Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Odevixibat bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ASSERT-EXT)

27. Mai 2026 aktualisiert von: Albireo, an Ipsen Company

Eine offene Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Odevixibat (A4250) bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ASSERT-EXT)

Eine offene Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Odevixibat (A4250) bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ASSERT-EXT)

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Etwa 35 Standorte werden für diese Studie in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten und im asiatisch-pazifischen Raum eingerichtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

70

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Beendet
        • Children's Hospital Queensland
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Beendet
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Abgeschlossen
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Abgeschlossen
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Beendet
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Frankreich
        • Abgeschlossen
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Abgeschlossen
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel
        • Beendet
        • Shaare Zedek Schneider Children Medical
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Abgeschlossen
        • AOU Meyer
      • Padova, Italien, 35128
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Italien, 00165
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Rekrutierung
        • University of Malaya Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Way Seah Lee
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Abgeschlossen
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Niederlande
        • Abgeschlossen
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Beendet
        • National Taiwan University Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rekrutierung
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • UCSF
        • Hauptermittler:
          • Philip Rosenthal, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Wikrom Karnsakul
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Abgeschlossen
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64018
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ryan Fisher
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Rekrutierung
        • Northwell Health System
        • Hauptermittler:
          • Shari Sheflin-Findling
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Hauptermittler:
          • Nadia Ovchinsky, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Beendet
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Abgeschlossen
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Atrium Health Carolinas Medical
        • Hauptermittler:
          • Vani Gopalareddy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Akihiro Asai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • Rekrutierung
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78215
        • Rekrutierung
        • Texas Liver Institute
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
        • Hauptermittler:
          • Girish Gupte
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Rekrutierung
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alastair Baker

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss des 24-wöchigen Behandlungszeitraums der Studie A4250-012
  2. Unterschriebene Einverständniserklärung und ggf. Zustimmung. Patienten, die während der Studie 18 Jahre alt werden (oder das gesetzliche Alter pro Land), müssen erneut zustimmen, an der Studie teilzunehmen
  3. Betreuer (und altersgerechte Patienten) müssen bereit und in der Lage sein, ein elektronisches Tagebuch (eDiary) zu verwenden, wie es die Studie vorschreibt
  4. Sexuell aktive Männer und Frauen müssen zustimmen, eine zuverlässige Verhütungsmethode mit einer Misserfolgsrate von ≤ 1 % (z. B. hormonelle Empfängnisverhütung, Intrauterinpessar oder vollständige Abstinenz) von der unterzeichneten Einverständniserklärung bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zu verwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Dekompensierte Lebererkrankung, Anamnese oder Vorhandensein von klinisch signifikantem Aszites, Varizenblutung und/oder Enzephalopathie
  2. Patienten, die die Behandlung mit dem Studienmedikament oder die Verfahren in Studie A4250-012 nicht einhielten
  3. Alle anderen Zustände oder Anomalien, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Patienten beeinträchtigen könnten
  4. Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Odevixibat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Odevixibat (A4250)
Kapseln zur oralen Verabreichung einmal täglich für 72 Wochen.
Arzneimittel: Odevixibat
Odevixibat ist ein niedermolekularer und selektiver IBAT-Inhibitor.
Andere Namen:
  • A4250

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Pruritus gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Bewertet als Änderung des Kratzwerts, gemessen mit dem Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument.
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod; lebensbedrohlich; anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; angeborene Anomalie/Geburtsfehler vorliegt oder anderweitig als medizinisch bedeutsam erachtet wurde. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse. Zu den TEAEs zählten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs.
Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Die klinische Bedeutung wird vom Prüfer bewertet.
Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Die folgenden Laborparameter werden gemeldet: Blutchemie, Hämatologie und Gerinnung. Die klinische Bedeutung wird vom Prüfer bewertet.
Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Die klinische Bedeutung wird vom Prüfer bewertet.
Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Änderung der Begleitmedikation gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Veränderung des Gehalts an fettlöslichen Vitaminen gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Serumgallensäurespiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den vom Patienten gemeldeten und vom Beobachter gemeldeten Schweregradwerten für Juckreiz und Kratzen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Bewertet durch die ObsRO/PRO-Instrumente (Patient Reported Outcomes) von Albireo. Die Albireo ObsRO/PRO-Kratz- und Juckreizschwerepunkte verwenden Antwortskalen von 0 bis 4, wobei jede Reaktion durch einen einzigartigen Gesichtsausdruck, einen verbalen Anker, eine Nummer und einen Farbcode gekennzeichnet ist.
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Prozentsatz der Teilnehmer, die einen klinisch bedeutsamen Rückgang des Pruritus erreichen (Pruritus-Responder)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Bewertet durch die ObsRO/PRO-Instrumente (Patient Reported Outcomes) von Albireo
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Änderung der Schlafparameter gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Bewertet mit den ObsRO/PRO-Instrumenten von Albireo (z. B. Müdigkeit und Anzahl der Aufwachen).
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Änderung der PedsQL-Werte (Pediatric Quality of Life Inventory) gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Das PedsQL-Instrument besteht aus 36 Fragen und verwendet eine 5-Punkte-Antwortskala, wobei höhere Werte auf die schlimmsten Symptome hinweisen.
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Änderung des Global Symptom Relief: Patient Global Impression of Improvement (PGIC)-Scores gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 4, 12, 24, 48 und 72 (Kohorte 1).
Der Patient Global Impression of Change (PGIC) ist ein vom Patienten berichtetes Instrument, das die Veränderung des Gesamtzustands auf einer Skala von eins („sehr deutlich verbessert“) bis sieben („sehr deutlich schlechter“) misst.
Ausgangswert bis Woche 4, 12, 24, 48 und 72 (Kohorte 1).
Änderung des Global Symptom Relief: Clinical Global Impression of Improvement (CGIC)-Scores gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 4, 12, 24, 48 und 72 (Kohorte 1).
Der Clinical Global Impression of Change (CGIC) ist ein von Ärzten ermitteltes Instrument, das die Veränderung des Gesamtzustands auf einer Skala von eins („sehr deutlich verbessert“) bis sieben („sehr deutlich schlechter“) misst.
Ausgangswert bis Woche 4, 12, 24, 48 und 72 (Kohorte 1).
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Global Symptom Relief: Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)-Score
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 4, 12, 24, 48 und 72 (Kohorte 1).
Der „Global Impression of Change“ des Betreuers ist ein vom Betreuer gemeldetes Instrument, das die Veränderung des Gesamtzustands auf einer Skala von eins („sehr deutlich verbessert“) bis sieben („sehr viel schlechter“) misst.
Ausgangswert bis Woche 4, 12, 24, 48 und 72 (Kohorte 1).
Veränderung des Serumgallensäurespiegels gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod; lebensbedrohlich; anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; angeborene Anomalie/Geburtsfehler vorliegt oder anderweitig als medizinisch bedeutsam erachtet wurde. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse. Zu den TEAEs zählten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs.
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Änderung der Begleitmedikation gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Änderung der Labortestergebnisse gegenüber dem Ausgangswert Pharmakokinetische (PK) Cmax [Zeitrahmen: Tag 1, Woche 4, Woche 8 und Woche 12]
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Ausgangswert bis Woche 72 (Kohorte 1).
Änderung der Plasmakonzentration des Studienmedikaments gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 1, Woche 4, Woche 8 und Woche 12 (Kohorte 1).
Tag 1, Woche 4, Woche 8 und Woche 12 (Kohorte 1).
Pharmakodynamische Parameter: Änderung des Serumgallensäurespiegels
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).
Ausgangswert bis Woche 12 (Kohorte 2).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Ermittler

  • Studienleiter: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A4250-015
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, des Formulars für kommentierte Fallberichte, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen.

Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.

Alle Anfragen sollten an www.vivli.org gerichtet werden zur Beurteilung durch ein unabhängiges wissenschaftliches Gutachtergremium.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Gegebenenfalls sind Daten aus geeigneten Studien 6 Monate nach der Zulassung des untersuchten Arzneimittels und der Indikation in den USA und der EU verfügbar oder nachdem das primäre Manuskript mit der Beschreibung der Ergebnisse zur Veröffentlichung angenommen wurde, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Weitere Einzelheiten zu den Freigabekriterien von Ipsen, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Weitergabe finden Sie hier (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Alagille-Syndrom

Klinische Studien zur Odevixibat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Suriname

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren