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Eine klinische Studie mit 2 Dosen PRAX-944 bei Teilnehmern mit essentiellem Tremor (Essential1)

12. März 2024 aktualisiert von: Praxis Precision Medicines

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-2-Studie zur Ermittlung des Dosisbereichs zur Bewertung der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit von PRAX-944 bei der Behandlung von Erwachsenen mit essentiellem Tremor

Diese multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie zur Dosisfindung (mit einer optionalen Verlängerung, bestehend aus einer doppelblinden Verlängerung (DB) Lead in Period, gefolgt von einer offenen Verlängerung (OL) Zeitraum), in dem die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von PRAX 944 bei Teilnehmern ab 18 Jahren beurteilt wird, bei denen ein essentieller Tremor (ET) diagnostiziert wurde und die seit mindestens 3 Jahren Symptome aufweisen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

133

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • Praxis Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • Praxis Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Praxis Research Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Praxis Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Praxis Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Praxis Research Site
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
        • Praxis Research Site
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Praxis Research Site
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90503
        • Praxis Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Praxis Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
        • Praxis Research Site
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • Praxis Research Site
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • Praxis Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33980
        • Praxis Research Site
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33713
        • Praxis Research Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Praxis Research Site
      • West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33407
        • Praxis Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Praxis Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Praxis Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Praxis Research Site
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Vereinigte Staaten, 20852
        • Praxis Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Praxis Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
        • Praxis Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48334
        • Praxis Research Site
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55427
        • Praxis Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89106
        • Praxis Research Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Praxis Research Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Praxis Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45212
        • Praxis Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Praxis Research Site
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Vereinigte Staaten, 78628
        • Praxis Research Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Praxis Research Site
      • Round Rock, Texas, Vereinigte Staaten, 78681
        • Praxis Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • Praxis Research Site
    • Virginia
      • Alexandria, Virginia, Vereinigte Staaten, 22311
        • Praxis Research Site
      • Virginia Beach, Virginia, Vereinigte Staaten, 23456
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten, 98034
        • Praxis Research Site
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Praxis Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Praxis Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Klinische Diagnose von ET, einschließlich: (a) Tremorsyndrom des bilateralen Aktionstremors der oberen Extremitäten, (b) mindestens 3 Jahre andauernd, (c) mit oder ohne Tremor an anderen Stellen (z. B. Kopf, Stimme oder untere Extremitäten) , (d) Wenn die Symptome und Anzeichen vom Prüfer als auf die Diagnose ET zurückzuführen beurteilt werden, ist es akzeptabel, dass sie auch eines oder mehrere der folgenden ET-Plus-Zeichen haben: (i) leichte dystonische Körperhaltung, (ii ) leichter Ruhetremor bei fortgeschrittenem ET und in Abwesenheit anderer Merkmale des Parkinsonismus, (iii) Intentionstremor, (iv) leichter Anstieg der Schwierigkeiten beim Tandemgang.
  2. Der Teilnehmer hat gemäß TETRAS und CGI-S eine mittelschwere bis schwere Funktionsbeeinträchtigung aufgrund von Tremor.
  3. Wenn Sie derzeit Medikamente gegen ET erhalten, eine stabile Dosis eines dieser Medikamente gegen ET für 1 Monat vor dem Screening einnehmen und bereit sind, während der gesamten Studie stabile Dosen beizubehalten. Wenn er Primidon für ET erhält, bereit und in der Lage ist, 14 Tage vor Tag 1 abzusetzen.
  4. Body-Mass-Index (BMI) zwischen 18 und 40 kg/m² (inklusive).

