Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von oralem NNZ-2591 beim Angelman-Syndrom (AS-001)
29. Januar 2025 aktualisiert von: Neuren Pharmaceuticals Limited
Eine Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NNZ-2591 und Maßnahmen zur Wirksamkeit bei Kindern und Jugendlichen mit Angelman-Syndrom
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Der Hauptzweck dieser Studie ist die Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik der Behandlung mit NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen, 50 mg/l, bei Kindern und Jugendlichen mit Angelman-Syndrom.
Der sekundäre Zweck besteht darin, Maßnahmen zur Wirksamkeit von Probanden zu untersuchen, die insgesamt 13 Wochen lang eine Behandlung mit 50 mg/ml oral verabreichtem NNZ-2591 erhalten
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
17
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australien, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
- Austin Health
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
9 Monate bis 13 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose von AS mit einer dokumentierten krankheitsverursachenden genetischen Ätiologie, von der bekannt ist, dass sie die mütterliche UBE3A-Expression im Gehirn beeinflusst.
- Männer oder Frauen im Alter von 3-17 Jahren
- Körpergewicht von > 12 kg
- Probanden mit einem Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-Score von 3 oder höher
- Keine aktive Regression oder Verlust von Fähigkeiten, definiert als kein dauerhafter Verlust zuvor erworbener Entwicklungsfähigkeiten für einen Zeitraum innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch
- Jeder Proband muss in der Lage sein, das als flüssige Lösung bereitgestellte Studienmedikament zu schlucken.
- Betreuer müssen über ausreichende Englischkenntnisse verfügen.
Ausschlusskriterien:
- Mosaik für krankheitsverursachende Mutation.
- Klinisch signifikante Anomalien bei Sicherheitslabortests oder Vitalzeichen beim Screening
- Abnormales QTcF-Intervall oder Verlängerung beim Screening.
- Positiv auf schweres akutes respiratorisches Syndrom Coronavirus 2 (SARS-CoV-2) und frühere COVID-19-Infektion in den letzten 12 Monaten, die einen Krankenhausaufenthalt erforderten.
- Instabil oder Wechsel zur psychotropen Behandlung 2 Wochen vor dem Screening.
- Ausgeschlossene Begleitbehandlungen
- Sich aktiv einer Regression oder einem Verlust von Fähigkeiten unterziehen.
- Instabiles Anfallsprofil.
- Aktuelle klinisch signifikante Nierenerkrankungen und -anomalien
- Aktuelle klinisch signifikante kardiovaskuläre, hepatische, gastrointestinale, respiratorische, endokrine Erkrankung oder klinisch signifikante Organbeeinträchtigung.
- Aktuelle klinisch signifikante Hypo- oder Hyperthyreose, insulinpflichtiger Typ-1- oder Typ-2-Diabetes mellitus (ob gut kontrolliert oder unkontrolliert) oder unkontrollierter Typ-1- oder Typ-2-Diabetes.
- Hat während der Studie eine Operation geplant.
- Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankung oder Hirntrauma.
- Vorgeschichte oder aktuelle Katatonie oder katatonieähnliche Symptome.
- Vorgeschichte oder aktuelle Malignität.
- Aktuelle schwere oder anhaltende depressive Störung (einschließlich bipolarer Depression).
- Erhebliche, unkorrigierte Seh- oder unkorrigierte Hörbehinderung.
- Allergie gegen Erdbeere.
- Schwangerschaftstest positiv
- Der Proband wird vom Prüfarzt oder medizinischen Monitor als für die Studie ungeeignet beurteilt
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: NNZ-2591
NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen (50 mg/ml), 13 Wochen lang zweimal täglich zu verabreichen.
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NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen (50 mg/ml) zweimal täglich für 13 Wochen zu verabreichen.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 13 Wochen
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Untersuchung der Inzidenz, Schwere und Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (AEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) während der Behandlung mit NNZ-2591.
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13 Wochen
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Pharmakokinetik – typische t1/2 bei 30 kg schweren Kindern
Zeitfenster: 13 Wochen
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Offensichtliche terminale Eliminationshalbwertszeit von NNZ-2591
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13 Wochen
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Pharmakokinetisch - typisches AUC24 von 30 kg Kind
Zeitfenster: 13 Wochen
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Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von NNZ-2591 über 24 Stunden
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13 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Explorative Wirksamkeitsmessung
Zeitfenster: 13 Wochen
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Bewertet durch Bayley Scales of Infant Development-4, Vineland Motor Subscales
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13 Wochen
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Angelman-Syndrom-spezifischer klinischer globaler Impressionskala-überall-Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: 13 Wochen
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Bewertet durch Angelman Syndrom-spezifische klinische globale Impression-Skala-überall-Verbesserung (CGI-I).
Punktzahl auf einer Likert-Skala (1-7), bei der niedrigere Punktzahlen besser sind
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13 Wochen
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Eindruck von Verbesserungen der Pflegekraft: Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: 13 Wochen
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Pflegepersoneneindruck der Verbesserung: Gesamtpunktzahl.
Gemessen auf einer 7-Punkte-Likert-Skala (1-7), wobei niedrigere Punktzahlen besser sind.
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13 Wochen
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Angelman Syndrom-spezifische klinische globale Impressionskala-Schweregrad (CGI-S): Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: 13 Wochen
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Angelman Syndrom-spezifisches klinisches globales Impression-Skala-Severity (CGI-S): Veränderung von der Ausgangsbewertung auf der Gesamtpunktzahl basierend auf einer 7-Punkte-Likert-Skala (1-7), bei der die niedrigeren Ergebnisse besser sind.
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13 Wochen
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Angelman Syndrom Clinician Domain Spezifische Bewertungsskala (AS-DSRS)
Zeitfenster: 13 Wochen
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Angelman Syndrom Clinician Domain Spezifische Bewertungsskala (AS-DSRS).
Änderung von der Grundlinie in der Gesamtpunktzahl basierend auf einer 5-Punkte-Likert-Skala (0-4), bei der die niedrigeren Bewertungen besser sind.
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13 Wochen
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Pflegekraft Top 3 Bedenken
Zeitfenster: 13 Wochen
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Pflegekraft Top 3 Bedenken: Wechseln Sie in der durchschnittlichen Schwere von Ausgangswert.
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13 Wochen
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MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Zeitfenster: 13 Wochen
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MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
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13 Wochen
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Beobachter gemeldete Kommunikationsfähigkeit (ORCA)
Zeitfenster: 13 Wochen
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Beobachter gemeldete Kommunikationsfähigkeit (ORCA).
Wechseln Sie in modifiziertem T-Score von der Grundlinie.
Die Bewertungen reichen von 25,8 bis 83,8, wobei höhere Punktzahlen auf eine größere Kommunikation hinweisen.
Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an
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13 Wochen
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ABERRANT-Verhaltens-Checkliste-2 (ABC-2)
Zeitfenster: 13 Wochen
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ABERRANT-Verhaltens-Checkliste-2 (ABC-2)-Wechseln Sie von der Grundlinie in der Gesamtpunktzahl.
Höhere Bewertungen weisen auf mehr Verhaltensprobleme hin.
Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an.
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13 Wochen
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Kinderschlafgewohnheiten Fragebogen (CSHQ)
Zeitfenster: 13 Wochen
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Kinderschlafgewohnheiten Fragebogen (CSHQ).
Änderung von der Grundlinie in der Gesamtpunktzahl.
Die Bewertungsbereich war (33-99), wobei die höheren Werte schlechter waren
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13 Wochen
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Magen -Darm -Gesundheitsfragebogen (GIHQ)
Zeitfenster: 13 Wochen
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Magen -Darm -Gesundheitsfragebogen (GIHQ)
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13 Wochen
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Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interviewversion
Zeitfenster: 13 Wochen
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Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interviewversion; Verbundstandardwert
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13 Wochen
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Lebensqualität der Lebensdisabilität (Qi-Dishibilität)
Zeitfenster: 13 Wochen
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Lebensqualität der Lebensdisabilität (Qi-Dishibilität).
Wechseln Sie von der inoverall -Punktzahl von Grundlinien.
Die Bewertungen reichen von 0 bis 100 mit höheren Punktzahlen, was auf eine bessere Lebensqualität hinweist.
Eine positive Veränderung zeigt eine Verbesserung an
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13 Wochen
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Auswirkungen der neurologischen Behinderung bei Kindern (ICND)
Zeitfenster: 13 Wochen
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Auswirkungen der neurologischen Behinderung bei Kindern (ICND): Veränderung von Ausgangswert in der Gesamtbewertung der Lebensqualität.
Die Bewertungen reichen von 1 bis 6, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Lebensqualität anzeigt.
Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an
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13 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
12. Juli 2022
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
13. Mai 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
16. Juli 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. August 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. August 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. August 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. Januar 2025
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- NEU-2591-AS-001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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