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Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Odevixibat bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ASSERT-EXT)

26. April 2024 aktualisiert von: Albireo

Eine offene Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Odevixibat (A4250) bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ASSERT-EXT)

Eine offene Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Odevixibat (A4250) bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ASSERT-EXT)

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Etwa 35 Standorte werden für diese Studie in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten und im asiatisch-pazifischen Raum eingerichtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Italien
      • Florence, Italien
        • AOU Meyer
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Niederlande
        • University Medical Center
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • King's College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss des 24-wöchigen Behandlungszeitraums der Studie A4250-012
  2. Unterschriebene Einverständniserklärung und ggf. Zustimmung. Patienten, die während der Studie 18 Jahre alt werden (oder das gesetzliche Alter pro Land), müssen erneut zustimmen, an der Studie teilzunehmen
  3. Betreuer (und altersgerechte Patienten) müssen bereit und in der Lage sein, ein elektronisches Tagebuch (eDiary) zu verwenden, wie es die Studie vorschreibt
  4. Sexuell aktive Männer und Frauen müssen zustimmen, eine zuverlässige Verhütungsmethode mit einer Misserfolgsrate von ≤ 1 % (z. B. hormonelle Empfängnisverhütung, Intrauterinpessar oder vollständige Abstinenz) von der unterzeichneten Einverständniserklärung bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zu verwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Dekompensierte Lebererkrankung, Anamnese oder Vorhandensein von klinisch signifikantem Aszites, Varizenblutung und/oder Enzephalopathie
  2. Patienten, die die Behandlung mit dem Studienmedikament oder die Verfahren in Studie A4250-012 nicht einhielten
  3. Alle anderen Zustände oder Anomalien, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Patienten beeinträchtigen könnten
  4. Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Odevixibat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Odevixibat (A4250)
Kapseln zur oralen Verabreichung einmal täglich für 72 Wochen.
Arzneimittel: Odevixibat
Odevixibat ist ein niedermolekularer und selektiver IBAT-Inhibitor.
Andere Namen:
  • A4250

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Juckreizes
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Veränderung des Scratch-Scores gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit dem Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument
Baseline bis Woche 72

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serumgallensäuren
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Veränderung der Serumgallensäuren gegenüber dem Ausgangswert
Baseline bis Woche 72
Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Änderung der Bewertung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Pädiatrischen Fragebogens zur Bestandsaufnahme der Lebensqualität
Baseline bis Woche 72
Änderung der Schlafparameter
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Veränderung der Schlafparameter gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit den Instrumenten Albireo Patient und Observer-Reported Outcome
Baseline bis Woche 72
Änderung der globalen Symptomlinderung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 4, 12, 24, 48 und 72
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der globalen Symptomlinderung, gemessen durch die Fragebögen „Global Impression of Symptoms“ und „Global Impression of Change“.
Ausgangswert bis Woche 4, 12, 24, 48 und 72
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Nebenwirkungen, bewertet durch CTCAE v5.0
Baseline bis Woche 72

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albireo

Ermittler

  • Studienleiter: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Februar 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A4250-015

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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