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Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Odevixibat nei pazienti con sindrome di Alagille (ASSERT-EXT)

27 marzo 2024 aggiornato da: Albireo

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Odevixibat (A4250) in pazienti con sindrome di Alagille (ASSERT-EXT)

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Odevixibat (A4250) in pazienti con sindrome di Alagille (ASSERT-EXT)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Saranno avviati circa 35 siti per questo studio in Nord America, Europa, Medio Oriente e Asia Pacifico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

50

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Italia
      • Florence, Italia
        • AOU Meyer
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Olanda
        • University Medical Center
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento del periodo di trattamento di 24 settimane dello studio A4250-012
  2. Consenso informato firmato e assenso se del caso. I pazienti che compiono 18 anni (o l'età legale per paese) durante lo studio dovranno nuovamente acconsentire a rimanere nello studio
  3. Gli operatori sanitari (e i pazienti di età adeguata) devono essere disposti e in grado di utilizzare un dispositivo di diario elettronico (eDiary) come richiesto dallo studio
  4. Gli uomini e le donne sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile con un tasso di fallimento ≤1% (come contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino o astinenza completa) dal consenso informato firmato fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Malattia epatica scompensata, anamnesi o presenza di ascite clinicamente significativa, emorragia da varici e/o encefalopatia
  2. Pazienti che non erano conformi al trattamento o alle procedure del farmaco oggetto dello studio nello Studio A4250-012
  3. Qualsiasi altra condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore, possa compromettere la sicurezza del paziente o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente
  4. Ipersensibilità nota a qualsiasi componente di odevixibat

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Odevixibat (A4250)
Capsule per somministrazione orale una volta al giorno per 72 settimane.
Droga: Odevixibat
Odevixibat è una piccola molecola e un inibitore selettivo dell'IBAT.
Altri nomi:
  • A4250

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione del prurito
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72
Variazione rispetto al basale del punteggio di scratch misurato dallo strumento per il caregiver dei risultati riportati dall'osservatore Albireo
Dal basale alla settimana 72

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione degli acidi biliari sierici
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72
Variazione rispetto al basale degli acidi biliari sierici
Dal basale alla settimana 72
Cambiamento nella qualità della vita
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72
Variazione rispetto al basale nella valutazione della qualità della vita misurata dal Pediatric Quality of Life Inventory Questionnaire
Dal basale alla settimana 72
Modifica dei parametri del sonno
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72
Variazione rispetto al basale nei parametri del sonno misurati dagli strumenti Albireo Patient and Observer-Reported Outcome
Dal basale alla settimana 72
Cambiamento nel sollievo dai sintomi globali
Lasso di tempo: Basale a settimane, 4, 12, 24, 48 e 72
Variazione rispetto al basale nel sollievo dai sintomi globali, misurata sia dai questionari Global Impression of Syntomatics che Global Impression of Change
Basale a settimane, 4, 12, 24, 48 e 72
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72
Sicurezza e tollerabilità valutate dal numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento come valutato da CTCAE v5.0
Dal basale alla settimana 72

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albireo

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

7 febbraio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A4250-015

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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