엔젤만 증후군에서 경구용 NNZ-2591의 안전성, 내약성 및 약동학에 대한 공개 라벨 연구 (AS-001)
2025년 1월 29일 업데이트: Neuren Pharmaceuticals Limited
NNZ-2591의 안전성, 내약성 및 약동학 및 엔젤만 증후군이 있는 소아 및 청소년의 효능 측정에 관한 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 목적은 엔젤만 증후군이 있는 소아 및 청소년에서 NNZ-2591 경구 용액 50mg/L로 치료하는 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하는 것입니다.
두 번째 목적은 총 13주 동안 NNZ-2591 50mg/mL 경구 투여 치료를 받을 피험자의 효능 측정을 조사하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, 호주, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, 호주, 3084
- Austin Health
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 뇌에서 산모 유래 UBE3A 발현에 영향을 미치는 것으로 알려진 문서화된 질병 유발 유전적 병인으로 AS의 임상 진단.
- 3-17세의 남성 또는 여성
- 체중 >12Kg
- 임상적 전반적인 인상 - 심각도(CGI-S) 점수가 3 이상인 피험자
- 스크리닝 방문 3개월 이내의 기간 동안 이전에 습득한 발달 기술의 지속적인 손실이 없는 것으로 정의되는 능동적으로 퇴보 또는 기술 손실을 겪고 있지 않음
- 각 피험자는 액체 용액으로 제공된 연구 약물을 삼킬 수 있어야 합니다.
- 간병인은 충분한 영어 능력을 갖추고 있어야 합니다.
제외 기준:
- 질병 유발 돌연변이에 대한 모자이크.
- 안전 실험실 검사에서 임상적으로 유의미한 이상 또는 스크리닝 시 바이탈 사인
- 스크리닝 시 비정상적인 QTcF 간격 또는 연장.
- 중증급성호흡기증후군 코로나바이러스 2(SARS-CoV-2) 및 지난 12개월 동안 입원이 필요한 이전 COVID 19 감염에 대해 양성입니다.
- 스크리닝 2주 전 향정신성 치료에 대한 불안정 또는 변경.
- 제외된 병용 치료
- 적극적으로 퇴보하거나 기술 상실을 겪고 있습니다.
- 불안정한 발작 프로필.
- 현재 임상적으로 중요한 신장 상태 및 이상
- 현재 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 위장관, 호흡기, 내분비 질환 또는 임상적으로 유의한 장기 손상.
- 현재 임상적으로 유의미한 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증, 인슐린을 필요로 하는 1형 또는 2형 진성 당뇨병(잘 조절되거나 조절되지 않음), 또는 조절되지 않는 1형 또는 2형 당뇨병.
- 연구 기간 동안 수술을 계획했습니다.
- 뇌혈관 질환 또는 뇌 외상의 병력 또는 현재.
- 긴장증 또는 긴장증 유사 증상의 병력 또는 현재.
- 악성 종양의 병력 또는 현재.
- 현재 주요 또는 지속성 우울 장애(양극성 우울증 포함).
- 중대하고 교정되지 않은 시각 또는 교정되지 않은 청각 장애.
- 딸기 알레르기.
- 긍정적인 임신 테스트
- 피험자가 연구에 부적절하다고 조사자 또는 의료 모니터에 의해 판단됨
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NNZ-2591
NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL)을 13주 동안 매일 2회 투여합니다.
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NNZ-2591 경구 용액(50mg/mL)을 13주 동안 매일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성
기간: 13주
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NNZ-2591로 치료하는 동안 심각한 부작용(SAE)을 포함한 부작용(AE)의 발생률, 중증도 및 빈도를 조사합니다.
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13주
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약동학 - 30kg 어린이의 일반 t1/2
기간: 13주
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NNZ-2591의 겉보기 말단 제거 반감기
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13주
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약동학 적 - 30kg 어린이의 전형적인 AUC24
기간: 13 주
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24 시간에 걸친 NNZ-2591의 농도 시간 곡선에 따른 영역
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13 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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탐색적 효능 측정
기간: 13주
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Bayley Scales of Infant Development-4, Vineland Motor 하위 척도로 평가
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13주
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Angelman Syndrome 특이 적 임상 글로벌 인상 규모 규모 개선 (CGI-I)
기간: 13 주
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Angelman Syndrome 특이 적 임상 글로벌 인상 척도 규모 개선 (CGI-I)에 의해 평가됩니다.
더 낮은 점수가 더 나은 리 커트 척도 (1-7)에서 점수
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13 주
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간병인 개선의 인상 : 전체 점수
기간: 13 주
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간병인 개선의 인상 : 전체 점수.
더 낮은 점수가 더 나은 7 점 리 커트 척도 (1-7)로 측정됩니다.
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13 주
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Angelman Syndrome- 특이 적 임상 글로벌 인상 척도-심각도 (CGI-S) : 전체 점수
기간: 13 주
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Angelman Syndrome- 특이 적 임상 인상 스케일-세버 (CGI-S) : 더 낮은 점수가 더 나은 7 점 리 커트 척도 (1-7)를 기준으로 전체 점수의 기준선에서 변경됩니다.
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13 주
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Angelman Syndrome Clinician 도메인 별 등급 척도 (AS-DSRS)
기간: 13 주
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Angelman Syndrome Clinician 도메인 별 등급 척도 (AS-DSRS).
더 낮은 점수가 더 나은 5 포인트 리 커트 척도 (0-4)를 기준으로 총 점수의 기준선에서 변경됩니다.
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13 주
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간병인 상위 3 가지 문제
기간: 13 주
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간병인 상위 3 가지 우려 사항 : 평균 우려에서 기준선에서 변화가 심각도.
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13 주
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MacArthur-Bates 커뮤니케이션 개발 인벤토리 (MB-CDI)
기간: 13 주
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MacArthur-Bates 커뮤니케이션 개발 인벤토리 (MB-CDI)
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13 주
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관찰자 보고서 커뮤니케이션 능력 (ORCA)
기간: 13 주
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관찰자 보고서 커뮤니케이션 능력 (ORCA).
변형 된 t- 점수에서 기준선에서 변경.
점수는 25.8-83.8이며 점수가 높을수록 커뮤니케이션이 더 높아집니다.
기준선에서 긍정적 인 변화는 개선을 나타냅니다
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13 주
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비정상적인 행동 체크리스트 -2 (ABC-2)
기간: 13 주
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비정상적인 행동 체크리스트 -2 (ABC-2)-총 점수의 기준선에서 변경됩니다.
점수가 높을수록 더 많은 행동 문제가 있음을 나타냅니다.
기준선에서 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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13 주
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아동 수면 습관 설문지 (CSHQ)
기간: 13 주
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아동 수면 습관 설문지 (CSHQ).
총 점수에서 기준선에서 변경됩니다.
점수의 범위는 (33-99), 점수가 높아졌습니다.
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13 주
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위장 건강 설문지 (GIHQ)
기간: 13 주
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위장 건강 설문지 (GIHQ)
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13 주
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Vineland 적응 행동 Scales-3, 인터뷰 버전
기간: 13 주
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Vineland 적응 행동 스케일 -3, 인터뷰 버전; 복합 표준 점수
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13 주
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삶의 품질 인벤토리 불능 (qi-disability)
기간: 13 주
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삶의 질 인벤토리 불가능 성 (qi-disability).
기준선에서의 변경.
점수는 0-100에서 더 높은 점수로 삶의 질이 향상됩니다.
긍정적 인 변화는 개선을 나타냅니다
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13 주
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아동기 신경계 장애의 영향 (ICND)
기간: 13 주
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아동기 신경계 장애 (ICND)의 영향 : 전반적인 삶의 질 등급에서 기준선에서 변화.
점수는 1-6에서, 점수가 높을수록 더 높은 삶의 질을 나타냅니다.
기준선에서 긍정적 인 변화는 개선을 나타냅니다
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13 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 12일
기본 완료 (실제)
2024년 5월 13일
연구 완료 (실제)
2024년 7월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 13일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 29일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .