Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk prövning av 2 doser PRAX-944 hos deltagare med essentiell tremor (Essential1)

12 mars 2024 uppdaterad av: Praxis Precision Medicines

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, klinisk prövning för att utvärdera effektiviteten, tolerabiliteten och säkerheten för PRAX-944 vid behandling av vuxna med essentiell tremor

Denna multicenter, randomiserade, dubbelblindade, placebokontrollerade kliniska prövning med dosintervall (med en valfri förlängning bestående av en förlängning dubbelblind (DB) avledning i period följt av en förlängning öppen etikett (OL) period) som kommer att bedöma effektiviteten, säkerheten och toleransen av PRAX 944 hos deltagare i åldern 18 år eller äldre som har diagnosen Essential Tremor (ET) och har haft symtom i minst 3 år.

Studieöversikt

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

133

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Praxis Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Praxis Research Site
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92103
        • Praxis Research Site
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • Praxis Research Site
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90503
        • Praxis Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Praxis Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
        • Praxis Research Site
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Praxis Research Site
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
        • Praxis Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33980
        • Praxis Research Site
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33713
        • Praxis Research Site
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Praxis Research Site
      • West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33407
        • Praxis Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Praxis Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Praxis Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Praxis Research Site
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Förenta staterna, 20852
        • Praxis Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Praxis Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01805
        • Praxis Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
        • Praxis Research Site
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Förenta staterna, 55427
        • Praxis Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
        • Praxis Research Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Praxis Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Praxis Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45212
        • Praxis Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Praxis Research Site
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Förenta staterna, 78628
        • Praxis Research Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Praxis Research Site
      • Round Rock, Texas, Förenta staterna, 78681
        • Praxis Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • Praxis Research Site
    • Virginia
      • Alexandria, Virginia, Förenta staterna, 22311
        • Praxis Research Site
      • Virginia Beach, Virginia, Förenta staterna, 23456
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Förenta staterna, 98034
        • Praxis Research Site
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Praxis Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Praxis Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • Praxis Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • Praxis Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Praxis Research Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Praxis Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnos av ET, inklusive: (a) tremorsyndrom av bilateral tremor i övre extremiteterna, (b) minst 3 års varaktighet, (c) med eller utan tremor på andra platser (t.ex. huvud, röst eller nedre extremiteter) , (d) Om symtomen och tecknen av utredaren bedöms bero på diagnosen ET, är det acceptabelt att de också har ett eller flera av följande ET-plustecken: (i) mild dystonisk kroppsställning, (ii) ) mild vilotremor vid framskriden ET och i frånvaro av andra drag av parkinsonism, (iii) intention tremor, (iv) mild ökning av tandemgångssvårigheter.
  2. Deltagaren har måttlig till svår funktionsnedsättning på grund av tremor enligt TETRAS och CGI-S.
  3. Om du för närvarande får någon medicin för ET, är på en stabil dos av någon av dessa mediciner för ET i 1 månad före screening och är villig att upprätthålla stabila doser under hela försöket. Om du får primidon för ET, är villig och kan avbryta behandlingen 14 dagar före dag 1.
  4. Body mass index (BMI) mellan 18 och 40 kg/m² (inklusive).

Exklusions kriterier:

  1. Sporadisk användning av bensodiazepin, sömnmedicin eller anxiolytika som skulle förvirra bedömningen av tremor.
  2. Trauma i nervsystemet inom 3 månader före början av tremor.
  3. Historik eller kliniska bevis på andra medicinska, neurologiska eller psykiatriska tillstånd som kan förklara eller orsaka tremor, inklusive men inte begränsat till Parkinsons sjukdom, Huntingtons sjukdom, Alzheimers sjukdom, cerebellär sjukdom (inklusive spinocerebellär ataxi), primär dystoni, Fragil X Tremor/Ataxi syndrom eller familjehistoria av Fragilt X-syndrom, traumatisk hjärnskada, psykogen tremor, missbruk eller abstinens av alkohol eller bensodiazepiner, multipel skleros, polyneuropati och endokrina tillstånd såsom hypertyreos eller instabil behandling av hypotyreos eller medicinering, mat eller kosttillskott inducerade rörelsestörningar ( t.ex. tremor relaterad till beta-agonister eller koffein), eller andra medicinska, neurologiska eller psykiatriska tillstånd som kan förklara eller orsaka tremor
  4. Tidigare magnetiskt resonansstyrt fokuserat ultraljud eller kirurgiskt ingrepp för ET såsom djup hjärnstimulering eller talamotomi.
  5. Botulinumtoxininjektion för ET under de 6 månaderna före Baseline.
  6. Cala trio hälsoenhet för ET under de 14 dagarna före Baseline och under hela studien.
  7. Historik av missbruksstörning i överensstämmelse med Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-5 kriterier. Deltagare med en tidigare diagnos av missbruksstörning som har varit i remission i minst 2 år kan delta i prövningen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Regim 1

Dubbelblind del: Oral dosering, en gång dagligen på morgonen med titrering under 56 dagar till 100 mg PRAX-944: 7 dagar med 5 mg, 7 dagar med 10 mg, 7 dagar med 20 mg, 7 dagar med 40 mg, 7 dagar på 60 mg, 7 dagar på 80 mg, 14 dagar på 100 mg

Förlängningsdel: Dubbelblind Inledning: Oral dosering, en gång dagligen på morgonen under 43 dagar: 100 mg PRAX-944

Förlängningsdel: Open-label Flexibel PRAX-944 Dosering: Oral dosering, en gång dagligen på morgonen av 20 mg till 100 mg PRAX-944 i 469 dagar

Crossover-del: Efter dubbelblind inledning/öppen märkning: 1:1 randomisering till placebo eller stabil dos av PRAX-944 under 21 dagar följt av övergång till antingen placebo eller PRAX-944 oral dosering, en gång dagligen i morgon med titrering under 7 dagar (3 dagar vid 20 mg, 4 dagar vid 40 mg) till 60 mg (14 dagar) innan återgång till öppen del.

En gång dagligen oral behandling med titrering
En gång dagligen oral behandling
En gång dagligen oral behandling med titrering
En gång dagligen oral behandling
Experimentell: Regim 2

Dubbelblind del: Oral dosering, en gång dagligen på morgonen med titrering under 56 dagar till 60 mg PRAX-944: 7 dagar med 5 mg, 7 dagar med 10 mg, 7 dagar med 20 mg, 7 dagar med 40 mg, 28 dagar på 60 mg

Förlängningsdel: Dubbelblind Inledning: Oral dosering, en gång dagligen på morgonen med titrering under 43 dagar till 100 mg PRAX-944: 7 dagar med 80 mg, 36 dagar med 100 mg

Förlängningsdel: Open-label Flexibel PRAX-944 Dosering: Oral dosering, en gång dagligen på morgonen av 20 mg till 100 mg PRAX-944 i 469 dagar

Crossover-del: Efter dubbelblind inledning/öppen märkning: 1:1 randomisering till placebo eller stabil dos av PRAX-944 under 21 dagar följt av övergång till antingen placebo eller PRAX-944 oral dosering, en gång dagligen i morgon med titrering under 7 dagar (3 dagar vid 20 mg, 4 dagar vid 40 mg) till 60 mg (14 dagar) innan återgång till öppen del.

En gång dagligen oral behandling med titrering
En gång dagligen oral behandling
En gång dagligen oral behandling med titrering
En gång dagligen oral behandling
Placebo-jämförare: Regim 3

Dubbelblind del: Oral dosering, en gång dagligen på morgonen: 56 dagar med placebo

Förlängningsdel: Dubbelblind Inledning: Oral dosering, en gång dagligen på morgonen med titrering under 43 dagar till 100 mg PRAX-944: 7 dagar med 5 mg, 7 dagar med 10 mg, 7 dagar med 20 mg, 7 dagar på 40 mg, 7 dagar på 60 mg, 7 dagar på 80 mg, 14 dagar på 100 mg

Förlängningsdel: Open-label Flexibel PRAX-944 Dosering: Oral dosering, en gång dagligen på morgonen av 20 mg till 100 mg PRAX-944 i 469 dagar

Crossover-del: Efter dubbelblind inledning/öppen märkning: 1:1 randomisering till placebo eller stabil dos av PRAX-944 under 21 dagar följt av övergång till antingen placebo eller PRAX-944 oral dosering, en gång dagligen i morgon med titrering under 7 dagar (3 dagar vid 20 mg, 4 dagar vid 40 mg) till 60 mg (14 dagar) innan återgång till öppen del.

En gång dagligen oral behandling med titrering
En gång dagligen oral behandling
En gång dagligen oral behandling med titrering
En gång dagligen oral behandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till dag 56 på den modifierade ADL
Tidsram: 56 dagar
Den modifierade ADL är en sammansatt summa av objekt 1 till 11 i TETRAS-ADL-subskalan och objekt 6 och 7 på TETRAS-PS. Effekten för varje funktion bedöms på en 5-punkts Likert-skala från 0 till 4. Innan totalpoängen beräknas, tillämpas en poängjustering för varje punktpoäng. Den modifierade ADL-poängen beräknas som summan av alla 13 objekt (med poängjusteringar) och sträcker sig från 0 till 42 där större värden representerar ökad direkt tremorpåverkan på aktiviteter i det dagliga livet.
56 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinjen till dag 56 på Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tidsram: 56 dagar
CGI-S bedömer läkarens intryck av deltagarens aktuella sjukdomstillstånd. Klinikern bör använda sin totala kliniska erfarenhet av denna patientpopulation och bedöma den aktuella svårighetsgraden av deltagarens ET på en 7-gradig skala från 1 (normal, inte alls sjuk) till 7 (bland de mest extremt sjuka patienterna).
56 dagar
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) poäng på dag 56
Tidsram: 56 dagar
CGI-I bedömer deltagarens förbättring (eller försämring). Klinikern måste bedöma deltagarens tillstånd i förhållande till förbehandlingen på en 7-gradig skala från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre). I samtliga fall bör bedömningen göras oberoende av om bedömaren anser att förbättringen/försämringen är läkemedelsrelaterad eller inte.
56 dagar
Ändra från baslinjen till dag 56 på TETRAS-ADL-poängen
Tidsram: 56 dagar
TETRAS-ADL-subskalan är en bedömning av 12 punkter av typiska dagliga aktiviteter som påverkas av tremor. Aktiviteter bedöms inom följande funktionella domäner: tala, mata, dricka, personlig hygien, påklädning, skrivande och social aktivitet. Effekten för varje funktion bedöms på en 5-punkts Likert-skala från 0 till 4. ADL-subskalepoängen beräknas som summan av alla 12 objekt och sträcker sig från 0 till 48 där större värden representerar ökad direkt tremorpåverkan på aktiviteter under dagliga aktiviteter levande.
56 dagar
Ändra från baslinje till dag 56 på TETRAS-Performance Subscale (PS) totalpoäng
Tidsram: 56 dagar
Det finns 9 objekt som täcker olika kroppsregioner i Performance Subscale. Varje objekt i Performance Subscale är betygsatt på en skala från 0 till 4, med högre poäng som indikerar högre darrningsgrad. Punkt 4 i Performance Subscale är posten för övre extremiteterna. Den består av 6 underpunkter (4a, 4b och 4c bedömda för både höger och vänster övre extremiteter). Prestationsunderskalspoängen beräknas som summan av alla 9 objekt och sträcker sig från 0 till 64 där större värden representerar högre darrningsgrad.
56 dagar
Ändra från baslinjen till dag 56 på TETRAS-övre extremitet (UL)-poäng (TETRAS-PS punkt 4)
Tidsram: 56 dagar
Punkt 4 i prestationsunderskalan är punkten för den övre extremiteten. Den består av 6 underpunkter (4a, 4b och 4c bedömda för både höger och vänster övre extremiteter). Varje underpunkt är betygsatt på en skala från 0 till 4, med högre poäng som indikerar högre tremoramplitud i den övre extremiteten. Den totala poängen för den övre extremiteten är summan av dessa 6 underpunkter och sträcker sig från 0 till 24 där större värden representerar högre darrningsgrad.
56 dagar
Ändra från baslinje till dag 56 på TETRAS-kombinerad övre extremitet (CUL)-poäng (TETRAS-PS summan av objekt 4, 6, 7 och 8)
Tidsram: 56 dagar
Den kombinerade poängen för den övre extremiteten är summan av de 6 poängen för underdelen av den övre extremiteten och poängen för handstil och spiral. Den kombinerade övre extremitetspoängen varierar från 0 till 32 där högre värden representerar högre darrningsgrad.
56 dagar
Patient Global Impression-Change (PGI-C) poäng vid dag 56
Tidsram: 56 dagar
PGI-C bedömer deltagarens förändring i tillstånd. Deltagaren måste bedöma sitt tillstånd i förhållande till baslinjen (fördos på dag 1) på en 7-gradig skala från 1 (mycket förbättrat) till 7 (mycket mycket sämre). I samtliga fall bör bedömningen göras oberoende av om deltagaren anser att förändringen är drogrelaterad eller inte.
56 dagar
Ändra från baslinje till dag 14, 28 och 42 på den modifierade ADL
Tidsram: Upp till 42 dagar
Den modifierade ADL är en sammansatt summa av objekt 1 till 11 i TETRAS-ADL-subskalan och objekt 6 och 7 på TETRAS-PS. Effekten för varje funktion bedöms på en 5-punkts Likert-skala från 0 till 4. Innan totalpoängen beräknas, tillämpas en poängjustering för varje punktpoäng. Den modifierade ADL-poängen beräknas som summan av alla 13 objekt (med poängjusteringar) och sträcker sig från 0 till 42 där större värden representerar ökad direkt tremorpåverkan på aktiviteter i det dagliga livet.
Upp till 42 dagar
Ändra från baslinjen till dag 14, 28 och 42 på CGI-S
Tidsram: Upp till 42 dagar
CGI-S bedömer läkarens intryck av deltagarens aktuella sjukdomstillstånd. Klinikern bör använda sin totala kliniska erfarenhet av denna patientpopulation och bedöma den aktuella svårighetsgraden av deltagarens ET på en 7-gradig skala från 1 (normal, inte alls sjuk) till 7 (bland de mest extremt sjuka patienterna).
Upp till 42 dagar
Ändra från baslinje till dag 14, 28 och 42 på TETRAS-ADL totalpoäng
Tidsram: Upp till 42 dagar
TETRAS-ADL-subskalan är en bedömning av 12 punkter av typiska dagliga aktiviteter som påverkas av tremor. Aktiviteter bedöms inom följande funktionella domäner: tala, mata, dricka, personlig hygien, påklädning, skrivande och social aktivitet. Effekten för varje funktion bedöms på en 5-punkts Likert-skala från 0 till 4. ADL-subskalepoängen beräknas som summan av alla 12 objekt och sträcker sig från 0 till 48 där större värden representerar ökad direkt tremorpåverkan på aktiviteter under dagliga aktiviteter levande.
Upp till 42 dagar
Ändra från baslinje till dag 14, 28 och 42 på TETRAS-UL-poängen
Tidsram: Upp till 42 dagar
Punkt 4 i prestationsunderskalan är punkten för den övre extremiteten. Den består av 6 underpunkter (4a, 4b och 4c bedömda för både höger och vänster övre extremiteter). Varje underpunkt är betygsatt på en skala från 0 till 4, med högre poäng som indikerar högre tremoramplitud i den övre extremiteten. Den totala poängen för den övre extremiteten är summan av dessa 6 underpunkter och sträcker sig från 0 till 24 där större värden representerar högre darrningsgrad.
Upp till 42 dagar
Ändra från baslinjen till dag 14, 28 och 42 på TETRAS-CUL-poängen
Tidsram: Upp till 42 dagar
Den kombinerade poängen för den övre extremiteten är summan av de 6 poängen för underdelen av den övre extremiteten och poängen för handstil och spiral. Den kombinerade övre extremitetspoängen varierar från 0 till 32 där högre värden representerar högre darrningsgrad.
Upp till 42 dagar
CGI-I gör poäng på dag 14, 28 och 42
Tidsram: Upp till 42 dagar
CGI-I bedömer deltagarens förbättring (eller försämring). Klinikern måste bedöma deltagarens tillstånd i förhållande till förbehandlingen på en 7-gradig skala från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre). I samtliga fall bör bedömningen göras oberoende av om bedömaren anser att förbättringen/försämringen är läkemedelsrelaterad eller inte.
Upp till 42 dagar
PGI-C poäng på dag 14, 28 och 42
Tidsram: Upp till 42 dagar
PGI-C bedömer deltagarens förbättring (eller försämring). Deltagaren måste bedöma sitt tillstånd i förhållande till baslinjen (fördos på dag 1) på en 7-gradig skala från 1 (mycket förbättrat) till 7 (mycket mycket sämre). I samtliga fall bör bedömningen göras oberoende av om deltagaren anser att förbättringen/försämringen är drogrelaterad eller inte.
Upp till 42 dagar
Ändra från baslinjen till dag 42 på TETRAS-PS totalpoäng
Tidsram: 42 dagar
Det finns 9 objekt som täcker olika kroppsregioner i Performance Subscale. Varje objekt i Performance Subscale är betygsatt på en skala från 0 till 4, med högre poäng som indikerar högre darrningsgrad. Punkt 4 i Performance Subscale är posten för övre extremiteterna. Den består av 6 underpunkter (4a, 4b och 4c bedömda för både höger och vänster övre extremiteter). Prestationsunderskalepoängen beräknas som summan av alla 9 objekt och sträcker sig från 0 till 64.
42 dagar
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 56 dagar
Antalet deltagare med biverkningar (AE) kommer att rapporteras efter önskad termin.
Upp till 56 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Studierektor: Director, Clinical Development, Praxis Precision Medicines

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 oktober 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

9 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

29 februari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

26 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Essentiell tremor

Kliniska prövningar på 100 mg PRAX-944

3
Prenumerera