Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost a účinnost Odevixibatu u pacientů s Alagille syndromem (ASSERT-EXT)

27. května 2026 aktualizováno: Albireo, an Ipsen Company

Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti Odevixibatu (A4250) u pacientů se syndromem Alagille (ASSERT-EXT)

Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti Odevixibatu (A4250) u pacientů se syndromem Alagille (ASSERT-EXT)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pro tuto studii bude zahájeno přibližně 35 lokalit v Severní Americe, Evropě, na Středním východě a v Asii a Tichomoří.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

70

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Ukončeno
        • Children's Hospital Queensland
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Ukončeno
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Dokončeno
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Ukončeno
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Francie
        • Dokončeno
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Francie, 75015
        • Dokončeno
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Dokončeno
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Holandsko
        • Dokončeno
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Itálie
      • Florence, Itálie
        • Dokončeno
        • AOU Meyer
      • Padova, Itálie, 35128
        • Aktivní, ne nábor
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Itálie, 00165
        • Aktivní, ne nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Izrael
      • Petah Tikva, Izrael
        • Ukončeno
        • Shaare Zedek Schneider Children Medical
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
        • Nábor
        • University of Malaya Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Way Seah Lee
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Aktivní, ne nábor
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Německo, 30625
        • Aktivní, ne nábor
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Dokončeno
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Aktivní, ne nábor
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Nábor
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Girish Gupte
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alastair Baker
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • UCSF
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Philip Rosenthal, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
          • Trung Van
          • Telefonní číslo: 410-614-8583
          • E-mail: tvan5@jhu.edu
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wikrom Karnsakul
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dokončeno
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64018
        • Nábor
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ryan Fisher
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • Nábor
        • Northwell Health System
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shari Sheflin-Findling
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nadia Ovchinsky, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Ukončeno
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Dokončeno
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Atrium Health Carolinas Medical
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vani Gopalareddy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Akihiro Asai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • Nábor
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Nábor
        • Texas Liver Institute
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Ukončeno
        • National Taiwan University Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Istanbul, Turecko (Türkiye)
        • Aktivní, ne nábor
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončení 24týdenního léčebného období studie A4250-012
  2. Podepsaný informovaný souhlas a souhlas podle potřeby. Pacienti, kteří během studie dosáhnou věku 18 let (nebo zákonného věku podle země), budou muset znovu souhlasit se setrváním ve studii
  3. Pečovatelé (a pacienti přiměření věku) musí být ochotni a schopni používat zařízení elektronického deníku (eDiary), jak to vyžaduje studie.
  4. Sexuálně aktivní muži a ženy musí souhlasit s používáním spolehlivé antikoncepční metody s ≤1% mírou selhání (jako je hormonální antikoncepce, nitroděložní tělísko nebo úplná abstinence) od podepsaného informovaného souhlasu do 90 dnů po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  1. Dekompenzované onemocnění jater, anamnéza nebo přítomnost klinicky významného ascitu, varixové krvácení a/nebo encefalopatie
  2. Pacienti, kteří nerespektovali léčbu studovaným lékem nebo postupy ve studii A4250-012
  3. Jakékoli další stavy nebo abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou ohrozit bezpečnost pacienta nebo narušit účast pacienta ve studii nebo její dokončení
  4. Známá přecitlivělost na jakoukoli složku odevixibatu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Odevixibat (A4250)
Kapsle pro perorální podání jednou denně po dobu 72 týdnů.
Lék: Odevixibat
Odevixibat je malá molekula a selektivní inhibitor IBAT.
Ostatní jména:
  • A4250

