본태성 떨림이 있는 참가자를 대상으로 한 PRAX-944 2회 투여 임상 시험 (Essential1)
2024년 3월 12일 업데이트: Praxis Precision Medicines
본태성 진전이 있는 성인의 치료에서 PRAX-944의 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 용량 범위 찾기 임상 시험
다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 용량 범위 찾기 임상 시험 기간) 본태성 떨림(ET) 진단을 받고 최소 3년 동안 증상이 있었던 18세 이상의 참가자를 대상으로 PRAX 944의 효능, 안전성 및 내약성을 평가합니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
중재적
등록 (실제)
133
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
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California
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San Diego, California, 미국, 92103
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Santa Monica, California, 미국, 90404
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Torrance, California, 미국, 90503
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33486
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
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Port Charlotte, Florida, 미국, 33980
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33713
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Tampa, Florida, 미국, 33612
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West Palm Beach, Florida, 미국, 33407
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
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Maryland
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Rockville, Maryland, 미국, 20852
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
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Burlington, Massachusetts, 미국, 01805
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
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Minnesota
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Golden Valley, Minnesota, 미국, 55427
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89106
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
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New York, New York, 미국, 10032
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45212
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
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Texas
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Georgetown, Texas, 미국, 78628
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Houston, Texas, 미국, 77030
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Round Rock, Texas, 미국, 78681
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05401
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Virginia
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Alexandria, Virginia, 미국, 22311
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Virginia Beach, Virginia, 미국, 23456
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Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99202
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6T 2B5
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3S 1N2
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 2S8
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 다음을 포함하는 ET의 임상 진단: (a) 양측 상지 동작 떨림의 떨림 증후군, (b) 지속 기간이 3년 이상, (c) 다른 위치(예: 머리, 음성 또는 하지)에서 떨림이 있거나 없는 떨림 , (d) 증상 및 징후가 ET의 진단으로 인한 것으로 연구자에 의해 판단되는 경우, 다음 ET 플러스 징후 중 하나 이상을 갖는 것도 허용 가능합니다. ) 파킨슨병의 다른 특징이 없고 진행된 ET 환경에서 경미한 휴식 떨림, (iii) 의도적 떨림, (iv) 직렬 보행 어려움의 경미한 증가.
- 참가자는 TETRAS 및 CGI-S에 의해 결정된 떨림으로 인해 중등도에서 중증의 기능 장애가 있습니다.
- 현재 ET에 대한 약물을 받고 있는 경우 스크리닝 전 1개월 동안 ET에 대한 이러한 약물의 안정적인 용량을 유지하고 시험 기간 동안 안정적인 용량을 유지할 의향이 있습니다. ET에 대한 프리미돈을 받는 경우 1일 14일 전에 중단할 의지와 능력이 있습니다.
- 18~40kg/m²(포함) 사이의 체질량 지수(BMI).
제외 기준:
- 벤조디아제핀, 수면제 또는 항불안제를 산발적으로 사용하여 떨림 평가를 방해합니다.
- 떨림이 시작되기 전 3개월 이내에 신경계의 외상.
- 파킨슨병, 헌팅턴병, 알츠하이머병, 소뇌 질환(척수소뇌 운동실조 포함), 원발성 근긴장 이상, 취약 X 떨림/운동실조를 포함하되 이에 국한되지 않는 떨림을 설명하거나 유발할 수 있는 다른 의학적, 신경학적 또는 정신 질환의 병력 또는 임상적 증거 취약 X 증후군의 증후군 또는 가족력, 외상성 뇌 손상, 심인성 떨림, 알코올 또는 벤조디아제핀 남용 또는 금단, 다발성 경화증, 다발신경병증, 갑상선 기능 항진증 또는 불안정한 갑상선 기능 저하증 치료 또는 약물, 음식 또는 보충제로 인한 운동 장애와 같은 내분비 상태( 예를 들어, 베타 작용제 또는 카페인과 관련된 떨림) 또는 떨림을 설명하거나 유발할 수 있는 기타 의학적, 신경학적 또는 정신과적 상태
- 심부 뇌 자극 또는 시상 절제술과 같은 ET에 대한 사전 자기 공명 유도 집중 초음파 또는 외과 개입.
- 기준선 이전 6개월에 ET에 대한 보툴리눔 독소 주사.
- 기준선 전 14일 및 연구 전반에 걸쳐 ET를 위한 Cala trio 건강 장치.
- 정신 장애의 진단 및 통계 편람(DSM)-5 기준과 일치하는 물질 사용 장애의 병력. 이전에 물질 사용 장애 진단을 받았고 2년 이상 차도를 보인 참여자는 시험에 참여할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 요법 1
이중 맹검 부분: 경구 투여, 1일 1회 아침에 100mg까지 적정 PRAX-944: 7일 동안 5mg, 7일 동안 10mg, 7일 동안 20mg, 7일 동안 40mg, 7일 60mg은 7일, 80mg은 7일, 100mg은 14일 확장 부분: 이중 맹검 도입: 43일 동안 1일 1회 경구 투여: 100 mg PRAX-944 확장 부분: 오픈 라벨 유연한 PRAX-944 투여: 경구 투여, 469일 동안 1일 1회 아침에 PRAX-944 20mg~100mg을 투여합니다. 교차 부분: 이중 맹검 도입/오픈 라벨에 따라: 21일 동안 위약 또는 PRAX-944의 안정 용량으로 1:1 무작위 배정 후 위약 또는 PRAX-944 경구 투여로 교차(1일 1회) 아침에 7일(20mg에서 3일, 40mg에서 4일)에 걸쳐 60mg(14일)까지 적정한 후 공개 라벨 부분으로 돌아갑니다. |
적정을 통한 1일 1회 경구 치료
1일 1회 구강 치료
적정을 통한 1일 1회 경구 치료
1일 1회 구강 치료
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실험적: 요법 2
이중 맹검 부분: 경구 투여, 1일 1회 아침에 60mg까지 적정 PRAX-944: 7일 동안 5mg, 7일 동안 10mg, 7일 동안 20mg, 7일 동안 40mg, 28일 일 60mg 연장 부분: 이중 맹검 도입: 경구 투여, 1일 1회 아침에 43일 동안 적정하여 100mg까지 PRAX-944: 7일 동안 80mg, 36일 동안 100mg 확장 부분: 오픈 라벨 유연한 PRAX-944 투여: 경구 투여, 469일 동안 1일 1회 아침에 PRAX-944 20mg~100mg을 투여합니다. 교차 부분: 이중 맹검 도입/오픈 라벨에 따라: 21일 동안 위약 또는 PRAX-944의 안정 용량으로 1:1 무작위 배정 후 위약 또는 PRAX-944 경구 투여로 교차(1일 1회) 아침에 7일(20mg에서 3일, 40mg에서 4일)에 걸쳐 60mg(14일)까지 적정한 후 공개 라벨 부분으로 돌아갑니다. |
적정을 통한 1일 1회 경구 치료
1일 1회 구강 치료
적정을 통한 1일 1회 경구 치료
1일 1회 구강 치료
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위약 비교기: 요법 3
이중 맹검 부분: 경구 투여, 1일 1회 오전: 56일간 위약 연장 부분: 이중맹검 도입: 경구 투여, 1일 1회 아침에 100mg까지 적정하여 43일 동안 PRAX-944: 7일 5mg, 7일 10mg, 7일 20mg, 7일 40mg, 7일 60mg, 7일 80mg, 14일 100mg 확장 부분: 오픈 라벨 유연한 PRAX-944 투여: 경구 투여, 469일 동안 1일 1회 아침에 PRAX-944 20mg~100mg을 투여합니다. 교차 부분: 이중 맹검 도입/오픈 라벨에 따라: 21일 동안 위약 또는 PRAX-944의 안정 용량으로 1:1 무작위 배정 후 위약 또는 PRAX-944 경구 투여로 교차(1일 1회) 아침에 7일(20mg에서 3일, 40mg에서 4일)에 걸쳐 60mg(14일)까지 적정한 후 공개 라벨 부분으로 돌아갑니다. |
적정을 통한 1일 1회 경구 치료
1일 1회 구강 치료
적정을 통한 1일 1회 경구 치료
1일 1회 구강 치료
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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수정된 ADL에서 기준선에서 56일로 변경
기간: 56일
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수정된 ADL은 TETRAS-ADL 하위 척도의 항목 1~11과 TETRAS-PS의 항목 6, 7의 합성 합계입니다.
각 기능에 대한 영향은 0에서 4까지 5점 리커트 척도로 평가됩니다. 총점을 계산하기 전에 각 항목 점수에 채점 조정이 적용됩니다.
수정된 ADL 점수는 13개 항목(점수 조정 포함)의 합계로 계산되며 범위는 0에서 42까지이며 값이 클수록 일상 생활 활동에 대한 직접적인 떨림 영향이 증가함을 나타냅니다.
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56일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CGI-S(Clinical Global Impression-Severity) 기준선에서 56일까지 변경
기간: 56일
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CGI-S는 참가자의 현재 질병 상태에 대한 임상의의 인상을 평가합니다.
임상의는 이 환자 집단에 대한 총 임상 경험을 사용하고 참가자의 ET의 현재 중증도를 1(정상, 전혀 아프지 않음)에서 7(가장 심하게 아픈 환자 중)까지 7점 척도로 평가해야 합니다.
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56일
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56일째 임상적 글로벌 인상 개선(CGI-I) 점수
기간: 56일
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CGI-I는 참가자의 개선(또는 악화)을 평가합니다.
임상의는 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지의 7점 척도에서 사전 치료와 관련된 참가자의 상태를 평가해야 합니다.
모든 경우에 평가는 평가자가 호전/악화가 약물과 관련이 있다고 믿는지 여부와 무관하게 이루어져야 합니다.
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56일
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TETRAS-ADL 점수에서 기준선에서 56일까지의 변화
기간: 56일
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TETRAS-ADL 하위 척도는 떨림의 영향을 받는 일반적인 일상 활동에 대한 12개 항목 평가입니다.
활동은 말하기, 식사, 음주, 개인 위생, 옷 입기, 쓰기 및 사회 활동과 같은 기능적 영역에서 평가됩니다.
각 기능에 대한 영향은 0에서 4까지의 5점 리커트 척도로 평가됩니다. ADL 하위 척도 점수는 12개 항목의 합계로 계산되며 범위는 0에서 48까지이며 값이 클수록 일일 활동에 대한 직접적인 떨림 영향이 증가함을 나타냅니다. 생활.
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56일
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TETRAS-Performance Subscale(PS) 총 점수에서 기준선에서 56일까지의 변화
기간: 56일
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수행 하위 척도에는 다양한 신체 부위를 다루는 9개의 항목이 있습니다.
각 성능 하위 척도 항목은 0에서 4까지의 척도로 평가되며 점수가 높을수록 떨림의 심각도가 높음을 나타냅니다.
성능 하위 척도의 항목 4는 상지 항목입니다.
이것은 6개의 하위 항목(4a, 4b 및 4c는 오른쪽 및 왼쪽 상지 모두에 대해 평가됨)으로 구성됩니다.
성능 하위 척도 점수는 9개 항목의 합계로 계산되며 범위는 0에서 64까지이며 값이 클수록 떨림의 심각도가 높음을 나타냅니다.
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56일
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기준선에서 TETRAS-상지(UL) 점수(TETRAS-PS 항목 4)의 56일차까지의 변화
기간: 56일
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성능 하위 척도의 항목 4는 상지 항목입니다.
이것은 6개의 하위 항목(4a, 4b 및 4c는 오른쪽 및 왼쪽 상지 모두에 대해 평가됨)으로 구성됩니다.
각 하위 항목은 0에서 4까지의 등급으로 평가되며 점수가 높을수록 상지의 떨림 진폭이 높음을 나타냅니다.
상지 총 점수는 이 6개 하위 항목의 합계이며 범위는 0에서 24까지이며 값이 클수록 떨림의 심각도가 높음을 나타냅니다.
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56일
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TETRAS 결합 상지(CUL) 점수(항목 4, 6, 7 및 8의 TETRAS-PS 합계)에서 기준선에서 56일까지의 변경
기간: 56일
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합산 상지 점수는 상지 항목의 6개 소항목 점수와 필기 및 나선 점수의 합이다.
결합된 상지 점수의 범위는 0에서 32까지이며 값이 클수록 떨림의 심각도가 높음을 나타냅니다.
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56일
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56일차에 PGI-C(Patient Global Impression-Change) 점수
기간: 56일
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PGI-C는 참가자의 상태 변화를 평가합니다.
참가자는 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 훨씬 더 나쁨)까지의 7점 척도로 기준선(1일에 사전 투여)과 관련하여 자신의 상태를 평가해야 합니다.
모든 경우에 평가는 참가자가 변화가 약물과 관련이 있다고 믿는지 여부와 무관하게 이루어져야 합니다.
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56일
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기준선에서 수정된 ADL의 14일, 28일 및 42일로 변경
기간: 최대 42일
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수정된 ADL은 TETRAS-ADL 하위 척도의 항목 1~11과 TETRAS-PS의 항목 6, 7의 합성 합계입니다.
각 기능에 대한 영향은 0에서 4까지 5점 리커트 척도로 평가됩니다. 총점을 계산하기 전에 각 항목 점수에 채점 조정이 적용됩니다.
수정된 ADL 점수는 13개 항목(점수 조정 포함)의 합계로 계산되며 범위는 0에서 42까지이며 값이 클수록 일상 생활 활동에 대한 직접적인 떨림 영향이 증가함을 나타냅니다.
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최대 42일
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CGI-S에서 기준선에서 14일, 28일 및 42일로 변경
기간: 최대 42일
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CGI-S는 참가자의 현재 질병 상태에 대한 임상의의 인상을 평가합니다.
임상의는 이 환자 집단에 대한 총 임상 경험을 사용하고 참가자의 ET의 현재 중증도를 1(정상, 전혀 아프지 않음)에서 7(가장 심하게 아픈 환자 중)까지 7점 척도로 평가해야 합니다.
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최대 42일
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기준선에서 TETRAS-ADL 총점의 14일, 28일 및 42일로 변경
기간: 최대 42일
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TETRAS-ADL 하위 척도는 떨림의 영향을 받는 일반적인 일상 활동에 대한 12개 항목 평가입니다.
활동은 말하기, 식사, 음주, 개인 위생, 옷 입기, 쓰기 및 사회 활동과 같은 기능적 영역에서 평가됩니다.
각 기능에 대한 영향은 0에서 4까지의 5점 리커트 척도로 평가됩니다. ADL 하위 척도 점수는 12개 항목의 합계로 계산되며 범위는 0에서 48까지이며 값이 클수록 일일 활동에 대한 직접적인 떨림 영향이 증가함을 나타냅니다. 생활.
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최대 42일
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기준선에서 TETRAS-UL 점수의 14일, 28일 및 42일로 변경
기간: 최대 42일
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성능 하위 척도의 항목 4는 상지 항목입니다.
이것은 6개의 하위 항목(4a, 4b 및 4c는 오른쪽 및 왼쪽 상지 모두에 대해 평가됨)으로 구성됩니다.
각 하위 항목은 0에서 4까지의 등급으로 평가되며 점수가 높을수록 상지의 떨림 진폭이 높음을 나타냅니다.
상지 총 점수는 이 6개 하위 항목의 합계이며 범위는 0에서 24까지이며 값이 클수록 떨림의 심각도가 높음을 나타냅니다.
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최대 42일
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기준선에서 TETRAS-CUL 점수의 14일, 28일 및 42일로 변경
기간: 최대 42일
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합산 상지 점수는 상지 항목의 6개 소항목 점수와 필기 및 나선 점수의 합이다.
결합된 상지 점수의 범위는 0에서 32까지이며 값이 클수록 떨림의 심각도가 높음을 나타냅니다.
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최대 42일
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14일, 28일 및 42일째의 CGI-I 점수
기간: 최대 42일
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CGI-I는 참가자의 개선(또는 악화)을 평가합니다.
임상의는 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지의 7점 척도에서 사전 치료와 관련된 참가자의 상태를 평가해야 합니다.
모든 경우에 평가는 평가자가 호전/악화가 약물과 관련이 있다고 믿는지 여부와 무관하게 이루어져야 합니다.
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최대 42일
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14일, 28일 및 42일째 PGI-C 점수
기간: 최대 42일
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PGI-C는 참가자의 개선(또는 악화)을 평가합니다.
참가자는 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 훨씬 더 나쁨)까지의 7점 척도로 기준선(1일에 사전 투여)과 관련하여 자신의 상태를 평가해야 합니다.
모든 경우에 평가는 참가자가 개선/악화가 약물과 관련이 있다고 생각하는지 여부와 무관하게 이루어져야 합니다.
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최대 42일
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TETRAS-PS 총점에서 기준선에서 42일까지의 변화
기간: 42일
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수행 하위 척도에는 다양한 신체 부위를 다루는 9개의 항목이 있습니다.
각 성능 하위 척도 항목은 0에서 4까지의 척도로 평가되며 점수가 높을수록 떨림의 심각도가 높음을 나타냅니다.
성능 하위 척도의 항목 4는 상지 항목입니다.
이것은 6개의 하위 항목(4a, 4b 및 4c는 오른쪽 및 왼쪽 상지 모두에 대해 평가됨)으로 구성됩니다.
성과 하위 척도 점수는 9개 항목의 합계로 계산되며 범위는 0에서 64까지입니다.
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42일
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 56일
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부작용(AE)이 있는 참가자의 수는 선호하는 용어로 보고됩니다.
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최대 56일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Director, Clinical Development, Praxis Precision Medicines
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 14일
기본 완료 (실제)
2023년 2월 9일
연구 완료 (실제)
2024년 2월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 20일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PRAX-944-222
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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