Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med 2 doser PRAX-944 hos deltagere med essentiel tremor (Essential1)

12. marts 2024 opdateret af: Praxis Precision Medicines

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosisområdefindende klinisk forsøg for at evaluere effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​PRAX-944 til behandling af voksne med essentiel tremor

Dette multicenter, randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede, dosisintervalfindende kliniske forsøg (med en valgfri forlængelse bestående af en forlængelsesdobbeltblindet (DB) ledning i perioden efterfulgt af en forlængelse åben-label (OL) Periode), der vil vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​PRAX 944 hos deltagere i alderen 18 år eller ældre, som har diagnosen Essential Tremor (ET) og har haft symptomer i mindst 3 år.

Studieoversigt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

133

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Praxis Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3S 1N2
        • Praxis Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Praxis Research Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Praxis Research Site
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Praxis Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Praxis Research Site
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92103
        • Praxis Research Site
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Praxis Research Site
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90503
        • Praxis Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Praxis Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Praxis Research Site
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Praxis Research Site
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • Praxis Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Forenede Stater, 33980
        • Praxis Research Site
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33713
        • Praxis Research Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Praxis Research Site
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • Praxis Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Praxis Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Praxis Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Praxis Research Site
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Forenede Stater, 20852
        • Praxis Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Praxis Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
        • Praxis Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
        • Praxis Research Site
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Forenede Stater, 55427
        • Praxis Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Praxis Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Praxis Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Praxis Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45212
        • Praxis Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Praxis Research Site
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Forenede Stater, 78628
        • Praxis Research Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Praxis Research Site
      • Round Rock, Texas, Forenede Stater, 78681
        • Praxis Research Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • Praxis Research Site
    • Virginia
      • Alexandria, Virginia, Forenede Stater, 22311
        • Praxis Research Site
      • Virginia Beach, Virginia, Forenede Stater, 23456
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
        • Praxis Research Site
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Praxis Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Praxis Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af ET, herunder: (a) tremorsyndrom af bilateral tremor i øvre lemmer, (b) mindst 3 års varighed, (c) med eller uden tremor andre steder (f.eks. hoved, stemme eller underekstremiteter) , (d) Hvis symptomerne og tegnene af investigator vurderes at skyldes diagnosen ET, er det acceptabelt, at de også har et eller flere af følgende ET plus-tegn: (i) mild dystonisk kropsholdning, (ii) ) mild hviletremor i forbindelse med fremskreden ET og i fravær af andre træk ved parkinsonisme, (iii) intention tremor, (iv) mild stigning i tandemgangbesvær.
  2. Deltageren har moderat til svær funktionsnedsættelse på grund af tremor som bestemt af TETRAS og CGI-S.
  3. Hvis du i øjeblikket modtager medicin mod ET, er på en stabil dosis af nogen af ​​disse medikamenter for ET i 1 måned før screening og er villig til at opretholde stabile doser under hele forsøget. Hvis du modtager primidon for ET, er villig og i stand til at stoppe 14 dage før dag 1.
  4. Body mass index (BMI) mellem 18 og 40 kg/m² (inklusive).

Ekskluderingskriterier:

  1. Sporadisk brug af benzodiazepin, sovemedicin eller angstdæmpende middel, der ville forvirre vurderingen af ​​tremor.
  2. Traumer i nervesystemet inden for 3 måneder før start af tremor.
  3. Anamnese eller kliniske beviser for anden medicinsk, neurologisk eller psykiatrisk tilstand, der kan forklare eller forårsage tremor, herunder men ikke begrænset til Parkinsons sygdom, Huntingtons sygdom, Alzheimers sygdom, cerebellar sygdom (herunder spinocerebellar ataksier), primær dystoni, Fragil X Tremor/Ataksi syndrom eller familiehistorie med Fragilt X-syndrom, traumatisk hjerneskade, psykogen tremor, alkohol- eller benzodiazepinmisbrug eller abstinenser, dissemineret sklerose, polyneuropati og endokrine tilstande såsom hyperthyroidisme eller ustabil behandling af hypothyroidisme eller medicin, mad eller kosttilskud inducerede bevægelsesforstyrrelser ( rysten relateret til beta-agonister eller koffein), eller andre medicinske, neurologiske eller psykiatriske tilstande, der kan forklare eller forårsage tremor
  4. Forudgående magnetisk resonans-guidet fokuseret ultralyd eller kirurgisk indgreb for ET såsom dyb hjernestimulering eller thalamotomi.
  5. Botulinumtoksininjektion for ET i de 6 måneder forud for baseline.
  6. Cala trio sundhedsudstyr til ET i de 14 dage før baseline og gennem hele undersøgelsen.
  7. Anamnese med stofbrugsforstyrrelse i overensstemmelse med Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-5 kriterier. Deltagere med en tidligere diagnose af stofmisbrug, som har været i remission i mindst 2 år, kan deltage i forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Regime 1

Dobbeltblind del: Oral dosering, én gang dagligt om morgenen med titrering over 56 dage til 100 mg PRAX-944: 7 dage med 5 mg, 7 dage med 10 mg, 7 dage med 20 mg, 7 dage med 40 mg, 7 dage på 60 mg, 7 dage på 80 mg, 14 dage på 100 mg

Udvidelsesdel: Dobbeltblind Lead-in: Oral dosering, én gang dagligt om morgenen over 43 dage: 100 mg PRAX-944

Udvidelsesdel: Åbent fleksibel PRAX-944 Dosering: Oral dosering, en gang dagligt om morgenen på 20 mg til 100 mg PRAX-944 i 469 dage

Crossover-del: Efter dobbelt-blind indføring/åbent: 1:1 randomisering til placebo eller stabil dosis af PRAX-944 i 21 dage efterfulgt af cross-over til enten placebo eller PRAX-944 oral dosering én gang dagligt i morgen med titrering over 7 dage (3 dage ved 20 mg, 4 dage ved 40 mg) til 60 mg (14 dage) før tilbagevenden til åben del.

En gang daglig oral behandling med titrering
En gang daglig oral behandling
En gang daglig oral behandling med titrering
En gang daglig oral behandling
Eksperimentel: Regime 2

Dobbeltblind del: Oral dosering, én gang dagligt om morgenen med titrering over 56 dage til 60 mg PRAX-944: 7 dage med 5 mg, 7 dage med 10 mg, 7 dage med 20 mg, 7 dage med 40 mg, 28 dage på 60 mg

Forlængelsedel: Dobbeltblind Lead-in: Oral dosering, én gang dagligt om morgenen med titrering over 43 dage til 100 mg PRAX-944: 7 dage med 80 mg, 36 dage med 100 mg

Udvidelsesdel: Åbent fleksibel PRAX-944 Dosering: Oral dosering, en gang dagligt om morgenen på 20 mg til 100 mg PRAX-944 i 469 dage

Crossover-del: Efter dobbelt-blind indføring/åbent: 1:1 randomisering til placebo eller stabil dosis af PRAX-944 i 21 dage efterfulgt af cross-over til enten placebo eller PRAX-944 oral dosering én gang dagligt i morgen med titrering over 7 dage (3 dage ved 20 mg, 4 dage ved 40 mg) til 60 mg (14 dage) før tilbagevenden til åben del.

En gang daglig oral behandling med titrering
En gang daglig oral behandling
En gang daglig oral behandling med titrering
En gang daglig oral behandling
Placebo komparator: Regime 3

Dobbeltblind del: Oral dosering, én gang dagligt om morgenen: 56 dage med placebo

Forlængelsedel: Dobbeltblind Lead-in: Oral dosering, én gang dagligt om morgenen med titrering over 43 dage til 100 mg PRAX-944: 7 dage med 5 mg, 7 dage med 10 mg, 7 dage med 20 mg, 7 dage på 40 mg, 7 dage på 60 mg, 7 dage på 80 mg, 14 dage på 100 mg

Udvidelsesdel: Åbent fleksibel PRAX-944 Dosering: Oral dosering, en gang dagligt om morgenen på 20 mg til 100 mg PRAX-944 i 469 dage

Crossover-del: Efter dobbelt-blind indføring/åbent: 1:1 randomisering til placebo eller stabil dosis af PRAX-944 i 21 dage efterfulgt af cross-over til enten placebo eller PRAX-944 oral dosering én gang dagligt i morgen med titrering over 7 dage (3 dage ved 20 mg, 4 dage ved 40 mg) til 60 mg (14 dage) før tilbagevenden til åben del.

En gang daglig oral behandling med titrering
En gang daglig oral behandling
En gang daglig oral behandling med titrering
En gang daglig oral behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til dag 56 på den modificerede ADL
Tidsramme: 56 dage
Den modificerede ADL er en sammensat sum af punkterne 1 til 11 i TETRAS-ADL-underskalaen og punkterne 6 og 7 på TETRAS-PS. Påvirkningen af ​​hver funktion vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 0 til 4. Inden den samlede score beregnes, anvendes en scoringsjustering på hver elementscore. Den modificerede ADL-score beregnes som summen af ​​alle 13 punkter (med scoringsjusteringer) og spænder fra 0 til 42, hvor større værdier repræsenterer øget direkte tremorpåvirkning på dagligdagens aktiviteter.
56 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til dag 56 på Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tidsramme: 56 dage
CGI-S vurderer klinikerens indtryk af deltagerens aktuelle sygdomstilstand. Klinikeren bør bruge sin samlede kliniske erfaring med denne patientpopulation og vurdere den aktuelle sværhedsgrad af deltagerens ET på en 7-trins skala fra 1 (normal, slet ikke syg) til 7 (blandt de mest ekstremt syge patienter).
56 dage
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) score på dag 56
Tidsramme: 56 dage
CGI-I vurderer deltagerens forbedring (eller forværring). Klinikeren skal vurdere deltagerens tilstand i forhold til forbehandlingen på en 7-trins skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre). I alle tilfælde bør vurderingen foretages uafhængigt af, om bedømmeren mener, at forbedringen/forværringen er lægemiddelrelateret eller ej.
56 dage
Skift fra baseline til dag 56 på TETRAS-ADL-score
Tidsramme: 56 dage
TETRAS-ADL underskalaen er en 12-element vurdering af typiske daglige aktiviteter, der er påvirket af tremor. Aktiviteter vurderes inden for følgende funktionelle domæner: tale, fodring, drikke, personlig hygiejne, påklædning, skrivning og social aktivitet. Påvirkningen af ​​hver funktion er vurderet på en 5-punkts Likert-skala fra 0 til 4. ADL-subskala-scoren beregnes som summen af ​​alle 12 elementer og spænder fra 0 til 48, hvor større værdier repræsenterer øget direkte tremorpåvirkning på daglige aktiviteter levende.
56 dage
Skift fra baseline til dag 56 på TETRAS-Performance Subscale (PS) totalscore
Tidsramme: 56 dage
Der er 9 elementer, der dækker forskellige kropsregioner i præstationsunderskalaen. Hvert præstationsunderskalaemne er vurderet på en skala fra 0 til 4, med højere score, der indikerer højere tremorsværhedsgrad. Punkt 4 i præstationsunderskalaen er elementet i den øvre ekstremitet. Den består af 6 underpunkter (4a, 4b og 4c vurderet for både højre og venstre øvre lemmer). Underskalaens præstationsscore beregnes som summen af ​​alle 9 elementer og går fra 0 til 64, hvor større værdier repræsenterer højere tremorsværhedsgrad.
56 dage
Skift fra baseline til dag 56 på TETRAS-øvre ekstremitet (UL) score (TETRAS-PS punkt 4)
Tidsramme: 56 dage
Punkt 4 i præstationsunderskalaen er elementet i den øvre ekstremitet. Den består af 6 underpunkter (4a, 4b og 4c vurderet for både højre og venstre øvre lemmer). Hvert underpunkt er vurderet på en skala fra 0 til 4, med højere score, der indikerer højere tremoramplitude i den øvre ekstremitet. Den samlede score for øvre ekstremiteter er summen af ​​disse 6 underpunkter og varierer fra 0 til 24, hvor større værdier repræsenterer højere tremorsværhedsgrad.
56 dage
Skift fra baseline til dag 56 på den TETRAS-kombinerede øvre ekstremitet (CUL)-score (TETRAS-PS summen af ​​emnerne 4, 6, 7 og 8)
Tidsramme: 56 dage
Den kombinerede overekstremitetsscore er summen af ​​de 6 underelementscores for overekstremitetselementet og håndskrifts- og spiralresultaterne. Den kombinerede score for øvre ekstremiteter varierer fra 0 til 32, hvor større værdier repræsenterer højere tremorsværhedsgrad.
56 dage
Patient Global Impression-Change (PGI-C) score på dag 56
Tidsramme: 56 dage
PGI-C vurderer deltagerens tilstandsændring. Deltageren skal vurdere deres tilstand i forhold til baseline (før-dosis på dag 1) på en 7-punkts skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre). I alle tilfælde bør vurderingen foretages uafhængigt af, om deltageren mener, at ændringen er stofrelateret eller ej.
56 dage
Skift fra baseline til dag 14, 28 og 42 på den modificerede ADL
Tidsramme: Op til 42 dage
Den modificerede ADL er en sammensat sum af punkterne 1 til 11 i TETRAS-ADL-underskalaen og punkterne 6 og 7 på TETRAS-PS. Påvirkningen af ​​hver funktion vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 0 til 4. Inden den samlede score beregnes, anvendes en scoringsjustering på hver elementscore. Den modificerede ADL-score beregnes som summen af ​​alle 13 punkter (med scoringsjusteringer) og spænder fra 0 til 42, hvor større værdier repræsenterer øget direkte tremorpåvirkning på dagligdagens aktiviteter.
Op til 42 dage
Skift fra baseline til dag 14, 28 og 42 på CGI-S
Tidsramme: Op til 42 dage
CGI-S vurderer klinikerens indtryk af deltagerens aktuelle sygdomstilstand. Klinikeren bør bruge sin samlede kliniske erfaring med denne patientpopulation og vurdere den aktuelle sværhedsgrad af deltagerens ET på en 7-trins skala fra 1 (normal, slet ikke syg) til 7 (blandt de mest ekstremt syge patienter).
Op til 42 dage
Skift fra baseline til dag 14, 28 og 42 på TETRAS-ADL totalscore
Tidsramme: Op til 42 dage
TETRAS-ADL underskalaen er en 12-element vurdering af typiske daglige aktiviteter, der er påvirket af tremor. Aktiviteter vurderes inden for følgende funktionelle domæner: tale, fodring, drikke, personlig hygiejne, påklædning, skrivning og social aktivitet. Påvirkningen af ​​hver funktion er vurderet på en 5-punkts Likert-skala fra 0 til 4. ADL-subskala-scoren beregnes som summen af ​​alle 12 elementer og spænder fra 0 til 48, hvor større værdier repræsenterer øget direkte tremorpåvirkning på daglige aktiviteter levende.
Op til 42 dage
Skift fra baseline til dag 14, 28 og 42 på TETRAS-UL-score
Tidsramme: Op til 42 dage
Punkt 4 i præstationsunderskalaen er elementet i den øvre ekstremitet. Den består af 6 underpunkter (4a, 4b og 4c vurderet for både højre og venstre øvre lemmer). Hvert underpunkt er vurderet på en skala fra 0 til 4, med højere score, der indikerer højere tremoramplitude i den øvre ekstremitet. Den samlede score for øvre ekstremiteter er summen af ​​disse 6 underpunkter og varierer fra 0 til 24, hvor større værdier repræsenterer højere tremorsværhedsgrad.
Op til 42 dage
Skift fra baseline til dag 14, 28 og 42 på TETRAS-CUL-resultatet
Tidsramme: Op til 42 dage
Den kombinerede overekstremitetsscore er summen af ​​de 6 underelementscores for overekstremitetselementet og håndskrifts- og spiralresultaterne. Den kombinerede score for øvre ekstremiteter varierer fra 0 til 32, hvor større værdier repræsenterer højere tremorsværhedsgrad.
Op til 42 dage
CGI-I scorer på dag 14, 28 og 42
Tidsramme: Op til 42 dage
CGI-I vurderer deltagerens forbedring (eller forværring). Klinikeren skal vurdere deltagerens tilstand i forhold til forbehandlingen på en 7-trins skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre). I alle tilfælde bør vurderingen foretages uafhængigt af, om bedømmeren mener, at forbedringen/forværringen er lægemiddelrelateret eller ej.
Op til 42 dage
PGI-C scorer på dag 14, 28 og 42
Tidsramme: Op til 42 dage
PGI-C vurderer deltagerens forbedring (eller forværring). Deltageren skal vurdere deres tilstand i forhold til baseline (før-dosis på dag 1) på en 7-punkts skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre). I alle tilfælde bør vurderingen foretages uafhængigt af, om deltageren mener, at forbedringen/forværringen er lægemiddelrelateret eller ej.
Op til 42 dage
Skift fra baseline til dag 42 på TETRAS-PS totalscore
Tidsramme: 42 dage
Der er 9 elementer, der dækker forskellige kropsregioner i præstationsunderskalaen. Hvert præstationsunderskalaemne er vurderet på en skala fra 0 til 4, med højere score, der indikerer højere tremorsværhedsgrad. Punkt 4 i præstationsunderskalaen er elementet i den øvre ekstremitet. Den består af 6 underpunkter (4a, 4b og 4c vurderet for både højre og venstre øvre lemmer). Underskalaens præstationsscore beregnes som summen af ​​alle 9 elementer og går fra 0 til 64.
42 dage
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE)
Tidsramme: Op til 56 dage
Antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE) vil blive rapporteret efter foretrukket periode.
Op til 56 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Studieleder: Director, Clinical Development, Praxis Precision Medicines

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

29. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. august 2021

Først opslået (Faktiske)

26. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Essential Tremor

Kliniske forsøg med 100 mg PRAX-944

3
Abonner