Ausschlusskriterien:

  1. Sporadische Verwendung eines Benzodiazepins, Schlafmittels oder Anxiolytikums, das die Beurteilung des Tremors verfälschen würde.
  2. Trauma des Nervensystems innerhalb von 3 Monaten vor Beginn des Tremors.
  3. Anamnese oder klinische Anzeichen anderer medizinischer, neurologischer oder psychiatrischer Erkrankungen, die Tremor erklären oder verursachen können, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Parkinson-Krankheit, Huntington-Krankheit, Alzheimer-Krankheit, Kleinhirnerkrankung (einschließlich spinozerebellärer Ataxien), primäre Dystonie, Fragiler-X-Tremor/Ataxie Syndrom oder Familiengeschichte des Fragile-X-Syndroms, traumatische Hirnverletzung, psychogener Tremor, Alkohol- oder Benzodiazepinmissbrauch oder -entzug, Multiple Sklerose, Polyneuropathie und endokrine Zustände wie Hyperthyreose oder instabile Behandlung von Hypothyreose oder durch Medikamente, Nahrung oder Nahrungsergänzungsmittel induzierte Bewegungsstörungen ( B. Tremor im Zusammenhang mit Beta-Agonisten oder Koffein) oder andere medizinische, neurologische oder psychiatrische Erkrankungen, die Tremor erklären oder verursachen können
  4. Vorheriger magnetresonanzgeführter fokussierter Ultraschall oder chirurgischer Eingriff für ET wie tiefe Hirnstimulation oder Thalamotomie.
  5. Botulinumtoxin-Injektion für ET in den 6 Monaten vor Baseline.
  6. Cala-Trio-Gesundheitsgerät für ET in den 14 Tagen vor Baseline und während der gesamten Studie.
  7. Vorgeschichte einer Substanzgebrauchsstörung im Einklang mit den Kriterien des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-5. Teilnehmer mit einer früheren Diagnose einer Substanzgebrauchsstörung, die sich seit mindestens 2 Jahren in Remission befinden, können an der Studie teilnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Regime 1

Doppelblind-Teil: Orale Dosierung einmal täglich morgens mit Titration über 56 Tage auf 100 mg PRAX-944: 7 Tage 5 mg, 7 Tage 10 mg, 7 Tage 20 mg, 7 Tage 40 mg, 7 Tage 60 mg, 7 Tage 80 mg, 14 Tage 100 mg

Erweiterungsteil: Doppelblind. Einführung: Orale Dosierung, einmal täglich morgens über 43 Tage: 100 mg PRAX-944

Erweiterungsteil: Open-Label Flexible PRAX-944 Dosierung: Orale Dosierung, einmal täglich morgens von 20 mg bis 100 mg PRAX-944 für 469 Tage

Crossover-Teil: Nach doppelblinder Einführung/Open-Label: 1:1-Randomisierung auf Placebo oder eine stabile Dosis von PRAX-944 für 21 Tage, gefolgt von einem Crossover auf entweder Placebo oder orale Dosierung von PRAX-944 einmal täglich Morgens mit Titration über 7 Tage (3 Tage bei 20 mg, 4 Tage bei 40 mg) auf 60 mg (14 Tage), bevor zum offenen Teil zurückgekehrt wird.
Arzneimittel: 100 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung mit Titration
Arzneimittel: Flexibel dosierbar 20 mg bis 100 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung
Arzneimittel: 60 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung mit Titration
Arzneimittel: Placebo
Einmal täglich orale Behandlung
Experimental: Regime 2

Doppelblinder Teil: Orale Dosierung einmal täglich morgens mit Titration über 56 Tage auf 60 mg PRAX-944: 7 Tage 5 mg, 7 Tage 10 mg, 7 Tage 20 mg, 7 Tage 40 mg, 28 Tage von 60 mg

Erweiterungsteil: Doppelblind. Einführung: Orale Dosierung, einmal täglich morgens mit Titration über 43 Tage auf 100 mg. PRAX-944: 7 Tage 80 mg, 36 Tage 100 mg

Erweiterungsteil: Open-Label Flexible PRAX-944 Dosierung: Orale Dosierung, einmal täglich morgens von 20 mg bis 100 mg PRAX-944 für 469 Tage

Crossover-Teil: Nach doppelblinder Einführung/Open-Label: 1:1-Randomisierung auf Placebo oder eine stabile Dosis von PRAX-944 für 21 Tage, gefolgt von einem Crossover auf entweder Placebo oder orale Dosierung von PRAX-944 einmal täglich Morgens mit Titration über 7 Tage (3 Tage bei 20 mg, 4 Tage bei 40 mg) auf 60 mg (14 Tage), bevor zum offenen Teil zurückgekehrt wird.
Arzneimittel: 100 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung mit Titration
Arzneimittel: Flexibel dosierbar 20 mg bis 100 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung
Arzneimittel: 60 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung mit Titration
Arzneimittel: Placebo
Einmal täglich orale Behandlung
Placebo-Komparator: Regime 3

Doppelblinder Teil: Orale Dosierung, einmal täglich morgens: 56 Tage Placebo

Erweiterungsteil: Doppelblind Einführung: Orale Dosierung, einmal täglich morgens mit Titration über 43 Tage auf 100 mg PRAX-944: 7 Tage 5 mg, 7 Tage 10 mg, 7 Tage 20 mg, 7 Tage 40 mg, 7 Tage 60 mg, 7 Tage 80 mg, 14 Tage 100 mg

Erweiterungsteil: Open-Label Flexible PRAX-944 Dosierung: Orale Dosierung, einmal täglich morgens von 20 mg bis 100 mg PRAX-944 für 469 Tage

Crossover-Teil: Nach doppelblinder Einführung/Open-Label: 1:1-Randomisierung auf Placebo oder eine stabile Dosis von PRAX-944 für 21 Tage, gefolgt von einem Crossover auf entweder Placebo oder orale Dosierung von PRAX-944 einmal täglich Morgens mit Titration über 7 Tage (3 Tage bei 20 mg, 4 Tage bei 40 mg) auf 60 mg (14 Tage), bevor zum offenen Teil zurückgekehrt wird.
Arzneimittel: 100 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung mit Titration
Arzneimittel: Flexibel dosierbar 20 mg bis 100 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung
Arzneimittel: 60 mg PRAX-944
Einmal täglich orale Behandlung mit Titration
Arzneimittel: Placebo
Einmal täglich orale Behandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel von Baseline zu Tag 56 auf der modifizierten ADL
Zeitfenster: 56 Tage
Die modifizierte ADL ist eine zusammengesetzte Summe der Items 1 bis 11 der TETRAS-ADL-Subskala und der Items 6 und 7 auf der TETRAS-PS. Die Auswirkung auf jede Funktion wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 bis 4 bewertet. Vor der Berechnung der Gesamtpunktzahl wird eine Bewertungsanpassung auf jede Elementpunktzahl angewendet. Der modifizierte ADL-Score wird als Summe aller 13 Items (mit Scoring-Anpassungen) berechnet und reicht von 0 bis 42, wobei größere Werte eine erhöhte direkte Auswirkung von Tremor auf Aktivitäten des täglichen Lebens darstellen.
56 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Baseline zu Tag 56 bei Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Zeitfenster: 56 Tage
Das CGI-S bewertet den Eindruck des Arztes vom aktuellen Krankheitszustand des Teilnehmers. Der Kliniker sollte seine gesamte klinische Erfahrung mit dieser Patientenpopulation nutzen und den aktuellen Schweregrad der ET des Teilnehmers auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (normal, überhaupt nicht krank) bis 7 (unter den am stärksten erkrankten Patienten) einstufen.
56 Tage
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-Score an Tag 56
Zeitfenster: 56 Tage
Das CGI-I bewertet die Verbesserung (oder Verschlechterung) des Teilnehmers. Der Arzt muss den Zustand des Teilnehmers im Vergleich zur Vorbehandlung auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) beurteilen. In jedem Fall sollte die Bewertung unabhängig davon erfolgen, ob der Bewerter glaubt, dass die Verbesserung/Verschlechterung medikamentenbedingt ist oder nicht.
56 Tage
Änderung vom Ausgangswert bis Tag 56 im TETRAS-ADL-Score
Zeitfenster: 56 Tage
Die TETRAS-ADL-Subskala ist eine 12-Punkte-Bewertung typischer täglicher Aktivitäten, die durch Tremor beeinträchtigt werden. Aktivitäten werden in den folgenden Funktionsbereichen bewertet: Sprechen, Essen, Trinken, Körperpflege, Anziehen, Schreiben und soziale Aktivität. Die Auswirkung auf jede Funktion wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 bis 4 bewertet. Die Punktzahl der ADL-Subskala wird als Summe aller 12 Elemente berechnet und reicht von 0 bis 48, wobei größere Werte eine erhöhte direkte Auswirkung des Zitterns auf die täglichen Aktivitäten darstellen Leben.
56 Tage
Änderung vom Ausgangswert bis Tag 56 auf der TETRAS-Performance Subscale (PS)-Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: 56 Tage
Es gibt 9 Items, die verschiedene Körperregionen in der Performance-Subskala abdecken. Jedes Element der Leistungs-Subskala wird auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei höhere Werte eine höhere Schwere des Tremors anzeigen. Item 4 der Leistungs-Subskala ist das Item für die oberen Gliedmaßen. Er besteht aus 6 Unterpunkten (4a, 4b und 4c werden sowohl für die rechte als auch für die linke obere Extremität bewertet). Die Punktzahl der Subskala Leistung wird als Summe aller 9 Items berechnet und reicht von 0 bis 64, wobei größere Werte einen höheren Tremor-Schweregrad darstellen.
56 Tage
Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 56 im TETRAS-Score der oberen Extremitäten (UL) (TETRAS-PS Punkt 4)
Zeitfenster: 56 Tage
Item 4 der Leistungssubskala ist das Item für die oberen Gliedmaßen. Er besteht aus 6 Unterpunkten (4a, 4b und 4c werden sowohl für die rechte als auch für die linke obere Extremität bewertet). Jeder Unterpunkt wird auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei höhere Werte eine höhere Tremoramplitude der oberen Extremität anzeigen. Der Gesamtwert der oberen Extremitäten ist die Summe dieser 6 Unterpunkte und reicht von 0 bis 24, wobei größere Werte eine höhere Schwere des Tremors darstellen.
56 Tage
Änderung des kombinierten TETRAS-Scores der oberen Extremitäten (CUL) vom Ausgangswert bis Tag 56 (TETRAS-PS-Summe der Punkte 4, 6, 7 und 8)
Zeitfenster: 56 Tage
Die kombinierte Punktzahl für die oberen Gliedmaßen ist die Summe der 6 Unterpunktpunktzahlen des Punkts für die oberen Gliedmaßen und der Punktzahlen für Handschrift und Spiralen. Der kombinierte Wert für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 32, wobei größere Werte eine höhere Schwere des Tremors darstellen.
56 Tage
Patient Global Impression-Change (PGI-C)-Score an Tag 56
Zeitfenster: 56 Tage
Das PGI-C beurteilt die Zustandsveränderung des Teilnehmers. Der Teilnehmer muss seinen Zustand relativ zum Ausgangswert (vor der Dosis am Tag 1) auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) bewerten. In jedem Fall sollte die Bewertung unabhängig davon erfolgen, ob der Teilnehmer glaubt, dass die Veränderung drogenbedingt ist oder nicht.
56 Tage
Wechsel von der Baseline zu den Tagen 14, 28 und 42 auf der modifizierten ADL
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage
Die modifizierte ADL ist eine zusammengesetzte Summe der Items 1 bis 11 der TETRAS-ADL-Subskala und der Items 6 und 7 auf der TETRAS-PS. Die Auswirkung auf jede Funktion wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 bis 4 bewertet. Vor der Berechnung der Gesamtpunktzahl wird eine Bewertungsanpassung auf jede Elementpunktzahl angewendet. Der modifizierte ADL-Score wird als Summe aller 13 Items (mit Scoring-Anpassungen) berechnet und reicht von 0 bis 42, wobei größere Werte eine erhöhte direkte Auswirkung von Tremor auf Aktivitäten des täglichen Lebens darstellen.
Bis zu 42 Tage
Wechseln Sie von der Grundlinie zu den Tagen 14, 28 und 42 auf dem CGI-S
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage
Das CGI-S bewertet den Eindruck des Arztes vom aktuellen Krankheitszustand des Teilnehmers. Der Kliniker sollte seine gesamte klinische Erfahrung mit dieser Patientenpopulation nutzen und den aktuellen Schweregrad der ET des Teilnehmers auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (normal, überhaupt nicht krank) bis 7 (unter den am stärksten erkrankten Patienten) einstufen.
Bis zu 42 Tage
Wechsel vom Ausgangswert zu den Tagen 14, 28 und 42 des TETRAS-ADL-Gesamtscores
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage
Die TETRAS-ADL-Subskala ist eine 12-Punkte-Bewertung typischer täglicher Aktivitäten, die durch Tremor beeinträchtigt werden. Aktivitäten werden in den folgenden Funktionsbereichen bewertet: Sprechen, Essen, Trinken, Körperpflege, Anziehen, Schreiben und soziale Aktivität. Die Auswirkung auf jede Funktion wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 bis 4 bewertet. Die Punktzahl der ADL-Subskala wird als Summe aller 12 Elemente berechnet und reicht von 0 bis 48, wobei größere Werte eine erhöhte direkte Auswirkung des Zitterns auf die täglichen Aktivitäten darstellen Leben.
Bis zu 42 Tage
Wechsel vom Ausgangswert zu den Tagen 14, 28 und 42 des TETRAS-UL-Scores
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage
Item 4 der Leistungssubskala ist das Item für die oberen Gliedmaßen. Er besteht aus 6 Unterpunkten (4a, 4b und 4c werden sowohl für die rechte als auch für die linke obere Extremität bewertet). Jeder Unterpunkt wird auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei höhere Werte eine höhere Tremoramplitude der oberen Extremität anzeigen. Der Gesamtwert der oberen Extremitäten ist die Summe dieser 6 Unterpunkte und reicht von 0 bis 24, wobei größere Werte eine höhere Schwere des Tremors darstellen.
Bis zu 42 Tage
Wechsel vom Ausgangswert zu den Tagen 14, 28 und 42 des TETRAS-CUL-Scores
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage
Die kombinierte Punktzahl für die oberen Gliedmaßen ist die Summe der 6 Unterpunktpunktzahlen des Punkts für die oberen Gliedmaßen und der Punktzahlen für Handschrift und Spiralen. Der kombinierte Wert für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 32, wobei größere Werte eine höhere Schwere des Tremors darstellen.
Bis zu 42 Tage
CGI-I punktet an den Tagen 14, 28 und 42
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage
Das CGI-I bewertet die Verbesserung (oder Verschlechterung) des Teilnehmers. Der Arzt muss den Zustand des Teilnehmers im Vergleich zur Vorbehandlung auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) beurteilen. In jedem Fall sollte die Bewertung unabhängig davon erfolgen, ob der Bewerter glaubt, dass die Verbesserung/Verschlechterung medikamentenbedingt ist oder nicht.
Bis zu 42 Tage
PGI-C punktet an den Tagen 14, 28 und 42
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage
Der PGI-C bewertet die Verbesserung (oder Verschlechterung) des Teilnehmers. Der Teilnehmer muss seinen Zustand relativ zum Ausgangswert (vor der Dosis am Tag 1) auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) bewerten. In jedem Fall sollte die Bewertung unabhängig davon erfolgen, ob der Teilnehmer glaubt, dass die Verbesserung/Verschlechterung medikamentenbedingt ist oder nicht.
Bis zu 42 Tage
Änderung des TETRAS-PS-Gesamtscores vom Ausgangswert bis zu Tag 42
Zeitfenster: 42 Tage
Es gibt 9 Items, die verschiedene Körperregionen in der Performance-Subskala abdecken. Jedes Element der Leistungs-Subskala wird auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei höhere Werte eine höhere Schwere des Tremors anzeigen. Item 4 der Leistungs-Subskala ist das Item für die oberen Gliedmaßen. Er besteht aus 6 Unterpunkten (4a, 4b und 4c werden sowohl für die rechte als auch für die linke obere Extremität bewertet). Die Punktzahl der Subskala Leistung wird als Summe aller 9 Items berechnet und reicht von 0 bis 64.
42 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE)
Zeitfenster: Bis zu 56 Tage
Die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE) wird nach bevorzugtem Begriff gemeldet.
Bis zu 56 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Praxis Precision Medicines

Ermittler

  • Studienleiter: Director, Clinical Development, Praxis Precision Medicines

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRAX-944-222

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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