Otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky perorálního NNZ-2591 u Angelmanova syndromu (AS-001)
29. ledna 2025 aktualizováno: Neuren Pharmaceuticals Limited
Studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NNZ-2591 a měření účinnosti u dětí a dospívajících s Angelmanovým syndromem
Přehled studie
Detailní popis
Primárním účelem této studie je prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku léčby perorálním roztokem NNZ-2591, 50 mg/l, u dětí a dospívajících s Angelmanovým syndromem.
Sekundárním účelem je prozkoumat měření účinnosti subjektů, kterým bude podávána perorálně 50 mg/ml NNZ-2591 po dobu celkem 13 týdnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
17
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
- Austin Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 měsíců až 13 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza AS s dokumentovanou genetickou etiologií způsobující onemocnění, o které je známo, že ovlivňuje expresi UBE3A odvozenou od matky v mozku.
- Muži nebo ženy ve věku 3-17 let
- Tělesná hmotnost > 12 kg
- Subjekty se skóre klinického globálního dojmu - závažnost (CGI-S) 3 nebo vyšším
- Neprochází aktivně regresí nebo ztrátou dovedností, definovanou jako žádná trvalá ztráta dříve získaných vývojových dovedností po dobu 3 měsíců od screeningové návštěvy
- Každý subjekt musí být schopen spolknout studijní lék poskytnutý jako kapalný roztok.
- Pečovatel(é) musí mít dostatečné znalosti anglického jazyka.
Kritéria vyloučení:
- Mozaicismus pro mutaci způsobující onemocnění.
- Klinicky významné abnormality v bezpečnostních laboratorních testech nebo vitálních funkcích při screeningu
- Abnormální interval QTcF nebo prodloužení při screeningu.
- Pozitivní na těžký akutní respirační syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) a předchozí infekci COVID 19 za posledních 12 měsíců, která si vyžádala hospitalizaci.
- Nestabilní nebo změny psychotropní léčby 2 týdny před screeningem.
- Vyloučena souběžná léčba
- Aktivně prochází regresí nebo ztrátou dovedností.
- Nestabilní profil záchvatů.
- Současné klinicky významné renální stavy a abnormality
- Současné klinicky významné kardiovaskulární, jaterní, gastrointestinální, respirační, endokrinní onemocnění nebo klinicky významné orgánové postižení.
- Současná klinicky významná hypo nebo hypertyreóza, diabetes mellitus typu 1 nebo typu 2 vyžadující inzulín (ať už dobře kontrolovaný nebo nekontrolovaný), nebo nekontrolovaný diabetes typu 1 nebo typu 2.
- Během studie plánoval operaci.
- Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku.
- Anamnéza nebo současná katatonie nebo symptomy podobné katatonii.
- Historie nebo současná malignita.
- Současná velká nebo přetrvávající depresivní porucha (včetně bipolární deprese).
- Významná, nekorigovaná zraková nebo nekorigovaná porucha sluchu.
- Alergie na jahody.
- Pozitivní těhotenský test
- Subjekt je posouzen zkoušejícím nebo lékařským monitorem jako nevhodný pro studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: NNZ-2591
NNZ-2591 perorální roztok (50 mg/ml) podávaný dvakrát denně po dobu 13 týdnů.
|
NNZ-2591 perorální roztok (50 mg/ml) podávaný dvakrát denně po dobu 13 týdnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 13 týdnů
|
Zkoumat výskyt, závažnost a frekvenci nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE) během léčby NNZ-2591.
|
13 týdnů
|
|
Farmakokinetika - Typický t1/2 u 30 kg Dítě
Časové okno: 13 týdnů
|
Zdánlivý terminální eliminační poločas NNZ-2591
|
13 týdnů
|
|
Farmakokinetická - typická AUC24 z 30 kg dítěte
Časové okno: 13 týdnů
|
Oblast pod křivkou koncentrace času NNZ-2591 během 24 hodin
|
13 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průzkumné měření účinnosti
Časové okno: 13 týdnů
|
Hodnotilo Bayley Scales of Infant Development-4, subškály Vineland Motor
|
13 týdnů
|
|
Angelman Syndrom-specific Clinical Global Issident Scale-Overrall Improvement (CGI-I)
Časové okno: 13 týdnů
|
Posouzeno pomocí Angelmanova syndromu specifického klinického globálního stupnice dojmu-měřítko-overnační zlepšení (CGI-I).
Skóre na Likertově stupnici (1-7), kde jsou lepší skóre
|
13 týdnů
|
|
Dojem pečovatele o zlepšení: celkové skóre
Časové okno: 13 týdnů
|
Dojem pečovatele o zlepšení: celkové skóre.
Měřeno na 7-bodové Likertově stupnici (1-7), kde jsou lepší skóre.
|
13 týdnů
|
|
Angelman Syndrom-specific Clinical Global Issime Scale-závažnost (CGI-S): celkové skóre
Časové okno: 13 týdnů
|
Angelman Syndrom-specifická klinická globální dojemná stupnice-náročnost (CGI-S): Změna z výchozí hodnoty na celkové skóre na základě 7-bodové Likertovy stupnice (1-7), kde jsou nižší skóre lepší.
|
13 týdnů
|
|
Stupeň ratingové stupnice Angelman Syndrome Clininicis (AS-DSRS)
Časové okno: 13 týdnů
|
Angelman Syndrome Clininian Domain Specific Aclating Scale (AS-DSRS).
Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre na základě 5-bodové Likertovy stupnice (0-4), kde jsou lepší skóre lepší.
|
13 týdnů
|
|
Top 3 obavy pečovatele
Časové okno: 13 týdnů
|
Pečovatel Top 3 obavy: Změna z výchozí hodnoty v průměrných obavách se týká závažnosti.
|
13 týdnů
|
|
Inventář komunikačního vývoje MacArthur-Bates (MB-CDI)
Časové okno: 13 týdnů
|
Inventář komunikačního vývoje MacArthur-Bates (MB-CDI)
|
13 týdnů
|
|
Komunikační schopnost hlášená pozorovatelem (ORCA)
Časové okno: 13 týdnů
|
Komunikační schopnost hlášená pozorovatelem (ORCA).
Změna z výchozí hodnoty v modifikovaném T-skóre.
Skóre se pohybuje od 25,8 - 83,8 s vyšším skóre, což ukazuje na větší komunikaci ABILLY.
Pozitivní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení
|
13 týdnů
|
|
Aberantní chování Kontrolní seznam-2 (ABC-2)
Časové okno: 13 týdnů
|
Aberantní chování Kontrolní seznam-2 (ABC-2)-Změna z výchozího skóre v celkovém skóre.
Vyšší skóre naznačují více problémů s chováním.
Negativní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení.
|
13 týdnů
|
|
Dotazník pro spánek z dětského spánku (CSHQ)
Časové okno: 13 týdnů
|
Dotazník o dětských spánkových návycích (CSHQ).
Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre.
Rozsah skóre byl (33-99), přičemž vyšší skóre bylo horší
|
13 týdnů
|
|
Dotazník o zdraví gastrointestinálního zdraví (GIHQ)
Časové okno: 13 týdnů
|
Dotazník o zdraví gastrointestinálního zdraví (GIHQ)
|
13 týdnů
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, verze rozhovoru
Časové okno: 13 týdnů
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, verze rozhovoru; Složené standardní skóre
|
13 týdnů
|
|
Kvalita života na inventarizaci (Qi-Disability)
Časové okno: 13 týdnů
|
Kvalita života na inventarizaci (Qi-Disability).
Změna z výchozího přesahujícího skóre.
Skóre se pohybuje od 0 do 100 s vyšším skóre, což ukazuje na lepší kvalitu života.
Pozitivní změna naznačuje zlepšení
|
13 týdnů
|
|
Dopad neurologického postižení v dětství (ICND)
Časové okno: 13 týdnů
|
Dopad neurologického postižení v dětství (ICND): Změna z výchozí hodnoty v celkové kvalitě života.
Skóre se pohybuje od 1-6, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší kvalitu života.
Pozitivní změna oproti základní linii naznačuje zlepšení
|
13 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. července 2022
Primární dokončení (Aktuální)
13. května 2024
Dokončení studie (Aktuální)
16. července 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
18. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. ledna 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NEU-2591-AS-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .