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Untersuchung der Sparsentan-Behandlung in der Pädiatrie mit proteinurischen glomerulären Erkrankungen (EPPIK)

8. Mai 2026 aktualisiert von: Travere Therapeutics, Inc.

Eine offene, einarmige Kohortenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik der Sparsentan-Behandlung bei pädiatrischen Patienten mit ausgewählten proteinurischen glomerulären Erkrankungen

Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit der Sparsentan-Suspension zum Einnehmen und Beurteilung der Veränderungen der Proteinurie nach einmal täglicher Einnahme über den 108-wöchigen Behandlungszeitraum.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene, 112-wöchige Studie mit Sparsentan bei etwa 57 pädiatrischen Probanden im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren mit ausgewählten proteinurischen glomerulären Erkrankungen, aufgeteilt in 2 Populationen, die wie folgt definiert sind:

  • Population 1: Personen mit ausgewählten proteinurischen glomerulären Erkrankungen, die mit histologischen Mustern der fokalen segmentalen Glomerulosklerose (FSGS) und der Krankheit mit minimaler Veränderung (MCD) assoziiert sind
  • Population 2: Probanden mit durch Nierenbiopsie bestätigter Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN), Immunglobulin-A-Vaskulitis (IgAV) oder Probanden mit Alport-Syndrom (AS)

Die Studie wird die langfristige Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit mit pharmakokinetischen Bewertungen an Tag 1 (Baseline), Tag 2 (Besuch 4) und Woche 12 (Besuch 9) bewerten. Für jede Population werden die Probanden basierend auf Altersgruppen in 3 Kohorten eingeschrieben.

Studieneinschreibung:

  • Population 1: FSGS und/oder MCD (insgesamt 30 Probanden)

    1. Kohorte 1 (6 Probanden): ≥8 Jahre bis <18 Jahre
    2. Kohorte 2 (18 Probanden): ≥3 Jahre bis <8 Jahre
    3. Kohorte 3 (6 Probanden): ≥1 Jahr bis <3 Jahre

  • Population 2: IgAN, IgAV oder AS (insgesamt 27 Probanden)

    1. Kohorte 1 (9 Probanden): ≥8 Jahre bis <18 Jahre
    2. Kohorte 2 (12 Probanden): ≥5 Jahre bis <8 Jahre
    3. Kohorte 3 (6 Probanden): ≥2 Jahre bis <5 Jahre

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

67

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Cologne, Deutschland, 50937
        • Rekrutierung
        • Uniklinik Köln, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Angelika Lautenschläger - Kinderklinik
  • Italien
      • Bari, Italien, 70126
        • Rekrutierung
        • Policlinico Bari Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien, 20122
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Padova, Italien, 35128
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Roma, Italien, 00165
        • Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Rekrutierung
        • Emma Kinderziekenhuis
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Zurückgezogen
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Rekrutierung
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Zurückgezogen
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Zurückgezogen
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 416 85
        • Rekrutierung
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Stockholm, Schweden, 141 86
        • Rekrutierung
        • Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Rekrutierung
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Rekrutierung
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami, Leonard M. Miller School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Zurückgezogen
        • University of Iowa, Stead Family Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Zurückgezogen
        • Floating Hospital for Children at Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5008
        • Rekrutierung
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Rekrutierung
        • Hackensack University Medical Center
      • Neptune City, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07753
        • Rekrutierung
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Rekrutierung
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Zurückgezogen
        • Fink Children's Ambulatory Care Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Rekrutierung
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Abgeschlossen
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 22710
        • Rekrutierung
        • Duke Molecular Physiology Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Rekrutierung
        • University of Oklahoma Health Sciences Center (OUHSC)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • Zurückgezogen
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Zurückgezogen
        • UT Health - John P. and Kathrine G. McGovern Medical School
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Rekrutierung
        • NHS Greater Glasgow and Clyde, Royal Hospital for Children
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Rekrutierung
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Rekrutierung
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien für alle Probanden (beide Populationen):