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna svědění od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Hodnotí se jako změna skóre škrábání měřená pomocí nástroje Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument.
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Procento účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je nebo není považována za související s intervencí studie. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je AE, která vede k některému z následujících výsledků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitou. Nežádoucí účinky související s léčbou. TEAE zahrnovaly vážné TEAE i nezávažné TEAE.
Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Procento účastníků s klinicky významnými změnami oproti výchozímu stavu ve fyzikálním vyšetření
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Procento účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorních parametrech
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Budou hlášeny následující laboratorní parametry: krevní chemie, hematologie a koagulace. Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Procento účastníků s klinicky významnými změnami od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Změna od výchozí hodnoty u souběžně podávaných léků.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Změna hladiny vitamínů rozpustných v tucích oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny žlučových kyselin v séru oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Změna od výchozí hodnoty u pacientů hlášených a pozorovatelů hlášených skóre závažnosti svědění a škrábání
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Posouzeno nástroji Albireo ObsRO/ Patient Reported Outcomes (PRO). Položky závažnosti škrábání a svědění Albireo ObsRO/PRO používají 0 až 4 stupnice odezvy, kde se každá odezva vyznačuje jedinečným výrazem obličeje, verbální kotvou, číslem a barevným kódem.
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Procento účastníků, kteří dosáhli klinicky významného snížení pruritu (odpovídající na pruritus)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Posouzeno nástroji Albireo ObsRO / pacientem hlášené výsledky (PRO).
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Změna od výchozí hodnoty v parametrech spánku.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Hodnotí se přístroji Albireo ObsRO/PRO (např. únava a počet probuzení).
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Nástroj PedsQL se skládá z 36 otázek a používá 5bodové škály odpovědí, kde vyšší skóre ukazuje na nejhorší příznaky.
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Globální úleva od symptomů: Globální dojem zlepšení (PGIC) pacientů.
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 4, 12, 24, 48 a 72 (kohorta 1).
Patient Global Impression of Change (PGIC) je pacientem hlášený nástroj, který měří změnu celkového stavu na škále od jedné („velmi se zlepšilo“) do sedmi („velmi mnohem horší“).
Výchozí stav do týdnů 4, 12, 24, 48 a 72 (kohorta 1).
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Global Symptom Relief: Clinical Global Impression of Improvement (CGIC).
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 4, 12, 24, 48 a 72 (kohorta 1).
Klinický globální dojem změny (CGIC) je klinicky hlášený nástroj, který měří změnu celkového stavu na škále od jedné („velmi se zlepšilo“) do sedmi („velmi mnohem horší“).
Výchozí stav do týdnů 4, 12, 24, 48 a 72 (kohorta 1).
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Global Symptom Relief: Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)
Časové okno: Výchozí stav do týdnů 4, 12, 24, 48 a 72 (kohorta 1).
Globální dojem změny pečovatele je nástroj hlášený pečovatelem, který měří změnu celkového stavu na škále od jedné („velmi se zlepšilo“) do sedmi („velmi mnohem horší“).
Výchozí stav do týdnů 4, 12, 24, 48 a 72 (kohorta 1).
Změna hladiny žlučových kyselin v séru oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 72 (skupina 1).
Výchozí stav až do týdne 72 (skupina 1).
Procento účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je nebo není považována za související s intervencí studie. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je AE, která má za následek některý z následujících výsledků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitou. Nežádoucí účinky související s léčbou. TEAE zahrnovaly vážné TEAE i nezávažné TEAE.
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Počet účastníků se změnou oproti výchozímu stavu ve fyzickém vyšetření
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Počet účastníků se změnou základních životních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Změna od výchozí hodnoty u souběžně podávaných léků
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Změna od výchozí hodnoty ve výsledcích laboratorních testů Farmakokinetická (PK) Cmax [Časový rámec: 1. den, 4. týden, 8. týden a 12. týden]
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Výchozí stav do týdne 72 (skupina 1).
Změna plazmatické koncentrace studovaného léčiva od výchozí hodnoty
Časové okno: Den 1, týden 4, týden 8 a týden 12 (kohorta 1).
Den 1, týden 4, týden 8 a týden 12 (kohorta 1).
Farmakodynamické parametry: Změna hladin žlučových kyselin v séru
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).
Výchozí stav do týdne 12 (kohorta 2).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Albireo, an Ipsen Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ipsen Medical Director, Ipsen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A4250-015
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, anotovaného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.

Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.

Jakékoli žádosti zasílejte na www.vivli.org k posouzení nezávislou vědeckou revizní komisi.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z vhodných studií jsou k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léku a indikace v USA a EU nebo po přijetí primárního rukopisu popisujícího výsledky k publikaci, podle toho, co nastane později.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studiích a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alagille syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit