Открытое исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики перорального NNZ-2591 при синдроме Ангельмана (AS-001)
29 января 2025 г. обновлено: Neuren Pharmaceuticals Limited
Исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики NNZ-2591 и меры эффективности у детей и подростков с синдромом Ангельмана
Обзор исследования
Подробное описание
Основной целью данного исследования является изучение безопасности, переносимости и фармакокинетики лечения пероральным раствором NNZ-2591, 50 мг/л, у детей и подростков с синдромом Ангельмана.
Вторичная цель состоит в том, чтобы исследовать показатели эффективности субъектов, которые будут получать перорально вводимую дозу NNZ-2591 в дозе 50 мг/мл в течение 13 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
17
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
- Austin Health
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 9 месяцев до 13 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз АС с документально подтвержденной генетической этиологией, вызывающей заболевание, которая, как известно, влияет на экспрессию материнского UBE3A в головном мозге.
- Мужчины или женщины в возрасте 3-17 лет
- Масса тела> 12 кг
- Субъекты с общим клиническим впечатлением - оценкой тяжести (CGI-S) 3 или выше
- Отсутствие активного регресса или потери навыков, определяемое как отсутствие стойкой потери ранее приобретенных навыков развития в течение периода в течение 3 месяцев после визита для скрининга.
- Каждый субъект должен иметь возможность проглотить исследуемый препарат в виде жидкого раствора.
- Опекуны должны иметь достаточные знания английского языка.
Критерий исключения:
- Мозаицизм болезнетворных мутаций.
- Клинически значимые отклонения в лабораторных тестах на безопасность или основных показателях жизнедеятельности при скрининге
- Аномальный интервал QTcF или удлинение при скрининге.
- Положительный результат на коронавирус тяжелого острого респираторного синдрома 2 (SARS-CoV-2) и предыдущую инфекцию COVID 19 за последние 12 месяцев, которая потребовала госпитализации.
- Нестабильный или переход на психотропное лечение за 2 недели до скрининга.
- Исключено сопутствующее лечение
- Активно происходит регресс или потеря навыков.
- Нестабильный профиль судорог.
- Текущие клинически значимые почечные состояния и аномалии
- Текущее клинически значимое сердечно-сосудистое, печеночное, желудочно-кишечное, респираторное, эндокринное заболевание или клинически значимое поражение органов.
- Текущий клинически значимый гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 или 2 типа, требующий инсулина (хорошо контролируемый или неконтролируемый), или неконтролируемый диабет 1 или 2 типа.
- Запланировал операцию во время исследования.
- История или текущая цереброваскулярная болезнь или травма головного мозга.
- История или текущая кататония или кататоноподобные симптомы.
- Злокачественное новообразование в анамнезе или в настоящее время.
- Текущее большое или стойкое депрессивное расстройство (включая биполярную депрессию).
- Значительное, нескорректированное нарушение зрения или слуха.
- Аллергия на клубнику.
- Положительный тест на беременность
- Субъект оценивается исследователем или медицинским наблюдателем как неприемлемый для исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ННЗ-2591
Раствор для приема внутрь NNZ-2591 (50 мг/мл) следует принимать два раза в день в течение 13 недель.
|
Раствор для приема внутрь NNZ-2591 (50 мг/мл) следует принимать два раза в день в течение 13 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 13 недель
|
Изучить частоту возникновения, тяжесть и частоту нежелательных явлений (НЯ), включая серьезные нежелательные явления (СНЯ), во время лечения NNZ-2591.
|
13 недель
|
|
Фармакокинетика. Типичный t1/2 у детей весом 30 кг.
Временное ограничение: 13 недель
|
Очевидный окончательный период полувыведения NNZ-2591
|
13 недель
|
|
Фармакокинетический - типичный AUC24 из 30 кг ребенка
Временное ограничение: 13 недель
|
Площадь под кривой времени концентрации NNZ-2591 в течение 24 часов
|
13 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается по шкалам развития младенцев Бейли-4, моторным субшкалам Вайнленда.
|
13 недель
|
|
Специфичное для синдрома Ангельмана клиническое глобальное улучшение масштаба впечатлений (CGI-I)
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается с помощью специфичного для синдрома Ангела клиническое глобальное улучшение масштаба впечатлений (CGI-I).
