Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen undersøkelse av sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til oral NNZ-2591 ved Angelman-syndrom (AS-001)

3. august 2023 oppdatert av: Neuren Pharmaceuticals Limited
En studie av sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av NNZ-2591 og mål på effekt hos barn og ungdom med Angelman syndrom

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedformålet med denne studien er å undersøke sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk ved behandling med NNZ-2591 mikstur, 50 mg/l, hos barn og ungdom med Angelman syndrom. Det sekundære formålet er å undersøke mål på effektiviteten til at forsøkspersoner vil motta behandling med 50 mg/ml oralt administrert NNZ-2591 i totalt 13 uker

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekruttering
        • Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Klinisk diagnose av AS med en dokumentert sykdomsfremkallende genetisk etiologi kjent for å påvirke mors avledet UBE3A-uttrykk i hjernen.
  2. Hanner eller kvinner i alderen 3-17 år
  3. Kroppsvekt >12 kg
  4. Forsøkspersoner med en Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-score på 3 eller høyere
  5. Ikke aktivt gjennomgått regresjon eller tap av ferdigheter, definert som ikke vedvarende tap av tidligere ervervede utviklingsferdigheter i en periode innen 3 måneder etter screeningbesøket
  6. Hvert forsøksperson må være i stand til å svelge studiemedisinen gitt som en flytende løsning.
  7. Omsorgsperson(er) må ha tilstrekkelig engelskkunnskaper.

Ekskluderingskriterier:

  1. Mosaikk for sykdomsfremkallende mutasjon.
  2. Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhetslaboratorietesting eller vitale tegn ved screening
  3. Unormalt QTcF-intervall eller forlengelse ved screening.
  4. Positiv for alvorlig akutt respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) og tidligere COVID 19-infeksjon med siste 12 måneder som krevde sykehusinnleggelse.
  5. Ustabil eller endringer i psykotropisk behandling 2 uker før screening.
  6. Utelukket samtidige behandlinger
  7. Gjennomgår aktivt regresjon eller tap av ferdigheter.
  8. Ustabil anfallsprofil.
  9. Aktuelle klinisk signifikante nyretilstander og abnormiteter
  10. Nåværende klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, gastrointestinal, respiratorisk, endokrin sykdom eller klinisk signifikant organsvikt.
  11. Gjeldende klinisk signifikant hypo eller hypertyreose, type 1 eller type 2 diabetes mellitus som krever insulin (enten godt kontrollert eller ukontrollert), eller ukontrollert type 1 eller type 2 diabetes.
  12. Har planlagt operasjon under studiet.
  13. Anamnese med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom eller hjernetraume.
  14. Anamnese med, eller nåværende katatoni eller katatoni-lignende symptomer.
  15. Historie om, eller nåværende, malignitet.
  16. Nåværende alvorlig eller vedvarende depressiv lidelse (inkludert bipolar depresjon).
  17. Betydelig, ukorrigert syns- eller ukorrigert hørselshemming.
  18. Allergi mot jordbær.
  19. Positiv graviditetstest
  20. Forsøkspersonen vurderes av etterforskeren eller medisinsk overvåker til å være upassende for studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NNZ-2591
NNZ-2591 mikstur (50 mg/ml) skal administreres to ganger daglig i 13 uker.
Legemiddel: NNZ-2591
NNZ-2591 mikstur (50 mg/ml) skal administreres to ganger daglig i 13 uker.
Andre navn:
  • Syklo-L-glycyl-L-2-allylprolin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 13 uker
For å undersøke forekomst, alvorlighetsgrad og frekvens av bivirkninger (AE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE) under behandling med NNZ-2591.
13 uker
Farmakokinetisk - Måling av Cmax
Tidsramme: 13 uker
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av NNZ-2591
13 uker
Farmakokinetisk - Måling av AUC
Tidsramme: 13 uker
Areal under konsentrasjon-tid-kurven til NNZ-2591
13 uker
Farmakokinetisk - Måling av tid til Cmax
Tidsramme: 13 uker
Tid til Cmax for NNZ-2591
13 uker
Farmakokinetisk - Måling av t1/2
Tidsramme: 13 uker
Tilsynelatende terminal halveringstid for NNZ-2591
13 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Caregiver Top 3 Concerns Likert Scale
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Observer-Reported Communication Ability (ORCA)
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Aberrant Behavior Checklist-2 (ABC-2)
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Child Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ)
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Intervjuversjon
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Omsorgsdagbøker
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert etter livskvalitetsinventar-funksjonshemming (QI-funksjonshemming)
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Impact of Childhood Neurological Disability (ICND) - Total livskvalitetsvurdering
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Angelman syndrom-spesifikk Clinical Global Impression Scale-Overall Improvement (CGI-I)
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av omsorgsperson Inntrykk av endring
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Angelman syndrom-spesifikk Clinical Global Impression Scales-Domain Improvement
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Angelman syndrom-spesifikk Clinical Global Impression Scale-Severity (CGI-S)-Overall and Domain
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Angelman syndrom Clinician Domain Specific Rating Scale (AS-DSRS)
13 uker
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
Vurdert av Bayley Scales of Infant Development-4, Vineland Motor subscales
13 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Etterforskere

  • Studieleder: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2022

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

18. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NEU-2591-AS-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Angelman syndrom

Kliniske studier på NNZ-2591

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere