Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af oral NNZ-2591 i Angelman syndrom (AS-001)

3. august 2023 opdateret af: Neuren Pharmaceuticals Limited
En undersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​NNZ-2591 og målinger af effekt hos børn og unge med Angelman syndrom

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken ved behandling med NNZ-2591 oral opløsning, 50 mg/L, hos børn og unge med Angelman syndrom. Det sekundære formål er at undersøge mål for effektiviteten af ​​forsøgspersoner vil modtage behandling af 50mg/ml oralt administreret NNZ-2591 i i alt 13 uger

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af AS med en dokumenteret sygdomsfremkaldende genetisk ætiologi, der vides at påvirke moderligt afledt UBE3A-ekspression i hjernen.
  2. Hanner eller hunner i alderen 3-17 år
  3. Kropsvægt >12 kg
  4. Forsøgspersoner med en Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) score på 3 eller højere
  5. Ikke aktivt gennemgår regression eller tab af færdigheder, defineret som intet vedvarende tab af tidligere erhvervede udviklingsevner i en periode inden for 3 måneder efter screeningsbesøget
  6. Hvert forsøgsperson skal være i stand til at sluge den undersøgelsesmedicin, der leveres som en flydende opløsning.
  7. Pårørende(r) skal have tilstrækkelige engelskkundskaber.

Ekskluderingskriterier:

  1. Mosaicisme til sygdomsfremkaldende mutation.
  2. Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhedslaboratorietests eller vitale tegn ved screening
  3. Unormalt QTcF-interval eller forlængelse ved screening.
  4. Positiv for alvorligt akut respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) og tidligere COVID 19-infektion med de sidste 12 måneder, der krævede indlæggelse.
  5. Ustabil eller ændringer i psykotrop behandling 2 uger før screening.
  6. Udelukket samtidige behandlinger
  7. Aktivt gennemgår regression eller tab af færdigheder.
  8. Ustabil anfaldsprofil.
  9. Aktuelle klinisk signifikante nyretilstande og abnormiteter
  10. Aktuel klinisk signifikant kardiovaskulær, hepatisk, gastrointestinal, respiratorisk, endokrin sygdom eller klinisk signifikant organsvækkelse.
  11. Aktuel klinisk signifikant hypo- eller hyperthyroidisme, type 1- eller type 2-diabetes mellitus, der kræver insulin (uanset om det er velkontrolleret eller ukontrolleret), eller ukontrolleret type 1- eller type 2-diabetes.
  12. Har planlagt operation under undersøgelsen.
  13. Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume.
  14. Anamnese med eller aktuelle katatoni eller katatoni-lignende symptomer.
  15. Historie om, eller nuværende, malignitet.
  16. Aktuel alvorlig eller vedvarende depressiv lidelse (herunder bipolar depression).
  17. Betydelig, ukorrigeret syns- eller ukorrigeret hørenedsættelse.
  18. Allergi over for jordbær.
  19. Positiv graviditetstest
  20. Forsøgspersonen vurderes af Investigator eller Medical Monitor for at være upassende til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NNZ-2591
NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) skal administreres to gange daglig dosis i 13 uger.
Medicin: NNZ-2591
NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) skal administreres to gange dagligt i 13 uger.
Andre navne:
  • Cyclo-L-glycyl-L-2-allylprolin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 13 uger
At undersøge forekomsten, sværhedsgraden og hyppigheden af ​​bivirkninger (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er) under behandling med NNZ-2591.
13 uger
Farmakokinetik - Måling af Cmax
Tidsramme: 13 uger
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af NNZ-2591
13 uger
Farmakokinetik - Måling af AUC
Tidsramme: 13 uger
Areal under koncentration-tid-kurven for NNZ-2591
13 uger
Farmakokinetisk - Måling af tid til Cmax
Tidsramme: 13 uger
Tid til Cmax for NNZ-2591
13 uger
Farmakokinetik - Måling af t1/2
Tidsramme: 13 uger
Tilsyneladende terminal halveringstid for NNZ-2591
13 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Caregiver Top 3 Concerns Likert Scale
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Observer-Reported Communication Ability (ORCA)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Aberrant Behavior Checklist-2 (ABC-2)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Child Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Vineland Adaptive Behavior Scales-3, interviewversion
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Plejerdagbøger
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet ved livskvalitetsbeholdning-handicap (QI-handicap)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet ved Impact of Childhood Neurological Disability (ICND) - Samlet livskvalitetsvurdering
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Angelman syndrom-specifik Clinical Global Impression Scale-Overall Improvement (CGI-I)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Caregiver Indtryk af forandring
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Angelman syndrom-specifik Clinical Global Impression Scales-Domain Improvement
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Angelman syndrom-specifik Clinical Global Impression Scale-Severity (CGI-S)-Overall and Domain
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Angelman syndrom Clinician Domain Specific Rating Scale (AS-DSRS)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Bayley Scales of Infant Development-4, Vineland Motor subscales
13 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Efterforskere

  • Studieleder: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. august 2021

Først opslået (Faktiske)

18. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NEU-2591-AS-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Angelman syndrom

Kliniske forsøg med NNZ-2591

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner