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Segurança e eficácia a longo prazo de odevixibat em pacientes com síndrome de Alagille (ASSERT-EXT)

28 de agosto de 2026 atualizado por: Albireo, an Ipsen Company

Um estudo aberto para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do odevixibat (A4250) em pacientes com síndrome de Alagille (ASSERT-EXT)

Um estudo aberto para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do odevixibat (A4250) em pacientes com síndrome de Alagille (ASSERT-EXT)

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Aproximadamente 35 locais serão iniciados para este estudo na América do Norte, Europa, Oriente Médio e Ásia-Pacífico.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

62

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Northwell Health System
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Texas Liver Institute
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, França
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Holanda
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Itália
      • Florence, Itália
        • AOU Meyer
      • Padova, Itália, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
  • Turquia (Türkiye)
      • Istanbul, Turquia (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Conclusão do Período de Tratamento de 24 semanas do Estudo A4250-012
  2. Consentimento informado assinado e consentimento conforme apropriado. Os pacientes que completarem 18 anos de idade (ou idade legal por país) durante o estudo deverão consentir novamente em permanecer no estudo
  3. Os cuidadores (e pacientes de idade adequada) devem estar dispostos e aptos a usar um dispositivo de diário eletrônico (eDiary) conforme exigido pelo estudo
  4. Homens e mulheres sexualmente ativos devem concordar em usar um método contraceptivo confiável com taxa de falha ≤1% (como contracepção hormonal, dispositivo intra-uterino ou abstinência completa) a partir do consentimento informado assinado até 90 dias após a última dose do medicamento do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Doença hepática descompensada, história ou presença de ascite clinicamente significativa, hemorragia varicosa e/ou encefalopatia
  2. Pacientes que não estavam em conformidade com o tratamento medicamentoso do estudo ou procedimentos no Estudo A4250-012
  3. Quaisquer outras condições ou anormalidades que, na opinião do investigador, possam comprometer a segurança do paciente ou interferir na participação do paciente ou na conclusão do estudo
  4. Hipersensibilidade conhecida a qualquer componente de odevixibat

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Odevixibat (A4250)
Cápsulas para administração oral uma vez ao dia durante 72 semanas.
Medicamento: Odevixibat
Odevixibat é uma molécula pequena e um inibidor seletivo do IBAT.
Outros nomes:
  • A4250

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base no prurido
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Avaliado como mudança na pontuação de coçar medida pelo Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument.
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Porcentagem de participantes com Eventos Adversos Emergentes de Tratamento (TEAEs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. Um evento adverso grave (EAG) é um EA que resulta em qualquer um dos seguintes resultados: morte; ameaça à vida; deficiência/incapacidade persistente/significativa; internação hospitalar inicial ou prolongada; anomalia congênita/defeito congênito ou foi considerado clinicamente importante. Eventos adversos emergentes do tratamento. Os TEAEs incluíram TEAEs graves e TEAEs não graves.
Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
Porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas desde o início do exame físico
Prazo: Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
O significado clínico será avaliado pelo investigador.
Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
Porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais
Prazo: Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
Os seguintes parâmetros laboratoriais serão relatados: química do sangue, hematologia e coagulação. O significado clínico será avaliado pelo investigador.
Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
Porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas desde o início nos sinais vitais.
Prazo: Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
O significado clínico será avaliado pelo investigador.
Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
Alteração da linha de base em medicamentos concomitantes.
Prazo: Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
Alteração da linha de base nos níveis de vitaminas lipossolúveis.
Prazo: Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
Linha de base até a semana 12 (coorte 2).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nos níveis séricos de ácidos biliares
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Alteração da linha de base nas pontuações de gravidade de coceira e coceira relatadas pelo paciente e pelo observador
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Avaliado pelos instrumentos Albireo ObsRO/ Patient Reported Outcomes (PRO). Os itens de gravidade de coceira e coceira do Albireo ObsRO/PRO usam escalas de resposta de 0 a 4, onde cada resposta é diferenciada por uma expressão facial única, âncora verbal, número e código de cores.
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Porcentagem de participantes que alcançaram uma diminuição clinicamente significativa do prurido (respondedores ao prurido)
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Avaliado pelos instrumentos Albireo ObsRO/resultados relatados pelo paciente (PRO)
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Alteração da linha de base nos parâmetros do sono.
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Avaliado com os instrumentos Albireo ObsRO/PRO (ex: cansaço e número de despertares).
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Alteração da linha de base nas pontuações do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL).
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
O instrumento PedsQL é composto por 36 questões e utiliza escalas de resposta de 5 pontos, onde pontuações mais altas indicam piores sintomas.
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Alteração da linha de base no alívio global dos sintomas: pontuação da impressão global de melhoria do paciente (PGIC).
Prazo: Linha de base até as semanas 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
A Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC) é um instrumento relatado pelo paciente que mede a mudança no estado geral em uma escala que varia de um ("muito melhor") a sete ("muito pior").
Linha de base até as semanas 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
Alteração da linha de base na pontuação Global Symptom Relief: Clinical Global Impression of Improvement (CGIC).
Prazo: Linha de base até as semanas 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
A Impressão Clínica Global de Mudança (CGIC) é um instrumento relatado pelo médico que mede a mudança no estado geral em uma escala que varia de um ("muito melhor") a sete ("muito pior").
Linha de base até as semanas 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
Mudança da linha de base no Global Symptom Relief: pontuação Global Impression of Change do cuidador (CaGIC)
Prazo: Linha de base até as semanas 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
A Impressão Global de Mudança do cuidador é um instrumento relatado pelo cuidador que mede a mudança no estado geral em uma escala que varia de um ("muito melhor") a sete ("muito pior").
Linha de base até as semanas 4, 12, 24, 48 e 72 (coorte 1).
Alteração da linha de base nos níveis séricos de ácidos biliares.
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Porcentagem de participantes com Eventos Adversos Emergentes de Tratamento (TEAEs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. Um evento adverso grave (EAG) é um EA que resulta em qualquer um dos seguintes resultados: morte; ameaça à vida; deficiência/incapacidade persistente/significativa; internação hospitalar inicial ou prolongada; anomalia congênita/defeito congênito ou foi considerado clinicamente importante. Eventos adversos emergentes do tratamento. Os TEAEs incluíram TEAEs graves e TEAEs não graves.
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Número de participantes com alteração da linha de base no exame físico
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Número de participantes com alteração da linha de base nos sinais vitais
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Alteração da linha de base em medicamentos concomitantes
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Alteração da linha de base nos resultados dos testes laboratoriais Cmax farmacocinética (PK) [Período: Dia 1, Semana 4, Semana 8 e Semana 12]
Prazo: Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Linha de base até a semana 72 (coorte 1).
Alteração da linha de base na concentração plasmática do medicamento em estudo
Prazo: Dia 1, Semana 4, Semana 8 e Semana 12 (coorte 1).
Dia 1, Semana 4, Semana 8 e Semana 12 (coorte 1).
Parâmetros Farmacodinâmicos: Alteração nos níveis séricos de ácidos biliares
Prazo: Linha de base até a semana 12 (coorte 2).
Linha de base até a semana 12 (coorte 2).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Albireo, an Ipsen Company

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ipsen Medical Director, Ipsen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

5 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • A4250-015
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso anotado, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados.

Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo.

Quaisquer solicitações devem ser enviadas para www.vivli.org para avaliação por um conselho de revisão científica independente.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Quando aplicável, os dados dos estudos elegíveis estão disponíveis 6 meses após o medicamento estudado e a indicação terem sido aprovados nos EUA e na UE ou após o manuscrito primário que descreve os resultados ter sido aceite para publicação, o que ocorrer por último.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento da Ipsen, estudos elegíveis e processo de compartilhamento estão disponíveis aqui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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