Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt vizsgálat az orális NNZ-2591 biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és farmakokinetikájáról Angelman-szindrómában (AS-001)

2023. augusztus 3. frissítette: Neuren Pharmaceuticals Limited
Az NNZ-2591 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának vizsgálata, valamint a hatásosság mértéke Angelman-szindrómás gyermekeknél és serdülőknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

E vizsgálat elsődleges célja az NNZ-2591 belsőleges oldattal (50 mg/l) történő kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának vizsgálata Angelman-szindrómás gyermekek és serdülők esetében. A másodlagos cél a hatékonysági mérések vizsgálata azon alanyok esetében, akik 50 mg/ml-es orális NNZ-2591-et kapnak összesen 13 héten keresztül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Toborzás
        • Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Kapcsolatba lépni:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Ausztrália, 3084

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az AS klinikai diagnózisa dokumentált betegséget okozó genetikai etiológiával, amelyről ismert, hogy befolyásolja az anyai eredetű UBE3A expressziót az agyban.
  2. 3-17 éves férfiak vagy nők
  3. Testtömeg > 12 kg
  4. Alanyok, akiknek a klinikai globális benyomás - súlyossági (CGI-S) pontszáma 3 vagy nagyobb
  5. Nem esik át aktívan regresszión vagy képességvesztésen, úgy definiálják, hogy a szűrővizsgálatot követő 3 hónapon belül nem veszítenek tartósan korábban megszerzett fejlődési készségek
  6. Minden alanynak le kell tudnia nyelni a folyékony oldatként kapott vizsgálati gyógyszert.
  7. A gondozó(k)nak megfelelő angol nyelvtudással kell rendelkeznie.

Kizárási kritériumok:

  1. Mozaicizmus a betegséget okozó mutációért.
  2. Klinikailag szignifikáns eltérések a biztonsági laboratóriumi vizsgálatokban vagy az életjelekben a szűréskor
  3. Rendellenes QTcF-intervallum vagy megnyúlás a szűréskor.
  4. Pozitív a súlyos akut légúti szindróma koronavírus 2 (SARS-CoV-2) és a korábbi COVID 19 fertőzés esetében, amely az elmúlt 12 hónapban kórházi kezelést igényelt.
  5. Instabil vagy változás a pszichotróp kezelésben 2 héttel a szűrés előtt.
  6. Kizárt egyidejű kezelések
  7. Aktívan regresszión vagy képességvesztésen megy keresztül.
  8. Instabil rohamprofil.
  9. Jelenlegi klinikailag jelentős vesebetegségek és -rendellenességek
  10. Jelenlegi klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, máj-, gasztrointesztinális, légúti, endokrin betegség vagy klinikailag jelentős szervi károsodás.
  11. Jelenlegi klinikailag jelentős hypo- vagy hyperthyreosis, inzulint igénylő 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus (akár jól kontrollált, akár nem kontrollált), vagy kontrollálatlan 1-es vagy 2-es típusú cukorbetegség.
  12. A vizsgálat során műtétet tervezett.
  13. Az anamnézisben szereplő vagy jelenlegi cerebrovaszkuláris betegség vagy agyi trauma.
  14. Előzményben vagy jelenlegi katatónia vagy katatóniaszerű tünetek.
  15. Rosszindulatú daganat anamnézisében vagy jelenlegi állapotában.
  16. Jelenlegi súlyos vagy tartós depressziós rendellenesség (beleértve a bipoláris depressziót).
  17. Jelentős, korrigálatlan látás- vagy korrigálatlan halláskárosodás.
  18. Allergia az eperre.
  19. Pozitív terhességi teszt
  20. Az alanyt a vizsgáló vagy az orvosi monitor úgy ítéli meg, hogy nem alkalmas a vizsgálatra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NNZ-2591
NNZ-2591 belsőleges oldat (50 mg/ml) napi kétszeri adagban 13 héten keresztül.
Drog: NNZ-2591
NNZ-2591 belsőleges oldat (50 mg/ml), amelyet naponta kétszer kell beadni 13 héten keresztül.
Más nevek:
  • Ciklo-L-glicil-L-2-allilprolin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 13 hét
Az NNZ-2591 kezelés során fellépő nemkívánatos események előfordulásának, súlyosságának és gyakoriságának vizsgálata, beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE).
13 hét
Farmakokinetika – Cmax mérése
Időkeret: 13 hét
Az NNZ-2591 maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
13 hét
Farmakokinetika – Az AUC mérése
Időkeret: 13 hét
Az NNZ-2591 koncentráció-idő görbéje alatti terület
13 hét
Farmakokinetika – A Cmax eléréséig eltelt idő mérése
Időkeret: 13 hét
Az NNZ-2591 Cmax eléréséig eltelt idő
13 hét
Farmakokinetika – t1/2 mérése
Időkeret: 13 hét
Az NNZ-2591 látszólagos terminális eliminációs felezési ideje
13 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
A Gondozó 3 legjobb aggodalma Likert skála által értékelve
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
A MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI) értékelése
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Az Observer-Reported Communication Ability (ORCA) értékelése
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Az Aberrant Behavior Checklist-2 (ABC-2) által értékelve
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Gyermek alvási szokások kérdőíve (CSHQ) alapján értékelve
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ) alapján értékelve
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interjúverzióval értékelve
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Gondozói naplók
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Életminőségi leltár alapján értékelve – Fogyatékosság (QI – Fogyatékosság)
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
A gyermekkori neurológiai fogyatékosság hatása (ICND) alapján értékelve – Általános életminőség-értékelés
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Az Angelman-szindróma-specifikus klinikai globális benyomási skála – általános javulás (CGI-I) alapján értékelve
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
A Gondozó által értékelt változás benyomása
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Angelman-szindróma-specifikus klinikai globális benyomási skálák – tartományfejlesztés
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Az Angelman-szindróma-specifikus klinikai globális benyomási skála-súlyosság (CGI-S) - általános és tartomány alapján értékelve
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Angelman-szindróma Clinician Domain Specific Rating Scale (AS-DSRS) alapján értékelve
13 hét
Feltáró hatékonyságmérés
Időkeret: 13 hét
Bayley Scales of Infant Development-4, Vineland Motor alskálák által értékelve
13 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. július 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 13.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 3.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NEU-2591-AS-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a NNZ-2591

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Thailand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel