Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhet og effekt av Odevixibat hos pasienter med Alagille syndrom (ASSERT-EXT)

28. august 2026 oppdatert av: Albireo, an Ipsen Company

En åpen undersøkelse for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Odevixibat (A4250) hos pasienter med Alagille-syndrom (ASSERT-EXT)

En åpen undersøkelse for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Odevixibat (A4250) hos pasienter med Alagille-syndrom (ASSERT-EXT)

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Omtrent 35 steder vil bli initiert for denne studien i Nord-Amerika, Europa, Midtøsten og Asia-Stillehavsområdet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
        • Northwell Health System
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • Texas Liver Institute
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Frankrike
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Italia
      • Florence, Italia
        • AOU Meyer
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Nederland
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullføring av 24-ukers behandlingsperiode for studie A4250-012
  2. Signert informert samtykke og samtykke etter behov. Pasienter som fyller 18 år (eller lovlig alder per land) under studien vil bli pålagt å samtykke på nytt for å forbli i studien
  3. Omsorgspersoner (og alderstilpassede pasienter) må være villige og i stand til å bruke en elektronisk dagbok (eDiary) enhet som kreves av studien
  4. Seksuelt aktive menn og kvinner må godta å bruke en pålitelig prevensjonsmetode med ≤1 % feilrate (som hormonell prevensjon, intrauterin enhet eller fullstendig avholdenhet) fra signert informert samtykke til 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dekompensert leversykdom, historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikant ascites, variceal blødning og/eller encefalopati
  2. Pasienter som ikke var i samsvar med studiemedikamentell behandling eller prosedyrer i studie A4250-012
  3. Eventuelle andre tilstander eller abnormiteter som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere pasientens sikkerhet, eller forstyrre pasienten som deltar i eller fullfører studien
  4. Kjent overfølsomhet overfor alle komponenter i odevixibat

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Odevixibat (A4250)
Kapsler for oral administrering én gang daglig i 72 uker.
Legemiddel: Odevixibat
Odevixibat er et lite molekyl og selektiv hemmer av IBAT.
Andre navn:
  • A4250

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i pruritus
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
Vurdert som endring i skrapepoeng målt ved målt av Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument.
Baseline til uke 72 (kull 1).
Prosentandel av deltakere med behandlingsopptredende bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline til uke 12 (kull 2).
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses relatert til studieintervensjonen eller ikke. En alvorlig bivirkning (SAE) er en AE som resulterer i ett av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/inhabilitet; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig. Uønskede hendelser som oppstår ved behandling. TEAE-er inkluderte både alvorlige TEAE-er og ikke-alvorlige TEAE-er.
Baseline til uke 12 (kull 2).
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Baseline til uke 12 (kull 2).
Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
Baseline til uke 12 (kull 2).
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre
Tidsramme: Baseline til uke 12 (kull 2).
Følgende laboratorieparametre vil bli rapportert: blodkjemi, hematologi og koagulasjon. Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
Baseline til uke 12 (kull 2).
Andel deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i vitale tegn.
Tidsramme: Baseline til uke 12 (kull 2).
Den kliniske betydningen vil bli vurdert av utrederen.
Baseline til uke 12 (kull 2).
Endring fra baseline ved samtidig medisinering.
Tidsramme: Baseline til uke 12 (kull 2).
Baseline til uke 12 (kull 2).
Endring fra baseline i nivåer av fettløselige vitaminer.
Tidsramme: Baseline til uke 12 (kull 2).
Baseline til uke 12 (kull 2).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serum gallesyrenivåer
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
Baseline til uke 72 (kull 1).
Endring fra baseline i pasientrapporterte og observatørrapporterte kløe- og skrapealvorlighetsscore
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
Vurdert av Albireo ObsRO/ Patient Reported Outcomes (PRO) instrumenter. Albireo ObsRO/PRO-elementene som skraper og kløer, bruker 0 til 4 responsskalaer, der hver respons utmerker seg med et unikt ansiktsuttrykk, verbalt anker, tall og fargekode.
Baseline til uke 72 (kull 1).
Prosentandel av deltakerne som oppnår en klinisk meningsfull reduksjon i kløe (pruritus responders)
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
Vurdert av instrumentene Albireo ObsRO/pasientrapporterte utfall (PRO).
Baseline til uke 72 (kull 1).
Endring fra baseline i søvnparametere.
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
Vurdert med Albireo ObsRO/PRO-instrumentene (f.eks.: tretthet og antall oppvåkninger).
Baseline til uke 72 (kull 1).
Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-score.
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
PedsQL-instrumentet består av 36 spørsmål og bruker en 5-punkts svarskala, der høyere skåre indikerer verste symptomer.
Baseline til uke 72 (kull 1).
Endring fra baseline i Global Symptom Relief: Patient Global Impression of Improvement (PGIC) score.
Tidsramme: Baseline til uke 4, 12, 24, 48 og 72 (kohort 1).
Patient Global Impression of Change (PGIC) er et pasientrapportert instrument som måler endring i total status på en skala som strekker seg fra én ("svært mye forbedret") til syv ("veldig mye verre").
Baseline til uke 4, 12, 24, 48 og 72 (kohort 1).
Endring fra baseline i Global Symptom Relief: Clinical Global Impression of Improvement (CGIC) score.
Tidsramme: Baseline til uke 4, 12, 24, 48 og 72 (kohort 1).
The Clinical Global Impression of Change (CGIC) er et klinikerrapportert instrument som måler endring i generell status på en skala som strekker seg fra én ("svært mye forbedret") til syv ("veldig mye verre").
Baseline til uke 4, 12, 24, 48 og 72 (kohort 1).
Endring fra baseline i Global Symptom Relief: Caregiver Global Impression of Change (CaGIC) score
Tidsramme: Baseline til uke 4, 12, 24, 48 og 72 (kohort 1).
Omsorgspersonen Global Impression of Change er et omsorgsgiverrapportert instrument som måler endring i total status på en skala som strekker seg fra én ("svært mye forbedret") til syv ("veldig mye verre").
Baseline til uke 4, 12, 24, 48 og 72 (kohort 1).
Endring fra baseline i serum gallesyrenivåer.
Tidsramme: Baseline til og med uke 72 (kull 1).
Baseline til og med uke 72 (kull 1).
Prosentandel av deltakere med behandlingsopptredende bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses relatert til studieintervensjonen eller ikke. En alvorlig bivirkning (SAE) er en AE som resulterer i ett av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/inhabilitet; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig. Uønskede hendelser som oppstår ved behandling. TEAE-er inkluderte både alvorlige TEAE-er og ikke-alvorlige TEAE-er.
Baseline til uke 72 (kull 1).
Antall deltakere med endring fra baseline i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
Baseline til uke 72 (kull 1).
Antall deltakere med endring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
Baseline til uke 72 (kull 1).
Endring fra baseline ved samtidig medisinering
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
Baseline til uke 72 (kull 1).
Endring fra baseline i laboratorietestresultater Farmakokinetisk (PK) Cmax [Tidsramme: Dag 1, uke 4, uke 8 og uke 12]
Tidsramme: Baseline til uke 72 (kull 1).
Baseline til uke 72 (kull 1).
Endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av studiemedisin
Tidsramme: Dag 1, uke 4, uke 8 og uke 12 (kull 1).
Dag 1, uke 4, uke 8 og uke 12 (kull 1).
Farmakodynamiske parametere: Endring i serum gallesyrenivåer
Tidsramme: Baseline til uke 12 (kohort 2).
Baseline til uke 12 (kohort 2).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Etterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. september 2021

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • A4250-015
  • 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.

Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakerne.

Eventuelle forespørsler skal sendes til www.vivli.org for vurdering av en uavhengig vitenskapelig vurderingskomité.

IPD-delingstidsramme

Der det er aktuelt, er data fra kvalifiserte studier tilgjengelig 6 måneder etter at den studerte medisinen og indikasjonen er godkjent i USA og EU eller etter at primærmanuskriptet som beskriver resultatene er akseptert for publisering, avhengig av hva som inntreffer senere.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Ytterligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalifiserte studier og prosess for deling er tilgjengelig her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere