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アラジール症候群患者におけるオデビキシバットの長期的な安全性と有効性 (ASSERT-EXT)

2026年8月28日 更新者：Albireo, an Ipsen Company

アラジール症候群患者におけるオデビキシバット（A4250）の長期的な安全性と有効性を評価する非盲検試験（ASSERT-EXT）

アラジール症候群患者におけるオデビキシバット（A4250）の長期的な安全性と有効性を評価する非盲検試験（ASSERT-EXT）

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究のために、北米、ヨーロッパ、中東、およびアジア太平洋地域で約 35 のサイトが開始されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

62

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
        • Northwell Health System
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78215
        • Texas Liver Institute
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
  • イタリア
      • Florence、イタリア
        • AOU Meyer
      • Padova、イタリア、35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht、オランダ
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover、ドイツ、30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille、フランス
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、59100
        • University of Malaya Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. A4250-012 試験の 24 週間の投与期間の終了
  2. -必要に応じてインフォームドコンセントと同意に署名した。 -研究中に18歳（または国ごとの法定年齢）になった患者は、研究を続けるために再同意する必要があります
  3. -介護者（および年齢に応じた患者）は、研究で必要とされる電子日記（eDiary）デバイスを喜んで使用できる必要があります
  4. -性的に活発な男性と女性は、署名されたインフォームドコンセントから治験薬の最終投与後90日まで、失敗率が1％以下の信頼できる避妊方法（ホルモン避妊、子宮内避妊具、または完全な禁欲など）を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

  1. -非代償性肝疾患、臨床的に重要な腹水の病歴または存在、静脈瘤出血、および/または脳症
  2. A4250-012 試験における治験薬の治療や手順を遵守していない患者
  3. -治験責任医師の意見では、患者の安全を損なう可能性がある、または患者の研究への参加または完了を妨げる可能性のあるその他の状態または異常
  4. -odevixibatのいずれかの成分に対する既知の過敏症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オデビキシバット (A4250)
1 日 1 回、72 週間経口投与するカプセル。
薬：オデビシバット
Odevixibat は低分子であり、IBAT の選択的阻害剤です。
他の名前：
  • A4250

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
そう痒症のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument によって測定される引っ掻きスコアの変化として評価されます。
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
治療により緊急有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
有害事象（AE）とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事のことです。 重篤な有害事象 (SAE) とは、以下のいずれかの結果をもたらす AE です。生命を脅かすもの。持続的/重大な障害/無能力。初期または長期の入院。先天異常/先天異常、または医学的に重要であると考えられていたもの。 治療中に発生した有害事象。 TEAE には、重篤な TEAE と非重篤な TEAE の両方が含まれます。
ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
身体検査でベースラインから臨床的に重大な変化が見られた参加者の割合
時間枠：ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
臨床的重要性は研究者によって等級付けされます。
ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
臨床検査パラメータに臨床的に重大な変化が見られた参加者の割合
時間枠：ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
次の検査パラメータが報告されます：血液化学、血液学、凝固。 臨床的重要性は研究者によって等級付けされます。
ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
バイタルサインがベースラインから臨床的に重大な変化を示した参加者の割合。
時間枠：ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
臨床的重要性は研究者によって等級付けされます。
ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
併用薬のベースラインからの変化。
時間枠：ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
脂溶性ビタミンレベルのベースラインからの変化。
時間枠：ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。
ベースラインから 12 週目 (コホート 2)。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清胆汁酸レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
患者報告および観察者報告によるかゆみおよび引っかき傷の重症度スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
Albireo ObsRO/Patient Reported Outcomes (PRO) 機器によって評価されます。 Albireo ObsRO/PRO の掻き傷およびかゆみの重症度項目では 0 ～ 4 の反応スケールが使用され、各反応は固有の表情、言葉のアンカー、数値、およびカラーコードによって区別されます。
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
臨床的に意味のある掻痒症の減少を達成した参加者の割合（掻痒症反応者）
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
Albireo ObsRO/患者報告アウトカム (PRO) 機器によって評価
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
睡眠パラメータのベースラインからの変更。
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
Albireo ObsRO/PRO 機器を使用して評価 (疲労度や覚醒回数など)。
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
小児生活の質インベントリ (PedsQL) スコアのベースラインからの変化。
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
PedsQL ツールは 36 の質問で構成され、5 段階の応答スケールを使用します。スコアが高いほど最悪の症状を示します。
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
全体的な症状の軽減におけるベースラインからの変化: 患者の全体的な改善印象 (PGIC) スコア。
時間枠：ベースラインから 4、12、24、48、72 週目 (コホート 1)。
Patient Global Impression of Change (PGIC) は、全体的な状態の変化を 1 (「非常に改善」) から 7 (「非常に悪化」) までのスケールで測定する患者報告の手段です。
ベースラインから 4、12、24、48、72 週目 (コホート 1)。
Global Symptom Relief: Clinical Global Impression of Improvement (CGIC) スコアのベースラインからの変化。
時間枠：ベースラインから 4、12、24、48、72 週目 (コホート 1)。
Clinical Global Impression of Change (CGIC) は、全体的な状態の変化を 1 (「非常に改善」) から 7 (「非常に悪化」) までのスケールで測定する、臨床医によって報告される手段です。
ベースラインから 4、12、24、48、72 週目 (コホート 1)。
全体的な症状の軽減におけるベースラインからの変化: 介護者の全体的な変化印象 (CaGIC) スコア
時間枠：ベースラインから 4、12、24、48、72 週目 (コホート 1)。
介護者の全体的な変化の印象は、全体的な状態の変化を 1 (「非常に改善」) から 7 (「非常に悪化」) までのスケールで測定する、介護者が報告する手段です。
ベースラインから 4、12、24、48、72 週目 (コホート 1)。
血清胆汁酸レベルのベースラインからの変化。
時間枠：72週目までのベースライン（コホート1）。
72週目までのベースライン（コホート1）。
治療により緊急有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
有害事象（AE）とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事のことです。 重篤な有害事象 (SAE) は、次のいずれかの結果をもたらす AE です。生命を脅かすもの。持続的/重大な障害/無能力。初期または長期の入院。先天異常/先天異常、または医学的に重要であると考えられていたもの。 治療中に発生した有害事象。 TEAE には、重篤な TEAE と非重篤な TEAE の両方が含まれます。
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
健康診断のベースラインからの変化があった参加者数
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
バイタルサインがベースラインから変化した参加者の数
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
併用薬のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
臨床検査結果のベースラインからの変化薬物動態 (PK) Cmax [期間: 1 日目、4 週目、8 週目、および 12 週目]
時間枠：ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
ベースラインから 72 週目 (コホート 1)。
治験薬の血漿濃度のベースラインからの変化
時間枠：1日目、4週目、8週目、および12週目（コホート1）。
1日目、4週目、8週目、および12週目（コホート1）。
薬力学的パラメーター: 血清胆汁酸レベルの変化
時間枠：12週目までのベースライン（コホート2）。
12週目までのベースライン（コホート2）。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Albireo, an Ipsen Company

捜査官

  • スタディディレクター：Ipsen Medical Director、Ipsen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月3日

一次修了 (推定)

2026年12月31日

研究の完了 (推定)

2026年12月31日

試験登録日

最初に提出

2021年8月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年9月1日

最初の投稿 (実際)

2021年9月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月28日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A4250-015
  • 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。

研究参加者のプライバシーを保護するために、患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されます。

リクエストはすべて www.vivli.org に送信してください。 独立した科学審査委員会による評価のために。

IPD 共有時間枠

該当する場合、適格な研究からのデータは、研究対象の医薬品および適応症が米国および EU で承認されてから 6 か月後、または結果を説明する一次原稿が出版に受理されてから、いずれか遅い方の時点で利用可能になります。

IPD 共有アクセス基準

イプセンの共有基準、対象となる研究、共有プロセスの詳細については、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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