2 剂 PRAX-944 在原发性震颤参与者中的临床试验 (Essential1)
2024年3月12日 更新者：Praxis Precision Medicines
一项旨在评估 PRAX-944 治疗成人特发性震颤的疗效、耐受性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围寻找临床试验
这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围探索临床试验（可选择扩展，包括扩展双盲 (DB) 期间引导，然后是扩展开放标签 (OL) Period）将评估 PRAX 944 在 18 岁或以上诊断为特发性震颤 (ET) 且症状至少 3 年的参与者中的疗效、安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
133
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6T 2B5
- Praxis Research Site
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3S 1N2
- Praxis Research Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5T 2S8
- Praxis Research Site
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Quebec
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Montréal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- Praxis Research Site
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- Praxis Research Site
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- Praxis Research Site
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California
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San Diego、California、美国、92103
- Praxis Research Site
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Santa Monica、California、美国、90404
- Praxis Research Site
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Torrance、California、美国、90503
- Praxis Research Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Praxis Research Site
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33486
- Praxis Research Site
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Gainesville、Florida、美国、32608
- Praxis Research Site
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Jacksonville、Florida、美国、32209
- Praxis Research Site
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Port Charlotte、Florida、美国、33980
- Praxis Research Site
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Saint Petersburg、Florida、美国、33713
- Praxis Research Site
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Tampa、Florida、美国、33612
- Praxis Research Site
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West Palm Beach、Florida、美国、33407
- Praxis Research Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Praxis Research Site
-
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- Praxis Research Site
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- Praxis Research Site
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Maryland
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Rockville、Maryland、美国、20852
- Praxis Research Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Praxis Research Site
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Burlington、Massachusetts、美国、01805
- Praxis Research Site
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、美国、48334
- Praxis Research Site
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Minnesota
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Golden Valley、Minnesota、美国、55427
- Praxis Research Site
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89106
- Praxis Research Site
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Praxis Research Site
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New York、New York、美国、10032
- Praxis Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45212
- Praxis Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Praxis Research Site
-
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Texas
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Georgetown、Texas、美国、78628
- Praxis Research Site
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Houston、Texas、美国、77030
- Praxis Research Site
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Round Rock、Texas、美国、78681
- Praxis Research Site
-
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Vermont
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Burlington、Vermont、美国、05401
- Praxis Research Site
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Virginia
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Alexandria、Virginia、美国、22311
- Praxis Research Site
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Virginia Beach、Virginia、美国、23456
- Praxis Research Site
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Washington
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Kirkland、Washington、美国、98034
- Praxis Research Site
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Spokane、Washington、美国、99202
- Praxis Research Site
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Praxis Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ET 的临床诊断，包括：(a) 双侧上肢动作性震颤的震颤综合征，(b) 至少持续 3 年，(c) 有或没有其他部位（例如，头部、声音或下肢）的震颤, (d) 如果研究者判断症状和体征是由于 ET 的诊断，他们也可以接受以下一种或多种 ET 加征：(i) 轻度肌张力障碍姿势，(ii) ) 在晚期 ET 和没有帕金森病其他特征的情况下轻度静止震颤，(iii) 意向性震颤，(iv) 串联步态困难轻度增加。
- 根据 TETRAS 和 CGI-S 确定，参与者因震颤而出现中度至重度功能障碍。
- 如果目前正在接受任何 ET 药物治疗，在筛选前 1 个月内服用稳定剂量的任何这些药物治疗 ET，并且愿意在整个试验期间保持稳定剂量。 如果接受扑米酮用于 ET，愿意并且能够在第 1 天前 14 天停止。
- 体重指数 (BMI) 在 18 至 40 公斤/平方米（含）之间。
排除标准：
- 偶尔使用会混淆震颤评估的苯二氮卓类药物、安眠药或抗焦虑药。
- 震颤发作前 3 个月内对神经系统造成创伤。
- 可能解释或引起震颤的其他医学、神经或精神疾病的病史或临床证据，包括但不限于帕金森病、亨廷顿氏病、阿尔茨海默病、小脑疾病（包括脊髓小脑性共济失调）、原发性肌张力障碍、脆性 X 震颤/共济失调脆性 X 综合征综合征或家族史、创伤性脑损伤、心因性震颤、酒精或苯二氮卓类药物滥用或戒断、多发性硬化症、多发性神经病和内分泌状态，如甲状腺功能亢进症或甲状腺功能减退症的不稳定治疗或药物、食物或补充剂引起的运动障碍（例如，与 β 受体激动剂或咖啡因有关的震颤），或其他可能解释或引起震颤的医学、神经或精神疾病
- 先前的磁共振引导聚焦超声或 ET 的手术干预，例如深部脑刺激或丘脑切开术。
- 基线前 6 个月内用于 ET 的肉毒杆菌毒素注射。
- 在基线前 14 天和整个研究期间用于 ET 的 Cala trio 健康设备。
- 物质使用障碍史符合精神障碍诊断和统计手册 (DSM)-5 标准。 先前诊断为物质使用障碍且症状缓解至少 2 年的参与者可以参加试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：方案1
双盲部分：口服给药，每天早上一次，56天内滴定至100 mg PRAX-944：7天5 mg，7天10 mg，7天20 mg，7天40 mg，7天 60 毫克、7 天 80 毫克、14 天 100 毫克 扩展部分：双盲导入：口服给药，每天早上一次，持续 43 天：100 mg PRAX-944 扩展部分：开放标签灵活 PRAX-944 给药：口服给药，每天早上一次，每次 20 mg 至 100 mg PRAX-944，持续 469 天 交叉部分：双盲导入/开放标签后：1:1 随机分配至安慰剂或稳定剂量的 PRAX-944，持续 21 天，然后交叉至安慰剂或 PRAX-944 口服给药，每日一次早上用 7 天（3 天 20 mg，4 天 40 mg）滴定至 60 mg（14 天），然后返回开放标签部分。 |
每日一次口服滴定治疗
每日一次口服治疗
每日一次口服滴定治疗
每日一次口服治疗
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实验性的：方案2
双盲部分：口服给药，每天早上一次，56天内滴定至60 mg PRAX-944：7天5 mg，7天10 mg，7天20 mg，7天40 mg，28 60毫克天数 延伸部分：双盲导入：口服给药，每天早上一次，在 43 天内滴定至 100 mg PRAX-944：7 天 80 mg，36 天 100 mg 扩展部分：开放标签灵活 PRAX-944 给药：口服给药，每天早上一次，每次 20 mg 至 100 mg PRAX-944，持续 469 天 交叉部分：双盲导入/开放标签后：1:1 随机分配至安慰剂或稳定剂量的 PRAX-944，持续 21 天，然后交叉至安慰剂或 PRAX-944 口服给药，每日一次早上用 7 天（3 天 20 mg，4 天 40 mg）滴定至 60 mg（14 天），然后返回开放标签部分。 |
每日一次口服滴定治疗
每日一次口服治疗
每日一次口服滴定治疗
每日一次口服治疗
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安慰剂比较：方案3
双盲部分：口服给药，每天早上一次：安慰剂 56 天 延伸部分：双盲导入：口服给药，每天早上一次，在 43 天期间滴定至 100 mg PRAX-944：7 天 5 mg，7 天 10 mg，7 天 20 mg，7 天40 毫克、7 天 60 毫克、7 天 80 毫克、14 天 100 毫克 扩展部分：开放标签灵活 PRAX-944 给药：口服给药，每天早上一次，每次 20 mg 至 100 mg PRAX-944，持续 469 天 交叉部分：双盲导入/开放标签后：1:1 随机分配至安慰剂或稳定剂量的 PRAX-944，持续 21 天，然后交叉至安慰剂或 PRAX-944 口服给药，每日一次早上用 7 天（3 天 20 mg，4 天 40 mg）滴定至 60 mg（14 天），然后返回开放标签部分。 |
每日一次口服滴定治疗
每日一次口服治疗
每日一次口服滴定治疗
每日一次口服治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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修改后的 ADL 从基线到第 56 天的变化
大体时间：56天
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修改后的 ADL 是 TETRAS-ADL 子量表的第 1 至 11 项和 TETRAS-PS 的第 6 项和第 7 项的综合总和。
对每个功能的影响按 0 到 4 的 5 点李克特量表进行评分。在计算总分之前，对每个项目得分进行评分调整。
修改后的 ADL 评分计算为所有 13 个项目的总和（评分调整），范围从 0 到 42，其中较大的值表示对日常生活活动的直接震颤影响增加。
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56天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床整体印象-严重程度 (CGI-S) 从基线到第 56 天的变化
大体时间：56天
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CGI-S 评估临床医生对参与者当前疾病状态的印象。
临床医生应使用他/她对该患者群体的总体临床经验，并以 7 分制从 1（正常，完全没有生病）到 7（在病情最严重的患者中）对参与者 ET 当前的严重程度进行评分。
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56天
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第 56 天的临床整体印象改善 (CGI-I) 评分
大体时间：56天
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CGI-I 评估参与者的改善（或恶化）。
临床医生需要根据 7 分制评估参与者相对于治疗前的状况，从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
在所有情况下，评估都应独立于评分者是否认为改善/恶化与药物有关。
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56天
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TETRAS-ADL 评分从基线到第 56 天的变化
大体时间：56天
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TETRAS-ADL 子量表是对受震颤影响的典型日常活动的 12 项评估。
活动在以下功能领域进行评估：说话、进食、饮水、个人卫生、穿衣、写作和社交活动。
对每个功能的影响按 0 到 4 的 5 分李克特量表进行评分。ADL 子量表分数计算为所有 12 个项目的总和，范围从 0 到 48，其中较大的值表示直接震颤对日常活动的影响增加生活。
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56天
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TETRAS-Performance Subscale (PS) 总分从基线到第 56 天的变化
大体时间：56天
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Performance Subscale 有 9 个项目涵盖不同的身体区域。
每个性能子量表项目的评分范围为 0 到 4，分数越高表示震颤严重程度越高。
Performance Subscale 的项目 4 是上肢项目。
它由 6 个子项目组成（评估左右上肢的 4a、4b 和 4c）。
性能子量表分数计算为所有 9 个项目的总和，范围从 0 到 64，其中较大的值表示较高的震颤严重程度。
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56天
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TETRAS 上肢 (UL) 评分（TETRAS-PS 项目 4）从基线到第 56 天的变化
大体时间：56天
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Performance 子量表的项目 4 是上肢项目。
它由 6 个子项目组成（评估左右上肢的 4a、4b 和 4c）。
每个子项目的评分从 0 到 4，分数越高表明上肢震颤幅度越大。
上肢总分是这 6 个子项的总和，范围从 0 到 24，数值越大表示震颤的严重程度越高。
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56天
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TETRAS 综合上肢 (CUL) 评分（TETRAS-PS 第 4、6、7 和 8 项总和）从基线到第 56 天的变化
大体时间：56天
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上肢综合评分为上肢项目6个分项评分与手写、螺旋评分之和。
综合上肢评分范围从 0 到 32，其中较大的值表示较高的震颤严重程度。
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56天
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第 56 天患者整体印象变化 (PGI-C) 评分
大体时间：56天
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PGI-C 评估参与者的状况变化。
参与者需要评估他们相对于基线（第 1 天给药前）的状况，采用 7 分制，从 1（非常好）到 7（非常差）。
在所有情况下，评估都应独立于参与者是否认为变化与药物有关。
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56天
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修改后的 ADL 从基线到第 14、28 和 42 天的变化
大体时间：长达 42 天
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修改后的 ADL 是 TETRAS-ADL 子量表的第 1 至 11 项和 TETRAS-PS 的第 6 项和第 7 项的综合总和。
对每个功能的影响按 0 到 4 的 5 点李克特量表进行评分。在计算总分之前，对每个项目得分进行评分调整。
修改后的 ADL 评分计算为所有 13 个项目的总和（评分调整），范围从 0 到 42，其中较大的值表示对日常生活活动的直接震颤影响增加。
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长达 42 天
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CGI-S 从基线到第 14、28 和 42 天的变化
大体时间：长达 42 天
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CGI-S 评估临床医生对参与者当前疾病状态的印象。
临床医生应使用他/她对该患者群体的总体临床经验，并以 7 分制从 1（正常，完全没有生病）到 7（在病情最严重的患者中）对参与者 ET 当前的严重程度进行评分。
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长达 42 天
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TETRAS-ADL 总分从基线到第 14、28 和 42 天的变化
大体时间：长达 42 天
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TETRAS-ADL 子量表是对受震颤影响的典型日常活动的 12 项评估。
活动在以下功能领域进行评估：说话、进食、饮水、个人卫生、穿衣、写作和社交活动。
对每个功能的影响按 0 到 4 的 5 分李克特量表进行评分。ADL 子量表分数计算为所有 12 个项目的总和，范围从 0 到 48，其中较大的值表示直接震颤对日常活动的影响增加生活。
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长达 42 天
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TETRAS-UL 分数从基线到第 14、28 和 42 天的变化
大体时间：长达 42 天
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Performance 子量表的项目 4 是上肢项目。
它由 6 个子项目组成（评估左右上肢的 4a、4b 和 4c）。
每个子项目的评分从 0 到 4，分数越高表明上肢震颤幅度越大。
上肢总分是这 6 个子项的总和，范围从 0 到 24，数值越大表示震颤的严重程度越高。
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长达 42 天
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TETRAS-CUL 分数从基线到第 14、28 和 42 天的变化
大体时间：长达 42 天
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上肢综合评分为上肢项目6个分项评分与手写、螺旋评分之和。
综合上肢评分范围从 0 到 32，其中较大的值表示较高的震颤严重程度。
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长达 42 天
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第 14、28 和 42 天的 CGI-I 分数
大体时间：长达 42 天
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CGI-I 评估参与者的改善（或恶化）。
临床医生需要根据 7 分制评估参与者相对于治疗前的状况，从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
在所有情况下，评估都应独立于评分者是否认为改善/恶化与药物有关。
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长达 42 天
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第 14、28 和 42 天的 PGI-C 分数
大体时间：长达 42 天
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PGI-C 评估参与者的改善（或恶化）。
参与者需要评估他们相对于基线（第 1 天给药前）的状况，采用 7 分制，从 1（非常好）到 7（非常差）。
在所有情况下，评估都应独立于参与者是否认为改善/恶化与药物有关。
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长达 42 天
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TETRAS-PS 总分从基线到第 42 天的变化
大体时间：42天
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Performance Subscale 有 9 个项目涵盖不同的身体区域。
每个性能子量表项目的评分范围为 0 到 4，分数越高表示震颤严重程度越高。
Performance Subscale 的项目 4 是上肢项目。
它由 6 个子项目组成（评估左右上肢的 4a、4b 和 4c）。
绩效子量表分数计算为所有 9 个项目的总和，范围从 0 到 64。
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42天
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：长达 56 天
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数将按首选术语报告。
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长达 56 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Director, Clinical Development、Praxis Precision Medicines
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月14日
初级完成 (实际的)
2023年2月9日
研究完成 (实际的)
2024年2月29日
研究注册日期
首次提交
2021年8月20日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月20日
首次发布 (实际的)
2021年8月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月12日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
100 毫克 PRAX-944的临床试验
-
Praxis Precision MedicinesPraxis Precision Medicines Australia Pty Ltd完全的
-
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