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Seguridad y eficacia a largo plazo de odevixibat en pacientes con síndrome de Alagille (ASSERT-EXT)

28 de agosto de 2026 actualizado por: Albireo, an Ipsen Company

Un estudio abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de odevixibat (A4250) en pacientes con síndrome de Alagille (ASSERT-EXT)

Un estudio abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de odevixibat (A4250) en pacientes con síndrome de Alagille (ASSERT-EXT)

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se iniciarán aproximadamente 35 sitios para este estudio en América del Norte, Europa, Medio Oriente y Asia Pacífico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

62

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hanover, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschul
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64018
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Northwell Health System
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • New York-Presbyterian / Columbia University Irving Medical Center
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Atrium Health Carolinas Medical
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carell Jr. Childrens Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Childrens Medical Center of Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Texas Liver Institute
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Francia
        • Antenne pediatrique du CIC-Hopital Jeanne De Flandre
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Italia
      • Florence, Italia
        • AOU Meyer
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale University
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 59100
        • University of Malaya Medical Center
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Países Bajos
        • Wilhelmina Children's Hospital UMCU Utrecht
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dzieck
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust King's College Hospital Paediatric Research
  • Turquía (Türkiye)
      • Istanbul, Turquía (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Finalización del período de tratamiento de 24 semanas del estudio A4250-012
  2. Consentimiento informado firmado y asentimiento según corresponda. Los pacientes que cumplan 18 años (o la edad legal según el país) durante el estudio deberán volver a dar su consentimiento para permanecer en el estudio.
  3. Los cuidadores (y los pacientes de edad apropiada) deben estar dispuestos y ser capaces de usar un dispositivo de diario electrónico (eDiary) según lo requiera el estudio.
  4. Los hombres y mujeres sexualmente activos deben aceptar usar un método anticonceptivo confiable con una tasa de falla de ≤1 % (como anticonceptivos hormonales, dispositivos intrauterinos o abstinencia total) desde el consentimiento informado firmado hasta 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Enfermedad hepática descompensada, antecedentes o presencia de ascitis clínicamente significativa, hemorragia varicosa y/o encefalopatía
  2. Pacientes que no cumplieron con el tratamiento o los procedimientos del fármaco del estudio en el estudio A4250-012
  3. Cualquier otra condición o anormalidad que, en opinión del investigador, pueda comprometer la seguridad del paciente o interferir con la participación o finalización del estudio por parte del paciente.
  4. Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de odevixibat

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Odevixibat (A4250)
Cápsulas para administración oral una vez al día durante 72 semanas.
Droga: Odevixibat
Odevixibat es una molécula pequeña e inhibidor selectivo de IBAT.
Otros nombres:
  • A4250

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el prurito
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Evaluado como cambio en la puntuación de rascado según lo medido por el Instrumento de resultados informados por el observador de Albireo.
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Porcentaje de participantes con eventos adversos surgidos durante el tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
Un evento adverso (EA) es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. Un evento adverso grave (SAE) es un EA que produce cualquiera de los siguientes resultados: muerte; amenazante para la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización inicial o prolongada para pacientes hospitalizados; anomalía congénita/defecto de nacimiento o de otro modo se consideró médicamente importante. Eventos adversos surgidos del tratamiento. Los TEAE incluyeron tanto TEAE graves como no graves.
Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en el examen físico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
La importancia clínica será calificada por el investigador.
Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
Se informarán los siguientes parámetros de laboratorio: química sanguínea, hematología y coagulación. La importancia clínica será calificada por el investigador.
Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los signos vitales.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
La importancia clínica será calificada por el investigador.
Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
Cambio desde el inicio en medicamentos concomitantes.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
Cambio con respecto al valor inicial en los niveles de vitaminas liposolubles.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en los niveles de ácidos biliares séricos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de gravedad de picazón y rascado informadas por el paciente y el observador
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Evaluado por los instrumentos Albireo ObsRO/Patient Reported Outcomes (PRO). Los ítems de gravedad del rascado y la picazón de Albireo ObsRO/PRO utilizan escalas de respuesta de 0 a 4, donde cada respuesta se distingue por una expresión facial única, anclaje verbal, número y código de color.
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Porcentaje de participantes que lograron una disminución clínicamente significativa del prurito (respondedores al prurito)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Evaluado por los instrumentos Albireo ObsRO/resultados informados por el paciente (PRO)
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Cambio desde el inicio en los parámetros del sueño.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Evaluado con los instrumentos Albireo ObsRO/PRO (por ejemplo: cansancio y número de despertares).
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL).
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
El instrumento PedsQL consta de 36 preguntas y utiliza escalas de respuesta de 5 puntos, donde las puntuaciones más altas indican los peores síntomas.
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Cambio desde el valor inicial en el alivio global de los síntomas: puntuación de la impresión global de mejora (PGIC) del paciente.
Periodo de tiempo: Línea de base de las semanas 4, 12, 24, 48 y 72 (cohorte 1).
La Impresión Global de Cambio del Paciente (PGIC) es un instrumento informado por el paciente que mide el cambio en el estado general en una escala que va del uno ("mucho mejorado") al siete ("mucho peor").
Línea de base de las semanas 4, 12, 24, 48 y 72 (cohorte 1).
Cambio desde el inicio en el alivio global de los síntomas: puntuación de la impresión clínica global de mejora (CGIC).
Periodo de tiempo: Línea de base de las semanas 4, 12, 24, 48 y 72 (cohorte 1).
La Impresión Clínica Global de Cambio (CGIC) es un instrumento informado por médicos que mide el cambio en el estado general en una escala que va del uno ("mucho mejorado") al siete ("mucho peor").
Línea de base de las semanas 4, 12, 24, 48 y 72 (cohorte 1).
Cambio desde el inicio en el alivio global de los síntomas: puntuación de la Impresión global de cambio (CaGIC) del cuidador
Periodo de tiempo: Línea de base de las semanas 4, 12, 24, 48 y 72 (cohorte 1).
La Impresión Global de Cambio del cuidador es un instrumento informado por el cuidador que mide el cambio en el estado general en una escala que va del uno ("mucho mejorado") al siete ("mucho peor").
Línea de base de las semanas 4, 12, 24, 48 y 72 (cohorte 1).
Cambio desde el valor inicial en los niveles de ácidos biliares séricos.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Porcentaje de participantes con eventos adversos surgidos durante el tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Un evento adverso (EA) es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. Un evento adverso grave (SAE) es un EA que produce cualquiera de los siguientes resultados: muerte; amenazante para la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización inicial o prolongada para pacientes hospitalizados; anomalía congénita/defecto de nacimiento o de otro modo se consideró médicamente importante. Eventos adversos surgidos del tratamiento. Los TEAE incluyeron tanto TEAE graves como no graves.
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Número de participantes con cambios desde el inicio en el examen físico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Número de participantes con cambios desde el inicio en los signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Cambio desde el inicio en medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Cambio desde el valor inicial en los resultados de las pruebas de laboratorio Cmax farmacocinética (PK) [Marco de tiempo: día 1, semana 4, semana 8 y semana 12]
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Línea de base hasta la semana 72 (cohorte 1).
Cambio desde el valor inicial en la concentración plasmática del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Día 1, Semana 4, Semana 8 y Semana 12 (cohorte 1).
Día 1, Semana 4, Semana 8 y Semana 12 (cohorte 1).
Parámetros farmacodinámicos: cambio en los niveles séricos de ácidos biliares.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).
Línea de base hasta la semana 12 (cohorte 2).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Albireo, an Ipsen Company

Investigadores

  • Director de estudio: Ipsen Medical Director, Ipsen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

5 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • A4250-015
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509028-17-00 (Ctis)
  • 2021-000996-36 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.

Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.

Cualquier solicitud debe enviarse a www.vivli.org para su evaluación por un comité de revisión científica independiente.

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando corresponda, los datos de los estudios elegibles están disponibles 6 meses después de que el medicamento y la indicación estudiados hayan sido aprobados en los EE. UU. y la UE o después de que el manuscrito principal que describe los resultados haya sido aceptado para publicación, lo que ocurra más tarde.

Criterios de acceso compartido de IPD

Más detalles sobre los criterios de intercambio de Ipsen, los estudios elegibles y el proceso de intercambio están disponibles aquí (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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