アンジェルマン症候群における経口 NNZ-2591 の安全性、忍容性、および薬物動態に関する非盲検研究 (AS-001)
2025年1月29日 更新者：Neuren Pharmaceuticals Limited
NNZ-2591 の安全性、忍容性、薬物動態に関する研究、およびアンジェルマン症候群の小児および青年における有効性の測定
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、Angelman 症候群の小児および青年における NNZ-2591 経口溶液 50mg/L による治療の安全性、忍容性、および薬物動態を調査することです。
二次的な目的は、50mg/mL の NNZ-2591 を合計 13 週間経口投与する治療を受ける被験者の有効性の尺度を調査することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
New South Wales
-
Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
- Austin Health
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
9ヶ月～13年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 脳内の母親由来のUBE3A発現に影響を与えることが知られている、文書化された疾患の原因となる遺伝的病因によるASの臨床診断。
- 3～17歳の男性または女性
- 体重 >12Kg
- -Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) スコアが 3 以上の被験者
- -スクリーニング訪問から3か月以内の期間、以前に獲得した発達スキルの持続的な喪失がないことと定義される、スキルの退行または喪失を積極的に受けていない
- 各被験者は、液体溶液として提供される治験薬を飲み込むことができなければなりません。
- 介護者は、十分な英語力を持っている必要があります。
除外基準:
- 病気を引き起こす突然変異のモザイク。
- -安全性検査室試験またはスクリーニング時のバイタルサインにおける臨床的に重大な異常
- スクリーニング時のQTcF間隔の異常または延長。
- -重症急性呼吸器症候群コロナウイルス2（SARS-CoV-2）および入院を必要とした過去12か月の以前のCOVID 19感染に陽性。
- -スクリーニングの2週間前に不安定または向精神薬治療に変更。
- 除外された併用療法
- 退行またはスキルの喪失を積極的に経験している。
- 不安定な発作プロファイル。
- -現在の臨床的に重要な腎臓の状態と異常
- -現在の臨床的に重要な心血管、肝臓、胃腸、呼吸器、内分泌疾患、または臨床的に重要な臓器障害。
- -現在の臨床的に重大な甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、インスリンを必要とする1型または2型糖尿病（十分に制御されているか制御されていないか）、または制御されていない1型または2型糖尿病。
- -研究中に手術を計画しました。
- -脳血管疾患または脳外傷の病歴または現在。
- 緊張病または緊張病様症状の病歴、または現在。
- 悪性腫瘍の病歴または現在の悪性腫瘍。
- 現在の大うつ病性障害または持続性うつ病（双極性うつ病を含む）。
- 重大な未矯正の視覚障害または未矯正の聴覚障害。
- いちごアレルギー。
- 陽性の妊娠検査
- -被験者は治験責任医師またはメディカルモニターによって研究に不適切であると判断されました
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：NNZ-2591
NNZ-2591 経口液剤（50mg/mL）を 1 日 2 回、13 週間投与します。
|
NNZ-2591 経口液剤（50mg/mL）を 1 日 2 回、13 週間投与する。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
安全性と忍容性
時間枠：13週間
|
NNZ-2591による治療中の重篤な有害事象（SAE）を含む有害事象（AE）の発生率、重症度および頻度を調べること。
|
13週間
|
|
薬物動態 - 体重 30 kg の小児の典型的な t1/2
時間枠：13週間
|
NNZ-2591 の見かけの終末消去半減期
|
13週間
|
|
薬物動態 - 30kgの子供の典型的なAUC24
時間枠：13週間
|
24時間にわたってNNZ-2591の濃度時間曲線下の面積
|
13週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
探索的有効性測定
時間枠：13週間
|
Bayley Scales of Infant Development-4、Vineland Motor サブスケールによって評価
|
13週間
|
|
エンジェルマン症候群固有の臨床グローバルな印象スケールスケール - 改善（CGI-I）
時間枠：13週間
|
Angelman Syndrome特異的臨床グローバルな印象スケールとすべての改善（CGI-I）によって評価されます。
低いスコアが優れているリッカートスケール（1-7）でスコア
|
13週間
|
|
改善の介護者の印象：全体的なスコア
時間枠：13週間
|
改善の介護者の印象：全体的なスコア。
低いスコアの方が優れている7ポイントのリッカートスケール（1-7）で測定されます。
|
13週間
|
|
エンジェルマン症候群固有の臨床グローバルな印象スケール - 重症度（CGI-S）：全体的なスコア
時間枠：13週間
|
Angelman Syndrome Syndrome特異的なグローバルインプレッションスケール - 重視（CGI-S）：低いスコアが優れている7ポイントのリッカートスケール（1-7）に基づいて、全体的なスコアのベースラインからの変化。
|
13週間
|
|
エンジェルマン症候群の臨床医のドメイン固有の評価尺度（AS-DSRS）
時間枠：13週間
|
エンジェルマン症候群の臨床医のドメイン固有の評価尺度（AS-DSRS）。
低いスコアが優れている5ポイントのリッカートスケール（0-4）に基づいて、合計スコアのベースラインから変更します。
|
13週間
|
|
介護者のトップ3の懸念
時間枠：13週間
|
介護者のトップ3の懸念：平均的な懸念の重大度におけるベースラインからの変化。
|
13週間
|
|
MacArthur-Batesコミュニケーション開発インベントリ（MB-CDI）
時間枠：13週間
|
MacArthur-Batesコミュニケーション開発インベントリ（MB-CDI）
|
13週間
|
|
オブザーバーが報告したコミュニケーション能力（ORCA）
時間枠：13週間
|
オブザーバーが報告したコミュニケーション能力（ORCA）。
変更されたTスコアのベースラインからの変更。
スコアの範囲は25.8-83.8で、スコアが高いほどコミュニケーションが大きくなることを示しています。
ベースラインからの肯定的な変化は改善を示します
|
13週間
|
|
異常な行動チェックリスト-2（ABC-2）
時間枠：13週間
|
異常な動作チェックリスト-2（ABC-2） - 合計スコアのベースラインからの変更。
スコアが高いほど、行動の問題が増えることを示しています。
ベースラインからの負の変化は改善を示します。
|
13週間
|
|
子どもの睡眠習慣アンケート（CSHQ）
時間枠：13週間
|
子どもの睡眠習慣アンケート（CSHQ）。
合計スコアのベースラインからの変更。
スコアの範囲は（33-99）でしたが、より高いスコアが悪化しました
|
13週間
|
|
胃腸の健康アンケート（GIHQ）
時間枠：13週間
|
胃腸の健康アンケート（GIHQ）
|
13週間
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-3、インタビューバージョン
時間枠：13週間
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-3、インタビューバージョン。複合標準スコア
|
13週間
|
|
生活の質の在庫障害（QI-disability）
時間枠：13週間
|
生活の質の拡張性（QI-disability）。
ベースラインinoverallスコアからの変更。
スコアは0〜100の範囲で、スコアが高く、生活の質が向上しています。
肯定的な変化は改善を示します
|
13週間
|
|
小児期の神経障害の影響（ICND）
時間枠：13週間
|
小児期の神経障害（ICND）の影響：全体的な生活の質の評価におけるベースラインからの変化。
スコアの範囲は1〜6で、スコアが高くなると、生活の質が向上します。
ベースラインからの肯定的な変化は改善を示します
|
13週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：James Shaw、Neuren Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月12日
一次修了 (実際)
2024年5月13日
研究の完了 (実際)
2024年7月16日
試験登録日
最初に提出
2021年8月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月13日
最初の投稿 (実際)
2021年8月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月29日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NEU-2591-AS-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。