En åpen undersøkelse av sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til oral NNZ-2591 ved Angelman-syndrom (AS-001)
29. januar 2025 oppdatert av: Neuren Pharmaceuticals Limited
En studie av sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av NNZ-2591 og mål på effekt hos barn og ungdom med Angelman syndrom
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hovedformålet med denne studien er å undersøke sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk ved behandling med NNZ-2591 mikstur, 50 mg/l, hos barn og ungdom med Angelman syndrom.
Det sekundære formålet er å undersøke mål på effektiviteten til at forsøkspersoner vil motta behandling med 50 mg/ml oralt administrert NNZ-2591 i totalt 13 uker
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
17
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Health
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
9 måneder til 13 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk diagnose av AS med en dokumentert sykdomsfremkallende genetisk etiologi kjent for å påvirke mors avledet UBE3A-uttrykk i hjernen.
- Hanner eller kvinner i alderen 3-17 år
- Kroppsvekt >12 kg
- Forsøkspersoner med en Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-score på 3 eller høyere
- Ikke aktivt gjennomgått regresjon eller tap av ferdigheter, definert som ikke vedvarende tap av tidligere ervervede utviklingsferdigheter i en periode innen 3 måneder etter screeningbesøket
- Hvert forsøksperson må være i stand til å svelge studiemedisinen gitt som en flytende løsning.
- Omsorgsperson(er) må ha tilstrekkelig engelskkunnskaper.
Ekskluderingskriterier:
- Mosaikk for sykdomsfremkallende mutasjon.
- Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhetslaboratorietesting eller vitale tegn ved screening
- Unormalt QTcF-intervall eller forlengelse ved screening.
- Positiv for alvorlig akutt respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) og tidligere COVID 19-infeksjon med siste 12 måneder som krevde sykehusinnleggelse.
- Ustabil eller endringer i psykotropisk behandling 2 uker før screening.
- Utelukket samtidige behandlinger
- Gjennomgår aktivt regresjon eller tap av ferdigheter.
- Ustabil anfallsprofil.
- Aktuelle klinisk signifikante nyretilstander og abnormiteter
- Nåværende klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, gastrointestinal, respiratorisk, endokrin sykdom eller klinisk signifikant organsvikt.
- Gjeldende klinisk signifikant hypo eller hypertyreose, type 1 eller type 2 diabetes mellitus som krever insulin (enten godt kontrollert eller ukontrollert), eller ukontrollert type 1 eller type 2 diabetes.
- Har planlagt operasjon under studiet.
- Anamnese med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom eller hjernetraume.
- Anamnese med, eller nåværende katatoni eller katatoni-lignende symptomer.
- Historie om, eller nåværende, malignitet.
- Nåværende alvorlig eller vedvarende depressiv lidelse (inkludert bipolar depresjon).
- Betydelig, ukorrigert syns- eller ukorrigert hørselshemming.
- Allergi mot jordbær.
- Positiv graviditetstest
- Forsøkspersonen vurderes av etterforskeren eller medisinsk overvåker til å være upassende for studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NNZ-2591
NNZ-2591 mikstur (50 mg/ml) skal administreres to ganger daglig i 13 uker.
|
NNZ-2591 mikstur (50 mg/ml) skal administreres to ganger daglig i 13 uker.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 13 uker
|
For å undersøke forekomst, alvorlighetsgrad og frekvens av bivirkninger (AE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE) under behandling med NNZ-2591.
|
13 uker
|
|
Farmakokinetisk - Typisk t1/2 i 30 kg barn
Tidsramme: 13 uker
|
Tilsynelatende terminal halveringstid for NNZ-2591
|
13 uker
|
|
Farmakokinetisk - Typisk AUC24 av 30 kg barn
Tidsramme: 13 uker
|
Område under konsentrasjonstidskurven til NNZ-2591 over 24 timer
|
13 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Bayley Scales of Infant Development-4, Vineland Motor subscales
|
13 uker
|
|
Angelman Syndrome-spesifikk klinisk global inntrykksskala-forbedring (CGI-I)
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Angelman Syndrome-spesifikk klinisk global inntrykksskala-forbedring (CGI-I).
Score på en Likert-skala (1-7) der lavere score er bedre
|
13 uker
|
|
Omsorgspersonens inntrykk av forbedring: Total poengsum
Tidsramme: 13 uker
|
Omsorgspersonens inntrykk av forbedring: Total poengsum.
Målt på en 7-punkts Likert-skala (1-7) der lavere score er bedre.
|
13 uker
|
|
Angelman Syndrome-spesifikk klinisk global inntrykksskala-alvorlighetsgrad (CGI-S): Total score
Tidsramme: 13 uker
|
Angelman Syndrome-spesifikk klinisk global inntrykksskala-severity (CGI-S): Endring fra baseline på total score basert på en 7-punkts Likert-skala (1-7) der lavere score er bedre.
|
13 uker
|
|
Angelman Syndrome Clinician Domain Specific Rating Scale (AS-DSRS)
Tidsramme: 13 uker
|
Angelman Syndrome Clinician Domain Specific Rating Scale (AS-DSRS).
Endring fra baseline i total score basert på en 5-punkts Likert-skala (0-4) der lavere score er bedre.
|
13 uker
|
|
Omsorgspersonens topp 3 bekymringer
Tidsramme: 13 uker
|
Omsorgsperson Topp 3 bekymringer: Endring fra grunnlinjen i gjennomsnittet angår alvorlighetsgrad.
|
13 uker
|
|
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Tidsramme: 13 uker
|
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
|
13 uker
|
|
Observatørrapportert kommunikasjonsevne (ORCA)
Tidsramme: 13 uker
|
Observatørrapportert kommunikasjonsevne (ORCA).
Endring fra baseline i modifisert T-poengsum.
Poengene varierer fra 25,8 - 83,8 med høyere score som indikerer større kommunikasjonsabililitet.
En positiv endring fra baseline indikerer forbedring
|
13 uker
|
|
Avvikende oppførsel sjekkliste-2 (ABC-2)
Tidsramme: 13 uker
|
Avvikende atferdssjekkliste-2 (ABC-2)-Endring fra baseline i total score.
Høyere score indikerer flere atferdsproblemer.
En negativ endring fra baseline indikerer forbedring.
|
13 uker
|
|
Barn Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Tidsramme: 13 uker
|
Barn Sleep Habits Questionnaire (CSHQ).
Endre fra baseline i total score.
Rekkevidde var (33-99) med høyere score som var verre
|
13 uker
|
|
Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ)
Tidsramme: 13 uker
|
Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ)
|
13 uker
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, intervjuversjon
Tidsramme: 13 uker
|
Vineland Adaptive Behaviour Scales-3, intervjuversjon; Sammensatt standard score
|
13 uker
|
|
Livskvalitetsbeholdning (Qi-Disability)
Tidsramme: 13 uker
|
Livskvalitetsbeholdning (Qi-Disability).
Endre fra baseline inoverall score.
Poengene varierer fra 0-100 med høyere score som indikerer bedre livskvalitet.
En positiv endring indikerer forbedring
|
13 uker
|
|
Effekt av nevrologisk funksjonshemming i barndommen (ICND)
Tidsramme: 13 uker
|
Effekt av nevrologisk funksjonshemming (ICND): Endring fra baseline i den generelle livskvaliteten.
Poengene varierer fra 1-6, med en høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet.
En positiv endring fra baseline indikerer forbedring
|
13 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. juli 2022
Primær fullføring (Faktiske)
13. mai 2024
Studiet fullført (Faktiske)
16. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. august 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. august 2021
Først lagt ut (Faktiske)
18. august 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NEU-2591-AS-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .