此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Odevixibat 在 Alagille 综合征患者中的长期安全性和有效性 (ASSERT-EXT)

2026年8月28日 更新者：Albireo, an Ipsen Company

一项评估 Odevixibat (A4250) 在 Alagille 综合征 (ASSERT-EXT) 患者中的长期安全性和有效性的开放标签研究

一项评估 Odevixibat (A4250) 在 Alagille 综合征 (ASSERT-EXT) 患者中的长期安全性和有效性的开放标签研究

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究将在北美、欧洲、中东和亚太地区启动大约 35 个地点。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

62

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 土耳其（türkiye）
      • Istanbul、土耳其（türkiye）
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover、德国、30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen、德国、72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • 意大利
      • Florence、意大利
        • AOU Meyer
      • Padova、意大利、35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome、意大利、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • 比利时
      • Brussels、比利时、1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • 法国
      • Bron、法国、69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille、法国
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris、法国、75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • 美国
    • California
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco、California、美国、94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park、New York、美国、11042
        • Northwell Health System
      • New York、New York、美国、10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York、New York、美国、10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio、Texas、美国、78215
        • Texas Liver Institute
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London、英国、SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht、荷兰
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、59100
        • University of Malaya Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 完成研究 A4250-012 的 24 周治疗期
  2. 签署知情同意书并酌情同意。 在研究期间年满 18 岁（或每个国家/地区的法定年龄）的患者将需要重新同意继续研究
  3. 照料者（和适合年龄的患者）必须愿意并能够按照研究的要求使用电子日记（eDiary）设备
  4. 性活跃的男性和女性必须同意从签署知情同意书到最后一次服用研究药物后 90 天使用失败率≤1% 的可靠避孕方法（例如激素避孕、宫内节育器或完全戒断）。

排除标准：

  1. 失代偿性肝病、有临床意义的腹水、静脉曲张出血和/或脑病的病史或存在
  2. 不符合研究 A4250-012 中的研究药物治疗或程序的患者
  3. 研究者认为可能危及患者安全或干扰患者参与或完成研究的任何其他情况或异常
  4. 已知对 odevixibat 的任何成分过敏

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Odevixibat (A4250)
口服胶囊，每天一次，持续 72 周。
药品：Odevixibat
Odevixibat 是一种小分子和选择性 IBAT 抑制剂。
其他名称：
  • A4250

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
瘙痒相对基线的变化
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
通过 Albireo 观察者报告结果护理人员仪器测量的抓挠评分变化进行评估。
基线至第 72 周（第 1 组）。
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者百分比
大体时间：基线至第 12 周（第 2 组）。
不良事件 (AE) 是指临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论是否被认为与研究干预相关。 严重不良事件 (SAE) 是指导致以下任何结果的 AE：死亡；危及生命；持续/严重残疾/无能力；初次或长期住院；先天性异常/出生缺陷或被认为具有医学重要性的其他情况。 治疗中出现的不良事件。 TEAE 包括严重 TEAE 和非严重 TEAE。
基线至第 12 周（第 2 组）。
体检中较基线出现临床显着变化的参与者的百分比
大体时间：基线至第 12 周（第 2 组）。
临床意义将由研究者分级。
基线至第 12 周（第 2 组）。
实验室参数发生临床显着变化的参与者百分比
大体时间：基线至第 12 周（第 2 组）。
将报告以下实验室参数：血液化学、血液学和凝血。 临床意义将由研究者分级。
基线至第 12 周（第 2 组）。
生命体征较基线出现临床显着变化的参与者的百分比。
大体时间：基线至第 12 周（第 2 组）。
临床意义将由研究者分级。
基线至第 12 周（第 2 组）。
伴随药物相对于基线的变化。
大体时间：基线至第 12 周（第 2 组）。
基线至第 12 周（第 2 组）。
脂溶性维生素水平较基线的变化。
大体时间：基线至第 12 周（第 2 组）。
基线至第 12 周（第 2 组）。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血清胆汁酸水平相对于基线的变化
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
基线至第 72 周（第 1 组）。
患者报告和观察者报告的瘙痒和抓伤严重程度评分相对于基线的变化
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
由 Albireo ObsRO/患者报告结果 (PRO) 仪器进行评估。 Albireo ObsRO/PRO 抓痒和瘙痒严重程度项目使用 0 至 4 级响应等级，其中每个响应通过独特的面部表情、语言锚、数字和颜色代码来区分。
基线至第 72 周（第 1 组）。
达到临床意义上的瘙痒减少的参与者百分比（瘙痒反应者）
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
由 Albireo ObsRO/患者报告结果 (PRO) 工具进行评估
基线至第 72 周（第 1 组）。
睡眠参数相对于基线的变化。
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
使用 Albireo ObsRO/PRO 仪器进行评估（例如：疲劳程度和觉醒次数）。
基线至第 72 周（第 1 组）。
儿科生活质量量表 (PedsQL) 评分较基线的变化。
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
PedSQL 工具由 36 个问题组成，并使用 5 点响应量表，其中分数越高表示症状最严重。
基线至第 72 周（第 1 组）。
总体症状缓解：患者整体印象改善 (PGIC) 评分相对于基线的变化。
大体时间：基线至第 4、12、24、48 和 72 周（第 1 组）。
患者总体印象变化 (PGIC) 是一种患者报告的工具，用于衡量总体状态的变化，范围从 1（“非常改善”）到 7（“非常差”）。
基线至第 4、12、24、48 和 72 周（第 1 组）。
总体症状缓解：临床整体印象改善 (CGIC) 评分相对于基线的变化。
大体时间：基线至第 4、12、24、48 和 72 周（第 1 组）。
临床总体变化印象 (CGIC) 是一种临床医生报告的工具，用于衡量总体状态的变化，范围从 1（“非常改善”）到 7（“非常差”）。
基线至第 4、12、24、48 和 72 周（第 1 组）。
总体症状缓解中相对于基线的变化：护理人员总体变化印象 (CaGIC) 评分
大体时间：基线至第 4、12、24、48 和 72 周（第 1 组）。
护理人员总体变化印象是一种护理人员报告的工具，用于衡量总体状况的变化，评分范围从 1（“大大改善”）到 7（“非常差”）。
基线至第 4、12、24、48 和 72 周（第 1 组）。
血清胆汁酸水平相对于基线的变化。
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
基线至第 72 周（第 1 组）。
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者百分比
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
不良事件 (AE) 是指临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论是否被认为与研究干预相关。 严重不良事件 (SAE) 是指导致以下任何结果的 AE：死亡；危及生命；持续/严重残疾/无能力；初次或长期住院；先天性异常/出生缺陷或被认为具有医学重要性的其他情况。 治疗中出现的不良事件。 TEAE 包括严重 TEAE 和非严重 TEAE。
基线至第 72 周（第 1 组）。
体检较基线发生变化的参与者人数
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
基线至第 72 周（第 1 组）。
生命体征较基线发生变化的参与者人数
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
基线至第 72 周（第 1 组）。
伴随药物相对于基线的变化
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
基线至第 72 周（第 1 组）。
实验室测试结果相对于基线的变化 药代动力学 (PK) Cmax [时间范围：第 1 天、第 4 周、第 8 周和第 12 周]
大体时间：基线至第 72 周（第 1 组）。
基线至第 72 周（第 1 组）。
研究药物血浆浓度相对基线的变化
大体时间：第 1 天、第 4 周、第 8 周和第 12 周（第 1 组）。
第 1 天、第 4 周、第 8 周和第 12 周（第 1 组）。
药效参数：血清胆汁酸水平的变化
大体时间：基线至第 12 周（第 2 组）。
基线至第 12 周（第 2 组）。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Albireo, an Ipsen Company

调查人员

  • 研究主任：Ipsen Medical Director、Ipsen

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月3日

初级完成 (估计的)

2026年12月31日

研究完成 (估计的)

2026年12月31日

研究注册日期

首次提交

2021年8月13日

首先提交符合 QC 标准的

2021年9月1日

首次发布 (实际的)

2021年9月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月28日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • A4250-015
  • 2023 (美国 NIH 拨款/合同：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (克蒂斯)
  • 2021-000996-36 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划和数据集规范。

患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑，以保护研究参与者的隐私。

任何请求应提交至 www.vivli.org 由独立的科学审查委员会进行评估。

IPD 共享时间框架

在适用的情况下，合格研究的数据可在所研究的药物和适应症在美国和欧盟获得批准后 6 个月内或在描述结果的主要手稿被接受发表后（以较晚者为准）获得。

IPD 共享访问标准

有关 Ipsen 共享标准、合格研究和共享流程的更多详细信息，请访问此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