Ein Proband muss alle folgenden Kriterien erfüllen, um an dieser Studie teilnehmen zu können:

  • Der Proband oder Elternteil/Erziehungsberechtigte (sofern zutreffend) ist bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung/Zustimmung zu erteilen, und falls erforderlich, ist der Proband bereit, seine Zustimmung vor Screening-Verfahren gemäß den örtlichen Anforderungen zu erteilen.
  • Das Subjekt hat eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2 bei der Vorführung.
  • Das Subjekt hat einen mittleren Blutdruck im Sitzen zwischen dem 5. und 95. Perzentil für Geschlecht und Größe.

Einschlusskriterien für Population 1:

  • Das Subjekt ist männlich oder weiblich ≥ 1 Jahr beim Screening und < 18 Jahre alt am Tag 1 (Baseline).
  • Das Subjekt hat beim Screening eine UP/C ≥ 1,5 g/g (170 mg/mmol) UND eines der folgenden:
  • Durch Nierenbiopsie nachgewiesene histologische Muster und klinisches Erscheinungsbild von FSGS oder MCD und qualifizierender Proteinurie beim Screening trotz Anamnese oder laufender Behandlung mit Kortikosteroiden und/oder anderen immunsuppressiven krankheitsmodifizierenden Mitteln.
  • Dokumentation einer genetischen Mutation in einem Podozytenprotein im Zusammenhang mit FSGS oder MCD. Patienten mit einer dokumentierten podozytischen Mutation benötigen keine Nierenbiopsie.
  • Nierenbiopsie-erwiesenes histologisches FSGS-Muster mit Anamnese und klinischem Erscheinungsbild, das mit einer maladaptiven Ursache der Läsion übereinstimmt.

Hinweis: Die Nierenbiopsie kann zu einem beliebigen Zeitpunkt in der Vergangenheit durchgeführt worden sein, muss jedoch lichtmikroskopische und elektronenmikroskopische Merkmale und/oder Immunfluoreszenzbefunde enthalten, die mit FSGS oder MCD übereinstimmen.

Einschlusskriterien für Population 2:

  • Der Proband ist männlich oder weiblich im Alter von ≥ 2 Jahren bis < 18 Jahren an Tag 1 (Baseline).
  • Das Subjekt hat beim Screening UP/C ≥ 0,6 g/g (68 mg/mmol) UND eine der folgenden Diagnosen:
  • Durch Nierenbiopsie bestätigtes IgAN, IgAV oder AS
  • Diagnose von AS durch Gentests (pathogene Mutation von X-chromosomalem Kollagen, Typ IV, Alpha-5 (COL4A5) ODER autosomal-rezessive Mutationen in beiden Allelen von Kollagen, Typ IV, Alpha-3 (COL4A3) und/oder Kollagen, Typ IV , Alpha-4 (COL4A4) ODER autosomal-dominantes COL4A3 und/oder COL4A4 und digene Mutationen [d. h. gleichzeitige Mutationen in 2 der Gene COL4A3, COL4A4 und COL4A5])

Ausschlusskriterien für alle Probanden (beide Populationen):

Ein Proband, der eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von dieser Studie ausgeschlossen:

