Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki doustnego NNZ-2591 w zespole Angelmana (AS-001)
29 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Neuren Pharmaceuticals Limited
Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki NNZ-2591 oraz pomiary skuteczności u dzieci i młodzieży z zespołem Angelmana
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Głównym celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki leczenia roztworem doustnym NNZ-2591, 50 mg/l, u dzieci i młodzieży z zespołem Angelmana.
Drugorzędnym celem jest zbadanie miar skuteczności pacjentów, którzy otrzymają leczenie NNZ-2591 w dawce 50 mg/ml podawanej doustnie przez łącznie 13 tygodni
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
17
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Health
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
9 miesięcy do 13 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie kliniczne AS z udokumentowaną etiologią genetyczną powodującą chorobę, o której wiadomo, że wpływa na ekspresję UBE3A w mózgu matki.
- Mężczyźni lub kobiety w wieku 3-17 lat
- Masa ciała > 12 kg
- Pacjenci z oceną Globalnego wrażenia klinicznego — ciężkości (CGI-S) wynoszącą 3 lub więcej
- Brak aktywnej regresji lub utraty umiejętności, definiowany jako brak trwałej utraty wcześniej nabytych umiejętności rozwojowych przez okres w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej
- Każdy uczestnik musi być w stanie połknąć badany lek dostarczony w postaci płynnego roztworu.
- Opiekunowie muszą posiadać wystarczającą znajomość języka angielskiego.
Kryteria wyłączenia:
- Mozaika mutacji powodujących choroby.
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa lub parametrach życiowych podczas badań przesiewowych
- Nieprawidłowy odstęp QTcF lub wydłużenie podczas badania przesiewowego.
- Pozytywny wynik na obecność koronawirusa 2 zespołu ostrej niewydolności oddechowej (SARS-CoV-2) i wcześniejsze zakażenie COVID 19 w ciągu ostatnich 12 miesięcy, które wymagało hospitalizacji.
- Niestabilność lub zmiany w leczeniu psychotropowym 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
- Wykluczono jednoczesne leczenie
- Aktywnie przechodzący regres lub utratę umiejętności.
- Niestabilny profil napadów.
- Aktualne klinicznie istotne stany i nieprawidłowości nerek
- Obecna klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa, oddechowa, endokrynologiczna lub klinicznie istotna niewydolność narządów.
- Obecna klinicznie istotna niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub 2 wymagająca podania insuliny (dobrze kontrolowana lub niekontrolowana) lub niekontrolowana cukrzyca typu 1 lub 2.
- Zaplanował operację w trakcie badania.
- Historia lub obecna choroba naczyń mózgowych lub uraz mózgu.
- Historia lub obecna katatonia lub objawy podobne do katatonii.
- Historia lub obecna złośliwość.
- Obecne duże lub uporczywe zaburzenie depresyjne (w tym depresja afektywna dwubiegunowa).
- Znaczący, nieskorygowany upośledzenie wzroku lub nieskorygowany słuch.
- Alergia na truskawkę.
- Pozytywny test ciążowy
- Badacz lub monitor medyczny uzna, że osoba badana nie nadaje się do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: NNZ-2591
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
|
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Zbadanie częstości występowania, ciężkości i częstotliwości zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) podczas leczenia NNZ-2591.
|
13 tygodni
|
|
Farmakokinetyka – Typowe t1/2 na 30 kg dziecka
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Pozorny okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji NNZ-2591
|
13 tygodni
|
|
Farmakokinetyczne - typowe AUC24 z 30 kg dziecka
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Obszar pod krzywą koncentracji NNZ-2591 w ciągu 24 godzin
|
13 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane za pomocą Bayley Scales of Infant Development-4, podskal Vineland Motor
|
13 tygodni
|
|
DZIAŁANIE SKLUCZNEGO WYCIENKOWEGO WYCIENKOWEGO SKULATYWNEGO WYCIENKOWEGO WYMUKOWANIA (CGI-I)
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Oceniane przez specyficzne dla zespołu Angelmana klinicznego globalnego wrażenia w skali wrażeń-poprawa na temat wyprawy (CGI-I).
Wynik w skali Likerta (1-7), gdzie niższe wyniki są lepsze
|
13 tygodni
|
|
Wrażenie ulepszeń przez opiekuna: ogólny wynik
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Wrażenie ulepszeń przez opiekuna: ogólny wynik.
Mierzone w 7-punktowej skali Likerta (1-7), gdzie niższe wyniki są lepsze.
|
13 tygodni
|
|
Skala globalnego wyświetlenia specyficzna dla zespołu Angelmana-nasilenie (CGI-S): Ogólny wynik
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Specyficzna dla zespołu Angelmana kliniczna globalna skala wrażeń (CGI-S): zmiana od wartości wyjściowej na ogólnym wyniku na podstawie 7-punktowej skali Likerta (1-7), w której niższe wyniki są lepsze.
|
13 tygodni
|
|
Skala oceny w dziedzinie zespołu Angelmana (AS-DSRS)
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Skala oceny w dziedzinie zespołu Angelmana (AS-DSRS).
Zmień od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku na podstawie 5-punktowej skali Likerta (0-4), w której niższe wyniki są lepsze.
|
13 tygodni
|
|
Top 3 opiekuna
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Top 3 obawy: Zmiana w stosunku do średniej obawy.
|
13 tygodni
|
|
MacArthur-Bates Communication Development Inventory (MB-CDI)
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
MacArthur-Bates Communication Development Inventory (MB-CDI)
|
13 tygodni
|
|
Zdolność komunikacyjna zgłaszana przez obserwatora (ORCA)
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Zdolność komunikacyjna zgłaszana przez obserwatora (ORCA).
Zmiana od wartości wyjściowej w zmodyfikowanym wyniku T.
Wyniki wahają się od 25,8 - 83,8, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą pobudzenie komunikacji.
Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę
|
13 tygodni
|
|
Nieprawidłowa lista kontrolna 2 (ABC-2)
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Nieprawidłowa lista kontrolna-2 (ABC-2)-Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitej oceny.
Wyższe wyniki wskazują na więcej problemów behawioralnych.
Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
|
13 tygodni
|
|
Kwestionariusz nawyków snu dziecięcego (CSHQ)
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Kwestionariusz nawyków snu dla dzieci (CSHQ).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym wyniku.
Zakres wyników był (33–99), a wyższe wyniki były gorsze
|
13 tygodni
|
|
Kwestionariusz zdrowia żołądkowo -jelitowego (GIHQ)
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Kwestionariusz zdrowia żołądkowo -jelitowego (GIHQ)
|
13 tygodni
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, wersja wywiadu
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, wersja wywiadu; Standardowy wynik złożony
|
13 tygodni
|
|
Jakość życia zapasów (brak qi)
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Jakość życia zapasów (qi-dysponowalność).
Zmiana od podstawowego wyniku inoverall.
Wyniki wahają się od 0-100 z wyższymi wynikami wskazującymi na lepszą jakość życia.
Pozytywna zmiana wskazuje na poprawę
|
13 tygodni
|
|
Wpływ niepełnosprawności neurologicznej w dzieciństwie (ICND)
Ramy czasowe: 13 tygodni
|
Wpływ niepełnosprawności neurologicznej w dzieciństwie (ICND): zmiana od wartości wyjściowej w ogólnej jakości ratingu życia.
Wyniki wahają się od 1-6, a wyższy wynik wskazujący na lepszą jakość życia.
Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę
|
13 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 lipca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 maja 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
16 lipca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 sierpnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 sierpnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 stycznia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NEU-2591-AS-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .