Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky perorálního NNZ-2591 u Angelmanova syndromu (AS-001)

3. srpna 2023 aktualizováno: Neuren Pharmaceuticals Limited
Studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NNZ-2591 a měření účinnosti u dětí a dospívajících s Angelmanovým syndromem

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním účelem této studie je prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku léčby perorálním roztokem NNZ-2591, 50 mg/l, u dětí a dospívajících s Angelmanovým syndromem. Sekundárním účelem je prozkoumat měření účinnosti subjektů, kterým bude podávána perorálně 50 mg/ml NNZ-2591 po dobu celkem 13 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza AS s dokumentovanou genetickou etiologií způsobující onemocnění, o které je známo, že ovlivňuje expresi UBE3A odvozenou od matky v mozku.
  2. Muži nebo ženy ve věku 3-17 let
  3. Tělesná hmotnost > 12 kg
  4. Subjekty se skóre klinického globálního dojmu - závažnost (CGI-S) 3 nebo vyšším
  5. Neprochází aktivně regresí nebo ztrátou dovedností, definovanou jako žádná trvalá ztráta dříve získaných vývojových dovedností po dobu 3 měsíců od screeningové návštěvy
  6. Každý subjekt musí být schopen spolknout studijní lék poskytnutý jako kapalný roztok.
  7. Pečovatel(é) musí mít dostatečné znalosti anglického jazyka.

Kritéria vyloučení:

  1. Mozaicismus pro mutaci způsobující onemocnění.
  2. Klinicky významné abnormality v bezpečnostních laboratorních testech nebo vitálních funkcích při screeningu
  3. Abnormální interval QTcF nebo prodloužení při screeningu.
  4. Pozitivní na těžký akutní respirační syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) a předchozí infekci COVID 19 za posledních 12 měsíců, která si vyžádala hospitalizaci.
  5. Nestabilní nebo změny psychotropní léčby 2 týdny před screeningem.
  6. Vyloučena souběžná léčba
  7. Aktivně prochází regresí nebo ztrátou dovedností.
  8. Nestabilní profil záchvatů.
  9. Současné klinicky významné renální stavy a abnormality
  10. Současné klinicky významné kardiovaskulární, jaterní, gastrointestinální, respirační, endokrinní onemocnění nebo klinicky významné orgánové postižení.
  11. Současná klinicky významná hypo nebo hypertyreóza, diabetes mellitus typu 1 nebo typu 2 vyžadující inzulín (ať už dobře kontrolovaný nebo nekontrolovaný), nebo nekontrolovaný diabetes typu 1 nebo typu 2.
  12. Během studie plánoval operaci.
  13. Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku.
  14. Anamnéza nebo současná katatonie nebo symptomy podobné katatonii.
  15. Historie nebo současná malignita.
  16. Současná velká nebo přetrvávající depresivní porucha (včetně bipolární deprese).
  17. Významná, nekorigovaná zraková nebo nekorigovaná porucha sluchu.
  18. Alergie na jahody.
  19. Pozitivní těhotenský test
  20. Subjekt je posouzen zkoušejícím nebo lékařským monitorem jako nevhodný pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NNZ-2591
NNZ-2591 perorální roztok (50 mg/ml) podávaný dvakrát denně po dobu 13 týdnů.
Lék: NNZ-2591
NNZ-2591 perorální roztok (50 mg/ml) podávaný dvakrát denně po dobu 13 týdnů.
Ostatní jména:
  • Cyklo-L-glycyl-L-2-allylprolin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 13 týdnů
Zkoumat výskyt, závažnost a frekvenci nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE) během léčby NNZ-2591.
13 týdnů
Farmakokinetika - Měření Cmax
Časové okno: 13 týdnů
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) NNZ-2591
13 týdnů
Farmakokinetika - Měření AUC
Časové okno: 13 týdnů
Oblast pod křivkou koncentrace-čas NNZ-2591
13 týdnů
Farmakokinetika - Měření doby do Cmax
Časové okno: 13 týdnů
Čas do Cmax NNZ-2591
13 týdnů
Farmakokinetika - Měření t1/2
Časové okno: 13 týdnů
Zdánlivý terminální eliminační poločas NNZ-2591
13 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Hodnotilo Caregiver Top 3 obavy Likertova škála
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Hodnotilo MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno pozorovatelem hlášenou komunikační schopností (ORCA)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno kontrolním seznamem Aberrant Behavior Checklist-2 (ABC-2)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno dotazníkem Child Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno dotazníkem Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Hodnotilo Vineland Adaptive Behavior Scales-3, verze rozhovoru
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Pečovatelské deníky
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno podle inventury kvality života – postižení (QI – postižení)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posuzováno podle dopadu neurologického postižení v dětství (ICND) – celkové hodnocení kvality života
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno klinickou škálou globálního dojmu – celkové zlepšení (CGI-I) specifické pro Angelmanův syndrom
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno pečovatelem dojem změny
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno klinickými stupnicemi globálního dojmu – zlepšení domény specifické pro Angelmanův syndrom
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno podle Angelmanova syndromu specifické klinické škály globálního dojmu-závažnosti (CGI-S)-celkově a domény
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Posouzeno Angelmanovým syndromem Clinician Domain Specific Rating Scale (AS-DSRS)
13 týdnů
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
Hodnotilo Bayley Scales of Infant Development-4, subškály Vineland Motor
13 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. července 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

18. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NEU-2591-AS-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Angelmanův syndrom

Klinické studie na NNZ-2591

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit