学顕微鏡および電子顕微鏡の特徴および/または FSGS または MCD と一致する免疫蛍光所見を含める必要があります。
母集団 2 の包含基準:
- 被験者は、1日目（ベースライン）で2歳以上18歳未満の男性または女性です。
- -被験者は、スクリーニング時にUP / C≧0.6 g / g（68 mg / mmol）であり、次のいずれかの診断を受けています：
- 腎生検で確認されたIgAN、IgAV、またはAS
- -遺伝子検査によるASの診断（病原性X連鎖コラーゲン、IV型、アルファ-5（COL4A5）突然変異または常染色体劣性突然変異の両方の対立遺伝子におけるコラーゲン、タイプIV、アルファ-3（COL4A3）および/またはコラーゲン、タイプIV 、アルファ-4 (COL4A4) または常染色体優性 COL4A3 および/または COL4A4 および二遺伝子変異 [すなわち、COL4A3、COL4A4、および COL4A5 遺伝子の 2 つの同時変異])
すべての被験者（両方の母集団）の除外基準：
以下のいずれかを満たす被験者は、この研究から除外されます。
- -被験者の体重はスクリーニング時に7.3kg未満です。
- -被験者は、ウイルス感染、薬物毒性、または悪性腫瘍に続発するFSGSまたはMCDの組織学的パターンを持っています。
- 対象は、原発性 IgAN または IgAV とは関連しない免疫グロブリン A (IgA) 糸球体沈着物を有する (すなわち、別の状態に続発する; 例えば、全身性エリテマトーデスおよび肝硬変)。
- 被験者は、糸球体疾患の急性発症または症状、または診断生検、または新しいまたは異なるクラスの免疫抑制治療を必要とする糸球体疾患の再発を経験している（全身性コルチコステロイド、カルシニューリン阻害剤およびミコフェノール酸モフェチル、アバタセプト、シクロホスファミド、リツキシマブ、オファツムマブ、およびオクレリズマブ) をスクリーニング前の 6 か月以内に使用する。
- -慢性免疫抑制薬（全身性ステロイドを含む）を服用している被験者 スクリーニング前の1か月以上の安定した用量ではありません。
- -被験者は、研究プロトコルで定義されているように、禁止されている併用薬のいずれかを必要とします。
- 被験者は、角膜移植を除いて、何らかの臓器移植を受けています。
- -被験者は、先天性または後天性心不全の記録された病歴を持っています（クラスIIからクラスIVの子供の修正ロス心不全分類）および/または心不全または原因不明の呼吸困難、起座呼吸、発作性夜間呼吸困難、腹水、および/または末梢性のための以前の入院浮腫。
- 被験者は、血行力学的に重大な心臓弁膜症を患っています。
- -被験者は臨床的に重大な先天性血管疾患を患っています。
- -被験者は、黄疸、肝炎、または既知の肝胆道疾患、またはスクリーニング時の正常範囲の上限の2倍を超えるアラニンアミノトランスフェラーゼおよび/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼを持っています。
- 被験者には、過去2年以内に悪性腫瘍の病歴があります。
- 被験者は、スクリーニングヘマトクリットが27％未満（0.27 L / L）またはヘモグロビン値が9 g / dL未満（90 g / L）です。
- 被験者は、スクリーニングカリウム値が5.5ミリ当量（mEq）/ L（5.5 mmol / L）を超えています。
- -被験者は、治験責任医師が臨床的に重要であると考える異常な臨床検査値を持っています。
- -被験者は、スパルセンタンを含むアンギオテンシンIIアンタゴニストまたはエンドセリン受容体アンタゴニストに対するアレルギー反応の病歴を持っているか、治験薬の賦形剤のいずれかに過敏症を持っています。
- -女性の被験者は妊娠しているか、研究の過程で妊娠する予定があるか、授乳中です。
- -初潮から始まる出産の可能性のある女性被験者で、信頼性の高い（つまり、年間1％未満の失敗率を達成できる）1つの避妊方法の使用に同意しない 治験薬の初回投与の7日前から28日まで治験薬の最終投与から数日後。 信頼性の高い避妊方法の例としては、安定した経口、埋め込み、経皮、または注射による避妊ホルモンによる排卵の抑制や子宮内避妊器具などがあります。 1日目/無作為化から28日後まで、横隔膜、殺精子剤を含む横隔膜（推奨）、または男性パートナーによる男性用コンドームまたは殺精子剤を含む男性用コンドームの使用（推奨）など、膣の性的活動中に1つの追加のバリア方法も使用する必要があります。治験薬の最後の投与。 出産の可能性のある女性被験者は、永久に不妊でない限り、初経後に妊娠可能である被験者として定義されます。永久不妊手術には、子宮摘出術、両側卵管摘出術、および両側卵巣摘出術が含まれます。 出産の可能性のあるすべての女性被験者は、スクリーニング（訪問1）で血清妊娠検査結果が陰性であり、1日目（訪問3）以降のすべての研究訪問で、血清によって陽性結果が確認された尿妊娠検査結果が陰性でなければなりません。
注: 初経前、妊娠検査および避妊の使用は必要ありません。 ただし、被験者とその両親/法定後見人は、初潮の直後に被験者が妊娠検査を開始し、避妊薬の使用を開始する必要があることを通知する必要があります。 この要件を放棄することはできません。
- -被験者は、スクリーニング前の28日以内に別の治験薬の研究に参加したか、この研究の過程でそのような研究に参加する予定です。
- 被験者は以前にスパルセンタンに曝露したことがあります。
- 治験責任医師の意見では、被験者または親/法定後見人（必要に応じて）が治験の要件を順守できない場合。その被験者はこの研究に適していないと考えています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：母集団 1: FSGS および/または MCD
-FSGSおよびMCDの組織学的パターンに関連する選択されたタンパク尿性糸球体疾患の被験者
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集団 1: スパルセンタン 800 mg (経口懸濁液)
他の名前：
集団 2: スパルセンタン 400 mg (経口懸濁液)
他の名前：
集団 3: スパルセンタン 400 mg (錠剤)
他の名前：
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実験的：集団 2: IgAN、IgAV、または AS
腎生検により免疫グロブリンA腎症（IgAN）、免疫グロブリンA血管炎（IgAV）、またはアルポート症候群（AS）が確認された被験者
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集団 1: スパルセンタン 800 mg (経口懸濁液)
他の名前：
集団 2: スパルセンタン 400 mg (経口懸濁液)
他の名前：
集団 3: スパルセンタン 400 mg (錠剤)
他の名前：
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実験的：集団 3: IgAN
腎生検でIgANが確認された被験者
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集団 1: スパルセンタン 800 mg (経口懸濁液)
他の名前：
集団 2: スパルセンタン 400 mg (経口懸濁液)
他の名前：
集団 3: スパルセンタン 400 mg (錠剤)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に起因する有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、治療の中止につながるAE、および関心のある有害事象（AEOI）の発生率
時間枠：最後の患者が 108 週目の訪問 (訪問 15) を受けた後。
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TEAE、SAE、治療中止につながるAE、およびAEOIの発生率
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最後の患者が 108 週目の訪問 (訪問 15) を受けた後。
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108週目の尿タンパク質/クレアチニン比(UP/C)
時間枠：最後の患者が 108 週目の訪問 (訪問 15) を受けた後
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108 週間にわたる UP/C のベースラインからの変化
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最後の患者が 108 週目の訪問 (訪問 15) を受けた後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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投与間隔中の血漿濃度-時間曲線下の定常状態 PK パラメータ領域 ([AUCτ])
時間枠：108週目
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定常状態の PK パラメータ [AUCτ]
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108週目
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観察された血漿薬物動態 (PK) 濃度
時間枠：母集団 1 および 2 の予定された 1 日目、2 日目および 12 週目の訪問時。母集団 3 の予定された 1 日目および 4 週目、8、12、24、36、48、60、72、84、および 96 回の訪問。
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予定された時点および訪問時に観察された血漿 PK 濃度
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母集団 1 および 2 の予定された 1 日目、2 日目および 12 週目の訪問時。母集団 3 の予定された 1 日目および 4 週目、8、12、24、36、48、60、72、84、および 96 回の訪問。
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定常状態の PK パラメータ [Cmax_ss]
時間枠：108週目
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定常状態の最大血漿薬物濃度 [Cmax_ss]
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108週目
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定常状態の PK パラメータ [Cmin_ss]
時間枠：108週目
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最小定常状態血漿薬物濃度 [Cmin_ss]
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108週目
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108週間にわたる尿中アルブミン/クレアチニン比（UA/C）
時間枠：108週目
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108週間にわたるUA/Cのベースラインからの変化
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108週目
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108週間にわたる推定糸球体濾過率（eGFR）
時間枠：108週目
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108週間にわたるeGFRのベースラインからの変化
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108週目
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タンパク尿の完全寛解を達成した被験者の割合
時間枠：108週目
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108週間にわたってUP/C <0.3 g/gとして定義される、タンパク尿の完全寛解を達成した被験者の割合
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108週目
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部分寛解を達成したFSGSおよび/またはMCDの組織学的パターンを有する被験者の割合
時間枠：108週目
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FSGS および/または MCD 組織学的パターンを有し、108 週間にわたる UP/C ≤1.5 g/g および UP/C の >40% 減少として定義される部分寛解を達成した被験者の割合
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108週目
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経口懸濁液に耐えられないために治験薬の投与を中止した被験者の割合
時間枠：108週目
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集団1および集団2における経口懸濁液の匂い、味、後味、投与量、または投与方法に耐えられないために治験薬の投与を中止した被験者の割合
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108週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Radko Komers, MD, PhD、Travere Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年8月12日
一次修了 (推定)
2027年3月12日
研究の完了 (推定)
2027年4月12日
試験登録日
最初に提出
2021年7月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月4日
最初の投稿 (実際)
2021年8月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月8日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
- 泌尿生殖器疾患
- 血管疾患
- 心血管疾患
- 病理学的プロセス
- 男性の泌尿生殖器疾患
- 腎臓病
- 泌尿器疾患
- 女性の泌尿生殖器疾患
- 女性の泌尿生殖器疾患と妊娠合併症
- 結合組織病
- 自己免疫疾患
- 免疫系疾患
- 出血
- 皮膚症状
- 過敏症
- 血液疾患
- 皮膚疾患
- 先天異常
- 血液凝固障害
- 皮膚疾患、血管
- 止血障害
- 出血性疾患
- 泌尿生殖器の異常
- 血管炎
- 糸球体腎炎
- 腎炎
- 紫斑病
- 膠原病
- ネフローゼ
- 免疫複合体疾患
- 先天性、遺伝性、および新生児の疾患と異常
- 病理学的状態、徴候および症状
- 皮膚および結合組織疾患
- 徴候と症状
- ヘミックおよびリンパ疾患
- 糸球体腎炎、IGA
- 糸球体硬化症、フォーカル・セグメント
- 腎炎、遺伝性
- ネフローゼ、リポイド
- IgA 血管炎
- 黄斑ジストロフィー、角膜タイプ1
- スパルセンタン
その他の研究ID番号
- RTRX-RE021-201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
臨床試験データ (使用目的を記載した文言を含む) のリクエストは、datarequest@travre.com に送信してください。
承認された場合、データ アクセス契約に署名した後、要求された情報が要求者に提供されます。
リクエストは、研究が完了し、査読誌に研究データが完全に掲載された後、出版後最大 36 か月間行うことができます。
Travere は、リクエストがデータ共有ポリシーに準拠していない場合、またはリクエストが偏ったソースによって行われたと判断される場合、リクエストを拒否または変更を推奨する権利を留保します。
IPD 共有時間枠
リクエストは、研究が完了し、査読誌に研究データが完全に掲載された後、出版後最大 36 か月間行うことができます。
IPD 共有アクセス基準
使用目的とデータ共有契約の提出と承認が必要です。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。