Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie leczenia sparsentanem w pediatrii z białkomoczowymi chorobami kłębuszkowymi (EPPIK)

8 maja 2026 zaktualizowane przez: Travere Therapeutics, Inc.

Otwarte, jednoramienne badanie kohortowe fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki leczenia sparsentanem u dzieci i młodzieży z wybranymi chorobami kłębuszkowymi związanymi z białkomoczem

Ocena bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji sparsentanu w postaci zawiesiny doustnej oraz ocena zmian w białkomoczu po podawaniu raz na dobę przez 108-tygodniowy okres leczenia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, 112-tygodniowe badanie sparsentanu u około 57 dzieci w wieku od ≥1 roku do <18 lat z wybranymi chorobami kłębuszków nerkowych z białkomoczem, podzielonych na 2 populacje, zdefiniowane w następujący sposób:

  • Populacja 1: Pacjenci z wybranymi białkomoczowymi chorobami kłębuszków nerkowych związanymi z obrazami histologicznymi ogniskowej segmentalnej stwardnienia kłębuszków nerkowych (FSGS) i chorobą o minimalnej zmianie (MCD)
  • Populacja 2: Osoby z potwierdzoną biopsją nerki nefropatią immunoglobuliny A (IgAN), zapaleniem naczyń immunoglobuliny A (IgAV) lub osoby z zespołem Alporta (AS)

Badanie będzie oceniać długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność z ocenami farmakokinetycznymi w dniu 1 (wizyta wyjściowa), dniu 2 (wizyta 4) i tygodniu 12 (wizyta 9). Dla każdej populacji badani zostaną zapisani do 3 kohort w oparciu o przedziały wiekowe.

Rejestracja na studia:

  • Populacja 1: FSGS i/lub MCD (łącznie 30 osób)

    1. Kohorta 1 (6 osób): od ≥8 lat do <18 lat
    2. Kohorta 2 (18 pacjentów): od ≥3 lat do <8 lat
    3. Kohorta 3 (6 osób): od ≥1 roku do <3 lat

  • Populacja 2: IgAN, IgAV lub AS (łącznie 27 osób)

    1. Kohorta 1 (9 osób): od ≥8 lat do <18 lat
    2. Kohorta 2 (12 osób): od ≥5 lat do <8 lat
    3. Kohorta 3 (6 osób): od ≥2 lat do <5 lat

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

67

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Rekrutacyjny
        • Emma Kinderziekenhuis
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Wycofane
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Niemcy
      • Cologne, Niemcy, 50937
        • Rekrutacyjny
        • Uniklinik Köln, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Angelika Lautenschläger - Kinderklinik
  • Polska
      • Krakow, Polska, 30-663
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Wycofane
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Wycofane
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Rekrutacyjny
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Rekrutacyjny
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami, Leonard M. Miller School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Wycofane
        • University of Iowa, Stead Family Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Wycofane
        • Floating Hospital for Children at Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5008
        • Rekrutacyjny
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Hackensack University Medical Center
      • Neptune City, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07753
        • Rekrutacyjny
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Rekrutacyjny
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Wycofane
        • Fink Children's Ambulatory Care Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Zakończony
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 22710
        • Rekrutacyjny
        • Duke Molecular Physiology Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Rekrutacyjny
        • University of Oklahoma Health Sciences Center (OUHSC)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Wycofane
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Wycofane
        • UT Health - John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 416 85
        • Rekrutacyjny
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Stockholm, Szwecja, 141 86
        • Rekrutacyjny
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
  • Włochy
      • Bari, Włochy, 70126
        • Rekrutacyjny
        • Policlinico Bari Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
      • Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Włochy, 20122
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Padova, Włochy, 35128
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Roma, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Rekrutacyjny
        • NHS Greater Glasgow and Clyde, Royal Hospital for Children
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Rekrutacyjny
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Rekrutacyjny
        • Manchester University Nhs Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia dla wszystkich badanych (obie populacje):

Uczestnik musi spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu:

  • Uczestnik lub rodzic/opiekun prawny (w stosownych przypadkach) jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody/podpisanej zgody, a tam, gdzie jest to wymagane, uczestnik jest skłonny wyrazić zgodę przed jakimikolwiek procedurami przesiewowymi zgodnie z lokalnymi wymogami.
  • Pacjent ma szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2 podczas seansu.
  • Pacjent ma średnie ciśnienie krwi w pozycji siedzącej między 5 a 95 percentylem dla płci i wzrostu.

Kryteria włączenia dla populacji 1:

  • Pacjentem jest mężczyzna lub kobieta w wieku ≥1 roku w momencie badania przesiewowego i w wieku <18 lat w dniu 1 (linia bazowa).
  • Pacjent ma UP/C ≥1,5 g/g (170 mg/mmol) podczas badania przesiewowego ORAZ jedno z poniższych:
  • Potwierdzone biopsją nerki wzorce histologiczne FSGS lub MCD i obraz kliniczny zgodny z pierwotnym FSGS lub MCD i kwalifikującym się białkomoczem w badaniu przesiewowym pomimo historii lub trwającego leczenia kortykosteroidami i/lub innymi lekami modyfikującymi przebieg choroby immunosupresyjnej.
  • Dokumentacja mutacji genetycznej w białku podocytów związanej z FSGS lub MCD. Osoby z udokumentowaną mutacją podocytarną nie wymagają biopsji nerki.
  • Histologiczny wzór FSGS potwierdzony biopsją nerki z historią medyczną i obrazem klinicznym zgodnym z nieadaptacyjną przyczyną zmiany.

Uwaga: Biopsja nerki mogła być wykonana w dowolnym momencie w przeszłości, ale musi zawierać charakterystykę mikroskopii świetlnej i elektronowej i/lub wyniki immunofluorescencji zgodne z FSGS lub MCD.

Kryteria włączenia dla populacji 2:

  • Pacjentem jest mężczyzna lub kobieta w wieku od ≥2 lat do <18 lat w dniu 1. (linia wyjściowa).
  • Pacjent ma UP/C ≥0,6 g/g (68 mg/mmol) podczas badania przesiewowego ORAZ jedną z następujących diagnoz:
  • IgAN, IgAV lub AS potwierdzone biopsją nerki
  • Rozpoznanie AS za pomocą testów genetycznych (patogenna mutacja kolagenu sprzężonego z chromosomem X, typ IV, alfa-5 (COL4A5) LUB mutacje autosomalne recesywne w obu allelach kolagenu, typ IV, alfa-3 (COL4A3) i/lub kolagen, typ IV , alfa-4 (COL4A4) LUB autosomalnie dominujący COL4A3 i/lub COL4A4 oraz mutacje digeniczne [tj. jednoczesne mutacje w 2 genach COL4A3, COL4A4 i COL4A5])

Kryteria wykluczenia dla wszystkich pacjentów (obie populacje):

Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z tego badania:

  • Pacjent waży <7,3 kg podczas badania przesiewowego.
  • Pacjent ma wzór histologiczny FSGS lub MCD wtórny do infekcji wirusowych, toksyczności leków lub nowotworów złośliwych.
  • Osobnik ma złogi kłębuszkowe immunoglobuliny A (IgA) nie w kontekście pierwotnej IgAN lub IgAV (tj. wtórne do innego stanu, np. tocznia rumieniowatego układowego i marskości wątroby).
  • Pacjent miał ostry początek lub prezentację choroby kłębuszków nerkowych lub biopsję diagnostyczną lub nawrót choroby kłębuszków nerkowych wymagających nowej lub innej klasy leczenia immunosupresyjnego (w tym, ale nie wyłącznie, ogólnoustrojowych kortykosteroidów, inhibitorów kalcyneuryny i mykofenolanu mofetylu, abataceptu, cyklofosfamidu , rytuksymab, ofatumumab i okrelizumab) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Osoby przyjmujące przewlekle leki immunosupresyjne (w tym steroidy działające ogólnoustrojowo) nie w stałej dawce przez ≥1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
  • Osobnik wymaga stosowania któregokolwiek z zabronionych leków towarzyszących, jak określono w protokole badania.
  • Pacjent przeszedł jakikolwiek przeszczep narządu, z wyjątkiem przeszczepów rogówki.
  • Pacjent ma udokumentowaną historię wrodzonej lub nabytej niewydolności serca (zmodyfikowana klasyfikacja niewydolności serca Rossa dla dzieci od klasy II do IV) i/lub wcześniejszej hospitalizacji z powodu niewydolności serca lub niewyjaśnionej duszności, ortopedii, napadowej duszności nocnej, wodobrzusza i/lub obrzęk.
  • Osobnik ma istotną hemodynamicznie chorobę zastawkową serca.
  • Osobnik ma klinicznie istotną wrodzoną chorobę naczyniową.
  • Pacjent ma żółtaczkę, zapalenie wątroby lub znaną chorobę wątroby i dróg żółciowych lub aminotransferazę alaninową i/lub aminotransferazę asparaginianową >2 razy powyżej górnej granicy normalnego zakresu podczas badania przesiewowego.
  • Podmiot ma historię złośliwości w ciągu ostatnich 2 lat.
  • Pacjent ma hematokryt przesiewowy <27% (0,27 l/l) lub wartość hemoglobiny <9 g/dl (90 g/l).
  • Pacjent ma przesiewową wartość potasu >5,5 miliekwiwalentu (mEq)/l (5,5 mmol/l).
  • U osobnika występują jakiekolwiek nieprawidłowe wartości przesiewowych badań laboratoryjnych, które badacz uważa za istotne klinicznie.
  • Pacjent ma historię odpowiedzi alergicznej na dowolnego antagonistę angiotensyny II lub antagonistę receptora endoteliny, w tym sparsentan, lub ma nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą w badanym leku.
  • Pacjentka jest w ciąży, planuje zajść w ciążę w trakcie badania lub karmi piersią.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, począwszy od pierwszej miesiączki, które nie zgadzają się na stosowanie 1 wysoce niezawodnej (tj. mogącej osiągnąć odsetek niepowodzeń <1% rocznie) metody antykoncepcji od 7 dni przed pierwszą dawką badanego leku do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku. Przykłady wysoce niezawodnych metod antykoncepcji obejmują stabilne doustne, wszczepiane, przezskórne lub wstrzykiwane hormony antykoncepcyjne związane z hamowaniem owulacji lub wkładkę wewnątrzmaciczną. Należy również stosować jedną dodatkową metodę barierową podczas stosunku dopochwowego, taką jak diafragma, diafragma ze środkiem plemnikobójczym (preferowane) lub stosowanie przez partnera męskiej prezerwatywy lub męskiej prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym (preferowane), od dnia 1/randomizacji do 28 dni po ostatnią dawkę badanego leku. Kobiety w wieku rozrodczym definiuje się jako płodne po pierwszej miesiączce, chyba że są trwale bezpłodne; metody trwałej sterylizacji obejmują histerektomię, obustronne wycięcie jajowodu i obustronne wycięcie jajników. Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego (Wizyta 1) oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu, z pozytywnym wynikiem potwierdzonym przez surowicę, podczas każdej wizyty w ramach badania od dnia 1 (Wizyta 3) i później.

Uwaga: Przed wystąpieniem pierwszej miesiączki nie są wymagane testy ciążowe ani stosowanie środków antykoncepcyjnych. Należy jednak poinformować pacjentki i ich rodziców/opiekunów prawnych, że natychmiast po wystąpieniu pierwszej miesiączki pacjentki będą musiały rozpocząć testy ciążowe i rozpocząć stosowanie antykoncepcji. Od tego wymogu nie można odstąpić.

  • Uczestnik brał udział w badaniu innego badanego leku w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym lub planuje uczestniczyć w takim badaniu w trakcie tego badania.
  • Podmiot miał wcześniej kontakt ze sparsentanem.
  • Uczestnik lub rodzic/opiekun prawny (w stosownych przypadkach), w opinii Badacza, nie są w stanie spełnić wymagań badania, w tym między innymi, historia niezgodności i/lub jakikolwiek inny powód, który powoduje, że Badacz uważają, że przedmiot nie byłby dobrym kandydatem do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Populacja 1: FSGS i/lub MCD
Pacjenci z wybranymi białkomoczowymi chorobami kłębuszków nerkowych związanymi z histologicznymi wzorami FSGS i MCD
Lek: Sparsentan
Populacja 1: 800 mg Sparsetanu (zawiesina doustna)
Inne nazwy:
  • RE-021
Lek: Sparsentan
Populacja 2: 400 mg Sparsetanu (zawiesina doustna)
Inne nazwy:
  • RE-021
Lek: Sparsentan
Populacja 3: 400 mg Sparsetanu (tabletki)
Inne nazwy:
  • RE-021
Eksperymentalny: Populacja 2: IgAN, IgAV lub AS
Pacjenci z potwierdzoną biopsją nerki nefropatią immunoglobuliny A (IgAN), zapaleniem naczyń wywołanym immunoglobuliną A (IgAV) lub zespołem Alporta (AS)
Lek: Sparsentan
Populacja 1: 800 mg Sparsetanu (zawiesina doustna)
Inne nazwy:
  • RE-021
Lek: Sparsentan
Populacja 2: 400 mg Sparsetanu (zawiesina doustna)
Inne nazwy:
  • RE-021
Lek: Sparsentan
Populacja 3: 400 mg Sparsetanu (tabletki)
Inne nazwy:
  • RE-021
Eksperymentalny: Populacja 3: IgAN
Pacjenci z IgAN potwierdzoną w biopsji nerki
Lek: Sparsentan
Populacja 1: 800 mg Sparsetanu (zawiesina doustna)
Inne nazwy:
  • RE-021
Lek: Sparsentan
Populacja 2: 400 mg Sparsetanu (zawiesina doustna)
Inne nazwy:
  • RE-021
Lek: Sparsentan
Populacja 3: 400 mg Sparsetanu (tabletki)
Inne nazwy:
  • RE-021

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania leczenia oraz interesujących zdarzeń niepożądanych (AEOI)
Ramy czasowe: Po wizycie ostatniego pacjenta w 108 tygodniu (Wizyta 15).
Częstość występowania TEAE, SAE, AE prowadzących do przerwania leczenia oraz AEOI
Po wizycie ostatniego pacjenta w 108 tygodniu (Wizyta 15).
Stosunek białko/kreatynina w moczu (UP/C) w 108. tygodniu
Ramy czasowe: Po wizycie ostatniego pacjenta w 108. tygodniu (wizyta 15)
Zmiana UP/C w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 108 tygodni
Po wizycie ostatniego pacjenta w 108. tygodniu (wizyta 15)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole parametrów farmakokinetycznych w stanie stacjonarnym pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu podczas przerwy w dawkowaniu ([AUCτ])
Ramy czasowe: Tydzień 108
Parametry PK w stanie stacjonarnym [AUCτ]
Tydzień 108
Obserwowane stężenia farmakokinetyczne (PK) w osoczu
Ramy czasowe: Podczas zaplanowanych wizyt w dniu 1, dniu 2 i tygodniu 12 dla populacji 1 i 2. Podczas zaplanowanych wizyt w dniu 1 i tygodniu 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96 dla populacji 3.
Obserwowane stężenia PK w osoczu w zaplanowanych punktach czasowych i podczas wizyt
Podczas zaplanowanych wizyt w dniu 1, dniu 2 i tygodniu 12 dla populacji 1 i 2. Podczas zaplanowanych wizyt w dniu 1 i tygodniu 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96 dla populacji 3.
Parametry PK w stanie ustalonym [Cmax_ss]
Ramy czasowe: Tydzień 108
Maksymalne stężenie leku w osoczu w stanie stacjonarnym [Cmax_ss]
Tydzień 108
Parametry PK w stanie ustalonym [Cmin_ss]
Ramy czasowe: Tydzień 108
Minimalne stężenie leku w osoczu w stanie stacjonarnym [Cmin_ss]
Tydzień 108
Stosunek albuminy do kreatyniny w moczu (UA/C) w ciągu 108 tygodni
Ramy czasowe: Tydzień 108
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w UA/C w ciągu 108 tygodni
Tydzień 108
Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) w ciągu 108 tygodni
Ramy czasowe: Tydzień 108
Zmiana eGFR w stosunku do wartości początkowej w ciągu 108 tygodni
Tydzień 108
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli całkowitą remisję białkomoczu
Ramy czasowe: Tydzień 108
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli całkowitą remisję białkomoczu, definiowaną jako UP/C <0,3 g/g w ciągu 108 tygodni
Tydzień 108
Odsetek pacjentów z wzorami histologicznymi FSGS i/lub MCD, którzy osiągnęli częściową remisję
Ramy czasowe: Tydzień 108
Odsetek pacjentów z wzorami histologicznymi FSGS i/lub MCD, którzy osiągnęli częściową remisję zdefiniowaną jako UP/C ≤1,5 ​​g/g i >40% zmniejszenie UP/C w ciągu 108 tygodni
Tydzień 108
Odsetek pacjentów, którzy przerwali stosowanie badanego leku ze względu na nietolerancję zawiesiny doustnej
Ramy czasowe: Tydzień 108
Odsetek pacjentów, którzy przerwali stosowanie badanego leku ze względu na niemożność tolerowania zapachu, smaku, posmaku, objętości podania lub sposobu podawania zawiesiny doustnej w Populacji 1 i Populacji 2
Tydzień 108

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Radko Komers, MD, PhD, Travere Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

12 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RTRX-RE021-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Prośby o dane z badania klinicznego, łącznie z opisem ich zamierzonego zastosowania, należy kierować na adres datarequest@travere.com. W przypadku zatwierdzenia żądane informacje zostaną przekazane wnioskodawcy po podpisaniu umowy o dostępie do danych. Wnioski można składać po zakończeniu badania i pełnej publikacji danych z badania w recenzowanym czasopiśmie przez okres do 36 miesięcy od ich publikacji. Travere zastrzega sobie prawo do odrzucenia wniosku lub zalecenia modyfikacji, jeśli nie jest on zgodny z polityką udostępniania danych lub jeśli zostanie ustalone, że wniosek został złożony przez stronnicze źródło.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski można składać po zakończeniu badania i pełnej publikacji danych z badania w recenzowanym czasopiśmie przez okres do 36 miesięcy od ich publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wymaga przedłożenia i zatwierdzenia przeznaczenia oraz umowy o udostępnianiu danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj