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Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Odevixibat nei pazienti con sindrome di Alagille (ASSERT-EXT)

27 maggio 2026 aggiornato da: Albireo, an Ipsen Company

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Odevixibat (A4250) in pazienti con sindrome di Alagille (ASSERT-EXT)

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Odevixibat (A4250) in pazienti con sindrome di Alagille (ASSERT-EXT)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Saranno avviati circa 35 siti per questo studio in Nord America, Europa, Medio Oriente e Asia Pacifico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

70

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Terminato
        • Children's Hospital Queensland
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Terminato
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Completato
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Terminato
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Francia
        • Completato
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Francia, 75015
        • Completato
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Attivo, non reclutante
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Germania, 30625
        • Attivo, non reclutante
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Completato
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Israele
      • Petah Tikva, Israele
        • Terminato
        • Shaare Zedek Schneider Children Medical
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Completato
        • AOU Meyer
      • Padova, Italia, 35128
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Italia, 00165
        • Attivo, non reclutante
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Reclutamento
        • University of Malaya Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Way Seah Lee
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Completato
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Olanda
        • Completato
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Attivo, non reclutante
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
        • Investigatore principale:
          • Girish Gupte
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Reclutamento
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alastair Baker
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • UCSF
        • Investigatore principale:
          • Philip Rosenthal, MD
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Contatto:
          • Trung Van
          • Numero di telefono: 410-614-8583
          • Email: tvan5@jhu.edu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Wikrom Karnsakul
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Completato
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64018
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ryan Fisher
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Reclutamento
        • Northwell Health System
        • Investigatore principale:
          • Shari Sheflin-Findling
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Investigatore principale:
          • Nadia Ovchinsky, MD
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Terminato
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Completato
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Atrium Health Carolinas Medical
        • Investigatore principale:
          • Vani Gopalareddy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Akihiro Asai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Reclutamento
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • Reclutamento
        • Texas Liver Institute
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Terminato
        • National Taiwan University Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Attivo, non reclutante
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento del periodo di trattamento di 24 settimane dello studio A4250-012
  2. Consenso informato firmato e assenso se del caso. I pazienti che compiono 18 anni (o l'età legale per paese) durante lo studio dovranno nuovamente acconsentire a rimanere nello studio
  3. Gli operatori sanitari (e i pazienti di età adeguata) devono essere disposti e in grado di utilizzare un dispositivo di diario elettronico (eDiary) come richiesto dallo studio
  4. Gli uomini e le donne sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile con un tasso di fallimento ≤1% (come contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino o astinenza completa) dal consenso informato firmato fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Malattia epatica scompensata, anamnesi o presenza di ascite clinicamente significativa, emorragia da varici e/o encefalopatia
  2. Pazienti che non erano conformi al trattamento o alle procedure del farmaco oggetto dello studio nello Studio A4250-012
  3. Qualsiasi altra condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore, possa compromettere la sicurezza del paziente o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente
  4. Ipersensibilità nota a qualsiasi componente di odevixibat

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Odevixibat (A4250)
Capsule per somministrazione orale una volta al giorno per 72 settimane.
Droga: Odevixibat
Odevixibat è una piccola molecola e un inibitore selettivo dell'IBAT.
Altri nomi:
  • A4250

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del prurito
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Valutato come cambiamento nel punteggio del grattamento misurato mediante lo strumento Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument.
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Un evento avverso grave (SAE) è un evento avverso che provoca uno dei seguenti esiti: morte; in pericolo di vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; anomalia congenita/difetto congenito o altrimenti considerata importante dal punto di vista medico. Eventi avversi emergenti dal trattamento. I TEAE includevano sia TEAE gravi che TEAE non gravi.
Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Verranno riportati i seguenti parametri di laboratorio: ematochimici, ematologici e della coagulazione. Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali.
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Variazione rispetto al basale dei farmaci concomitanti.
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Variazione rispetto al basale dei livelli di vitamine liposolubili.
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici degli acidi biliari
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Variazione rispetto al basale nei punteggi di gravità del prurito e del graffio riferiti dal paziente e dall'osservatore
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Valutato mediante gli strumenti Albireo ObsRO/ Patient Reported Outcomes (PRO). Gli item relativi alla gravità del graffio e del prurito di Albireo ObsRO/PRO utilizzano scale di risposta da 0 a 4, in cui ciascuna risposta è contraddistinta da un'espressione facciale univoca, un'ancora verbale, un numero e un codice colore.
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una diminuzione clinicamente significativa del prurito (responder al prurito)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Valutato dagli strumenti Albireo ObsRO/riportati dai pazienti (PRO).
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Variazione rispetto al basale dei parametri del sonno.
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Valutato con gli strumenti Albireo ObsRO/PRO (es: stanchezza e numero di risvegli).
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Variazione rispetto al basale dei punteggi del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Lo strumento PedsQL è composto da 36 domande e utilizza una scala di risposta a 5 punti, dove i punteggi più alti indicano i sintomi peggiori.
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Variazione rispetto al basale del punteggio Global Symptom Relief: Patient Global Impression of Improvement (PGIC).
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
Il Patient Global Impression of Change (PGIC) è uno strumento riferito dal paziente che misura il cambiamento dello stato generale su una scala che va da uno ("molto migliorato") a sette ("molto peggio").
Riferimento alle settimane 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
Variazione rispetto al basale del punteggio Global Symptom Relief: Clinical Global Impression of Improvement (CGIC).
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
La Clinical Global Impression of Change (CGIC) è uno strumento riportato dai medici che misura il cambiamento dello stato generale su una scala che va da uno ("molto migliorato") a sette ("molto peggio").
Riferimento alle settimane 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
Variazione rispetto al basale nel punteggio Global Symptom Relief: Caregiver Global Impression of Change (CaGIC).
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
L'impressione globale del cambiamento del caregiver è uno strumento riportato dal caregiver che misura il cambiamento nello stato generale su una scala che va da uno ("molto migliorato") a sette ("molto peggio").
Riferimento alle settimane 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di acidi biliari.
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 72 (coorte 1).
Basale fino alla settimana 72 (coorte 1).
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Un evento avverso grave (SAE) è un evento avverso che provoca uno dei seguenti esiti: morte; in pericolo di vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; anomalia congenita/difetto congenito o altrimenti considerata importante dal punto di vista medico. Eventi avversi emergenti dal trattamento. I TEAE includevano sia TEAE gravi che TEAE non gravi.
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Numero di partecipanti con cambiamento rispetto al basale nell'esame fisico
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale dei segni vitali
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Variazione rispetto al basale dei farmaci concomitanti
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Variazione rispetto al basale dei risultati dei test di laboratorio Cmax farmacocinetica (PK) [intervallo di tempo: giorno 1, settimana 4, settimana 8 e settimana 12]
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Riferimento alla settimana 72 (coorte 1).
Variazione rispetto al basale della concentrazione plasmatica del farmaco in studio
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12 (coorte 1).
Giorno 1, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12 (coorte 1).
Parametri farmacodinamici: variazione dei livelli sierici degli acidi biliari
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).
Riferimento alla settimana 12 (coorte 2).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A4250-015
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.

I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.

Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.

Periodo di condivisione IPD

Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale studiato e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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