Открытое исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики перорального NNZ-2591 при синдроме Ангельмана (AS-001)
3 августа 2023 г. обновлено: Neuren Pharmaceuticals Limited
Исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики NNZ-2591 и меры эффективности у детей и подростков с синдромом Ангельмана
Обзор исследования
Подробное описание
Основной целью данного исследования является изучение безопасности, переносимости и фармакокинетики лечения пероральным раствором NNZ-2591, 50 мг/л, у детей и подростков с синдромом Ангельмана.
Вторичная цель состоит в том, чтобы исследовать показатели эффективности субъектов, которые будут получать перорально вводимую дозу NNZ-2591 в дозе 50 мг/мл в течение 13 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Fernanda Cecchin
- Номер телефона: +61 2 9171 3274
- Электронная почта: Fernanda.Cecchin@novotech-cro.com
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
- Рекрутинг
- Sydney Children's Hospital
-
Контакт:
- Kaitlyn Griffin
- Номер телефона: (02) 9382 1549
- Электронная почта: kaitlyn.griffin@health.nsw.gov.au
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Рекрутинг
- Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
Контакт:
- Emily Milburn
- Номер телефона: (07) 3069 7532
- Электронная почта: Emily.Milburn@health.qld.gov.au
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
- Рекрутинг
- Austin Health
-
Контакт:
- Greesha Zacharia
- Номер телефона: (03) 9035 7361
- Электронная почта: greesha.zacharia@unimelb.edu.au
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 15 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз АС с документально подтвержденной генетической этиологией, вызывающей заболевание, которая, как известно, влияет на экспрессию материнского UBE3A в головном мозге.
- Мужчины или женщины в возрасте 3-17 лет
- Масса тела> 12 кг
- Субъекты с общим клиническим впечатлением - оценкой тяжести (CGI-S) 3 или выше
- Отсутствие активного регресса или потери навыков, определяемое как отсутствие стойкой потери ранее приобретенных навыков развития в течение периода в течение 3 месяцев после визита для скрининга.
- Каждый субъект должен иметь возможность проглотить исследуемый препарат в виде жидкого раствора.
- Опекуны должны иметь достаточные знания английского языка.
Критерий исключения:
- Мозаицизм болезнетворных мутаций.
- Клинически значимые отклонения в лабораторных тестах на безопасность или основных показателях жизнедеятельности при скрининге
- Аномальный интервал QTcF или удлинение при скрининге.
- Положительный результат на коронавирус тяжелого острого респираторного синдрома 2 (SARS-CoV-2) и предыдущую инфекцию COVID 19 за последние 12 месяцев, которая потребовала госпитализации.
- Нестабильный или переход на психотропное лечение за 2 недели до скрининга.
- Исключено сопутствующее лечение
- Активно происходит регресс или потеря навыков.
- Нестабильный профиль судорог.
- Текущие клинически значимые почечные состояния и аномалии
- Текущее клинически значимое сердечно-сосудистое, печеночное, желудочно-кишечное, респираторное, эндокринное заболевание или клинически значимое поражение органов.
- Текущий клинически значимый гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 или 2 типа, требующий инсулина (хорошо контролируемый или неконтролируемый), или неконтролируемый диабет 1 или 2 типа.
- Запланировал операцию во время исследования.
- История или текущая цереброваскулярная болезнь или травма головного мозга.
- История или текущая кататония или кататоноподобные симптомы.
- Злокачественное новообразование в анамнезе или в настоящее время.
- Текущее большое или стойкое депрессивное расстройство (включая биполярную депрессию).
- Значительное, нескорректированное нарушение зрения или слуха.
- Аллергия на клубнику.
- Положительный тест на беременность
- Субъект оценивается исследователем или медицинским наблюдателем как неприемлемый для исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ННЗ-2591
Пероральный раствор NNZ-2591 (50 мг/мл) следует вводить два раза в день в течение 13 недель.
|
Раствор для приема внутрь NNZ-2591 (50 мг/мл) следует принимать два раза в день в течение 13 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 13 недель
|
Изучить частоту возникновения, тяжесть и частоту нежелательных явлений (НЯ), включая серьезные нежелательные явления (СНЯ), во время лечения NNZ-2591.
|
13 недель
|
|
Фармакокинетика – измерение Cmax
Временное ограничение: 13 недель
|
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) NNZ-2591
|
13 недель
|
|
Фармакокинетика — измерение AUC
Временное ограничение: 13 недель
|
Площадь под кривой концентрация-время NNZ-2591
|
13 недель
|
|
Фармакокинетика - измерение времени до Cmax
Временное ограничение: 13 недель
|
Время до Cmax NNZ-2591
|
13 недель
|
|
Фармакокинетика - измерение t1/2
Временное ограничение: 13 недель
|
Очевидный конечный период полувыведения NNZ-2591
|
13 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
По оценке лица, осуществляющего уход, по шкале Лайкерта.
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
По оценке MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается коммуникативными способностями, сообщаемыми наблюдателем (ORCA)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается с помощью Контрольного списка аберрантного поведения-2 (ABC-2)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценка с помощью опросника о привычках сна у детей (CSHQ)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценено с помощью опросника здоровья желудочно-кишечного тракта (GIHQ)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценка по Шкалам адаптивного поведения Vineland-3, версия интервью
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Дневники воспитателя
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценено по шкале качества жизни-инвалидность (QI-инвалидность)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценка влияния детской неврологической инвалидности (ICND) — общий рейтинг качества жизни
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается с помощью специфической для синдрома Ангельмана клинической шкалы общих впечатлений – общее улучшение (CGI-I)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
По оценке лица, осуществляющего уход Впечатление об изменении
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается с помощью специфических для синдрома Ангельмана шкал клинических общих впечатлений — улучшение домена
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается с помощью специфической для синдрома Ангельмана клинической шкалы общих впечатлений - серьезность (CGI-S) - общая и доменная.
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценка по клинической доменной рейтинговой шкале синдрома Ангельмана (AS-DSRS)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается по шкалам развития младенцев Бейли-4, моторным субшкалам Вайнленда.
|
13 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 июля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 июня 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 июня 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 августа 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 августа 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NEU-2591-AS-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования ННЗ-2591
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedЗавершенныйОценить безопасность, переносимость и фармакокинетику перорального NNZ-2591 у здоровых добровольцев.Здоровые волонтерыАвстралия
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedРекрутингОткрытое исследование перорального приема NNZ-2591 при синдроме Питта Хопкинса (PTHS-001) (PTHS-001)Синдром Питта ХопкинсаСоединенные Штаты
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedРекрутингСиндром Прадера-ВиллиСоединенные Штаты
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedАктивный, не рекрутирующийСиндром Фелана-МакдермидаСоединенные Штаты
-
University of Nevada, Las VegasРекрутингКолоректальные расстройства | Хирургическая инфекция | Хирургическая ранаСоединенные Штаты
-
Boehringer IngelheimЗавершенныйЛегочные заболевания, хроническая обструктивнаяГермания