  • Das Subjekt wiegt beim Screening <7,3 kg.
  • Das Subjekt hat ein histologisches FSGS- oder MCD-Muster als Folge von Virusinfektionen, Arzneimitteltoxizitäten oder bösartigen Erkrankungen.
  • Das Subjekt hat glomeruläre Ablagerungen von Immunglobulin A (IgA), die nicht im Zusammenhang mit primärem IgAN oder IgAV stehen (dh sekundär zu einem anderen Zustand; z. B. systemischer Lupus erythematodes und Leberzirrhose).
  • Der Proband hatte einen akuten Beginn oder eine Präsentation einer glomerulären Erkrankung oder eine diagnostische Biopsie oder einen Rückfall einer glomerulären Erkrankung, die eine neue oder andere Art von immunsuppressiver Behandlung erforderten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf systemische Kortikosteroide, Calcineurin-Inhibitoren und Mycophenolatmofetil, Abatacept, Cyclophosphamid). , Rituximab, Ofatumumab und Ocrelizumab) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  • Probanden, die chronische immunsuppressive Medikamente (einschließlich systemischer Steroide) einnehmen, die vor dem Screening ≥ 1 Monat lang keine stabile Dosis eingenommen haben.
  • Der Proband benötigt eine der im Studienprotokoll definierten verbotenen Begleitmedikationen.
  • Das Subjekt hat sich einer Organtransplantation unterzogen, mit Ausnahme von Hornhauttransplantationen.
  • Das Subjekt hat eine dokumentierte Vorgeschichte von angeborener oder erworbener Herzinsuffizienz (modifizierte Ross-Herzinsuffizienzklassifikation für Kinder Klasse II bis Klasse IV) und/oder frühere Krankenhauseinweisung wegen Herzinsuffizienz oder ungeklärter Dyspnoe, Orthopnoe, paroxysmaler nächtlicher Dyspnoe, Aszites und/oder peripherem Ödem.
  • Das Subjekt hat eine hämodynamisch signifikante Herzklappenerkrankung.
  • Das Subjekt hat eine klinisch signifikante angeborene Gefäßerkrankung.
  • Das Subjekt hat Gelbsucht, Hepatitis oder eine bekannte hepatobiliäre Erkrankung oder Alanin-Aminotransferase und/oder Aspartat-Aminotransferase > das 2-fache der Obergrenze des Normalbereichs beim Screening.
  • Das Subjekt hat in den letzten 2 Jahren eine Vorgeschichte von Malignität.
  • Das Subjekt hat einen Screening-Hämatokrit < 27 % (0,27 L/L) oder einen Hämoglobinwert < 9 g/dL (90 g/L).
  • Das Subjekt hat einen Screening-Kaliumwert von >5,5 Milliäquivalent (mEq)/L (5,5 mmol/L).
  • Der Proband hat abnormale klinische Labor-Screening-Werte, die vom Prüfarzt als klinisch signifikant angesehen werden.
  • Das Subjekt hat in der Vorgeschichte allergische Reaktionen auf Angiotensin-II-Antagonisten oder Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, einschließlich Sparsentan, oder eine Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe in der Studienmedikation.
  • Die weibliche Probandin ist schwanger, plant im Laufe der Studie schwanger zu werden oder stillt.
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter, beginnend mit der Menarche, die nicht damit einverstanden sind, 1 hochzuverlässige (d. h. eine Misserfolgsrate von < 1 % pro Jahr erreichende) Verhütungsmethode von 7 Tagen vor der ersten Dosis der Studienmedikation bis zum 28 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation. Beispiele für äußerst zuverlässige Verhütungsmethoden sind stabile orale, implantierte, transdermale oder injizierte Verhütungshormone, die mit der Hemmung des Eisprungs verbunden sind, oder ein Intrauterinpessar. Eine zusätzliche Barrieremethode muss auch während der vaginalen sexuellen Aktivität verwendet werden, wie z. B. ein Diaphragma, ein Diaphragma mit Spermizid (bevorzugt) oder die Verwendung eines männlichen Kondoms oder eines männlichen Kondoms mit Spermizid (bevorzugt) vom Tag 1/Randomisierung bis 28 Tage danach die letzte Dosis der Studienmedikation. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter sind definiert als diejenigen, die nach der Menarche fruchtbar sind, es sei denn, sie sind dauerhaft unfruchtbar; permanente Sterilisationsmethoden umfassen Hysterektomie, bilaterale Salpingektomie und bilaterale Oophorektomie. Alle weiblichen Probanden im gebärfähigen Alter müssen bei jedem Studienbesuch ab Tag 1 (Besuch 3) und danach ein negatives Serum-Schwangerschaftstestergebnis beim Screening (Besuch 1) und ein negatives Urin-Schwangerschaftstestergebnis haben, wobei die positiven Ergebnisse durch Serum bestätigt werden.

Hinweis: Vor der Menarche sind Schwangerschaftstests und Verhütungsmittel nicht erforderlich. Die Probanden und ihre Eltern/Erziehungsberechtigten müssen jedoch darauf hingewiesen werden, dass die Probanden unmittelbar nach der Menarche mit einem Schwangerschaftstest beginnen und mit der Anwendung von Verhütungsmitteln beginnen müssen. Auf diese Anforderung kann nicht verzichtet werden.

  • Der Proband hat innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening an einer Studie mit einem anderen Studienmedikament teilgenommen oder plant, im Verlauf dieser Studie an einer solchen Studie teilzunehmen.
  • Das Subjekt war zuvor Sparsentan ausgesetzt.
  • Der Proband oder Elternteil/Erziehungsberechtigte (sofern zutreffend) sind nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, eine Vorgeschichte der Nichteinhaltung und/oder andere Gründe, die den Prüfarzt dazu veranlassen glauben, dass das Thema kein guter Kandidat für die Studie wäre.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Population 1: FSGS und/oder MCD
Patienten mit ausgewählten proteinurischen glomerulären Erkrankungen im Zusammenhang mit histologischen FSGS- und MCD-Mustern
Arzneimittel: Sparsentan
Population 1: 800 mg Sparsentan (Suspension zum Einnehmen)
Andere Namen:
  • RE-021
Arzneimittel: Sparsentan
Population 2: 400 mg Sparsentan (Suspension zum Einnehmen)
Andere Namen:
  • RE-021
Arzneimittel: Sparsentan
Population 3: 400 mg Sparsentan (Tabletten)
Andere Namen:
  • RE-021
Experimental: Population 2: IgAN, IgAV oder AS
Personen mit durch Nierenbiopsie bestätigter Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN), Immunglobulin-A-Vaskulitis (IgAV) oder Alport-Syndrom (AS)
Arzneimittel: Sparsentan
Population 1: 800 mg Sparsentan (Suspension zum Einnehmen)
Andere Namen:
  • RE-021
Arzneimittel: Sparsentan
Population 2: 400 mg Sparsentan (Suspension zum Einnehmen)
Andere Namen:
  • RE-021
Arzneimittel: Sparsentan
Population 3: 400 mg Sparsentan (Tabletten)
Andere Namen:
  • RE-021
Experimental: Population 3: IgAN
Probanden mit durch Nierenbiopsie bestätigtem IgAN
Arzneimittel: Sparsentan
Population 1: 800 mg Sparsentan (Suspension zum Einnehmen)
Andere Namen:
  • RE-021
Arzneimittel: Sparsentan
Population 2: 400 mg Sparsentan (Suspension zum Einnehmen)
Andere Namen:
  • RE-021
Arzneimittel: Sparsentan
Population 3: 400 mg Sparsentan (Tabletten)
Andere Namen:
  • RE-021

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), UEs, die zu einem Behandlungsabbruch führen, und unerwünschten Ereignissen von Interesse (AEOIs)
Zeitfenster: Nachdem der letzte Patient den Besuch in Woche 108 durchlaufen hat (Besuch 15).
Die Inzidenz von TEAEs, SUEs, UEs, die zu einem Behandlungsabbruch führen, und AEOIs
Nachdem der letzte Patient den Besuch in Woche 108 durchlaufen hat (Besuch 15).
Urinprotein/Kreatinin-Verhältnis (UP/C) in Woche 108
Zeitfenster: Nachdem sich der letzte Patient dem Besuch in Woche 108 (Besuch 15) unterzogen hat
Veränderung des UP/C gegenüber dem Ausgangswert über 108 Wochen
Nachdem sich der letzte Patient dem Besuch in Woche 108 (Besuch 15) unterzogen hat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Steady-State-PK-Parameterbereich unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve während eines Dosierungsintervalls ([AUCτ])
Zeitfenster: Woche 108
Steady-State-PK-Parameter [AUCτ]
Woche 108
Beobachtete pharmakokinetische Plasmakonzentrationen (PK).
Zeitfenster: Bei geplanten Besuchen an Tag 1, Tag 2 und Woche 12 für Population 1 und 2. Bei geplanten Besuchen an Tag 1 und Woche 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 und 96 für Population 3.
Beobachtete Plasma-PK-Konzentrationen zu geplanten Zeitpunkten und Besuchen
Bei geplanten Besuchen an Tag 1, Tag 2 und Woche 12 für Population 1 und 2. Bei geplanten Besuchen an Tag 1 und Woche 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 und 96 für Population 3.
Stationäre PK-Parameter [Cmax_ss]
Zeitfenster: Woche 108
Maximale Steady-State-Plasma-Arzneimittelkonzentration [Cmax_ss]
Woche 108
Stationäre PK-Parameter [Cmin_ss]
Zeitfenster: Woche 108
Minimale Steady-State-Plasma-Arzneimittelkonzentration [Cmin_ss]
Woche 108
Urinalbumin/Kreatinin-Verhältnis (UA/C) über 108 Wochen
Zeitfenster: Woche 108
Veränderung der UA/C gegenüber dem Ausgangswert über 108 Wochen
Woche 108
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) über 108 Wochen
Zeitfenster: Woche 108
Veränderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert über 108 Wochen
Woche 108
Anteil der Probanden, die eine vollständige Remission der Proteinurie erreichen
Zeitfenster: Woche 108
Der Anteil der Probanden, die über 108 Wochen eine vollständige Remission der Proteinurie erreichen, definiert als UP/C <0,3 g/g
Woche 108
Anteil der Probanden mit histologischen FSGS- und/oder MCD-Mustern, die eine teilweise Remission erreichen
Zeitfenster: Woche 108
Der Anteil der Probanden mit histologischen FSGS- und/oder MCD-Mustern, die über 108 Wochen eine partielle Remission, definiert als UP/C ≤ 1,5 g/g und > 40 % Reduktion des UP/C, erreichen
Woche 108
Anteil der Probanden, die die Studienmedikation abbrechen, weil sie die orale Suspension nicht vertragen
Zeitfenster: Woche 108
Der Anteil der Probanden, die die Studienmedikation abbrechen, weil sie den Geruch, Geschmack, Nachgeschmack, das Verabreichungsvolumen oder die Art der Verabreichung der Suspension zum Einnehmen in Population 1 und Population 2 nicht vertragen
Woche 108

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Radko Komers, MD, PhD, Travere Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. August 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

12. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

12. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RTRX-RE021-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anfragen nach Daten aus klinischen Studien, einschließlich der Formulierung der beabsichtigten Verwendung, sollten an datarequest@travere.com gerichtet werden. Im Falle einer Genehmigung werden die angeforderten Informationen dem Antragsteller nach Unterzeichnung einer Datenzugriffsvereinbarung zur Verfügung gestellt. Anträge können nach Abschluss der Studie und vollständiger Veröffentlichung der Studiendaten in einer Peer-Review-Zeitschrift bis zu 36 Monate nach der Veröffentlichung gestellt werden. Travere behält sich das Recht vor, eine Anfrage abzulehnen oder Änderungen an ihr zu empfehlen, wenn sie nicht der Richtlinie zur Datenweitergabe entspricht oder wenn festgestellt wird, dass die Anfrage von einer voreingenommenen Quelle stammt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Anträge können nach Abschluss der Studie und vollständiger Veröffentlichung der Studiendaten in einer Peer-Review-Zeitschrift bis zu 36 Monate nach der Veröffentlichung gestellt werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Erfordert die Vorlage und Genehmigung der beabsichtigten Nutzung sowie eine Datenfreigabevereinbarung.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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