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本態性振戦の参加者におけるPRAX-944の2回投与の臨床試験 (Essential1)

2024年3月12日 更新者：Praxis Precision Medicines

本態性振戦の成人の治療における PRAX-944 の有効性、忍容性、および安全性を評価するための第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量範囲設定臨床試験

この多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量範囲設定臨床試験 (延長二重盲検 (DB) リードイン期間とそれに続く延長非盲検 (OL) で構成されるオプションの延長を伴う)本態性振戦（ET）と診断され、少なくとも3年間症状があった18歳以上の参加者におけるPRAX 944の有効性、安全性、および忍容性を評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

133

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • Praxis Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • Praxis Research Site
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92103
        • Praxis Research Site
      • Santa Monica、California、アメリカ、90404
        • Praxis Research Site
      • Torrance、California、アメリカ、90503
        • Praxis Research Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Praxis Research Site
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • Praxis Research Site
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • Praxis Research Site
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
        • Praxis Research Site
      • Port Charlotte、Florida、アメリカ、33980
        • Praxis Research Site
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33713
        • Praxis Research Site
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • Praxis Research Site
      • West Palm Beach、Florida、アメリカ、33407
        • Praxis Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Praxis Research Site
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • Praxis Research Site
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • Praxis Research Site
    • Maryland
      • Rockville、Maryland、アメリカ、20852
        • Praxis Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Praxis Research Site
      • Burlington、Massachusetts、アメリカ、01805
        • Praxis Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
        • Praxis Research Site
    • Minnesota
      • Golden Valley、Minnesota、アメリカ、55427
        • Praxis Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89106
        • Praxis Research Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Praxis Research Site
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Praxis Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45212
        • Praxis Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Praxis Research Site
    • Texas
      • Georgetown、Texas、アメリカ、78628
        • Praxis Research Site
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Praxis Research Site
      • Round Rock、Texas、アメリカ、78681
        • Praxis Research Site
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、アメリカ、05401
        • Praxis Research Site
    • Virginia
      • Alexandria、Virginia、アメリカ、22311
        • Praxis Research Site
      • Virginia Beach、Virginia、アメリカ、23456
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Kirkland、Washington、アメリカ、98034
        • Praxis Research Site
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202
        • Praxis Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Praxis Research Site
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6T 2B5
        • Praxis Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3S 1N2
        • Praxis Research Site
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5T 2S8
        • Praxis Research Site
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • Praxis Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 以下を含むETの臨床診断：（a）両側性上肢動作振戦の振戦症候群、（b）少なくとも3年間の持続期間、（c）他の部位（例、頭、声、または下肢）の振戦の有無にかかわらず(d) 症状および徴候が研究者によって ET の診断によるものであると判断された場合、以下の ET プラス徴候の 1 つまたは複数を有することも許容されます: (i) 軽度のジストニー姿勢、(ii) ) ET が進行し、パーキンソニズムの他の特徴がない場合の軽度の安静時振戦、(iii) 意図振戦、(iv) タンデム歩行困難の軽度の増加。
  2. -参加者は、TETRASおよびCGI-Sによって決定されるように、振戦による中等度から重度の機能障害を持っています。
  3. -現在ETの薬を服用している場合、スクリーニングの1か月前からETのこれらの薬のいずれかの安定した用量を使用しており、治験を通じて安定した用量を維持する意思があります。 ETのプリミドンを受け取っている場合は、1日目の14日前に中止する意思があり、中止することができます。
  4. 体格指数 (BMI) が 18 ～ 40 kg/m² (包括的) であること。

除外基準:

  1. 振戦の評価を混乱させるベンゾジアゼピン、睡眠薬、または抗不安薬を散発的に使用する。
  2. 振戦の発症前3か月以内の神経系への外傷。
  3. -パーキンソン病、ハンチントン病、アルツハイマー病、小脳疾患（脊髄小脳失調症を含む）、原発性ジストニア、脆弱X振戦/運動失調を含むがこれらに限定されない、振戦を説明または引き起こす可能性のある他の医学的、神経学的、または精神医学的状態の病歴または臨床的証拠脆弱X症候群の症候群または家族歴、外傷性脳損傷、心因性振戦、アルコールまたはベンゾジアゼピンの乱用または離脱、多発性硬化症、多発性神経障害、および甲状腺機能亢進症または甲状腺機能低下症の不安定な治療または薬物、食物、またはサプリメント誘発性運動障害などの内分泌状態（例えば、ベータアゴニストまたはカフェインに関連する振戦)、または振戦を説明または引き起こす可能性のある他の医学的、神経学的、または精神医学的状態
  4. 脳深部刺激療法や視床切除術などの ET に対する以前の磁気共鳴誘導集束超音波または外科的介入。
  5. -ベースラインの6か月前のETのボツリヌス毒素注射。
  6. ベースライン前の14日間および研究中のET用のカラトリオヘルスデバイス。
  7. -精神障害の診断および統計マニュアル（DSM）-5基準に一致する物質使用障害の病歴。 以前に物質使用障害と診断され、少なくとも 2 年間は寛解状態にある参加者は、試験に参加できます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：レジメン 1

二重盲検パート: 経口投与、朝に 1 回 1 回、56 日間かけて 100 mg まで滴定 PRAX-944: 5 mg を 7 日間、10 mg を 7 日間、20 mg を 7 日間、40 mg を 7 日間60mgを1日分、80mgを7日分、100mgを14日分

延長部分: 二重盲検導入: 43 日間にわたって 1 日 1 回朝に経口投与: 100 mg PRAX-944

延長部分: 非盲検フレキシブル PRAX-944 用量: 20 mg ～ 100 mg の PRAX-944 を 1 日 1 回、朝に経口投与、469 日間

クロスオーバー部分: 二重盲検導入/非盲検後: 21 日間プラセボまたは安定用量の PRAX-944 に 1:1 でランダム化した後、プラセボまたは PRAX-944 経口投与にクロスオーバー (1 日 1 回)朝、7 日間 (20 mg で 3 日間、40 mg で 4 日間) かけて 60 mg (14 日間) かけて滴定し、その後非盲検パートに戻します。
薬：100mg PRAX-944
滴定による 1 日 1 回の経口治療
薬：PRAX-944 20mg～100mgを柔軟に投与
1日1回の経口治療
薬：60mg PRAX-944
滴定による 1 日 1 回の経口治療
薬：プラセボ
1日1回の経口治療
実験的：レジメン 2

二重盲検パート: 経口投与、朝に 1 回 1 回、56 日間かけて 60 mg まで滴定 PRAX-944: 5 mg を 7 日間、10 mg を 7 日間、20 mg を 7 日間、40 mg を 7 日間、28 60mgを一日摂取

延長パート: 二重盲検 導入: 経口投与、1 日 1 回朝、43 日間かけて 100 mg まで滴定 PRAX-944: 80 mg を 7 日間、100 mg を 36 日間

延長部分: 非盲検フレキシブル PRAX-944 用量: 20 mg ～ 100 mg の PRAX-944 を 1 日 1 回、朝に経口投与、469 日間

クロスオーバー部分: 二重盲検導入/非盲検後: 21 日間プラセボまたは安定用量の PRAX-944 に 1:1 でランダム化した後、プラセボまたは PRAX-944 経口投与にクロスオーバー (1 日 1 回)朝、7 日間 (20 mg で 3 日間、40 mg で 4 日間) かけて 60 mg (14 日間) かけて滴定し、その後非盲検パートに戻します。
薬：100mg PRAX-944
滴定による 1 日 1 回の経口治療
薬：PRAX-944 20mg～100mgを柔軟に投与
1日1回の経口治療
薬：60mg PRAX-944
滴定による 1 日 1 回の経口治療
薬：プラセボ
1日1回の経口治療
プラセボコンパレーター：レジメン 3

二重盲検パート: 1 日 1 回朝に経口投与: 56 日間のプラセボ

延長パート: 二重盲検導入: 経口投与、1 日 1 回朝、43 日間かけて 100 mg まで滴定 PRAX-944: 5 mg を 7 日間、10 mg を 7 日間、20 mg を 7 日間、7 日間40 mg を 7 日間、60 mg を 7 日間、80 mg を 7 日間、100 mg を 14 日間

延長部分: 非盲検フレキシブル PRAX-944 用量: 20 mg ～ 100 mg の PRAX-944 を 1 日 1 回、朝に経口投与、469 日間

クロスオーバー部分: 二重盲検導入/非盲検後: 21 日間プラセボまたは安定用量の PRAX-944 に 1:1 でランダム化した後、プラセボまたは PRAX-944 経口投与にクロスオーバー (1 日 1 回)朝、7 日間 (20 mg で 3 日間、40 mg で 4 日間) かけて 60 mg (14 日間) かけて滴定し、その後非盲検パートに戻します。
薬：100mg PRAX-944
滴定による 1 日 1 回の経口治療
薬：PRAX-944 20mg～100mgを柔軟に投与
1日1回の経口治療
薬：60mg PRAX-944
滴定による 1 日 1 回の経口治療
薬：プラセボ
1日1回の経口治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
変更された ADL のベースラインから 56 日目に変更
時間枠：56日
修正された ADL は、TETRAS-ADL サブスケールの項目 1 ～ 11 と、TETRAS-PS の項目 6 および 7 の複合合計です。 各機能への影響は、0 から 4 までの 5 段階のリッカート スケールで評価されます。合計スコアを計算する前に、各項目のスコアにスコア調整が適用されます。 修正された ADL スコアは、13 項目すべての合計として計算され (スコア調整あり)、範囲は 0 から 42 で、値が大きいほど日常生活動作への直接振戦の影響が大きくなることを表します。
56日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) のベースラインから 56 日目への変更
時間枠：56日
CGI-S は、参加者の現在の病状に対する臨床医の印象を評価します。 臨床医は、この患者集団での総臨床経験を使用し、参加者の ET の現在の重症度を 1 (正常、まったく病気ではない) から 7 (最も重度の患者) までの 7 段階で評価する必要があります。
56日
56日目のClinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スコア
時間枠：56日
CGI-I は、参加者の改善 (または悪化) を評価します。 臨床医は、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪い) までの 7 段階スケールで、治療前と比較して参加者の状態を評価する必要があります。 すべての場合において、評価者が改善/悪化が薬物関連であると信じているかどうかに関係なく、評価を行う必要があります。
56日
TETRAS-ADLスコアのベースラインから56日目への変化
時間枠：56日
TETRAS-ADL サブスケールは、振戦の影響を受ける典型的な日常活動の 12 項目の評価です。 活動は、次の機能領域で評価されます: 話す、食べる、飲む、個人の衛生状態、着替え、書く、および社会活動。 各機能への影響は、0 から 4 までの 5 段階のリッカート スケールで評価されます。ADL サブスケール スコアは、12 項目すべての合計として計算され、0 から 48 の範囲です。値が大きいほど、日常の活動に対する直接振戦の影響の増加を表します。生活。
56日
ベースラインから 56 日目までの TETRAS-Performance Subscale (PS) 合計スコアの変化
時間枠：56日
パフォーマンス サブスケールには、体のさまざまな部位をカバーする 9 つの項目があります。 各パフォーマンス サブスケール項目は 0 ～ 4 のスケールで評価され、スコアが高いほど振戦の重症度が高いことを示します。 Performance Subscaleの項目4は上肢項目です。 これは、6 つのサブ項目 (4a、4b、および 4c で、左右の上肢について評価) で構成されます。 パフォーマンス サブスケール スコアは、9 項目すべての合計として計算され、0 から 64 の範囲で、値が大きいほど振戦の重症度が高いことを表します。
56日
TETRAS-上肢 (UL) スコアのベースラインから 56 日目への変化 (TETRAS-PS 項目 4)
時間枠：56日
パフォーマンスサブスケールの項目 4 は上肢の項目です。 これは、6 つのサブ項目 (4a、4b、および 4c で、左右の上肢について評価) で構成されます。 各サブ項目は 0 ～ 4 のスケールで評価され、スコアが高いほど上肢の振戦の振幅が大きいことを示します。 上肢の合計スコアは、これら 6 つのサブ項目の合計であり、0 から 24 の範囲で、値が大きいほど振戦の重症度が高いことを表します。
56日
TETRAS を組み合わせた上肢 (CUL) スコアのベースラインから 56 日目までの変化 (項目 4、6、7、および 8 の TETRAS-PS の合計)
時間枠：56日
結合された上肢スコアは、上肢項目の 6 つのサブ項目スコアと手書きおよびらせんスコアの合計です。 上肢スコアの合計は 0 ～ 32 の範囲で、値が大きいほど振戦の重症度が高いことを表します。
56日
56日目の患者全体の印象変化（PGI-C）スコア
時間枠：56日
PGI-C は、参加者の状態の変化を評価します。 参加者は、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの 7 段階で、ベースライン (1 日目の投与前) に対する自分の状態を評価する必要があります。 すべての場合において、評価は、参加者が変更が薬物関連であると信じているかどうかに関係なく行う必要があります。
56日
変更された ADL のベースラインから 14、28、および 42 日目に変更
時間枠：最大42日
修正された ADL は、TETRAS-ADL サブスケールの項目 1 ～ 11 と、TETRAS-PS の項目 6 および 7 の複合合計です。 各機能への影響は、0 から 4 までの 5 段階のリッカート スケールで評価されます。合計スコアを計算する前に、各項目のスコアにスコア調整が適用されます。 修正された ADL スコアは、13 項目すべての合計として計算され (スコア調整あり)、範囲は 0 から 42 で、値が大きいほど日常生活動作への直接振戦の影響が大きくなることを表します。
最大42日
ベースラインから CGI-S の 14、28、および 42 日目に変更
時間枠：最大42日
CGI-S は、参加者の現在の病状に対する臨床医の印象を評価します。 臨床医は、この患者集団での総臨床経験を使用し、参加者の ET の現在の重症度を 1 (正常、まったく病気ではない) から 7 (最も重度の患者) までの 7 段階で評価する必要があります。
最大42日
TETRAS-ADL 合計スコアのベースラインから 14、28、および 42 日目の変化
時間枠：最大42日
TETRAS-ADL サブスケールは、振戦の影響を受ける典型的な日常活動の 12 項目の評価です。 活動は、次の機能領域で評価されます: 話す、食べる、飲む、個人の衛生状態、着替え、書く、および社会活動。 各機能への影響は、0 から 4 までの 5 段階のリッカート スケールで評価されます。ADL サブスケール スコアは、12 項目すべての合計として計算され、0 から 48 の範囲です。値が大きいほど、日常の活動に対する直接振戦の影響の増加を表します。生活。
最大42日
TETRAS-UL スコアのベースラインから 14、28、および 42 日目の変化
時間枠：最大42日
パフォーマンスサブスケールの項目 4 は上肢の項目です。 これは、6 つのサブ項目 (4a、4b、および 4c で、左右の上肢について評価) で構成されます。 各サブ項目は 0 ～ 4 のスケールで評価され、スコアが高いほど上肢の振戦の振幅が大きいことを示します。 上肢の合計スコアは、これら 6 つのサブ項目の合計であり、0 から 24 の範囲で、値が大きいほど振戦の重症度が高いことを表します。
最大42日
TETRAS-CUL スコアのベースラインから 14、28、および 42 日目の変化
時間枠：最大42日
結合された上肢スコアは、上肢項目の 6 つのサブ項目スコアと手書きおよびらせんスコアの合計です。 上肢スコアの合計は 0 ～ 32 の範囲で、値が大きいほど振戦の重症度が高いことを表します。
最大42日
14、28、および 42 日目の CGI-I スコア
時間枠：最大42日
CGI-I は、参加者の改善 (または悪化) を評価します。 臨床医は、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪い) までの 7 段階スケールで、治療前と比較して参加者の状態を評価する必要があります。 すべての場合において、評価者が改善/悪化が薬物関連であると信じているかどうかに関係なく、評価を行う必要があります。
最大42日
14、28、および 42 日目の PGI-C スコア
時間枠：最大42日
PGI-C は、参加者の改善 (または悪化) を評価します。 参加者は、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの 7 段階で、ベースライン (1 日目の投与前) に対する自分の状態を評価する必要があります。 すべての場合において、評価は、参加者が改善/悪化が薬物関連であると信じているかどうかに関係なく行う必要があります。
最大42日
TETRAS-PS 合計スコアのベースラインから 42 日目への変化
時間枠：42日
パフォーマンス サブスケールには、体のさまざまな部位をカバーする 9 つの項目があります。 各パフォーマンス サブスケール項目は 0 ～ 4 のスケールで評価され、スコアが高いほど振戦の重症度が高いことを示します。 Performance Subscaleの項目4は上肢項目です。 これは、6 つのサブ項目 (4a、4b、および 4c で、左右の上肢について評価) で構成されます。 パフォーマンス サブスケール スコアは、9 項目すべての合計として計算され、範囲は 0 ～ 64 です。
42日
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：最長56日
有害事象（AE）のある参加者の数は、希望する用語ごとに報告されます。
最長56日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Praxis Precision Medicines

捜査官

  • スタディディレクター：Director, Clinical Development、Praxis Precision Medicines

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年10月14日

一次修了 (実際)

2023年2月9日

研究の完了 (実際)

2024年2月29日

試験登録日

最初に提出

2021年8月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月20日

最初の投稿 (実際)

2021年8月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月12日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PRAX-944-222

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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