Оценка по шкале Лайкерта (1-7), где более низкие оценки лучше
|
13 недель
|
|
Каплярный впечатление от улучшения: общий балл
Временное ограничение: 13 недель
|
Повзрение на уход за уходом на улучшение: общий балл.
Измеряется по 7-балльной шкале Лайкерта (1-7), где более низкие оценки лучше.
|
13 недель
|
|
Специфичная для синдрома Ангельмана Клиническая глобальная шкала впечатлений-тяжесть (CGI-S): общий балл
Временное ограничение: 13 недель
|
Специфичный для синдрома Ангела клинический глобальный глобальный впечатление о слабости (CGI-S): изменение с базовой линии на общем балле на основе 7-балльной шкалы Лайкерта (1-7), где более низкие оценки лучше.
|
13 недель
|
|
Специфическая оценка Синдрома Ангельмана (AS-DSRS)
Временное ограничение: 13 недель
|
Синдром Ангельмана Специфическая оценочная шкала домена (AS-DSRS).
Изменение по сравнению с базовым уровнем в общей оценке на основе 5-балльной шкалы Лайкерта (0-4), где более низкие оценки лучше.
|
13 недель
|
|
Терп ТОР
Временное ограничение: 13 недель
|
Терп ТОРЕЙ ТОП: Изменение по сравнению с базовой линией в средней серьезности серьезности.
|
13 недель
|
|
Macarthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Временное ограничение: 13 недель
|
Macarthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
|
13 недель
|
|
Объединенная общение с наблюдателями (ORCA)
Временное ограничение: 13 недель
|
Объединенная общая способность (ORCA).
Изменение с базовой линии в модифицированной T-оценке.
Оценки варьируются от 25,8 до 83,8, а более высокие оценки указывают на более высокую связь.
Положительное изменение от базовой линии указывает на улучшение
|
13 недель
|
|
Аберрантный контрольный список поведения-2 (ABC-2)
Временное ограничение: 13 недель
|
Аберрантный контрольный список поведения-2 (ABC-2)-изменение с базового уровня в общем балле.
Более высокие оценки указывают больше на поведенческие проблемы.
Отрицательное изменение от базового уровня указывает на улучшение.
|
13 недель
|
|
Анкета привычек со сном ребенка (CSHQ)
Временное ограничение: 13 недель
|
Анкета привычек сна ребенка (CSHQ).
Изменение с базового уровня в общем балле.
Диапазон результатов был (33-99), причем более высокие оценки были хуже
|
13 недель
|
|
Анкета для здоровья желудочно -кишечного тракта (GIHQ)
Временное ограничение: 13 недель
|
Анкета для здоровья желудочно -кишечного тракта (GIHQ)
|
13 недель
|
|
Vineland адаптивное поведение Scales-3, версия интервью
Временное ограничение: 13 недель
|
Vineland адаптивное поведение Scales-3, версия интервью; Составной стандартный балл
|
13 недель
|
|
Инвентаризация качества жизни (Qi-disybility)
Временное ограничение: 13 недель
|
Качество жизни инвентаризации (Qi-Disybility).
Изменение с базовой балл.
Баллы варьируются от 0 до 100 с более высокими показателями, указывающими на лучшее качество жизни.
Позитивное изменение указывает на улучшение
|
13 недель
|
|
Влияние неврологической неврологической неврологической способности (ICND)
Временное ограничение: 13 недель
|
Влияние неврологической неврологической неврологической способности (ICND): изменение от базового уровня в общем рейтинге качества жизни.
Баллы варьируются от 1-6, с более высокой оценкой, указывающей на лучшее качество жизни.
Положительное изменение от базовой линии указывает на улучшение
|
13 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 июля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 мая 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
16 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 августа 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 августа 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NEU-2591-AS-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .