Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Sparsentan-hoidosta proteiineuristen glomerulaaristen sairauksien lapsilla (EPPIK)

perjantai 8. toukokuuta 2026 päivittänyt: Travere Therapeutics, Inc.

Vaihe 2, avoin, yksihaarainen, kohorttitutkimus Sparsentan-hoidon turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakokinetiikkaa arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on valikoituja proteinuurisia glomerulaarisia sairauksia

Arvioida sparsentaani-oraalisuspension turvallisuutta, tehoa ja siedettävyyttä ja arvioida muutoksia proteinuriassa kerran vuorokaudessa 108 viikon hoitojakson aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskustutkimus, avoin, 112 viikkoa kestänyt sparsentaanitutkimus noin 57:llä ≥1-vuotiaalla - <18-vuotiaalla lapsipotilaalla, joilla oli valikoituja proteinuurisia glomerulaarisia sairauksia ja jotka on jaettu kahteen populaatioon, jotka määritellään seuraavasti:

  • Populaatio 1: Koehenkilöt, joilla on valikoituja proteinurisia glomerulussairauksia, jotka liittyvät fokaaliseen segmentaaliseen glomeruloskleroosiin (FSGS) ja Minimal Change Disease (MCD) histologisiin kuvioihin
  • Populaatio 2: Koehenkilöt, joilla on munuaisbiopsialla varmistettu immunoglobuliini A -nefropatia (IgAN), immunoglobuliini A -vaskuliitti (IgAV) tai henkilöt, joilla on Alportin oireyhtymä (AS)

Tutkimuksessa arvioidaan pitkän aikavälin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa farmakokineettisillä arvioinneilla päivänä 1 (perustila), päivänä 2 (käynti 4) ja viikolla 12 (käynti 9). Kutakin väestöä kohden kohortissa kohortissa on ikäjakaumia.

Ilmoittautuminen opintoihin:

  • Populaatio 1: FSGS ja/tai MCD (yhteensä 30 henkilöä)

    1. Kohortti 1 (6 koehenkilöä): ≥8 vuotta - <18 vuotta
    2. Kohortti 2 (18 koehenkilöä): ≥3 vuotta - <8 vuotta
    3. Kohortti 3 (6 koehenkilöä): ≥1 vuosi - <3 vuotta

  • Populaatio 2: IgAN, IgAV tai AS (yhteensä 27 henkilöä)

    1. Kohortti 1 (9 koehenkilöä): ≥8 vuotta <18 vuotta
    2. Kohortti 2 (12 koehenkilöä): ≥5 vuotta - <8 vuotta
    3. Kohortti 3 (6 koehenkilöä): ≥2 vuotta <5 vuotta

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

67

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Rekrytointi
        • Emma Kinderziekenhuis
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Peruutettu
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Espanja, 41013
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Italia
      • Bari, Italia, 70126
        • Rekrytointi
        • Policlinico Bari Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italia, 20122
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Padova, Italia, 35128
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Roma, Italia, 00165
        • Rekrytointi
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Puola
      • Krakow, Puola, 30-663
        • Rekrytointi
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lodz, Puola, 93-338
        • Peruutettu
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Peruutettu
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 416 85
        • Rekrytointi
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Stockholm, Ruotsi, 141 86
        • Rekrytointi
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
  • Saksa
      • Cologne, Saksa, 50937
        • Rekrytointi
        • Uniklinik Köln, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Angelika Lautenschläger - Kinderklinik
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8BJ
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Rekrytointi
        • NHS Greater Glasgow and Clyde, Royal Hospital for Children
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Rekrytointi
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Rekrytointi
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Rekrytointi
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Rekrytointi
        • Nemours Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Rekrytointi
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami, Leonard M. Miller School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Peruutettu
        • University of Iowa, Stead Family Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Peruutettu
        • Floating Hospital for Children at Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5008
        • Rekrytointi
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Rekrytointi
        • Hackensack University Medical Center
      • Neptune City, New Jersey, Yhdysvallat, 07753
        • Rekrytointi
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Rekrytointi
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Peruutettu
        • Fink Children's Ambulatory Care Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Valmis
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 22710
        • Rekrytointi
        • Duke Molecular Physiology Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Rekrytointi
        • University of Oklahoma Health Sciences Center (OUHSC)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • Peruutettu
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Peruutettu
        • UT Health - John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit kaikille aiheille (molemmat populaatiot):

Tutkittavan on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tähän tutkimukseen:

  • Tutkittava tai vanhempi/laillinen huoltaja (tarvittaessa) on halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen, ja tarvittaessa tutkittava on valmis antamaan suostumuksen ennen paikallisten vaatimusten mukaisia ​​seulontamenettelyjä.
  • Potilaan arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) on ≥30 ml/min/1,73 m2 esittelyssä.
  • Koehenkilön keskimääräinen istuva verenpaine on 5. ja 95. prosenttipisteen välillä sukupuolen ja pituuden suhteen.

Yleisön 1 mukaanottokriteerit:

  • Kohde on mies tai nainen ≥ 1-vuotias seulonnassa ja <18-vuotias päivänä 1 (lähtötaso).
  • Potilaalla on UP/C ≥1,5 g/g (170 mg/mmol) seulonnassa JA yksi seuraavista:
  • Munuaisten biopsialla todistetut FSGS- tai MCD-histologiset kuviot ja kliininen esitys, joka vastaa primaarista FSGS:tä tai MCD:tä ja seulonnassa pätevää proteinuriaa huolimatta historiasta tai meneillään olevasta kortikosteroidihoidosta ja/tai muilla immunosuppressiivisilla sairauksia modifioivilla aineilla.
  • FSGS:ään tai MCD:hen liittyvän podosyyttiproteiinin geneettisen mutaation dokumentointi. Koehenkilöt, joilla on dokumentoitu podosyyttinen mutaatio, eivät vaadi munuaisbiopsiaa.
  • Munuaisen biopsialla todistettu FSGS-histologinen kuvio, jossa on sairaushistoria ja kliininen esitys, joka on sopusoinnussa leesion sopeutumattoman syyn kanssa.

Huomautus: Munuaisbiopsia on voitu tehdä milloin tahansa aiemmin, mutta sen tulee sisältää valomikroskopian ja elektronimikroskopian ominaisuudet ja/tai immunofluoresenssilöydökset, jotka ovat FSGS:n tai MCD:n mukaisia.

Yleisön 2 mukaanottokriteerit:

  • Kohde on mies tai nainen ≥2-vuotiaasta <18-vuotiaana päivänä 1 (lähtötaso).
  • Potilaalla on UP/C ≥0,6 g/g (68 mg/mmol) seulonnassa JA yksi seuraavista diagnooseista:
  • Munuaisbiopsialla vahvistettu IgAN, IgAV tai AS
  • AS:n diagnoosi geneettisellä testauksella (patogeeninen X-kytketty kollageeni, tyyppi IV, alfa-5 (COL4A5) mutaatio TAI autosomaaliset resessiiviset mutaatiot kollageenin, tyypin IV, alfa-3 (COL4A3) ja/tai kollageenin, tyypin IV molemmissa alleeleissa , Alpha-4 (COL4A4) TAI autosomaalisesti hallitseva COL4A3 ja/tai COL4A4 ja digeeniset mutaatiot [eli samanaikaiset mutaatiot kahdessa COL4A3-, COL4A4- ja COL4A5-geenistä])

Kaikkien aiheiden poissulkemiskriteerit (molemmat populaatiot):

Koehenkilö, joka täyttää jonkin seuraavista, suljetaan pois tästä tutkimuksesta:

  • Kohde painaa seulonnassa alle 7,3 kg.
  • Kohdeella on FSGS- tai MCD-histologinen kuvio virusinfektioiden, lääketoksisuuden tai pahanlaatuisten kasvainten seurauksena.
  • Kohdeella on immunoglobuliini A:n (IgA) glomerulaarisia kerrostumia, jotka eivät liity primaariseen IgAN:iin tai IgAV:hen (eli sekundaarista toiseen sairauteen; esim. systeeminen lupus erythematosus ja maksakirroosi).
  • Potilaalla on ollut akuutti munuaiskerässairaus tai diagnostinen biopsia tai glomerulussairauden uusiutuminen, joka vaatii uutta tai erilaista immunosuppressiivista hoitoa (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, systeemiset kortikosteroidit, kalsineuriinin estäjät ja mykofenolaattimofetiili, abatasepti, syklofosfamidi , rituksimabi, ofatumumabi ja okrelitsumabi) 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  • Potilaat, jotka käyttävät kroonisia immunosuppressiivisia lääkkeitä (mukaan lukien systeemiset steroidit), jotka eivät ole saaneet vakaata annosta ≥ 1 kuukauden ajan ennen seulontaa.
  • Tutkittava tarvitsee mitä tahansa kielletyistä samanaikaisista lääkkeistä, jotka on määritelty tutkimusprotokollassa.
  • Potilaalle on tehty mikä tahansa elinsiirto sarveiskalvonsiirtoja lukuun ottamatta.
  • Potilaalla on dokumentoitu synnynnäinen tai hankittu sydämen vajaatoiminta (muunneltu Rossin sydämen vajaatoiminnan luokitus lapsille, luokka II - luokka IV) ja/tai aiemmin sairaalahoidossa sydämen vajaatoiminnan tai selittämättömän hengenahdistus, ortopnea, kohtauksellinen yöllinen hengenahdistus, askites ja/tai perifeerinen hengenahdistus. turvotus.
  • Kohdeella on hemodynaamisesti merkittävä sydänläppäsairaus.
  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä synnynnäinen verisuonisairaus.
  • Potilaalla on keltaisuus, hepatiitti tai tunnettu maksasairaus tai alaniiniaminotransferaasi ja/tai aspartaattiaminotransferaasi > 2 kertaa normaalin alueen yläraja seulonnassa.
  • Tutkittavalla on ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisen 2 vuoden aikana.
  • Potilaalla on seulontahematokriitti <27 % (0,27 l/l) tai hemoglobiiniarvo < 9 g/dl (90 g/l).
  • Potilaalla on seulonnan kaliumarvo > 5,5 milliekvivalenttia (mEq)/l (5,5 mmol/l).
  • Potilaalla on mitä tahansa poikkeavia kliinisiä laboratorioseulontaarvoja, joita tutkija pitää kliinisesti merkittävinä.
  • Kohdeella on aiemmin ollut allerginen vaste mille tahansa angiotensiini II -antagonistille tai endoteliinireseptorin antagonistille, mukaan lukien sparsentaani, tai hän on yliherkkä jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle.
  • Naishenkilö on raskaana, suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai imettää.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset, kuukautisten alkamisesta ja jotka eivät suostu käyttämään yhtä erittäin luotettavaa (eli voivat saavuttaa epäonnistumisaste <1 % vuodessa) ehkäisymenetelmää 7 päivää ennen tutkimuslääkityksen ensimmäistä annosta 28. päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Esimerkkejä erittäin luotettavista ehkäisymenetelmistä ovat vakaat oraaliset, implantoidut, transdermaaliset tai injektoidut ehkäisyhormonit, jotka liittyvät ovulaation estämiseen tai kohdunsisäiseen välineeseen. Yhtä ylimääräistä estemenetelmää on käytettävä myös emättimen seksuaalisen toiminnan aikana, kuten palleaa, palleaa, jossa on spermisidiä (suositeltavaa) tai mieskumppanin käyttäessä miehen kondomia tai miehen kondomia spermisidillä (suositus), päivästä 1/satunnaistaminen 28 päivään sen jälkeen. viimeinen annos tutkimuslääkitystä. Naishenkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi, määritellään kuukautisten jälkeen hedelmällisiksi, elleivät he ole pysyvästi steriilejä; pysyviä sterilointimenetelmiä ovat kohdun poisto, kahdenvälinen salpingektomia ja molemminpuolinen munanpoisto. Kaikilla hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustestitulos seulonnassa (käynti 1) ja negatiivinen virtsaraskaustestitulos, jonka positiiviset tulokset on vahvistettava seerumilla, jokaisella tutkimuskäynnillä päivästä 1 (käynti 3) ja sen jälkeen.

Huomautus: Ennen kuukautisia raskaustestiä ja ehkäisyä ei vaadita. Koehenkilöille ja heidän vanhemmilleen/laillisille huoltajilleen on kuitenkin kerrottava, että heti kuukautisten alkaessa koehenkilöiden on aloitettava raskaustesti ja aloitettava ehkäisyn käyttö. Tästä vaatimuksesta ei voida luopua.

  • Tutkittava on osallistunut toisen tutkimuslääkkeen tutkimukseen 28 päivän sisällä ennen seulontaa tai aikoo osallistua tällaiseen tutkimukseen tämän tutkimuksen aikana.
  • Potilas on aiemmin altistunut sparsentaanille.
  • Tutkija tai vanhempi/laillinen huoltaja (tarvittaessa) ei tutkijan mielestä pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, historian noudattamatta jättäminen ja/tai mikä tahansa muu syy, joka saa tutkijan uskovat, että aihe ei olisi hyvä ehdokas tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Populaatio 1: FSGS ja/tai MCD
Koehenkilöt, joilla on valikoituja proteinuurisia glomerulaarisia sairauksia, jotka liittyvät FSGS- ja MCD-histologisiin kuvioihin
Lääke: Sparsentan
Populaatio 1: 800 mg sparsentaania (oraalisuspensio)
Muut nimet:
  • RE-021
Lääke: Sparsentan
Populaatio 2: 400 mg sparsentaania (oraalisuspensio)
Muut nimet:
  • RE-021
Lääke: Sparsentan
Populaatio 3: 400 mg sparsentaania (tabletit)
Muut nimet:
  • RE-021
Kokeellinen: Populaatio 2: IgAN, IgAV tai AS
Potilaat, joilla on munuaisbiopsialla vahvistettu immunoglobuliini A -nefropatia (IgAN), immunoglobuliini A -vaskuliitti (IgAV) tai Alportin oireyhtymä (AS)
Lääke: Sparsentan
Populaatio 1: 800 mg sparsentaania (oraalisuspensio)
Muut nimet:
  • RE-021
Lääke: Sparsentan
Populaatio 2: 400 mg sparsentaania (oraalisuspensio)
Muut nimet:
  • RE-021
Lääke: Sparsentan
Populaatio 3: 400 mg sparsentaania (tabletit)
Muut nimet:
  • RE-021
Kokeellinen: Populaatio 3: IgAN
Koehenkilöt, joilla on munuaisbiopsialla vahvistettu IgAN
Lääke: Sparsentan
Populaatio 1: 800 mg sparsentaania (oraalisuspensio)
Muut nimet:
  • RE-021
Lääke: Sparsentan
Populaatio 2: 400 mg sparsentaania (oraalisuspensio)
Muut nimet:
  • RE-021
Lääke: Sparsentan
Populaatio 3: 400 mg sparsentaania (tabletit)
Muut nimet:
  • RE-021

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE), vakavien haittatapahtumien (SAE), hoidon keskeyttämiseen johtavien haittatapahtumien ja kiinnostavien haittatapahtumien esiintyvyys (AEOI)
Aikaikkuna: Kun viimeinen potilas on käynyt viikolla 108 (käynti 15).
TEAE:n, SAE:n, hoidon keskeyttämiseen johtaneiden AE:n ja AEOI:n ilmaantuvuus
Kun viimeinen potilas on käynyt viikolla 108 (käynti 15).
Virtsan proteiini/kreatiniinisuhde (UP/C) viikolla 108
Aikaikkuna: Kun viimeinen potilas on käynyt viikon 108 käynnin (käynti 15)
Muutos lähtötasosta UP/C:ssä 108 viikon aikana
Kun viimeinen potilas on käynyt viikon 108 käynnin (käynti 15)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakaan tilan PK-parametrien alue plasman pitoisuus-aikakäyrän alla annosteluvälin aikana ([AUCτ])
Aikaikkuna: Viikko 108
Vakaan tilan PK-parametrit [AUCτ]
Viikko 108
Havaitut plasman farmakokineettiset (PK) pitoisuudet
Aikaikkuna: Suunniteltuna päivänä 1, päivänä 2 ja viikolla 12 käyntejä väestölle 1 ja 2. Suunniteltuna päivänä 1 ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96 käyntiä väestölle 3.
Havaitut plasman PK-pitoisuudet aikataulun mukaisina ajankohtina ja käynneinä
Suunniteltuna päivänä 1, päivänä 2 ja viikolla 12 käyntejä väestölle 1 ja 2. Suunniteltuna päivänä 1 ja viikolla 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96 käyntiä väestölle 3.
Vakaan tilan PK-parametrit [Cmax_ss]
Aikaikkuna: Viikko 108
Suurin vakaan tilan plasman lääkeainepitoisuus [Cmax_ss]
Viikko 108
Vakaan tilan PK-parametrit [Cmin_ss]
Aikaikkuna: Viikko 108
Pienin vakaan tilan plasman lääkeainepitoisuus [Cmin_ss]
Viikko 108
Virtsan albumiini/kreatiniinisuhde (UA/C) 108 viikon aikana
Aikaikkuna: Viikko 108
UA/C:n muutos lähtötasosta 108 viikon aikana
Viikko 108
Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) 108 viikon aikana
Aikaikkuna: Viikko 108
Muutos lähtötasosta eGFR:ssä 108 viikon aikana
Viikko 108
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat proteinurian täydellisen remission
Aikaikkuna: Viikko 108
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat proteinurian täydellisen remission, määriteltynä UP/C <0,3 g/g 108 viikon aikana
Viikko 108
Niiden potilaiden osuus, joilla on FSGS- ja/tai MCD-histologiset kuviot, jotka saavuttavat osittaisen remission
Aikaikkuna: Viikko 108
Niiden potilaiden osuus, joilla on FSGS- ja/tai MCD-histologiset kuviot ja jotka saavuttivat osittaisen remission määriteltynä UP/C ≤1,5 ​​g/g ja >40 % UP/C aleneminen 108 viikon aikana
Viikko 108
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka lopettivat tutkimuslääkityksen, koska he eivät siedä oraalisuspensiota
Aikaikkuna: Viikko 108
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka keskeyttivät tutkimuslääkityksen, koska he eivät siedä hajua, makua, jälkimakua, antotilavuutta tai oraalisuspension antotapaa populaatioissa 1 ja 2
Viikko 108

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Travere Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Radko Komers, MD, PhD, Travere Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 12. elokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 12. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 12. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RTRX-RE021-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pyynnöt kliinisistä tutkimuksista, mukaan lukien kieli, jossa ilmoitetaan sen käyttötarkoitus, tulee lähettää osoitteeseen datarequest@travere.com. Jos se hyväksytään, pyydetyt tiedot toimitetaan pyynnön esittäjälle tietojen käyttösopimuksen allekirjoittamisen jälkeen. Pyynnöt voidaan tehdä tutkimuksen valmistumisen ja tutkimustietojen täydellisen julkaisemisen jälkeen vertaisarvioidussa lehdessä enintään 36 kuukauden ajan sen julkaisemisesta. Travere varaa oikeuden hylätä pyynnön tai suositella siihen muutoksia, jos se ei ole tiedonjakokäytännön mukainen tai jos pyynnön todetaan olevan puolueellinen lähde.

IPD-jaon aikakehys

Pyynnöt voidaan tehdä tutkimuksen valmistumisen ja tutkimustietojen täydellisen julkaisemisen jälkeen vertaisarvioidussa lehdessä enintään 36 kuukauden ajan sen julkaisemisesta.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Edellyttää käyttötarkoituksen toimittamista ja hyväksymistä sekä tietojen jakamissopimusta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa