Kliininen tutkimus kahdesta PRAX-944-annoksesta osallistujille, joilla on välttämätön vapina (Essential1)
tiistai 12. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Praxis Precision Medicines
Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosalueen löytävä kliininen tutkimus PRAX-944:n tehon, siedettävyyden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisten hoidossa, joilla on vakava vapina
Tämä monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosalueen löytävä kliininen tutkimus (valinnaisella laajennuksella, joka koostuu kaksoissokkoutetusta (DB) laajennuksesta ja sen jälkeen avoimesta laajennuksesta (OL)) jakso), joka arvioi PRAX 944:n tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden vähintään 18-vuotiailla osallistujilla, joilla on diagnosoitu essentiaalinen vapina (ET) ja joilla on ollut oireita vähintään 3 vuotta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
133
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- Praxis Research Site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
- Praxis Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Praxis Research Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Praxis Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Praxis Research Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Praxis Research Site
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
- Praxis Research Site
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Praxis Research Site
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90503
- Praxis Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Praxis Research Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Praxis Research Site
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- Praxis Research Site
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- Praxis Research Site
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33980
- Praxis Research Site
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33713
- Praxis Research Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Praxis Research Site
-
West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33407
- Praxis Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Praxis Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Praxis Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Praxis Research Site
-
-
Maryland
-
Rockville, Maryland, Yhdysvallat, 20852
- Praxis Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Praxis Research Site
-
Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 01805
- Praxis Research Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Praxis Research Site
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Yhdysvallat, 55427
- Praxis Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- Praxis Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Praxis Research Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Praxis Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45212
- Praxis Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Praxis Research Site
-
-
Texas
-
Georgetown, Texas, Yhdysvallat, 78628
- Praxis Research Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Praxis Research Site
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Praxis Research Site
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- Praxis Research Site
-
-
Virginia
-
Alexandria, Virginia, Yhdysvallat, 22311
- Praxis Research Site
-
Virginia Beach, Virginia, Yhdysvallat, 23456
- Praxis Research Site
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
- Praxis Research Site
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
- Praxis Research Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Praxis Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ET:n kliininen diagnoosi, mukaan lukien: (a) vapina-oireyhtymä molemminpuolisesta yläraajojen vapinasta, (b) kesto vähintään 3 vuotta, (c) vapinalla tai ilman vapinaa muissa paikoissa (esim. päässä, äänessä tai alaraajoissa) , (d) Jos tutkija arvioi oireiden ja merkkien johtuvan ET-diagnoosista, on hyväksyttävää, että hänellä on myös yksi tai useampi seuraavista ET plus -merkeistä: (i) lievä dystoninen asento, (ii) ) lievä lepovapina pitkälle edenneen ET:n yhteydessä ja muiden Parkinsonin oireiden puuttuessa, (iii) aikomustapina, (iv) lievä lisääntyminen tandem-kävelyvaikeuksissa.
- Osallistujalla on TETRAS:n ja CGI-S:n määrittämän vapinasta johtuva keskivaikea tai vaikea toiminnallinen vajaatoiminta.
- Jos saat tällä hetkellä jotain ET-lääkitystä, on vakaalla annoksella jotakin näistä ET-lääkkeistä 1 kuukauden ajan ennen seulontaa ja on valmis säilyttämään vakaat annokset koko kokeen ajan. Jos saa primidonia ET:hen, hän on halukas ja kykenevä lopettamaan 14 päivää ennen päivää 1.
- Painoindeksi (BMI) 18-40 kg/m² (mukaan lukien).
Poissulkemiskriteerit:
- Satunnaisesti bentsodiatsepiinin, unilääkityksen tai anksiolyyttisen lääkkeen käyttö, mikä sekoittaisi vapinan arvioinnin.
- Hermoston trauma 3 kuukauden sisällä ennen vapinan alkamista.
- Aiemmat tai kliiniset todisteet muista lääketieteellisistä, neurologisista tai psykiatrisista sairauksista, jotka voivat selittää tai aiheuttaa vapinaa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, Parkinsonin tauti, Huntingtonin tauti, Alzheimerin tauti, pikkuaivojen sairaus (mukaan lukien spinocerebellaariset ataksiat), primaarinen dystonia, Fragile X -vapina/ataksia oireyhtymä tai suvussa Fragile X -oireyhtymä, traumaattinen aivovamma, psykogeeninen vapina, alkoholin tai bentsodiatsepiinien väärinkäyttö tai vieroitus, multippeliskleroosi, polyneuropatia ja endokriiniset tilat, kuten kilpirauhasen liikatoiminta tai kilpirauhasen vajaatoiminnan epävakaa hoito tai lääkkeiden, ruoan tai lisäravinteiden aiheuttamat liikehäiriöt ( esim. beeta-agonisteihin tai kofeiiniin liittyvä vapina) tai muut lääketieteelliset, neurologiset tai psykiatriset tilat, jotka voivat selittää tai aiheuttaa vapinaa
- Aiempi magneettiresonanssiohjattu fokusoitu ultraääni tai kirurginen interventio ET:n vuoksi, kuten syväaivojen stimulaatio tai talamotomia.
- Botuliinitoksiini-injektio ET:lle kuuden kuukauden aikana ennen lähtötasoa.
- Cala trio -terveyslaite ET:lle 14 päivää ennen lähtötilannetta ja koko tutkimuksen ajan.
- Päihteiden käytön häiriöhistoria on yhdenmukainen mielialahäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan (DSM)-5 kriteerien kanssa. Kokeeseen voivat osallistua osallistujat, joilla on aiemmin diagnosoitu päihdehäiriö ja jotka ovat olleet remissiossa vähintään 2 vuotta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ohjelma 1
Kaksoissokko osa: Oraalinen annostelu, kerran päivässä aamulla, titraus 56 päivän ajan 100 mg:aan PRAX-944: 7 päivää 5 mg, 7 päivää 10 mg, 7 päivää 20 mg, 7 päivää 40 mg, 7 päivää 60 mg, 7 päivää 80 mg, 14 päivää 100 mg Laajennusosa: Kaksoissokkotulo: Suun kautta annettava annos kerran päivässä aamulla 43 päivän ajan: 100 mg PRAX-944 Laajennusosa: Avoin, joustava PRAX-944 Annostus: Suun kautta, kerran päivässä aamulla 20–100 mg PRAX-944:ää 469 päivän ajan Crossover-osa: Kaksoissokkoutetun/avoimen merkinnän jälkeen: 1:1 satunnaistaminen lumelääkkeeseen tai PRAX-944:n vakaaan annokseen 21 päivän ajan, minkä jälkeen vuorottelu joko lumelääkkeeseen tai PRAX-944:n oraaliseen annostukseen kerran päivässä aamulla titraamalla 7 päivän ajan (3 päivää 20 mg:lla, 4 päivää 40 mg:lla) 60 mg:aan (14 päivää) ennen kuin palataan avoimeen osaan. |
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito titrauksella
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito titrauksella
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito
|
|
Kokeellinen: Ohjelma 2
Kaksoissokko osa: Annostelu suun kautta kerran päivässä aamulla titrauksella 56 päivän ajan 60 mg:aan PRAX-944: 7 päivää 5 mg, 7 päivää 10 mg, 7 päivää 20 mg, 7 päivää 40 mg, 28 päivää 60 mg Laajennusosa: Kaksoissokkotulo: Suun kautta annettava annos kerran päivässä aamulla, titraus 43 päivän ajan 100 mg:aan PRAX-944: 7 päivää 80 mg, 36 päivää 100 mg Laajennusosa: Avoin, joustava PRAX-944 Annostus: Suun kautta, kerran päivässä aamulla 20–100 mg PRAX-944:ää 469 päivän ajan Crossover-osa: Kaksoissokkoutetun/avoimen merkinnän jälkeen: 1:1 satunnaistaminen lumelääkkeeseen tai PRAX-944:n vakaaan annokseen 21 päivän ajan, minkä jälkeen vuorottelu joko lumelääkkeeseen tai PRAX-944:n oraaliseen annostukseen kerran päivässä aamulla titraamalla 7 päivän ajan (3 päivää 20 mg:lla, 4 päivää 40 mg:lla) 60 mg:aan (14 päivää) ennen kuin palataan avoimeen osaan. |
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito titrauksella
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito titrauksella
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito
|
|
Placebo Comparator: Ohjelma 3
Kaksoissokko osa: Oraalinen annostelu, kerran päivässä aamulla: 56 päivää lumelääkettä Laajennusosa: Kaksoissokkotulo: Oraalinen annostelu kerran päivässä aamulla titrauksella 43 päivän ajan 100 mg:aan PRAX-944: 7 päivää 5 mg, 7 päivää 10 mg, 7 päivää 20 mg, 7 päivää 40 mg, 7 päivää 60 mg, 7 päivää 80 mg, 14 päivää 100 mg Laajennusosa: Avoin, joustava PRAX-944 Annostus: Suun kautta, kerran päivässä aamulla 20–100 mg PRAX-944:ää 469 päivän ajan Crossover-osa: Kaksoissokkoutetun/avoimen merkinnän jälkeen: 1:1 satunnaistaminen lumelääkkeeseen tai PRAX-944:n vakaaan annokseen 21 päivän ajan, minkä jälkeen vuorottelu joko lumelääkkeeseen tai PRAX-944:n oraaliseen annostukseen kerran päivässä aamulla titraamalla 7 päivän ajan (3 päivää 20 mg:lla, 4 päivää 40 mg:lla) 60 mg:aan (14 päivää) ennen kuin palataan avoimeen osaan. |
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito titrauksella
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito titrauksella
Kerran päivässä suun kautta annettava hoito
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perusviivasta päivään 56 muokatulla ADL:llä
Aikaikkuna: 56 päivää
|
Muokattu ADL on TETRAS-ADL-aliasteikon kohtien 1-11 ja TETRAS-PS:n kohteiden 6 ja 7 yhdistelmäsumma.
Vaikutus kuhunkin toimintoon arvioidaan 5-pisteisellä Likert-asteikolla 0–4. Ennen kokonaispistemäärän laskemista kunkin kohteen pisteytykseen sovelletaan pisteytysmuutosta.
Muokattu ADL-pistemäärä lasketaan kaikkien 13 kohteen summana (pisteytyssäätöineen) ja se vaihtelee välillä 0–42, jossa suuremmat arvot edustavat lisääntynyttä suoraa vapinavaikutusta jokapäiväiseen elämään.
|
56 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 56 kliinisen globaalin vaikutelman vakavuuden (CGI-S) perusteella
Aikaikkuna: 56 päivää
|
CGI-S arvioi kliinikon käsityksen osallistujan tämänhetkisestä sairaudesta.
Kliinikon tulee käyttää koko kliinistä kokemustaan tästä potilasryhmästä ja arvioida osallistujan ET:n nykyinen vakavuus 7-pisteen asteikolla 1 (normaali, ei ollenkaan sairas) 7 (erittäin sairaiden potilaiden joukossa).
|
56 päivää
|
|
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -pisteet 56. päivänä
Aikaikkuna: 56 päivää
|
CGI-I arvioi osallistujan paranemisen (tai huononemisen).
Kliinikon on arvioitava osallistujan kunto suhteessa esihoitoon 7-pisteen asteikolla 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin huonompi).
Kaikissa tapauksissa arvioinnin tulee olla riippumaton siitä, uskooko arvioija, että paraneminen/paheneminen liittyy lääkkeeseen vai ei.
|
56 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta päivään 56 TETRAS-ADL-pisteissä
Aikaikkuna: 56 päivää
|
TETRAS-ADL-alaasteikko on 12 kohdan arvio tyypillisistä päivittäisistä toiminnoista, joihin vapina vaikuttaa.
Toimintaa arvioidaan seuraavilla toiminnallisilla aloilla: puhuminen, ruokinta, juominen, henkilökohtainen hygienia, pukeutuminen, kirjoittaminen ja sosiaalinen toiminta.
Vaikutus kuhunkin toimintoon on arvioitu 5-pisteisellä Likert-asteikolla 0–4. ADL-ala-asteikon pistemäärä lasketaan kaikkien 12 kohteen summana ja vaihtelee välillä 0–48, jossa suuremmat arvot edustavat lisääntynyttä suoraa vapinavaikutusta päivittäiseen toimintaan. elävät.
|
56 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta päivään 56 TETRAS-Performance Subscale (PS) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: 56 päivää
|
Suorituskyvyn ala-asteikolla on 9 kohdetta, jotka kattavat kehon eri alueet.
Jokainen suorituskyvyn ala-asteikon kohde on arvioitu asteikolla 0-4, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vapinaa.
Suorituskyvyn ala-asteikon kohta 4 on yläraajan kohta.
Se koostuu kuudesta alakohdasta (4a, 4b ja 4c sekä oikealle että vasemmalle yläraajolle arvioituna).
Suorituskyvyn ala-asteikon pistemäärä lasketaan kaikkien 9 kohteen summana ja vaihtelee välillä 0–64, jossa suuremmat arvot edustavat suurempaa vapinaa.
|
56 päivää
|
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 56 TETRAS-yläraajan (UL) tuloksessa (TETRAS-PS kohta 4)
Aikaikkuna: 56 päivää
|
Suorituskyky-aliasteikon kohta 4 on yläraajan kohta.
Se koostuu kuudesta alakohdasta (4a, 4b ja 4c sekä oikealle että vasemmalle yläraajolle arvioituna).
Jokainen alakohta on arvioitu asteikolla 0–4, ja korkeammat pisteet osoittavat korkeamman yläraajan vapinaamplitudin.
Yläraajan kokonaispistemäärä on näiden 6 alakohdan summa ja vaihtelee välillä 0–24, jossa suuremmat arvot edustavat suurempaa vapinaa.
|
56 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta päivään 56 TETRAS-yhdistetyn yläraajan (CUL) tuloksessa (kohteiden 4, 6, 7 ja 8 TETRAS-PS summa)
Aikaikkuna: 56 päivää
|
Yhdistetty yläraajan pistemäärä on yläraajan kohteen kuuden alakohdan pistemäärän ja käsiala- ja spiraalipisteiden summa.
Yhdistetty yläraajan pistemäärä vaihtelee välillä 0–32, jossa suuremmat arvot edustavat suurempaa vapinaa.
|
56 päivää
|
|
Potilaan globaali impression muutos (PGI-C) -pisteet päivänä 56
Aikaikkuna: 56 päivää
|
PGI-C arvioi osallistujan kunnon muutoksen.
Osallistujan on arvioitava kuntonsa suhteessa lähtötilanteeseen (ennen annostusta päivänä 1) 7-pisteen asteikolla 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompaan).
Kaikissa tapauksissa arvioinnin tulee olla riippumaton siitä, uskooko osallistuja muutoksen liittyvän huumeisiin vai ei.
|
56 päivää
|
|
Muuta lähtötasosta päiviin 14, 28 ja 42 muokatulla ADL:llä
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää
|
Muokattu ADL on TETRAS-ADL-aliasteikon kohtien 1-11 ja TETRAS-PS:n kohteiden 6 ja 7 yhdistelmäsumma.
Vaikutus kuhunkin toimintoon arvioidaan 5-pisteisellä Likert-asteikolla 0–4. Ennen kokonaispistemäärän laskemista kunkin kohteen pisteytykseen sovelletaan pisteytysmuutosta.
Muokattu ADL-pistemäärä lasketaan kaikkien 13 kohteen summana (pisteytyssäätöineen) ja se vaihtelee välillä 0–42, jossa suuremmat arvot edustavat lisääntynyttä suoraa vapinavaikutusta jokapäiväiseen elämään.
|
Jopa 42 päivää
|
|
Vaihda perustilasta päiviin 14, 28 ja 42 CGI-S:ssä
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää
|
CGI-S arvioi kliinikon käsityksen osallistujan tämänhetkisestä sairaudesta.
Kliinikon tulee käyttää koko kliinistä kokemustaan tästä potilasryhmästä ja arvioida osallistujan ET:n nykyinen vakavuus 7-pisteen asteikolla 1 (normaali, ei ollenkaan sairas) 7 (erittäin sairaiden potilaiden joukossa).
|
Jopa 42 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta päiviin 14, 28 ja 42 TETRAS-ADL-kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää
|
TETRAS-ADL-alaasteikko on 12 kohdan arvio tyypillisistä päivittäisistä toiminnoista, joihin vapina vaikuttaa.
Toimintaa arvioidaan seuraavilla toiminnallisilla aloilla: puhuminen, ruokinta, juominen, henkilökohtainen hygienia, pukeutuminen, kirjoittaminen ja sosiaalinen toiminta.
Vaikutus kuhunkin toimintoon on arvioitu 5-pisteisellä Likert-asteikolla 0–4. ADL-ala-asteikon pistemäärä lasketaan kaikkien 12 kohteen summana ja vaihtelee välillä 0–48, jossa suuremmat arvot edustavat lisääntynyttä suoraa vapinavaikutusta päivittäiseen toimintaan. elävät.
|
Jopa 42 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta päiviin 14, 28 ja 42 TETRAS-UL-pisteissä
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää
|
Suorituskyky-aliasteikon kohta 4 on yläraajan kohta.
Se koostuu kuudesta alakohdasta (4a, 4b ja 4c sekä oikealle että vasemmalle yläraajolle arvioituna).
Jokainen alakohta on arvioitu asteikolla 0–4, ja korkeammat pisteet osoittavat korkeamman yläraajan vapinaamplitudin.
Yläraajan kokonaispistemäärä on näiden 6 alakohdan summa ja vaihtelee välillä 0–24, jossa suuremmat arvot edustavat suurempaa vapinaa.
|
Jopa 42 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta päiviin 14, 28 ja 42 TETRAS-CUL-pisteissä
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää
|
Yhdistetty yläraajan pistemäärä on yläraajan kohteen kuuden alakohdan pistemäärän ja käsiala- ja spiraalipisteiden summa.
Yhdistetty yläraajan pistemäärä vaihtelee välillä 0–32, jossa suuremmat arvot edustavat suurempaa vapinaa.
|
Jopa 42 päivää
|
|
CGI-I-pisteet päivinä 14, 28 ja 42
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää
|
CGI-I arvioi osallistujan paranemisen (tai huononemisen).
Kliinikon on arvioitava osallistujan kunto suhteessa esihoitoon 7-pisteen asteikolla 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin huonompi).
Kaikissa tapauksissa arvioinnin tulee olla riippumaton siitä, uskooko arvioija, että paraneminen/paheneminen liittyy lääkkeeseen vai ei.
|
Jopa 42 päivää
|
|
PGI-C-pisteet päivinä 14, 28 ja 42
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää
|
PGI-C arvioi osallistujan paranemisen (tai huononemisen).
Osallistujan on arvioitava kuntonsa suhteessa lähtötilanteeseen (ennen annostusta päivänä 1) 7-pisteen asteikolla 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompaan).
Kaikissa tapauksissa arvioinnin tulee olla riippumaton siitä, uskooko osallistuja parantumiseen/pahenemiseen liittyvän huumeisiin vai ei.
|
Jopa 42 päivää
|
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 42 TETRAS-PS-kokonaispisteissä
Aikaikkuna: 42 päivää
|
Suorituskyvyn ala-asteikolla on 9 kohdetta, jotka kattavat kehon eri alueet.
Jokainen suorituskyvyn ala-asteikon kohde on arvioitu asteikolla 0-4, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vapinaa.
Suorituskyvyn ala-asteikon kohta 4 on yläraajan kohta.
Se koostuu kuudesta alakohdasta (4a, 4b ja 4c sekä oikealle että vasemmalle yläraajolle arvioituna).
Suorituskyvyn ala-asteikon pistemäärä lasketaan kaikkien 9 kohteen summana ja vaihtelee välillä 0–64.
|
42 päivää
|
|
Haittavaikutuksia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 56 päivää
|
Haittavaikutuksia (AE) saaneiden osallistujien määrä raportoidaan ensisijaisen termin mukaan.
|
Jopa 56 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Director, Clinical Development, Praxis Precision Medicines
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 14. lokakuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 9. helmikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 29. helmikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Liikkumishäiriöt
- Dyskinesiat
- Vapina
- Olennainen vapina
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Keskushermostoa lamaavat aineet
- Ääreishermoston aineet
- Aistijärjestelmän agentit
- Anestesia-aineet
- Anestesialääkkeet, paikalliset
- Pramoksiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- PRAX-944-222
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .