Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Odevixibat bij patiënten met het Alagille-syndroom (ASSERT-EXT)

28 augustus 2026 bijgewerkt door: Albireo, an Ipsen Company

Een open-labelonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Odevixibat (A4250) bij patiënten met het syndroom van Alagille te evalueren (ASSERT-EXT)

Een open-labelonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Odevixibat (A4250) bij patiënten met het syndroom van Alagille te evalueren (ASSERT-EXT)

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Voor deze studie zullen ongeveer 35 locaties worden opgezet in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Azië-Pacific.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

62

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Frankrijk
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Italië
      • Florence, Italië
        • AOU Meyer
      • Padova, Italië, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Nederland
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Turkije (Türkiye)
      • Istanbul, Turkije (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Northwell Health System
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
        • Texas Liver Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voltooiing van de 24 weken durende behandelingsperiode van onderzoek A4250-012
  2. Ondertekende geïnformeerde toestemming en instemming indien van toepassing. Patiënten die tijdens het onderzoek 18 jaar worden (of de wettelijke leeftijd per land) moeten opnieuw toestemming geven om deel te blijven nemen aan het onderzoek
  3. Zorgverleners (en leeftijdsgeschikte patiënten) moeten bereid en in staat zijn om een ​​elektronisch dagboek (eDiary) te gebruiken, zoals vereist door het onderzoek
  4. Seksueel actieve mannen en vrouwen moeten instemmen met het gebruik van een betrouwbare anticonceptiemethode met een faalpercentage van ≤1% (zoals hormonale anticonceptie, spiraaltje of volledige onthouding) vanaf ondertekende geïnformeerde toestemming tot 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gedecompenseerde leverziekte, voorgeschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante ascites, varicesbloedingen en/of encefalopathie
  2. Patiënten die niet voldeden aan de behandeling of procedures met het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek A4250-012
  3. Alle andere aandoeningen of afwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar kunnen brengen of de deelname van de patiënt aan of het voltooien van het onderzoek kunnen belemmeren
  4. Bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van odevixibat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Odevixibat (A4250)
Capsules voor orale toediening eenmaal daags gedurende 72 weken.
Geneesmiddel: Odevixibat
Odevixibat is een klein molecuul en een selectieve remmer van IBAT.
Andere namen:
  • A4250

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij pruritus
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Beoordeeld als verandering in de krasscore zoals gemeten door het Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument.
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 (cohort 2).
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinische studie, die tijdelijk verband houdt met het gebruik van de onderzoeksinterventie, ongeacht of deze wel of niet gerelateerd wordt geacht aan de onderzoeksinterventie. Een ernstige bijwerking (SAE) is een bijwerking die een van de volgende uitkomsten tot gevolg heeft: overlijden; levensbedreigend; aanhoudende/aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; initiële of langdurige ziekenhuisopname; aangeboren afwijking/geboorteafwijking of werd anderszins als medisch belangrijk beschouwd. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen. TEAE's omvatten zowel ernstige TEAE's als niet-ernstige TEAE's.
Basislijn tot week 12 (cohort 2).
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 (cohort 2).
De klinische significantie wordt beoordeeld door de onderzoeker.
Basislijn tot week 12 (cohort 2).
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 (cohort 2).
De volgende laboratoriumparameters worden gerapporteerd: bloedchemie, hematologie en stolling. De klinische significantie wordt beoordeeld door de onderzoeker.
Basislijn tot week 12 (cohort 2).
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in vitale functies.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 (cohort 2).
De klinische significantie wordt beoordeeld door de onderzoeker.
Basislijn tot week 12 (cohort 2).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij gelijktijdige medicatie.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 (cohort 2).
Basislijn tot week 12 (cohort 2).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vetoplosbare vitamineniveaus.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 (cohort 2).
Basislijn tot week 12 (cohort 2).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumgalzuurspiegels
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de door de patiënt gerapporteerde en door de waarnemer gerapporteerde ernstscores voor jeuk en krabben
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Beoordeeld door de Albireo ObsRO/Patient Reported Outcomes (PRO)-instrumenten. De items over de ernst van krabben en jeuk van Albireo ObsRO/PRO gebruiken antwoordschalen van 0 tot 4, waarbij elke reactie wordt onderscheiden door een unieke gezichtsuitdrukking, verbaal anker, getal en kleurcode.
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Percentage deelnemers dat een klinisch betekenisvolle afname van jeuk bereikt (jeukresponders)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Beoordeeld door de Albireo ObsRO/Patient Reported Outcomes (PRO)-instrumenten
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in slaapparameters.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Beoordeeld met de Albireo ObsRO/PRO-instrumenten (bijvoorbeeld: vermoeidheid en aantal ontwakingen).
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-scores.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Het PedsQL-instrument bestaat uit 36 ​​vragen en maakt gebruik van een 5-punts antwoordschaal, waarbij hogere scores de ergste symptomen aangeven.
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Global Symptom Relief: Patient Global Impression of Improvement (PGIC)-score.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 4, 12, 24, 48 en 72 (cohort 1).
De Patient Global Impression of Change (PGIC) is een door de patiënt gerapporteerd instrument dat de verandering in de algehele status meet op een schaal variërend van één ("zeer veel verbeterd") tot zeven ("zeer veel slechter").
Basislijn tot week 4, 12, 24, 48 en 72 (cohort 1).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Global Symptom Relief: Clinical Global Impression of Improvement (CGIC)-score.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 4, 12, 24, 48 en 72 (cohort 1).
De Clinical Global Impression of Change (CGIC) is een door artsen gerapporteerd instrument dat veranderingen in de algehele status meet op een schaal variërend van één ("zeer veel verbeterd") tot zeven ("zeer veel slechter").
Basislijn tot week 4, 12, 24, 48 en 72 (cohort 1).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Global Symptom Relief: Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)-score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 4, 12, 24, 48 en 72 (cohort 1).
De Global Impression of Change voor zorgverleners is een door zorgverleners gerapporteerd instrument dat de verandering in de algehele status meet op een schaal variërend van één ("zeer veel verbeterd") tot zeven ("zeer veel slechter").
Basislijn tot week 4, 12, 24, 48 en 72 (cohort 1).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumgalzuurspiegels.
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 72 (cohort 1).
Basislijn tot en met week 72 (cohort 1).
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinische studie, die tijdelijk verband houdt met het gebruik van de onderzoeksinterventie, ongeacht of deze wel of niet gerelateerd wordt geacht aan de onderzoeksinterventie. Een ernstige bijwerking (SAE) is een bijwerking die een van de volgende uitkomsten tot gevolg heeft: overlijden; levensbedreigend; aanhoudende/aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; initiële of langdurige ziekenhuisopname; aangeboren afwijking/geboorteafwijking of werd anderszins als medisch belangrijk beschouwd. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen. TEAE's omvatten zowel ernstige TEAE's als niet-ernstige TEAE's.
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij gelijktijdige medicatie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in laboratoriumtestresultaten Farmacokinetische (PK) Cmax [tijdsbestek: dag 1, week 4, week 8 en week 12]
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Basislijn tot week 72 (cohort 1).
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de plasmaconcentratie van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Dag 1, week 4, week 8 en week 12 (cohort 1).
Dag 1, week 4, week 8 en week 12 (cohort 1).
Farmacodynamische parameters: Verandering in serumgalzuurspiegels
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 (cohort 2).
Basislijn tot week 12 (cohort 2).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 september 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A4250-015
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset.

Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van studiedeelnemers te beschermen.

Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingsraad.

IPD-tijdsbestek voor delen

Waar van toepassing zijn gegevens uit in aanmerking komende onderzoeken beschikbaar zes maanden nadat het onderzochte geneesmiddel en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en de EU, of nadat het primaire manuscript waarin de resultaten worden beschreven, is geaccepteerd voor publicatie, afhankelijk van welke datum later valt.

IPD-toegangscriteria voor delen

Verdere details over Ipsen's criteria voor delen, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor delen zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren