Avoin tutkimus suun kautta otettavan NNZ-2591:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta Angelmanin oireyhtymässä (AS-001)
keskiviikko 29. tammikuuta 2025 päivittänyt: Neuren Pharmaceuticals Limited
Tutkimus NNZ-2591:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta sekä tehon mittauksista Angelmanin oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja nuorilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on tutkia NNZ-2591-oraaliliuoksella, 50 mg/l, annettavan hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa Angelmanin oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja nuorilla.
Toissijaisena tarkoituksena on tutkia tehokkuusmittauksia potilaille, jotka saavat hoitoa 50 mg/ml suun kautta annetulla NNZ-2591:llä yhteensä 13 viikon ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
9 kuukautta - 13 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- AS:n kliininen diagnoosi, jolla on dokumentoitu sairautta aiheuttava geneettinen etiologia, jonka tiedetään vaikuttavan äidin UBE3A-ilmentymiseen aivoissa.
- 3-17-vuotiaat miehet tai naiset
- Kehon paino > 12 kg
- Koehenkilöt, joiden kliininen globaali vaikutelma – vakavuus (CGI-S) on 3 tai suurempi
- Ei aktiivisesti regressiota tai taitojen menetystä, mikä määritellään aiemmin hankittujen kehitystaitojen jatkuvaksi menetykseksi kolmen kuukauden aikana seulontakäynnistä
- Jokaisen koehenkilön on kyettävä nielemään nestemäisenä liuoksena toimitettu tutkimuslääke.
- Hoitajilla tulee olla riittävä englannin kielen taito.
Poissulkemiskriteerit:
- Mosaiikki sairauksia aiheuttavassa mutaatiossa.
- Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia turvallisuuslaboratoriotesteissä tai elintoimintoja seulonnassa
- Epänormaali QTcF-aika tai piteneminen seulonnassa.
- Positiivinen vakavan akuutin hengitystieoireyhtymän koronavirus 2:n (SARS-CoV-2) ja aiemman COVID 19 -infektion osalta, jotka vaativat sairaalahoitoa viimeisen 12 kuukauden aikana.
- Epävakaa tai muutoksia psykotrooppiseen hoitoon 2 viikkoa ennen seulontaa.
- Samanaikaiset hoidot poissuljettu
- Aktiivisesti taantumassa tai menetetty taitoja.
- Epävakaa kohtausprofiili.
- Nykyiset kliinisesti merkittävät munuaissairaudet ja poikkeavuudet
- Nykyinen kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen, maksan, maha-suolikanavan, hengityselinten, endokriinisen sairauden tai kliinisesti merkittävä elinten vajaatoiminta.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä hypo- tai hypertyreoosi, tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes mellitus, joka vaatii insuliinia (joko hyvin hallinnassa tai hallitsematon), tai hallitsematon tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes.
- Hän on suunnitellut leikkausta tutkimuksen aikana.
- Aiempi tai nykyinen aivoverisuonisairaus tai aivovamma.
- Aiempi tai nykyinen katatonia tai katatonian kaltaiset oireet.
- Aiempi tai nykyinen pahanlaatuisuus.
- Nykyinen vakava tai jatkuva masennushäiriö (mukaan lukien kaksisuuntainen mielialahäiriö).
- Huomattava, korjaamaton näkö- tai korjaamaton kuulon heikkeneminen.
- Allergia mansikka.
- Positiivinen raskaustesti
- Tutkija tai lääketieteellinen monitori arvioi koehenkilön sopimattomaksi tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NNZ-2591
NNZ-2591 oraaliliuos (50 mg/ml) annetaan kahdesti päivässä 13 viikon ajan.
|
NNZ-2591 oraaliliuos (50 mg/ml) annetaan kahdesti päivässä 13 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Tutkia haittatapahtumien, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE) ilmaantuvuutta, vakavuutta ja esiintymistiheyttä NNZ-2591-hoidon aikana.
|
13 viikkoa
|
|
Farmakokinetiikka - Tyypillinen t1/2 30 kg:ssa lapsi
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
NNZ-2591:n näennäinen terminaalinen eliminaation puoliintumisaika
|
13 viikkoa
|
|
Farmakokineettinen - tyypillinen AUC24 30 kg: sta lapsesta
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Pinta-ala NNZ-2591: n pitoisuusajan käyrällä 24 tunnin aikana
|
13 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkiva tehokkuuden mittaus
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Arvioinut Bayley Scales of Infant Development-4, Vineland Motor -alaasteikko
|
13 viikkoa
|
|
Angelmanin oireyhtymän spesifinen kliininen globaali vaikutelma-asteikon kokonaisparannus (CGI-I)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Angelmanin oireyhtymän spesifisen kliinisen globaalin vaikutelman mittakaavan kokonaisparannuksen (CGI-I) arvioima.
Pistemäärä Likert-asteikolla (1-7), jossa alhaisemmat pisteet ovat parempia
|
13 viikkoa
|
|
Hoitajan vaikutelma parannuksesta: Kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Hoitajan vaikutelma parannuksesta: Kokonaispistemäärä.
Mitattuna 7-pisteisessä Likert-asteikolla (1-7), jossa alhaisemmat pisteet ovat parempia.
|
13 viikkoa
|
|
Angelmanin oireyhtymän spesifinen kliininen globaali vaikutelmaasteikko-vakavuus (CGI-S): Kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Angelmanin oireyhtymäkohtainen kliininen globaali vaikutelman asteikon jakautuminen (CGI-S): muutos lähtötasosta kokonaispistemäärällä perustuen 7-pisteiseen Likert-asteikkoon (1-7), jossa pienemmät pisteet ovat parempia.
|
13 viikkoa
|
|
Angelmanin oireyhtymän kliinikon domeenispesifinen luokitusasteikko (AS-DSRS)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Angelmanin oireyhtymän kliinikon domeenispesifinen luokitusasteikko (AS-DSRS).
Muutos kokonaispistemäärän lähtötasosta perustuen 5-pisteiseen Likert-asteikkoon (0-4), jossa alhaisemmat pisteet ovat parempia.
|
13 viikkoa
|
|
Hoitajan kolmen parhaan huolenaihe
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Hoitajan kolmen parhaan huolenaihe: Muutos lähtötasosta keskimääräisessä huolenaiheessa vakavuuteen.
|
13 viikkoa
|
|
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
|
13 viikkoa
|
|
Tarkkailijan ilmoittama viestintäkyky (ORCA)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Tarkkailijan ilmoittama viestintäkyky (ORCA).
Vaihda lähtötasosta modifioidussa T-pisteessä.
Pisteet vaihtelevat välillä 25,8 - 83,8 korkeammat pisteet, mikä osoittaa suuremman viestinnän abililty.
Positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta
|
13 viikkoa
|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-2 (ABC-2)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-2 (ABC-2)-Vaihda lähtötilanteesta kokonaispistemäärä.
Korkeammat pisteet osoittavat enemmän käyttäytymiskysymyksiä.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
|
13 viikkoa
|
|
Lasten nukkumistavat kyselylomakkeen (CSHQ)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Lasten nukkumistavat kyselylomakkeen (CSHQ).
Vaihda kokonaispistemäärän lähtötasosta.
Pisteiden alue oli (33-99), ja korkeammat pisteet olivat huonompia
|
13 viikkoa
|
|
Ruoansulatuskanavan terveyskysely (GIHQ)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Ruoansulatuskanavan terveyskysely (GIHQ)
|
13 viikkoa
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, haastatteluversio
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, haastatteluversio; Komposiittipistemäärä
|
13 viikkoa
|
|
Elämänlaadun varaston tuhoisuus (Qi-kadistus)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Elämänlaadun varaston tuhoisuus (Qi-katuvuus).
Vaihda lähtötason inaveral -pistemäärästä.
Pisteet vaihtelevat välillä 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Positiivinen muutos osoittaa parannusta
|
13 viikkoa
|
|
Lapsuuden neurologisen vamman vaikutus (ICND)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
Lasten neurologisen vammaisuuden vaikutus (ICND): muutos lähtötasosta yleisen elämänlaadun luokituksessa.
Pisteet vaihtelevat 1-6, ja korkeampi pisteet osoittavat paremman elämänlaadun.
Positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta
|
13 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 13. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 18. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NEU-2591-AS-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .